Studie k posouzení bezpečnosti infuzí GRF6019 u subjektů s těžkou Alzheimerovou chorobou
8. ledna 2021 aktualizováno: Alkahest, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti pulzních infuzí GRF6019 u subjektů s těžkou Alzheimerovou chorobou
Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a potenciální kognitivní přínos experimentální léčby GRF6019 u subjektů s těžkou Alzheimerovou chorobou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a potenciálního kognitivního přínosu GRF6019, lidské plazmatické proteinové frakce.
GRF6019 nebo placebo budou podávány intravenózně subjektům s těžkou Alzheimerovou chorobou každý den po dobu 5 po sobě jdoucích dnů.
Celková délka studie pro každý subjekt je přibližně 9 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
26
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85297
- Cognitive Clinical Trials
-
Mesa, Arizona, Spojené státy, 85209
- Cognitive Clinical Trials
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85037
- Cognitive Clinical Trials
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92103
- Pacific Research Network
-
-
Florida
-
Edgewater, Florida, Spojené státy, 32132
- Riverside Clinical Research
-
-
New Jersey
-
Toms River, New Jersey, Spojené státy, 08755
- Bio Behavioral Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
60 let až 95 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza pravděpodobné AD podle kritérií National Institute on Aging-Alzheimer's Association (NIA-AA)
- MMSE skóre 0-10 včetně
- Modifikované skóre Hachinski Ischemia Scale (MHIS) 4 nebo méně
- Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu (buď subjektu a/nebo zákonného zástupce subjektu)
Kritéria vyloučení:
- Důkaz klinicky relevantních neurologických poruch, jiných než pravděpodobná AD
- Anamnéza poruch srážlivosti krve nebo hyperkoagulability; jakékoli současné užívání antikoagulační léčby. (např. heparin, warfarin, inhibitory trombinu, inhibitory faktoru Xa). Použití protidestičkových léků (např. aspirinu nebo klopidogrelu) je přijatelné.
- Nestabilní ischemická choroba srdeční, např. infarktu myokardu nebo těžké nebo nestabilní anginy pectoris během 6 měsíců před podáním dávky.
- Středně těžké až těžké městnavé srdeční selhání (třída III nebo IV podle New York Association).
- Špatně kontrolovaný vysoký krevní tlak (systolický krevní tlak 160 mmHg nebo vyšší a/nebo diastolický krevní tlak 100 mmHg nebo vyšší) navzdory léčbě během 3 měsíců před podáním dávky nebo léčba refrakterní vysoký krevní tlak, definovaná jako léčba vyžadující 3 nebo více antihypertenziva z různých tříd.
- Předchozí hypersenzitivní reakce na jakýkoli lidský krevní produkt nebo intravenózní infuzi; jakákoli známá klinicky významná léková alergie.
- Léčba jakýmkoli lidským krevním produktem, včetně transfuzí a intravenózního imunoglobulinu, během 6 měsíců před screeningem.
- Anamnéza deficitu imunoglobulinu A (IgA), haptoglobulinu nebo C1 inhibitoru; mrtvice, anafylaxe nebo tromboembolické komplikace intravenózních imunoglobulinů.
- Hemoglobin <10 g/dl u žen; a <11 g/dl u mužů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GRF6019
Subjekty budou dostávat intravenózně 250 ml GRF6019 každý den po dobu 5 po sobě jdoucích dnů.
|
GRF6019 pro IV infuzi
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou dostávat intravenózně 250 ml placeba každý den po dobu 5 po sobě jdoucích dnů.
|
Placebo pro IV infuzi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (bezpečnost)
Časové okno: 5 týdnů
|
Počet subjektů s alespoň jedním nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou podle preferovaného termínu MedDRA a seskupených podle tříd orgánových systémů MedDRA
|
5 týdnů
|
|
Snášenlivost GRF6019
Časové okno: 5 týdnů
|
Snášenlivost léčby definovaná počtem subjektů, které dokončily 4 týdny studie po obdržení 5 denních infuzí
|
5 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre Mini-Mental State Examination (MMSE).
Časové okno: Výchozí stav a 5 týdnů
|
Průměrná změna od základní hodnoty na 5 týdnů ve skóre Mini-Mental State Examination (MMSE).
MMSE se skládá z 5 složek: orientace v čase a místě, registrace 3 slov, pozornost a výpočet, zapamatování 3 slov a jazyk.
Skóre z 5 složek se sečtou a získá se celkové celkové skóre MMSE.
Celkové skóre MMSE se může pohybovat od 0 do 30, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší duševní stav.
|
Výchozí stav a 5 týdnů
|
|
Celkové skóre baterie se závažným poškozením (SIB).
Časové okno: Výchozí stav a 5 týdnů
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre SIB.
SIB hodnotí kognici; testové otázky měří orientaci, pozornost, jazyk, praxi, vizuoprostorové vnímání, konstrukci, paměť, orientaci na jméno a sociální interakci.
Existuje 57 položek a rozsah možných skóre je 0-133.
Nižší skóre ukazuje na větší kognitivní poruchu.
|
Výchozí stav a 5 týdnů
|
|
Kooperativní studie Alzheimerovy choroby Aktivity denního života inventáře pro těžkou Alzheimerovu chorobu (ADCS-ADL-Severe)
Časové okno: Výchozí stav a 5 týdnů
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre ADCS-ADL-Severe.
ADCS-ADL-Severe obsahuje 19 položek pokrývajících fyzické a duševní fungování a nezávislost v péči o sebe a hodnotí způsobilost k provádění základních činností každodenního života.
Skóre se pohybuje od 0 do 54, přičemž vyšší skóre ukazuje na menší funkční poruchu.
|
Výchozí stav a 5 týdnů
|
|
Kooperativní studie Alzheimerovy choroby – klinický globální dojem změny plus vstup pečovatele (ADCS-CGIC)
Časové okno: Výchozí stav a 5 týdnů
|
Průměrné skóre ADCS-CGIC.
Skóre CGIC je založeno na pozorováních klinických lékařů ohledně změn v kognitivní, funkční a behaviorální výkonnosti subjektu od začátku studie.
ADCS-CGIC je hodnocení změny a nikoli závažnosti.
Poskytuje polostrukturovaný formát, který lékařům umožňuje shromáždit potřebné klinické informace od subjektu i od informátora, aby vytvořili globální dojem změny.
Po dokončení rozhovorů lékař zaznamená klinický dojem změny na 7bodové škále Likertova typu (od výrazného zlepšení k výraznému zhoršení).
Skóre 4 znamená žádnou změnu, zatímco skóre > 4 znamená zhoršení a skóre < 4 znamená zlepšení.
|
Výchozí stav a 5 týdnů
|
|
Neuropsychiatrický inventář pečovatelského domu (NPI-NH) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav a 5 týdnů
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty do 5 týdnů v celkovém skóre NPI-NH.
NPI-NH je dotazník, který kvantifikuje změny chování u demence u pacientů v domovech pro seniory a hodnotí 12 behaviorálních domén (bludy, halucinace, agitovanost/agrese, deprese/dysforie, úzkost, euforie/euforie, apatie/lhostejnost, disinhibice, podrážděnost/labilita , aberantní motorické chování, poruchy spánku a nočního chování, změny chuti k jídlu/stravování).
Pro každou z 12 behaviorálních domén se frekvence (škála: 1=občas až 4=velmi často) vynásobí závažností (škála:1=mírná až 3=závažná), čímž se získá skóre domény (frekvence x závažnost) s možné celkové skóre od 0 do 144.
Nižší skóre odpovídá menší závažnosti.
Negativní skóre změny od výchozího stavu znamená zlepšení.
|
Výchozí stav a 5 týdnů
|
|
Celkové skóre pečovatele neuropsychiatrického inventáře (NPI).
Časové okno: Výchozí stav a 5 týdnů
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty na 5 týdnů v celkovém skóre NPI.
NPI je založeno na odpovědích od informovaného pečovatele během rozhovoru.
Skládá se z 12 subdomén (bludy, halucinace, agitovanost/agrese, dysforie/deprese, úzkost, euforie/vzrušení, apatie/lhostejnost, dezinhibice, podrážděnost/labilita, aberantní motorika, noční chování, chuť k jídlu/jíst).
Pro každou z 12 domén chování se úzkost (škála: 0=vůbec netrápí až 5=extrémní) vynásobí závažností (škála:1=mírná až 3=závažná), aby se získalo skóre domény (strach x závažnost), s možným celkovým skóre 0 až 180.
Nižší skóre odpovídá menší závažnosti.
Negativní skóre změny od výchozího stavu znamená zlepšení.
|
Výchozí stav a 5 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Alkahest Program Physician, Alkahest, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. ledna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
17. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
17. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
5. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. ledna 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Alkahest study 6019-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .