Um estudo do FCX-013 Plus Veledimex para o tratamento da esclerodermia localizada moderada a grave (morféia)
4 de janeiro de 2024 atualizado por: Castle Creek Biosciences, LLC.
Um estudo de fase 1/2 de uma combinação de FCX-013 (fibroblastos dérmicos humanos autólogos geneticamente modificados) mais Veledimex para o tratamento de esclerodermia localizada moderada a grave (morféia)
Um terapêutico de dois componentes que consiste em FCX-013 e veledimex para o tratamento de esclerodermia localizada (ou morféia).
O primeiro componente, FCX-013, são fibroblastos humanos autólogos geneticamente modificados usando lentivírus e codificados para metaloproteinase de matriz 1 (MMP-1), uma proteína responsável pela quebra do colágeno.
O FCX-013 foi projetado para ser injetado sob a pele no local das lesões fibróticas, onde as células fibroblásticas geneticamente modificadas produzirão MMP-1 para quebrar o excesso de acúmulo de colágeno.
Com a terapia FCX-013, o paciente tomará um composto oral (Veledimex) para induzir a expressão da proteína MMP-1 das células injetadas.
Assim que a fibrose for resolvida, o paciente parará de tomar o composto oral, o que interromperá a produção de MMP-1 a partir das células injetadas.
O FCX-013 plus veledimex está sendo desenvolvido em antecipação à melhoria da função da pele em pacientes, resolvendo lesões fibróticas e normalizando a produção de colágeno dérmico
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Castle Creek está desenvolvendo um produto terapêutico de dois componentes para o tratamento de esclerodermia localizada moderada a grave (morféia).
O primeiro componente é o FCX-013, um produto celular autólogo de fibroblastos dérmicos humanos geneticamente modificados (GM-HDFs) que é geneticamente modificado com um vetor lentiviral (LV) para expressar a metaloproteinase 1 da matriz humana (MMP1).
A MMP1 também é conhecida como colagenase intersticial ou colagenase de fibroblastos e é uma enzima que, em condições fisiológicas normais, decompõe a matriz extracelular.
Especificamente, a MMP1 quebra os colágenos intersticiais, tipos I, II e III.
Além disso, as células FCX-013 também são transduzidas com construções genéticas que codificam o RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®), um sistema promotor indutível que, na presença de um ligante ativador de molécula pequena, controla a expressão do gene MMP1.
O RTS® é ativado para expressar MMP1 pela administração oral do componente de molécula pequena.
O objetivo deste estudo aberto de fase 1/2 de braço único é investigar a segurança e a eficácia do FCX-013 mais veledimex.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
- Paddington Testing Co., Inc.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito é um adulto, ≥ 18 anos de idade com esclerodermia/morféia localizada moderada a grave com lesões escleróticas que não responderam à terapia padrão de atendimento.
- O sujeito tem controle estável da doença localizada (clinicamente inativa) durante os 3 meses anteriores à triagem e ao longo da linha de base
- O sujeito não participou de um estudo de pesquisa clínica anterior nos 3 meses anteriores à triagem e até a linha de base
- O sujeito forneceu consentimento informado por escrito
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino envolvidos em atividades sexuais que possam levar à gravidez concordam em usar o regime de controle de natalidade adequado
- O sujeito é capaz de entender o estudo, cooperar com os procedimentos do estudo e está disposto a retornar à clínica para as visitas de acompanhamento necessárias
Critério de exclusão:
- O sujeito tem um distúrbio de pele clinicamente significativo que não seja esclerodermia/morféia localizada na área anatômica de interesse
- O sujeito tem esclerodermia/morféia localizada localizada apenas na face ou sobre uma articulação, ou lesões que podem ser tratadas com sucesso com medicamentos tópicos ou fototerapia
- O sujeito apresenta sintomas consistentes com esclerodermia sistêmica que não foram estáveis ou que requerem tratamento que não foi estável por 3 meses antes da triagem e através da linha de base
- O sujeito foi tratado com fototerapia UVA1 dentro de 2 meses antes da linha de base
- O sujeito requer tratamento com um regime não estável de terapia imunossupressora sistêmica, para qualquer condição médica, ou planeja iniciar tal tratamento durante o período do estudo
- O sujeito requer tratamento com um regime não estável de fisioterapia, para esclerodermia/morféia localizada, ou planeja iniciar tal tratamento durante o período do estudo.
- O sujeito tem qualquer instabilidade médica limitando a capacidade de viajar para o centro de investigação.
- O sujeito tem sinais clínicos de infecção na (ou próximo a) lesão-alvo.
- O indivíduo tem um histórico ou malignidade atual no/próximo ao local da injeção (exceto carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular que foram tratados)
- O sujeito tem um histórico de anormalidades hepáticas clinicamente significativas atuais ou atuais.
- O sujeito tem um histórico ou atual de anormalidades cardíacas clinicamente significativas ou uma anormalidade significativa no ECG
- O sujeito tem anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
- Sujeito tem infecção ativa com o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite B/C
- Sujeito tem um vício ativo em drogas ou álcool
- O sujeito tem qualquer alergia conhecida a qualquer um dos constituintes do produto
- O sujeito recebeu um produto de estudo experimental químico intervencionista ou biológico para o tratamento específico de esclerodermia localizada nos 3 meses anteriores à triagem e através da linha de base
- O sujeito está grávida ou amamentando ou planeja engravidar ou amamentar durante o período do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: FCX-013 + veledimex
Após a injeção de FCX-013, os indivíduos iniciarão um curso de 14 dias de veledimex para ser tomado por via oral diariamente
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O FCX-013 é um produto celular geneticamente modificado obtido das próprias células da pele do indivíduo (fibroblastos autólogos).
As células são expandidas e geneticamente modificadas para expressar metaloproteinase-1 (MMP-1) sob o controle de um sistema RheoSwitch (RTS®).
A suspensão de células FCX-013 é injetada por via intradérmica.
Outros nomes:
Veledimex, é uma pequena molécula que ativa o RTS para induzir a expressão de MMP-1 e é fornecida como uma cápsula de gelatina cheia de líquido para administração oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a segurança do FCX-013 Plus Veledimex
Prazo: Iniciação do estudo até a conclusão do estudo
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As avaliações de segurança incluem avaliação de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos graves (SAEs); alteração nos valores laboratoriais clínicos; alteração dos sinais vitais; alteração nos eletrocardiogramas (ECGs); e incidência de anticorpos lentivírus competentes para replicação (RCL).
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Iniciação do estudo até a conclusão do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie os efeitos antifibróticos do FCX-013 Plus Veledimex
Prazo: Semana 4
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Avaliar os efeitos antifibróticos do FCX-013 mais veledimex
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Semana 4
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
23 de setembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
21 de abril de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
14 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FI-SC-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .