Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az FCX-013 Plus Veledimex vizsgálata közepesen súlyos és súlyos lokalizált szkleroderma (morphea) kezelésére

2024. január 4. frissítette: Castle Creek Biosciences, LLC.

FCX-013 (genetikailag módosított autológ humán dermális fibroblasztok) és Veledimex kombinációjának 1/2. fázisú vizsgálata közepesen súlyos és súlyos lokalizált szkleroderma (morphea) kezelésére

Kétkomponensű, FCX-013-ból és veledimexből álló terápiás szer a lokalizált szkleroderma (vagy morphea) kezelésére. Az első komponens, az FCX-013, az autológ humán fibroblasztok, amelyeket lentivírus felhasználásával genetikailag módosítottak, és a mátrix metalloproteináz 1-et (MMP-1), a kollagén lebontásáért felelős fehérjét kódolják. Az FCX-013-at úgy tervezték, hogy a bőr alá fecskendezzék be a fibrotikus elváltozások helyére, ahol a genetikailag módosított fibroblaszt sejtek MMP-1-et termelnek, hogy lebontsák a felesleges kollagén felhalmozódást. Az FCX-013 terápia során a páciens orális vegyületet (Veledimex) vesz be, hogy az MMP-1 fehérje expresszióját indukálja az injektált sejtekből. Amint a fibrózis megszűnt, a beteg abbahagyja az orális vegyület szedését, ami leállítja a további MMP-1 termelést az injektált sejtekből. Az FCX-013 plus veledimexet azzal a céllal fejlesztik, hogy javítsák a betegek bőrfunkcióját a fibrotikus elváltozások megszüntetésével és a bőr kollagéntermelésének normalizálásával

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Castle Creek kétkomponensű terápiás terméket fejleszt közepesen súlyos és súlyos lokalizált szkleroderma (morphea) kezelésére. Az első komponens az FCX-013, egy autológ genetikailag módosított humán dermális fibroblaszt (GM-HDF) sejttermék, amelyet lentivírus vektorral (LV) genetikailag módosítottak a humán mátrix metalloproteináz 1 (MMP1) expresszálására. Az MMP1 intersticiális kollagenázként vagy fibroblaszt kollagenázként is ismert, és egy olyan enzim, amely normál fiziológiás körülmények között lebontja az extracelluláris mátrixot. Pontosabban, az MMP1 lebontja az I., II. és III. típusú intersticiális kollagéneket. Ezenkívül az FCX-013 sejteket olyan genetikai konstrukciókkal is transzdukálják, amelyek a RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®) indukálható promoter rendszert kódolják, amely egy kis molekulájú aktivátor ligandum jelenlétében szabályozza az MMP1 gén expresszióját. Az RTS® a kis molekulájú komponens orális adagolásával aktiválódik MMP1 expressziójára. Ennek a nyílt, egykarú, 1/2. fázisú vizsgálatnak a célja az FCX-013 plusz veledimex biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany egy felnőtt, ≥ 18 éves, közepesen súlyos vagy súlyos lokalizált sclerodermában/morpheában szenvedő szklerotikus elváltozásokkal, amelyek nem reagáltak a szokásos gondozási terápiára.
  • Az alany stabilan kontrollálja a lokalizált betegséget (klinikailag inaktív) a szűrést megelőző 3 hónapban és a kiindulási állapotig
  • Az alany nem vett részt korábbi klinikai kutatásban a szűrést megelőző 3 hónapban és a kiindulási állapoton keresztül
  • Az alany tájékozott írásbeli beleegyezését adta
  • A fogamzóképes korú női alanyok és a terhességhez vezető szexuális tevékenységet folytató férfi alanyok megállapodnak abban, hogy megfelelő fogamzásgátló kezelést alkalmaznak
  • Az alany képes megérteni a vizsgálatot, együttműködni a vizsgálati eljárásokban, és hajlandó visszatérni a klinikára a szükséges utóellenőrzésekre

Kizárási kritériumok:

  • Az alanynak klinikailag jelentős bőrbetegsége van, kivéve a lokalizált szklerodermát/morpheát az érintett anatómiai területen
  • Az alany lokális szklerodermája/morphea csak az arcon vagy egy ízület felett található, vagy olyan elváltozások vannak, amelyek helyi gyógyszerekkel vagy fényterápiával sikeresen kezelhetők
  • Az alanynak a szisztémás sclerodermának megfelelő tünetei vannak, amelyek nem voltak stabilak, vagy olyan kezelést igényelnek, amely a szűrést megelőző 3 hónapig és a kiindulási állapotig nem volt stabil
  • Az alany a kiindulási állapotot megelőző 2 hónapon belül UVA1 fényterápiában részesült
  • Az alany nem stabil szisztémás immunszuppresszív kezelést igényel bármilyen egészségügyi állapot miatt, vagy azt tervezi, hogy a vizsgálati időszak alatt ilyen kezelést kezd.
  • Az alany lokális szkleroderma/morphea miatt nem stabil fizikoterápiás kezelést igényel, vagy a vizsgálati időszak alatt ilyen kezelést tervez.
  • Az alany bármilyen orvosi instabilitása korlátozza a vizsgálati központba való utazást.
  • Az alanynak a fertőzés klinikai tünetei vannak a célléziónál (vagy annak közvetlen közelében).
  • Az alany anamnézisében vagy jelenleg is rosszindulatú daganata van az injekció beadásának helyén/közelében (kivéve a kezelt bazálissejtes karcinómát vagy laphámsejtes karcinómát)
  • Az alany anamnézisében vagy jelenleg klinikailag jelentős májrendellenességben szenved.
  • Az alany anamnézisében vagy jelenleg klinikailag jelentős szívelégtelenségben szenved, vagy jelentős eltérést mutat az EKG-n
  • Az alanynak klinikailag jelentős laboratóriumi eltérései vannak
  • Az alany aktív humán immundeficiencia vírussal (HIV) vagy hepatitis B/C-vel fertőzött
  • Az alany aktív kábítószer- vagy alkoholfüggő
  • Az alany bármilyen ismert allergiás a termék bármely összetevőjére
  • Az alany intervenciós kémiai vagy biológiai vizsgálati terméket kapott a lokális szkleroderma specifikus kezelésére a szűrést megelőző 3 hónapban és az alapvonalon keresztül
  • Az alany terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez vagy szoptat a vizsgálati időszak alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: FCX-013 + veledimex
Az FCX-013 injekció beadását követően az alanyok 14 napos veledimex kúrát kezdenek, amelyet naponta szájon át kell bevenni.
Genetikai: FCX-013
Az FCX-013 egy genetikailag módosított sejttermék, amelyet az alany saját bőrsejtjéből (autológ fibroblasztokból) nyernek. A sejteket egy RheoSwitch (RTS®) rendszer irányítása alatt szaporítják és genetikailag módosítják, hogy metalloproteináz-1-et (MMP-1) expresszáljanak. Az FCX-013 sejtszuszpenziót intradermálisan injektálják.
Más nevek:
  • Genetikailag módosított autológ humán dermális fibroblasztok
Drog: veledimex
A Veledimex egy kis molekula, amely aktiválja az RTS-t, hogy indukálja az MMP-1 expresszióját, és folyadékkal töltött zselatin kapszula formájában kerül forgalomba orális adagolásra.
Más nevek:
  • egy kis molekulájú aktivátor ligandum a RheoSwitch (RTS®) rendszerhez

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az FCX-013 Plus Veledimex biztonságát
Időkeret: Tanulmánykezdés a tanulmány befejezésével
A biztonsági értékelések magukban foglalják a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) értékelését, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE); a klinikai laboratóriumi értékek változása; az életjelek megváltozása; változás az elektrokardiogramban (EKG); és a replikáció-kompetens lentivírus (RCL) antitestek előfordulási gyakorisága.
Tanulmánykezdés a tanulmány befejezésével

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az FCX-013 Plus Veledimex antifibrotikus hatását
Időkeret: 4. hét
Értékelje az FCX-013 plus veledimex antifibrotikus hatását
4. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FI-SC-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a FCX-013

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel