Badanie FCX-013 Plus Veledimex w leczeniu umiarkowanej do ciężkiej twardziny zlokalizowanej (Morphea)
4 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Castle Creek Biosciences, LLC.
Badanie fazy 1/2 kombinacji FCX-013 (genetycznie zmodyfikowane autologiczne ludzkie fibroblasty skórne) z Veledimexem w leczeniu twardziny miejscowej o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (Morphea)
Dwuskładnikowy środek terapeutyczny składający się z FCX-013 i weledimeksu do leczenia twardziny miejscowej (lub morphea).
Pierwszy składnik, FCX-013, to autologiczne ludzkie fibroblasty, zmodyfikowane genetycznie za pomocą lentiwirusa i zakodowane dla metaloproteinazy macierzy 1 (MMP-1), białka odpowiedzialnego za rozkład kolagenu.
FCX-013 jest przeznaczony do wstrzykiwania pod skórę w miejscu zmian włóknistych, gdzie genetycznie zmodyfikowane fibroblasty będą wytwarzać MMP-1 w celu rozbicia nadmiaru nagromadzonego kolagenu.
Podczas terapii FCX-013 pacjent przyjmuje doustnie związek (Veledimex) w celu wywołania ekspresji białka MMP-1 z wstrzykniętych komórek.
Gdy zwłóknienie ustąpi, pacjent przestanie przyjmować związek doustny, co zatrzyma dalszą produkcję MMP-1 z wstrzykniętych komórek.
FCX-013 plus veledimex jest opracowywany w oczekiwaniu na poprawę funkcji skóry u pacjentów poprzez wyeliminowanie zmian zwłóknieniowych i normalizację produkcji kolagenu w skórze
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Castle Creek opracowuje dwuskładnikowy produkt terapeutyczny do leczenia twardziny zlokalizowanej o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (morphea).
Pierwszym składnikiem jest FCX-013, autologiczny, genetycznie zmodyfikowany produkt komórek ludzkich fibroblastów skóry właściwej (GM-HDF), który jest genetycznie zmodyfikowany wektorem lentiwirusowym (LV) w celu uzyskania ekspresji ludzkiej metaloproteinazy macierzy 1 (MMP1).
MMP1 jest również znana jako kolagenaza śródmiąższowa lub kolagenaza fibroblastów i jest enzymem, który w normalnych warunkach fizjologicznych rozkłada macierz zewnątrzkomórkową.
W szczególności MMP1 rozkłada śródmiąższowe kolageny typu I, II i III.
Ponadto komórki FCX-013 są również transdukowane konstruktami genetycznymi, które kodują RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®), indukowalny system promotorowy, który w obecności małocząsteczkowego ligandu aktywatora kontroluje ekspresję genu MMP1.
RTS® jest aktywowany do ekspresji MMP1 przez doustne podanie składnika drobnocząsteczkowego.
Celem tego otwartego, jednoramiennego badania fazy 1/2 jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności FCX-013 plus veledimex.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
- Paddington Testing Co., Inc.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjentem jest osoba dorosła w wieku ≥ 18 lat z umiarkowaną do ciężkiej twardziną zlokalizowaną/morfeą ze zmianami sklerotycznymi, które nie reagują na standardowe leczenie.
- Pacjent ma stabilną kontrolę zlokalizowanej choroby (nieaktywnej klinicznie) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i do poziomu wyjściowego
- Uczestnik nie brał udziału w poprzednim badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i do poziomu wyjściowego
- Podmiot udzielił świadomej pisemnej zgody
- Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni podejmujący aktywność seksualną, która może prowadzić do ciąży, wyrażają zgodę na stosowanie odpowiedniego schematu kontroli urodzeń
- Uczestnik jest w stanie zrozumieć badanie, współpracować z procedurami badania i wyraża chęć powrotu do kliniki na wymagane wizyty kontrolne
Kryteria wyłączenia:
- Podmiot ma klinicznie istotne schorzenie skóry inne niż zlokalizowana twardzina/morfea w anatomicznym obszarze zainteresowania
- Podmiot ma zlokalizowaną twardzinę/twardzinę zlokalizowaną tylko na twarzy lub nad stawem lub zmiany, które można skutecznie leczyć miejscowymi lekami lub fototerapią
- Pacjent ma objawy odpowiadające twardzinie układowej, które nie są stabilne lub wymagają leczenia, które nie było stabilne przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i przez okres początkowy
- Pacjent był leczony fototerapią UVA1 w ciągu 2 miesięcy przed punktem wyjściowym
- Pacjent wymaga leczenia niestabilnym schematem ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej z powodu dowolnego schorzenia lub planuje rozpocząć takie leczenie w okresie badania
- Pacjent wymaga leczenia niestabilnym schematem fizjoterapii z powodu miejscowej twardziny skóry/twardziny lub planuje rozpocząć takie leczenie w okresie badania.
- Podmiot ma jakąkolwiek niestabilność medyczną ograniczającą możliwość podróżowania do ośrodka badawczego.
- Podmiot ma kliniczne objawy infekcji w miejscu (lub w pobliżu) docelowej zmiany chorobowej.
- Pacjent ma historię lub obecnie nowotwór złośliwy w miejscu wstrzyknięcia lub w jego pobliżu (z wyjątkiem leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego)
- Pacjent ma w przeszłości lub obecnie klinicznie istotne nieprawidłowości wątroby.
- Podmiot ma w przeszłości lub obecnie klinicznie istotne nieprawidłowości serca lub znaczącą nieprawidłowość w zapisie EKG
- Tester ma klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne
- Podmiot ma aktywną infekcję ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub zapaleniem wątroby typu B/C
- Tester ma aktywne uzależnienie od narkotyków lub alkoholu
- Podmiot ma jakąkolwiek znaną alergię na którykolwiek ze składników produktu
- Uczestnik otrzymał interwencyjny produkt do badania chemicznego lub biologicznego do specyficznego leczenia twardziny miejscowej w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i do poziomu wyjściowego
- Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę lub karmi piersią w okresie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: FCX-013 + weledimeks
Po wstrzyknięciu FCX-013 badani rozpoczną 14-dniową kurację weledimeksem przyjmowanym codziennie doustnie
|
FCX-013 to genetycznie zmodyfikowany produkt komórkowy uzyskany z własnych komórek skóry pacjenta (autologicznych fibroblastów).
Komórki namnaża się i modyfikuje genetycznie w celu uzyskania ekspresji metaloproteinazy-1 (MMP-1) pod kontrolą systemu RheoSwitch (RTS®).
Zawiesinę komórek FCX-013 wstrzykuje się śródskórnie.
Inne nazwy:
Veledimex to mała cząsteczka, która aktywuje RTS w celu wywołania ekspresji MMP-1 i jest dostarczana w postaci wypełnionej płynem kapsułki żelatynowej do podawania doustnego
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń bezpieczeństwo FCX-013 Plus Veledimex
Ramy czasowe: Rozpoczęcie studiów poprzez ich zakończenie
|
Oceny bezpieczeństwa obejmują ocenę zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE); zmiana klinicznych wartości laboratoryjnych; zmiana parametrów życiowych; zmiany w elektrokardiogramach (EKG); oraz częstość występowania przeciwciał przeciwko lentiwirusowi zdolnemu do replikacji (RCL).
|
Rozpoczęcie studiów poprzez ich zakończenie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń działanie przeciwwłóknieniowe FCX-013 Plus Veledimex
Ramy czasowe: Tydzień 4
|
Oceń działanie przeciwwłóknieniowe FCX-013 plus veledimex
|
Tydzień 4
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 września 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 kwietnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 listopada 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FI-SC-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .