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Un estudio de FCX-013 más Veledimex para el tratamiento de la esclerodermia localizada moderada a grave (morfea)

4 de enero de 2024 actualizado por: Castle Creek Biosciences, LLC.

Un estudio de fase 1/2 de una combinación de FCX-013 (fibroblastos dérmicos humanos autólogos genéticamente modificados) más Veledimex para el tratamiento de la esclerodermia localizada moderada a grave (morfea)

Terapéutico de dos componentes compuesto por FCX-013 y veledimex para el tratamiento de la esclerodermia (o morfea) localizada. El primer componente, FCX-013, son fibroblastos humanos autólogos modificados genéticamente usando lentivirus y codificados para metaloproteinasa de matriz 1 (MMP-1), una proteína responsable de descomponer el colágeno. FCX-013 está diseñado para inyectarse debajo de la piel en el lugar de las lesiones fibróticas donde las células de fibroblastos modificadas genéticamente producirán MMP-1 para descomponer la acumulación excesiva de colágeno. Con la terapia FCX-013, el paciente tomará un compuesto oral (Veledimex) para inducir la expresión de la proteína MMP-1 de las células inyectadas. Una vez que se resuelve la fibrosis, el paciente dejará de tomar el compuesto oral, lo que detendrá la producción de MMP-1 a partir de las células inyectadas. FCX-013 más veledimex se está desarrollando para mejorar la función de la piel en los pacientes al resolver las lesiones fibróticas y normalizar la producción de colágeno dérmico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Castle Creek está desarrollando un producto terapéutico de dos componentes para el tratamiento de la esclerodermia (morfea) localizada de moderada a grave. El primer componente es FCX-013, un producto celular autólogo de fibroblastos dérmicos humanos genéticamente modificados (GM-HDF) que se modifica genéticamente con un vector lentiviral (LV) para expresar metaloproteinasa de matriz humana 1 (MMP1). MMP1 también se conoce como colagenasa intersticial o colagenasa de fibroblastos y es una enzima que, en condiciones fisiológicas normales, descompone la matriz extracelular. Específicamente, MMP1 descompone los colágenos intersticiales, tipos I, II y III. Además, las células FCX-013 también se transducen con construcciones genéticas que codifican RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®), un sistema promotor inducible que, en presencia de un ligando activador de molécula pequeña, controla la expresión del gen MMP1. El RTS® se activa para expresar MMP1 mediante la administración oral del componente de molécula pequeña. El propósito de este estudio abierto de Fase 1/2 de un solo brazo es investigar la seguridad y la eficacia de FCX-013 más veledimex.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto es un adulto, ≥ 18 años de edad con esclerodermia/morfea localizada de moderada a grave con lesiones escleróticas que no han respondido al tratamiento estándar.
  • El sujeto tiene un control estable de la enfermedad localizada (clínicamente inactivo) durante los 3 meses anteriores a la selección y hasta el inicio
  • El sujeto no ha participado en un estudio de investigación clínica anterior en los 3 meses anteriores a la selección y hasta el inicio
  • El sujeto ha proporcionado su consentimiento informado por escrito
  • Las mujeres en edad fértil y los hombres que participan en actividades sexuales que podrían conducir a un embarazo aceptan usar un régimen anticonceptivo adecuado
  • El sujeto es capaz de comprender el estudio, coopera con los procedimientos del estudio y está dispuesto a regresar a la clínica para las visitas de seguimiento requeridas.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto tiene un trastorno de la piel clínicamente significativo que no sea esclerodermia/morfea localizada en el área anatómica de interés
  • El sujeto tiene esclerodermia/morfea localizada solo en la cara o sobre una articulación, o lesiones que pueden tratarse con éxito con medicamentos tópicos o fototerapia
  • El sujeto tiene síntomas compatibles con esclerodermia sistémica que no han sido estables o que requieren un tratamiento que no ha sido estable durante los 3 meses anteriores a la selección y hasta el inicio
  • El sujeto ha sido tratado con fototerapia UVA1 en los 2 meses anteriores al inicio
  • El sujeto requiere tratamiento con un régimen no estable de terapia inmunosupresora sistémica, por cualquier condición médica, o planes para iniciar dicho tratamiento durante el período de estudio
  • El sujeto requiere tratamiento con un régimen no estable de fisioterapia, para esclerodermia/morfea localizada, o planea iniciar dicho tratamiento durante el período de estudio.
  • El sujeto tiene alguna inestabilidad médica que limite su capacidad para viajar al centro de investigación.
  • El sujeto tiene signos clínicos de infección en (o cerca de) la lesión objetivo.
  • El sujeto tiene antecedentes de, o actual, malignidad en/cerca del sitio de inyección (excepto carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas que han sido tratados)
  • El sujeto tiene antecedentes o presenta anomalías hepáticas clínicamente significativas.
  • El sujeto tiene antecedentes o presenta anomalías cardíacas clínicamente significativas o una anomalía significativa en el ECG.
  • El sujeto tiene anomalías de laboratorio clínicamente significativas
  • El sujeto tiene una infección activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis B/C
  • El sujeto tiene una adicción activa a las drogas o al alcohol.
  • El sujeto tiene alguna alergia conocida a cualquiera de los componentes del producto.
  • El sujeto ha recibido un producto de estudio de investigación biológica o química intervencionista para el tratamiento específico de la esclerodermia localizada en los 3 meses anteriores a la selección y hasta el inicio
  • El sujeto está embarazada o amamantando o planea quedar embarazada o amamantar durante el período de estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FCX-013 + veledimex
Después de la inyección de FCX-013, los sujetos iniciarán un ciclo de veledimex de 14 días que se tomará por vía oral todos los días.
Genético: FCX-013
FCX-013 es un producto celular genéticamente modificado obtenido de las propias células de la piel del sujeto (fibroblastos autólogos). Las células se expanden y modifican genéticamente para expresar metaloproteinasa-1 (MMP-1) bajo el control de un sistema RheoSwitch (RTS®). La suspensión de células FCX-013 se inyecta por vía intradérmica.
Otros nombres:
  • Fibroblastos dérmicos humanos autólogos genéticamente modificados
Droga: veledimex
Veledimex, es una molécula pequeña que activa el RTS para inducir la expresión de MMP-1 y se presenta como una cápsula de gelatina llena de líquido para administración oral.
Otros nombres:
  • un ligando activador de molécula pequeña para el sistema RheoSwitch (RTS®)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evalúe la seguridad de FCX-013 Plus Veledimex
Periodo de tiempo: Iniciación del estudio hasta la finalización del estudio
Las evaluaciones de seguridad incluyen la evaluación de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), incluidos los eventos adversos graves (SAE); cambio en los valores de laboratorio clínico; cambio en los signos vitales; cambio en electrocardiogramas (ECG); e incidencia de anticuerpos contra lentivirus competentes para la replicación (RCL).
Iniciación del estudio hasta la finalización del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evalúe los efectos antifibróticos de FCX-013 más Veledimex
Periodo de tiempo: Semana 4
Evaluar los efectos antifibróticos de FCX-013 más veledimex
Semana 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Castle Creek Biosciences, LLC.

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

23 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

21 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

14 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FI-SC-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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