En studie för att bedöma säkerheten för GRF6019-infusioner hos personer med svår Alzheimers sjukdom
8 januari 2021 uppdaterad av: Alkahest, Inc.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av pulserade GRF6019-infusioner hos personer med svår Alzheimers sjukdom
Denna studie kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och den potentiella kognitiva nyttan av den experimentella behandlingen GRF6019 hos patienter med svår Alzheimers sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och potentiella kognitiva fördelarna med GRF6019, en human plasmaproteinfraktion.
GRF6019 eller placebo kommer att administreras intravenöst till patienter med svår Alzheimers sjukdom varje dag under 5 dagar i följd.
Den totala studietiden för varje ämne är cirka 9 veckor.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
26
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Förenta staterna, 85297
- Cognitive Clinical Trials
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85209
- Cognitive Clinical Trials
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85037
- Cognitive Clinical Trials
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92103
- Pacific Research Network
-
-
Florida
-
Edgewater, Florida, Förenta staterna, 32132
- Riverside Clinical Research
-
-
New Jersey
-
Toms River, New Jersey, Förenta staterna, 08755
- Bio Behavioral Health
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
60 år till 95 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av trolig AD enligt National Institute on Aging-Alzheimers Association (NIA-AA) kriterier
- MMSE Poäng 0-10 inklusive
- Modifierad Hachinski Ischemi Scale (MHIS) poäng på 4 eller mindre
- Tillhandahöll ett undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke (antingen försökspersonen och/eller försökspersonens juridiska ombud)
Exklusions kriterier:
- Bevis på kliniskt relevant(a) neurologisk(a) störning(ar) förutom sannolik AD
- Historik av blodkoagulationsstörningar eller hyperkoagulerbarhet; någon samtidig användning av en antikoagulantbehandling. (t.ex. heparin, warfarin, trombinhämmare, faktor Xa-hämmare). Användning av trombocythämmande läkemedel (t.ex. aspirin eller klopidogrel) är acceptabelt.
- Instabil kranskärlssjukdom, t.ex. hjärtinfarkt eller svår eller instabil angina under 6 månader före dosering.
- Måttlig till svår kongestiv hjärtsvikt (New York Association Class III eller IV).
- Dåligt kontrollerat högt blodtryck (systoliskt blodtryck på 160 mmHg eller högre och/eller diastoliskt blodtryck på 100 mmHg eller högre) trots behandling under de 3 månaderna före dosering, eller behandlingsrefraktärt högt blodtryck, definierat som behandling som kräver 3 eller mer antihypertensiva från olika klasser.
- Tidigare överkänslighetsreaktion mot någon human blodprodukt eller intravenös infusion; någon känd kliniskt signifikant läkemedelsallergi.
- Behandling med alla humana blodprodukter, inklusive transfusioner och intravenöst immunglobulin, under 6 månader före screening.
- Historik med brist på immunglobulin A (IgA), haptoglobulin eller C1-hämmare; stroke, anafylaxi eller tromboemboliska komplikationer av intravenösa immunglobuliner.
- Hemoglobin <10 g/dL hos kvinnor; och <11 g/dL hos män.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GRF6019
Försökspersonerna kommer att få intravenöst 250 ml GRF6019 varje dag under 5 dagar i följd.
|
GRF6019 för IV-infusion
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersonerna kommer att få intravenöst 250 ml placebo varje dag under 5 dagar i följd.
|
Placebo för IV-infusion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av behandlingsuppkomna biverkningar (säkerhet)
Tidsram: 5 veckor
|
Antal försökspersoner med minst en behandlingsuppkommande biverkning enligt MedDRA föredragen term och grupperade efter MedDRA systemorganklass
|
5 veckor
|
|
Tolerabilitet för GRF6019
Tidsram: 5 veckor
|
Tolerabilitet av behandling definieras av antalet försökspersoner som slutför 4 veckors studie efter att ha fått 5 dagliga infusioner
|
5 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Poäng för Mini-Mental State Examination (MMSE).
Tidsram: Baslinje och 5 veckor
|
Genomsnittlig förändring från Baseline till 5 veckor i mini-Mental State Examination (MMSE) poäng.
MMSE består av 5 komponenter: orientering till tid och plats, registrering av 3 ord, uppmärksamhet och beräkning, återkallande av 3 ord och språk.
Poängen från de 5 komponenterna summeras för att erhålla det totala MMSE-betyget.
MMSE-totalpoängen kan variera från 0 till 30, med högre poäng som indikerar bättre mental status.
|
Baslinje och 5 veckor
|
|
Totalpoäng för allvarligt försämrat batteri (SIB).
Tidsram: Baslinje och 5 veckor
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i SIB totalpoäng.
SIB bedömer kognition; testfrågor mäter orientering, uppmärksamhet, språk, praxis, visuospatial perception, konstruktion, minne, orientering att namnge och social interaktion.
Det finns 57 objekt och utbudet av möjliga poäng är 0-133.
Lägre poäng tyder på större kognitiv funktionsnedsättning.
|
Baslinje och 5 veckor
|
|
Alzheimers Disease Cooperative Study Group Activities of Daily Living Inventory for Severe Alzheimers Disease (ADCS-ADL-Severe)
Tidsram: Baslinje och 5 veckor
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i ADCS-ADL-Severe-poängen.
ADCS-ADL-Severe innehåller 19 punkter som täcker fysisk och mental funktion och självständighet i egenvård och bedömer kompetensen i att utföra grundläggande aktiviteter i det dagliga livet.
Poängen varierar från 0 till 54, med högre poäng tyder på mindre funktionsnedsättning.
|
Baslinje och 5 veckor
|
|
Alzheimers Disease Cooperative Study - Clinical Global Impression of Change Plus Caregiver Input (ADCS-CGIC)
Tidsram: Baslinje och 5 veckor
|
Genomsnittlig ADCS-CGIC-poäng.
En CGIC-poäng baseras på läkares observationer av förändringar i försökspersonens kognitiva, funktionella och beteendemässiga prestanda sedan början av en studie.
ADCS-CGIC är en klassificering av förändring och inte av svårighetsgrad.
Det tillhandahåller ett semistrukturerat format för att göra det möjligt för kliniker att samla in nödvändig klinisk information från både försöksperson och informant för att göra ett globalt intryck av förändring.
Efter avslutade intervjuer registrerar läkaren det kliniska intrycket av förändring på en 7-gradig Likert-skala (från markant förbättring till markant försämring).
En poäng på 4 indikerar ingen förändring, medan poäng > 4 indikerar försämring och poäng < 4 indikerar förbättring.
|
Baslinje och 5 veckor
|
|
Neuropsykiatrisk Inventering Sjukhem (NPI-NH) Totalt resultat
Tidsram: Baslinje och 5 veckor
|
Genomsnittlig förändring från Baseline till 5 veckor i NPI-NH totalpoäng.
NPI-NH är ett frågeformulär som kvantifierar beteendeförändringar vid demens hos vårdhemspatienter och utvärderar 12 beteendeområden (Vanföreställningar, Hallucinationer, Agitation/Aggression, Depression/Dysfori, Ångest, Upprymdhet/Eufori, Apati/Olikgiltighet, L, Disinhibition , Avvikande motoriskt beteende, sömn- och beteendestörningar på natten, aptit/ätförändringar).
För var och en av de 12 beteendedomänerna multipliceras Frekvensen (skala:1=ibland till 4=mycket ofta) med Allvarligheten (skala:1=Lätt till 3=Svår) för att få en domänpoäng (frekvens x svårighetsgrad), med en möjligt sammanlagt totalpoäng på 0 till 144.
Lägre poäng motsvarar mindre svårighetsgrad.
Ett negativt förändringspoäng från baslinjen indikerar förbättring.
|
Baslinje och 5 veckor
|
|
Neuropsychiatric Inventory (NPI) Caregiver Total Score
Tidsram: Baslinje och 5 veckor
|
Genomsnittlig förändring från Baseline till 5 veckor i NPI Total Score.
NPI baseras på svar från den informerade vårdgivaren under en intervju.
Den består av 12 underdomäner (Vanföreställningar, hallucinationer, agitation/aggression, dysfori/depression, ångest, eufori/upprymdhet, apati/likgiltighet, disinhibition, irritabilitet/labilitet, avvikande motorik, nattligt beteende, aptit/ätande).
För var och en av de 12 beteendedomänerna multipliceras Distress (skala:0=Inte störande alls till 5=Extremt) med Allvarligheten (skala:1=Lätt till 3=Svår) för att få ett domänpoäng (nödläge x svårighetsgrad), med en möjlig summerad totalpoäng på 0 till 180.
Lägre poäng motsvarar mindre svårighetsgrad.
Ett negativt förändringspoäng från baslinjen indikerar förbättring.
|
Baslinje och 5 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Alkahest Program Physician, Alkahest, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 januari 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
17 december 2019
Avslutad studie (Faktisk)
17 december 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 november 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 december 2018
Första postat (Faktisk)
5 december 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 januari 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 januari 2021
Senast verifierad
1 maj 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Alkahest study 6019-202
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .