Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus FCX-013 Plus Veledimexistä kohtalaisen tai vaikean paikallisen skleroderman (morphea) hoitoon

torstai 4. tammikuuta 2024 päivittänyt: Castle Creek Biosciences, LLC.

Vaiheen 1/2 tutkimus FCX-013:n (geneettisesti muunnettujen autologisten ihmisen ihofibroblastien) ja Veledimexin yhdistelmästä kohtalaisen tai vaikean paikallisen skleroderman (morphea) hoitoon

Kaksikomponenttinen hoitoaine, joka koostuu FCX-013:sta ja veledimexistä paikallisen skleroderman (tai morfean) hoitoon. Ensimmäinen komponentti, FCX-013, on autologisia ihmisen fibroblasteja, jotka on muunnettu geneettisesti lentivirusta käyttäen ja joita koodaa matriisin metalloproteinaasi 1 (MMP-1), kollageenin hajottamisesta vastaava proteiini. FCX-013 on suunniteltu injektoitavaksi ihon alle fibroottisten leesioiden kohtaan, jossa geneettisesti muunnetut fibroblastisolut tuottavat MMP-1:tä hajottamaan ylimääräisen kollageenin kertymisen. FCX-013-hoidolla potilas ottaa oraalista yhdistettä (Veledimex) indusoidakseen MMP-1-proteiinin ilmentymisen injektoiduista soluista. Kun fibroosi on parantunut, potilas lopettaa oraalisen yhdisteen käytön, mikä estää MMP-1:n lisätuotannon injektoiduista soluista. FCX-013 plus veledimexiä kehitetään odottamaan potilaiden ihon toiminnan parantamista korjaamalla fibroottisia vaurioita ja normalisoimalla ihon kollageenin tuotantoa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Castle Creek kehittää kaksikomponenttista terapeuttista tuotetta kohtalaisen tai vaikean paikallisen skleroderman (morphea) hoitoon. Ensimmäinen komponentti on FCX-013, autologinen geneettisesti muunneltu ihmisen ihon fibroblastisolutuote (GM-HDF:t), joka on geneettisesti muunnettu lentivirusvektorilla (LV) ekspressoimaan ihmisen matriisin metalloproteinaasia 1 (MMP1). MMP1 tunnetaan myös interstitiaalisena kollagenaasina tai fibroblastikollagenaasina, ja se on entsyymi, joka normaaleissa fysiologisissa olosuhteissa hajottaa solunulkoisen matriisin. Erityisesti MMP1 hajottaa interstitiaaliset kollageenit, tyypit I, II ja III. Lisäksi FCX-013-solut transdusoidaan myös geneettisillä rakenteilla, jotka koodaavat RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®) indusoituvaa promoottorijärjestelmää, joka pienen molekyylin aktivaattoriligandin läsnä ollessa kontrolloi MMP1-geenin ilmentymistä. RTS® aktivoituu ilmentämään MMP1:tä antamalla oraalisesti pienimolekyylistä komponenttia. Tämän avoimen yksihaaraisen vaiheen 1/2 tutkimuksen tarkoituksena on tutkia FCX-013 plus veledimexin turvallisuutta ja tehokkuutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohde on aikuinen, ≥ 18-vuotias, jolla on keskivaikea tai vaikea paikallinen skleroderma/morfea, johon liittyy skleroottisia vaurioita, jotka eivät ole reagoineet tavanomaiseen hoitoon.
  • Koehenkilöllä on vakaa hallinta paikallisesta sairaudesta (kliinisesti inaktiivinen) 3 kuukauden aikana ennen seulontaa ja lähtötilanteen aikana
  • Koehenkilö ei ole osallistunut aiempaan kliiniseen tutkimukseen seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana eikä lähtötilanteen aikana
  • Tutkittava on antanut tietoon perustuvan kirjallisen suostumuksen
  • Naispuoliset, jotka voivat tulla raskaaksi, ja miespuoliset, jotka harjoittavat seksuaalista toimintaa, joka voi johtaa raskauteen, sopivat käyttävänsä riittävää ehkäisyohjelmaa
  • Tutkittava kykenee ymmärtämään tutkimuksen, olemaan yhteistyössä tutkimusmenetelmien kanssa ja valmis palaamaan klinikalle tarvittaville seurantakäynneille

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä ihosairaus, joka ei ole paikallinen skleroderma/morfea kiinnostavalla anatomisella alueella
  • Tutkittavalla on paikallinen skleroderma/morfea, joka sijaitsee vain kasvoilla tai nivelen päällä, tai vaurioita, jotka voidaan hoitaa onnistuneesti paikallisilla lääkkeillä tai valohoidolla
  • Tutkittavalla on systeemiseen sklerodermaan liittyviä oireita, jotka eivät ole olleet stabiileja tai jotka vaativat hoitoa, joka ei ole ollut stabiili 3 kuukauden aikana ennen seulontaa ja lähtötilanteessa
  • Kohdetta on hoidettu UVA1-valohoidolla 2 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta
  • Tutkittava tarvitsee hoitoa epästabiililla systeemisellä immunosuppressiivisella hoidolla minkä tahansa sairauden vuoksi tai aikoo aloittaa tällaisen hoidon tutkimusjakson aikana
  • Kohde vaatii hoitoa epästabiililla fysioterapia-ohjelmalla paikallisen skleroderman/morfean vuoksi tai aikoo aloittaa tällaisen hoidon tutkimusjakson aikana.
  • Tutkittavalla on lääketieteellinen epävakaus, joka rajoittaa kykyä matkustaa tutkimuskeskukseen.
  • Koehenkilöllä on kliinisiä infektion merkkejä kohdeleesion kohdalla (tai sen välittömässä läheisyydessä).
  • Potilaalla on ollut tai on tällä hetkellä pahanlaatuinen kasvain injektiokohdassa tai sen lähellä (paitsi tyvisolusyöpä tai levyepiteelisyöpä, joita on hoidettu)
  • Potilaalla on ollut tai on tällä hetkellä kliinisesti merkittäviä maksan poikkeavuuksia.
  • Tutkittavalla on ollut tai on tällä hetkellä kliinisesti merkittäviä sydämen poikkeavuuksia tai merkittävä poikkeavuus EKG:ssä
  • Koehenkilöllä on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
  • Potilaalla on aktiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai hepatiitti B/C -infektio
  • Tutkittavalla on aktiivinen huume- tai alkoholiriippuvuus
  • Potilaalla on tiedossa allergia jollekin tuotteen aineosalle
  • Kohde on saanut interventiokemiallista tai biologista tutkimustuotetta paikallisen skleroderman spesifiseen hoitoon 3 kuukauden aikana ennen seulontaa ja lähtötilanteen aikana
  • Tutkittava on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta tai hoitajaa tutkimusjakson aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FCX-013 + veledimex
FCX-013-injektion jälkeen koehenkilöt aloittavat 14 päivän veledimeksikuurin, joka otetaan suun kautta päivittäin
Geneettinen: FCX-013
FCX-013 on geneettisesti muunneltu solutuote, joka saadaan potilaan omista ihosoluista (autologisista fibroblasteista). Soluja laajennetaan ja geneettisesti modifioidaan metalloproteinaasi-1:n (MMP-1) ilmentämiseksi RheoSwitch (RTS®) -järjestelmän ohjauksessa. FCX-013-solususpensiota injektoidaan intradermaalisesti.
Muut nimet:
  • Geneettisesti muunnetut autologiset ihmisen ihon fibroblastit
Lääke: veledimex
Veledimex on pieni molekyyli, joka aktivoi RTS:n indusoimaan MMP-1:n ilmentymistä, ja se toimitetaan nestemäisenä gelatiinikapselina oraalista antoa varten.
Muut nimet:
  • pienimolekyylinen aktivaattoriligandi RheoSwitch (RTS®) -järjestelmää varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi FCX-013 Plus Veledimexin turvallisuus
Aikaikkuna: Opintojen aloittaminen opintojen suorittamisen kautta
Turvallisuusarvioinnit sisältävät hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) arvioinnin, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE); muutos kliinisissä laboratorioarvoissa; elintoimintojen muutos; muutos elektrokardiogrammissa (EKG); ja replikaatiokompetenttien lentivirus (RCL) vasta-aineiden ilmaantuvuus.
Opintojen aloittaminen opintojen suorittamisen kautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi FCX-013 Plus Veledimexin antifibroottiset vaikutukset
Aikaikkuna: Viikko 4
Arvioi FCX-013 plus veledimexin antifibroottiset vaikutukset
Viikko 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Castle Creek Biosciences, LLC.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 21. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FI-SC-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset FCX-013

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa