Innocuité à long terme du phosphate d'amifampridine dans l'amyotrophie spinale 3 (SMA3)

Critère d'intégration:

Les personnes éligibles pour participer à cette étude doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants :

1. Participation à l'étude SMA-001
2. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant le début de toute procédure liée à la recherche.
3. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine [HCG] urinaire à la fin de l'étude SMA-001) ; et doit pratiquer un régime contraceptif efficace et fiable pendant l'étude et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement.
4. Capacité à participer à l'étude en fonction de l'état de santé général du patient et du pronostic de la maladie, le cas échéant, de l'avis de l'investigateur ; et capable de se conformer à toutes les exigences du protocole, y compris le remplissage des questionnaires d'étude.

Critère d'exclusion:

CRITÈRES D'INCLUSION ET D'EXCLUSION :

Les personnes éligibles pour participer à cette étude doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants :

1. Participation à l'étude SMA-001
2. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant le début de toute procédure liée à la recherche.
3. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine [HCG] urinaire à la fin de l'étude SMA-001) ; et doit pratiquer un régime contraceptif efficace et fiable pendant l'étude et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement.
4. Capacité à participer à l'étude en fonction de l'état de santé général du patient et du pronostic de la maladie, le cas échéant, de l'avis de l'investigateur ; et capable de se conformer à toutes les exigences du protocole, y compris le remplissage des questionnaires d'étude.

Critère d'exclusion:

Les personnes qui répondaient à l'un des critères d'exclusion du protocole original ou à ceux énumérés ci-dessous ne sont pas éligibles pour participer à l'étude :

1. Épilepsie et actuellement sous médication.
2. Asthme non contrôlé.
3. Utilisation concomitante avec le sultopride.
4. Utilisation concomitante avec des médicaments à fenêtre thérapeutique étroite.
5. Utilisation concomitante avec des médicaments connus pour provoquer un allongement de l'intervalle QTc.
6. Anomalies cliniquement significatives dans l'ECG à 12 dérivations, de l'avis de l'investigateur.
7. Sujets atteints de syndromes QT congénitaux.
8. Allaiter ou être enceinte lors du dépistage ou planifier une grossesse à tout moment pendant l'étude.
9. Effets secondaires intolérables liés à l'amifampridine
10. Traitement avec un médicament expérimental (autre que l'amifampridine) ou un dispositif tout en participant à cette étude.
11. Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation du patient à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le patient ou confondre l'évaluation du patient.
12. Antécédents d'allergie médicamenteuse à toute substance contenant de la pyridine ou à tout excipient(s) d'amifampridine.