Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnveiligheid van amifampridinefosfaat bij spinale spieratrofie 3 (SMA3)

29 november 2023 bijgewerkt door: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Veiligheidsonderzoek op lange termijn van amifampridinefosfaat bij ambulante patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 3

Een veiligheidsonderzoek op lange termijn van amifampridinefosfaat bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) type 3.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze open-label veiligheidsstudie op lange termijn is opgezet om de veiligheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij ambulante patiënten met de diagnose SMA Type 3 over een langere periode. Het is de bedoeling dat de studie ongeveer 12 mannelijke en vrouwelijke SMA Type 3-patiënten omvat. De geplande duur van deelname voor elke patiënt kan oplopen tot 1 jaar. Patiënten moeten voordeel hebben aangetoond tijdens de initiële SMA-001-studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italië, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Personen die in aanmerking komen voor deelname aan dit onderzoek, moeten aan alle volgende inclusiecriteria voldoen:

  1. Deelgenomen aan de SMA-001-studie
  2. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en vóór aanvang van onderzoeksgerelateerde procedures.
  3. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (urine humaan choriongonadotrofine [HCG] aan het einde van de SMA-001-studie); en moeten een effectief, betrouwbaar anticonceptieregime toepassen tijdens het onderzoek en tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling.
  4. Mogelijkheid om deel te nemen aan het onderzoek op basis van de algehele gezondheid van de patiënt en ziekteprognose, indien van toepassing, naar de mening van de onderzoeker; en in staat zijn om te voldoen aan alle vereisten van het protocol, inclusief het invullen van onderzoeksvragenlijsten.

Uitsluitingscriteria:

CRITERIA VOOR INSLUITING EN UITSLUITING:

Personen die in aanmerking komen voor deelname aan dit onderzoek, moeten aan alle volgende inclusiecriteria voldoen:

  1. Deelgenomen aan de SMA-001-studie
  2. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en vóór aanvang van onderzoeksgerelateerde procedures.
  3. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (urine humaan choriongonadotrofine [HCG] aan het einde van de SMA-001-studie); en moeten een effectief, betrouwbaar anticonceptieregime toepassen tijdens het onderzoek en tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling.
  4. Mogelijkheid om deel te nemen aan het onderzoek op basis van de algehele gezondheid van de patiënt en ziekteprognose, indien van toepassing, naar de mening van de onderzoeker; en in staat zijn om te voldoen aan alle vereisten van het protocol, inclusief het invullen van onderzoeksvragenlijsten.

Uitsluitingscriteria:

Personen die voldeden aan een van de uitsluitingscriteria in het oorspronkelijke protocol of die hieronder worden vermeld, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Epilepsie en momenteel medicijnen.
  2. Ongecontroleerde astma.
  3. Gelijktijdig gebruik met sultopride.
  4. Gelijktijdig gebruik met geneesmiddelen met een smalle therapeutische breedte.
  5. Gelijktijdig gebruik met geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze QTc-verlenging veroorzaken.
  6. Klinisch significante afwijkingen in 12 afleidingen ECG, naar het oordeel van de onderzoeker.
  7. Proefpersonen met aangeboren QT-syndromen.
  8. Borstvoeding of zwanger bij Screening of plannen om zwanger te worden op enig moment tijdens het onderzoek.
  9. Ondraaglijke amifampridine-gerelateerde bijwerkingen
  10. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan amifampridine) of apparaat tijdens deelname aan dit onderzoek.
  11. Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan het onderzoek zou kunnen belemmeren, een extra risico voor de patiënt vormt of de beoordeling van de patiënt in de war schopt.
  12. Geschiedenis van geneesmiddelallergie voor pyridine-bevattende stoffen of amifampridine-hulpstof(fen).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: amifampridinefosfaat
De dosis amifampridine was gebaseerd op het optimale neuromusculaire voordeel, bepaald op basis van de inloopperiode uit SMA-001, of kon naar goeddunken van de onderzoeker worden aangepast. De maximale enkelvoudige dosis was 20 mg. Het dosisbereik voor patiënten van 6 tot 16 jaar was 15 tot 60 mg, en voor patiënten van 17 jaar en ouder was het bereik van 30 tot 80 mg per dag.
Geneesmiddel: Amifampridinefosfaat 10 MG orale tablet
Orale tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van amifampridine
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE).
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordelen van de klinische werkzaamheid van amifampridinefosfaat in de loop van de tijd bij patiënten met SMA type 3 op basis van veranderingen in de kwaliteit van leven (QoL).
Tijdsspanne: Screening tot einde studie.

Kwaliteit van leven (QoL): de geïndividualiseerde kwaliteit van leven voor neuromusculaire aandoeningen (INQoL) of de pediatrische kwaliteit van leven (PEDSQLTM) werd gebruikt voor respectievelijk volwassen en pediatrische patiënten. Omdat er geen pediatrische patiënten waren, heeft geen van de patiënten de PEDSQL ingevuld.

De INQol evalueerde zwakte, pijn, vermoeidheid, dubbel zien, spierblokkering, hangende oogleden, slikproblemen, activiteiten, sociale relaties, emoties en lichaamsbeeld. Elk van deze gebieden werd als volgt in vier categorieën gemeten: 1- Incidentie (0= Nee, 1 = Ja), 2- Ernst (0= Geen tot 7 = extreem), 3- Impact - (0= Geen tot 6 = extreem ) en 4-Belang (0= Geen tot 6 = extreem). De cijfers waren summatief en worden gebruikt voor de berekening van de kwaliteit van leven, wat een percentage is van de ernst op een schaal van 0-100. De gemiddelde waarde werd voor deze populatie genomen. De hogere scores waren een slechter resultaat.
Screening tot einde studie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 september 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SMA-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren