Исследование по оценке безопасности инфузий GRF6019 у субъектов с тяжелой болезнью Альцгеймера
8 января 2021 г. обновлено: Alkahest, Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и переносимости импульсных инфузий GRF6019 у субъектов с тяжелой болезнью Альцгеймера
В этом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость и потенциальная когнитивная польза экспериментального лечения GRF6019 у субъектов с тяжелой болезнью Альцгеймера.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости и потенциальной когнитивной пользы GRF6019, белковой фракции человеческой плазмы.
GRF6019 или плацебо будут вводить внутривенно субъектам с тяжелой болезнью Альцгеймера каждый день в течение 5 дней подряд.
Общая продолжительность исследования по каждому предмету составляет примерно 9 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
26
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Соединенные Штаты, 85297
- Cognitive Clinical Trials
-
Mesa, Arizona, Соединенные Штаты, 85209
- Cognitive Clinical Trials
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85037
- Cognitive Clinical Trials
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
- Pacific Research Network
-
-
Florida
-
Edgewater, Florida, Соединенные Штаты, 32132
- Riverside Clinical Research
-
-
New Jersey
-
Toms River, New Jersey, Соединенные Штаты, 08755
- Bio Behavioral Health
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 60 лет до 95 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика вероятной БА по критериям Национального института старения-Ассоциации Альцгеймера (NIA-AA)
- Оценка MMSE 0-10 включительно
- 4 балла по модифицированной шкале ишемии Хачинского (MHIS) или меньше
- Предоставили подписанную и датированную форму информированного согласия (субъектом и/или законным представителем субъекта)
Критерий исключения:
- Доказательства клинически значимого неврологического расстройства (расстройств), кроме вероятного БА
- Нарушения свертываемости крови или гиперкоагуляция в анамнезе; любое одновременное использование антикоагулянтной терапии. (например, гепарин, варфарин, ингибиторы тромбина, ингибиторы фактора Ха). Допустимо использование антитромбоцитарных препаратов (например, аспирина или клопидогреля).
- Нестабильная ишемическая болезнь сердца, например. инфаркт миокарда или тяжелая или нестабильная стенокардия за 6 месяцев до дозирования.
- Застойная сердечная недостаточность от умеренной до тяжелой (класс III или IV по Нью-Йоркской ассоциации).
- Плохо контролируемое высокое кровяное давление (систолическое артериальное давление 160 мм рт. ст. или выше и/или диастолическое артериальное давление 100 мм рт. ст. или выше), несмотря на лечение в течение 3 месяцев до введения дозы, или рефрактерное к лечению высокое кровяное давление, определяемое как лечение, требующее 3 или более антигипертензивные препараты разных классов.
- Предшествующая реакция гиперчувствительности на любой продукт человеческой крови или внутривенное вливание; любая известная клинически значимая лекарственная аллергия.
- Лечение любым продуктом человеческой крови, включая переливание крови и внутривенный иммуноглобулин, в течение 6 месяцев до скрининга.
- Дефицит иммуноглобулина А (IgA), гаптоглобулина или ингибитора С1 в анамнезе; инсульт, анафилаксия или тромбоэмболические осложнения внутривенных иммуноглобулинов.
- Гемоглобин <10 г/дл у женщин; и <11 г/дл у мужчин.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ГРФ6019
Субъекты будут получать внутривенно 250 мл GRF6019 каждый день в течение 5 дней подряд.
|
GRF6019 для внутривенного вливания
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты будут получать внутривенно 250 мл плацебо каждый день в течение 5 дней подряд.
|
Плацебо для внутривенного вливания
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (безопасность)
Временное ограничение: 5 недель
|
Количество субъектов с по крайней мере одним нежелательным явлением, возникшим на фоне лечения, по предпочтительному термину MedDRA и сгруппированным по системно-органному классу MedDRA
|
5 недель
|
|
Переносимость GRF6019
Временное ограничение: 5 недель
|
Переносимость лечения определяется количеством субъектов, завершивших 4 недели исследования после получения 5 ежедневных инфузий.
|
5 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Минимальная оценка психического состояния (MMSE)
Временное ограничение: Исходный уровень и 5 недель
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем до 5 недель в баллах мини-теста психического состояния (MMSE).
MMSE состоит из 5 компонентов: ориентация во времени и месте, регистрация 3-х слов, внимание и расчет, припоминание 3-х слов и язык.
Баллы по 5 компонентам суммируются для получения общего общего балла MMSE.
Общий балл MMSE может варьироваться от 0 до 30, при этом более высокие баллы указывают на лучшее психическое состояние.
|
Исходный уровень и 5 недель
|
|
Батарея тяжелых нарушений (SIB) Общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень и 5 недель
|
Среднее изменение общего балла SIB по сравнению с исходным уровнем.
SIB оценивает познание; Тестовые вопросы измеряют ориентацию, внимание, язык, практику, зрительно-пространственное восприятие, конструкцию, память, ориентацию на имя и социальное взаимодействие.
Есть 57 пунктов и диапазон возможных баллов 0-133.
Более низкие баллы указывают на более серьезные когнитивные нарушения.
|
Исходный уровень и 5 недель
|
|
Активность совместной исследовательской группы по болезни Альцгеймера по инвентаризации повседневной жизни при тяжелой болезни Альцгеймера (ADCS-ADL-Severe)
Временное ограничение: Исходный уровень и 5 недель
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах ADCS-ADL-Severe.
ADCS-ADL-Severe содержит 19 пунктов, охватывающих физическое и психическое функционирование и независимость в уходе за собой, и оценивает способность выполнять основные действия в повседневной жизни.
Баллы варьируются от 0 до 54, при этом более высокие баллы указывают на меньшее функциональное нарушение.
|
Исходный уровень и 5 недель
|
|
Совместное исследование болезни Альцгеймера - глобальное клиническое впечатление об изменениях плюс вклад лиц, осуществляющих уход (ADCS-CGIC)
Временное ограничение: Исходный уровень и 5 недель
|
Средний балл ADCS-CGIC.
Оценка CGIC основана на наблюдениях клиницистов за изменениями когнитивных, функциональных и поведенческих показателей субъекта с начала исследования.
ADCS-CGIC — это оценка изменения, а не серьезности.
Он обеспечивает полуструктурированный формат, позволяющий клиницистам собирать необходимую клиническую информацию как от субъекта, так и от информатора, чтобы составить общее впечатление об изменениях.
После завершения интервью клиницист записывает клиническое впечатление об изменении по 7-балльной шкале Лайкерта (от заметного улучшения до заметного ухудшения).
Оценка 4 означает отсутствие изменений, оценка > 4 указывает на ухудшение, а оценка < 4 указывает на улучшение.
|
Исходный уровень и 5 недель
|
|
Общий балл нейропсихиатрической инвентаризации дома престарелых (NPI-NH)
Временное ограничение: Исходный уровень и 5 недель
|
Среднее изменение общего балла NPI-NH от исходного уровня до 5 недель.
NPI-NH представляет собой опросник, который количественно определяет поведенческие изменения при деменции у пациентов домов престарелых и оценивает 12 поведенческих доменов (бред, галлюцинации, возбуждение/агрессия, депрессия/дисфория, тревога, восторг/эйфория, апатия/безразличие, расторможенность, раздражительность/лабильность). , аберрантное моторное поведение, нарушения сна и поведения в ночное время, изменения аппетита/приема пищи).
Для каждого из 12 поведенческих доменов Частота (шкала: от 1=иногда до 4=очень часто) умножается на Серьезность (шкала: 1=Легкий до 3=Тяжелый) для получения оценки домена (частота x серьезность) с возможный суммарный балл от 0 до 144.
Более низкие баллы соответствуют меньшей степени тяжести.
Отрицательная оценка изменения по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
Исходный уровень и 5 недель
|
|
Общий балл нейропсихиатрического опросника (NPI) лица, осуществляющего уход
Временное ограничение: Исходный уровень и 5 недель
|
Среднее изменение общего балла NPI от исходного уровня до 5 недель.
NPI основан на ответах информированного опекуна во время интервью.
Он состоит из 12 субдоменов (бред, галлюцинации, возбуждение/агрессия, дисфория/депрессия, тревога, эйфория/приподнятое настроение, апатия/безразличие, расторможенность, раздражительность/лабильность, аберрантная моторика, ночное поведение, аппетит/прием пищи).
Для каждого из 12 поведенческих доменов дистресс (шкала: от 0 = совсем не беспокоит до 5 = крайний) умножается на серьезность (шкала: от 1 = от легкой до 3 = тяжелый) для получения оценки домена (дистресс x серьезность), с возможной суммой баллов от 0 до 180.
Более низкие баллы соответствуют меньшей степени тяжести.
Отрицательная оценка изменения по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
Исходный уровень и 5 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Alkahest Program Physician, Alkahest, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 января 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 ноября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 декабря 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 декабря 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 января 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 января 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Alkahest study 6019-202
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .