Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo fosforanu amifamprydyny w rdzeniowym zaniku mięśni 3 (SMA3)

29 listopada 2023 zaktualizowane przez: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 3

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa fosforanu amifamprydyny u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 3.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa ma na celu ocenę bezpieczeństwa fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych, u których zdiagnozowano SMA typu 3 przez dłuższy czas. Planuje się, że badanie obejmie około 12 pacjentów płci męskiej i żeńskiej z SMA typu 3. Planowany czas trwania uczestnictwa dla każdego pacjenta może wynosić do 1 roku. Pacjenci musieli wykazywać korzyści podczas początkowego badania SMA-001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Włochy, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby kwalifikujące się do udziału w tym badaniu muszą spełniać wszystkie następujące kryteria włączenia:

  1. Brał udział w badaniu SMA-001
  2. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  3. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego (wymaz ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [HCG] w moczu pod koniec badania SMA-001); i muszą stosować skuteczny, niezawodny schemat antykoncepcji podczas badania i do 30 dni po zakończeniu leczenia.
  4. Zdolność do udziału w badaniu w oparciu o ogólny stan zdrowia pacjenta i prognozę choroby, jeśli ma to zastosowanie, w opinii Badacza; i być w stanie spełnić wszystkie wymagania protokołu, w tym wypełnienie kwestionariuszy badawczych.

Kryteria wyłączenia:

KRYTERIA WŁĄCZENIA I WYKLUCZENIA:

Osoby kwalifikujące się do udziału w tym badaniu muszą spełniać wszystkie następujące kryteria włączenia:

  1. Brał udział w badaniu SMA-001
  2. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  3. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego (wymaz ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [HCG] w moczu pod koniec badania SMA-001); i muszą stosować skuteczny, niezawodny schemat antykoncepcji podczas badania i do 30 dni po zakończeniu leczenia.
  4. Zdolność do udziału w badaniu w oparciu o ogólny stan zdrowia pacjenta i prognozę choroby, jeśli ma to zastosowanie, w opinii Badacza; i być w stanie spełnić wszystkie wymagania protokołu, w tym wypełnienie kwestionariuszy badawczych.

Kryteria wyłączenia:

Osoby, które spełniły którekolwiek z kryteriów wykluczenia zawartych w oryginalnym protokole lub kryteria wymienione poniżej, nie kwalifikują się do udziału w badaniu:

  1. Padaczka i obecnie na lekach.
  2. Niekontrolowana astma.
  3. Jednoczesne stosowanie z sultoprydem.
  4. Jednoczesne stosowanie z produktami leczniczymi o wąskim indeksie terapeutycznym.
  5. Jednoczesne stosowanie z produktami leczniczymi, o których wiadomo, że powodują wydłużenie odstępu QTc.
  6. Klinicznie istotne nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym EKG w ocenie Badacza.
  7. Pacjenci z wrodzonymi zespołami QT.
  8. Karmienie piersią lub ciąża podczas badania przesiewowego lub planowanie ciąży w dowolnym momencie podczas badania.
  9. Niedopuszczalne działania niepożądane związane z amifamprydyną
  10. Leczenie eksperymentalnym lekiem (innym niż amifamprydyna) lub urządzeniem podczas udziału w tym badaniu.
  11. Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza może zakłócać udział pacjenta w badaniu, stwarza dodatkowe ryzyko dla pacjenta lub zaburza ocenę pacjenta.
  12. Historia alergii na jakiekolwiek substancje zawierające pirydynę lub jakąkolwiek substancję pomocniczą amifamprydyny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: fosforan amifamprydyny
Dawkę amifamprydyny oparto na optymalnych korzyściach nerwowo-mięśniowych określonych na podstawie okresu wstępnego na podstawie badania SMA-001 lub można ją było zmodyfikować według uznania badacza. Maksymalna pojedyncza dawka wynosiła 20 mg. Zakres dawek dla pacjentów w wieku od 6 do 16 lat wynosił od 15 do 60 mg, a dla pacjentów w wieku 17 lat i starszych od 30 do 80 mg na dobę.
Lek: Fosforan amifamprydyny 10 MG Tabletka doustna
Tabletki doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja amifamprydyny
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE).
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności klinicznej fosforanu amifamprydyny w czasie u pacjentów z SMA typu 3 w oparciu o zmiany w jakości życia (QoL).
Ramy czasowe: Badania przesiewowe do końca studiów.

Jakość życia (QoL): Indywidualną jakość życia w przypadku chorób nerwowo-mięśniowych (INQoL) lub Pediatric Quality of Life (PEDSQLTM) stosowano odpowiednio w przypadku pacjentów dorosłych i dzieci. Ponieważ nie było pacjentów pediatrycznych, żaden z pacjentów nie wypełnił testu PEDSQL.

INQol oceniał osłabienie, ból, zmęczenie, podwójne widzenie, blokowanie mięśni, opadanie powiek, trudności w połykaniu, aktywność, relacje społeczne, emocje i obraz ciała. Każdy z tych obszarów mierzono w czterech kategoriach w następujący sposób: 1 – Częstość występowania (0 = Nie, 1 = Tak), 2 – Dotkliwość (0 = Brak do 7 = ekstremalny), 3 – Wpływ – (0 = Brak do 6 = ekstremalny ) i 4-Ważność (0 = brak do 6 = skrajne). Liczby mają charakter sumatywny i stanowią wkład do obliczenia QOL, czyli procentu ciężkości w skali od 0 do 100. W całej populacji przyjęto wartość średnią. Wyższe wyniki oznaczały gorszy wynik.
Badania przesiewowe do końca studiów.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SMA-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj