Langsigtet sikkerhed af amifampridinfosfat i spinal muskelatrofi 3 (SMA3)

Inklusionskriterier:

Personer, der er kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende inklusionskriterier:

1. Deltog i SMA-001 undersøgelsen
2. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og før starten af ​​eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
3. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (humant choriongonadotropin i urin [HCG] i slutningen af ​​SMA-001-undersøgelsen); og skal praktisere et effektivt, pålideligt præventionsregime under undersøgelsen og i op til 30 dage efter seponering af behandlingen.
4. Evne til at deltage i undersøgelsen baseret på patientens overordnede helbred og sygdomsprognose, som relevant, efter investigatorens mening; og i stand til at overholde alle krav i protokollen, herunder udfyldelse af undersøgelsesspørgeskemaer.

Ekskluderingskriterier:

KRITERIER FOR INKLUSION OG EXKLUSION:

Personer, der er kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende inklusionskriterier:

1. Deltog i SMA-001 undersøgelsen
2. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og før starten af ​​eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
3. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (humant choriongonadotropin i urin [HCG] i slutningen af ​​SMA-001-undersøgelsen); og skal praktisere et effektivt, pålideligt præventionsregime under undersøgelsen og i op til 30 dage efter seponering af behandlingen.
4. Evne til at deltage i undersøgelsen baseret på patientens overordnede helbred og sygdomsprognose, som relevant, efter investigatorens mening; og i stand til at overholde alle krav i protokollen, herunder udfyldelse af undersøgelsesspørgeskemaer.

Ekskluderingskriterier:

Personer, der opfyldte nogen af ​​eksklusionskriterierne i den originale protokol eller dem, der er anført nedenfor, er ikke kvalificerede til at deltage i undersøgelsen:

1. Epilepsi og er i øjeblikket på medicin.
2. Ukontrolleret astma.
3. Samtidig brug med sultoprid.
4. Samtidig brug med lægemidler med et snævert terapeutisk vindue.
5. Samtidig brug med lægemidler, som vides at forårsage QTc-forlængelse.
6. Klinisk signifikante abnormiteter i 12-aflednings-EKG, efter investigators opfattelse.
7. Personer med medfødte QT-syndromer.
8. Ammer eller gravid ved Screening eller planlægger at blive gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
9. Utolerable amifampridin-relaterede bivirkninger
10. Behandling med et forsøgslægemiddel (bortset fra amifampridin) eller udstyr, mens du deltager i denne undersøgelse.
11. Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen, udgør en ekstra risiko for patienten eller forvirrer vurderingen af ​​patienten.
12. Anamnese med lægemiddelallergi over for pyridinholdige stoffer eller eventuelle amifampridin-hjælpestoffer.