Uno studio su FCX-013 Plus Veledimex per il trattamento della sclerodermia localizzata da moderata a grave (morfea)
4 gennaio 2024 aggiornato da: Castle Creek Biosciences, LLC.
Uno studio di fase 1/2 su una combinazione di FCX-013 (fibroblasti cutanei umani autologhi geneticamente modificati) più Veledimex per il trattamento della sclerodermia localizzata (morfea) da moderata a grave
Terapeutico a due componenti costituito da FCX-013 e veledimex per il trattamento della sclerodermia localizzata (o morfea).
Il primo componente, FCX-013, è costituito da fibroblasti umani autologhi geneticamente modificati utilizzando lentivirus e codificati per la metalloproteinasi 1 della matrice (MMP-1), una proteina responsabile della scomposizione del collagene.
FCX-013 è progettato per essere iniettato sotto la pelle nella posizione delle lesioni fibrotiche in cui le cellule fibroblastiche geneticamente modificate produrranno MMP-1 per abbattere l'accumulo di collagene in eccesso.
Con la terapia FCX-013, il paziente assumerà un composto orale (Veledimex) per indurre l'espressione della proteina MMP-1 dalle cellule iniettate.
Una volta risolta la fibrosi, il paziente interromperà l'assunzione del composto orale che interromperà l'ulteriore produzione di MMP-1 dalle cellule iniettate.
FCX-013 plus veledimex è stato sviluppato in previsione del miglioramento della funzione cutanea nei pazienti risolvendo le lesioni fibrotiche e normalizzando la produzione di collagene dermico
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Castle Creek sta sviluppando un prodotto terapeutico a due componenti per il trattamento della sclerodermia localizzata (morfea) da moderata a grave.
Il primo componente è FCX-013, un prodotto cellulare autologo di fibroblasti dermici umani geneticamente modificati (GM-HDF) geneticamente modificato con un vettore lentivirale (LV) per esprimere la metalloproteinasi 1 della matrice umana (MMP1).
MMP1 è noto anche come collagenasi interstiziale o collagenasi dei fibroblasti ed è un enzima che in condizioni fisiologiche normali scompone la matrice extracellulare.
In particolare, MMP1 scompone i collageni interstiziali, di tipo I, II e III.
Inoltre, le cellule FCX-013 sono anche trasdotte con costrutti genetici che codificano il RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®), un sistema promotore inducibile che in presenza di un ligando attivatore di piccole molecole controlla l'espressione del gene MMP1.
L'RTS® viene attivato per esprimere MMP1 dalla somministrazione orale del componente a piccola molecola.
Lo scopo di questo studio di fase 1/2 a braccio singolo in aperto è quello di indagare la sicurezza e l'efficacia di FCX-013 più veledimex.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19103
- Paddington Testing Co., Inc.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto è un adulto di età ≥ 18 anni con sclerodermia/morfea localizzata da moderata a grave con lesioni sclerotiche che non hanno risposto alla terapia standard di cura.
- Il soggetto ha un controllo stabile della malattia localizzata (clinicamente inattiva) nei 3 mesi precedenti lo screening e fino al basale
- Il soggetto non ha partecipato a precedenti studi di ricerca clinica nei 3 mesi precedenti lo screening e fino al basale
- Il soggetto ha fornito il consenso scritto informato
- I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile impegnati in attività sessuali che potrebbero portare a una gravidanza accettano di utilizzare un regime di controllo delle nascite adeguato
- - Il soggetto è in grado di comprendere lo studio, collaborare con le procedure dello studio e disposto a tornare in clinica per le visite di follow-up richieste
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha un disturbo cutaneo clinicamente significativo diverso da sclerodermia/morfea localizzata nell'area anatomica di interesse
- Il soggetto ha una sclerodermia/morfea localizzata localizzata solo sul viso o sopra un'articolazione, o lesioni che possono essere gestite con successo con farmaci topici o fototerapia
- Il soggetto ha sintomi coerenti con la sclerodermia sistemica che non sono stati stabili o che richiedono un trattamento che non è stato stabile per 3 mesi prima dello screening e fino al basale
- Il soggetto è stato trattato con fototerapia UVA1 entro 2 mesi prima del basale
- Il soggetto richiede un trattamento con un regime non stabile di terapia immunosoppressiva sistemica, per qualsiasi condizione medica, o prevede di iniziare tale trattamento durante il periodo di studio
- - Il soggetto richiede un trattamento con un regime non stabile di terapia fisica, per sclerodermia/morfea localizzata, o prevede di iniziare tale trattamento durante il periodo di studio.
- Il soggetto ha qualche instabilità medica che limita la capacità di recarsi al centro investigativo.
- Il soggetto ha segni clinici di infezione in (o in prossimità di) la lesione target.
- - Il soggetto ha una storia di, o attuale, neoplasia al / vicino al sito di iniezione (eccetto carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose che sono stati trattati)
- - Il soggetto ha una storia di, o attuali, anomalie epatiche clinicamente significative.
- - Il soggetto ha una storia di, o attuali, anomalie cardiache clinicamente significative o un'anomalia significativa all'ECG
- Il soggetto presenta anomalie di laboratorio clinicamente significative
- Il soggetto ha un'infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite B/C
- Il soggetto ha una dipendenza attiva da droghe o alcol
- Il soggetto ha qualche allergia nota a uno qualsiasi dei componenti del prodotto
- Il soggetto ha ricevuto un prodotto di studio sperimentale chimico o biologico interventistico per il trattamento specifico della sclerodermia localizzata nei 3 mesi precedenti lo screening e fino al basale
- - Il soggetto è incinta o allatta o prevede di rimanere incinta o allattare durante il periodo di studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: FCX-013 + Veledimex
Dopo l'iniezione di FCX-013, i soggetti inizieranno un corso di 14 giorni di veledimex da assumere per via orale ogni giorno
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FCX-013 è un prodotto cellulare geneticamente modificato ottenuto dalle cellule della pelle del soggetto (fibroblasti autologhi).
Le cellule vengono espanse e geneticamente modificate per esprimere la metalloproteinasi-1 (MMP-1) sotto il controllo di un sistema RheoSwitch (RTS®).
La sospensione cellulare FCX-013 viene iniettata per via intradermica.
Altri nomi:
Veledimex, è una piccola molecola che attiva l'RTS per indurre l'espressione di MMP-1 ed è fornito come una capsula di gelatina riempita di liquido per la somministrazione orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valuta la sicurezza di FCX-013 Plus Veledimex
Lasso di tempo: Iniziazione allo studio attraverso il completamento dello studio
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Le valutazioni di sicurezza includono la valutazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), compresi gli eventi avversi gravi (SAE); variazione dei valori clinici di laboratorio; cambiamento dei segni vitali; cambiamento negli elettrocardiogrammi (ECG); e incidenza di anticorpi lentivirus competenti per la replicazione (RCL).
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Iniziazione allo studio attraverso il completamento dello studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valuta gli effetti antifibrotici di FCX-013 Plus Veledimex
Lasso di tempo: Settimana 4
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Valutare gli effetti antifibrotici di FCX-013 più veledimex
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Settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 dicembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
23 settembre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
21 aprile 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 novembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
14 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FI-SC-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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