Langsiktig sikkerhet for amifampridinfosfat i spinal muskelatrofi 3 (SMA3)

Inklusjonskriterier:

Personer som er kvalifisert til å delta i denne studien må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier:

1. Deltok i SMA-001-studien
2. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens art er forklart og før oppstart av eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
3. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest (humant choriongonadotropin i urin [HCG] ved slutten av SMA-001-studien); og må praktisere et effektivt, pålitelig prevensjonsregime under studien og i opptil 30 dager etter seponering av behandlingen.
4. Evne til å delta i studien basert på pasientens generelle helse og sykdomsprognose, etter etterforskerens mening; og i stand til å overholde alle krav i protokollen, inkludert utfylling av spørreskjemaer.

Ekskluderingskriterier:

KRITERIER FOR INKLUDERING OG UTSLUTNING:

Personer som er kvalifisert til å delta i denne studien må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier:

1. Deltok i SMA-001-studien
2. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens art er forklart og før oppstart av eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
3. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest (humant choriongonadotropin i urin [HCG] ved slutten av SMA-001-studien); og må praktisere et effektivt, pålitelig prevensjonsregime under studien og i opptil 30 dager etter seponering av behandlingen.
4. Evne til å delta i studien basert på pasientens generelle helse og sykdomsprognose, etter etterforskerens mening; og i stand til å overholde alle krav i protokollen, inkludert utfylling av spørreskjemaer.

Ekskluderingskriterier:

Personer som oppfylte noen av eksklusjonskriteriene i den opprinnelige protokollen eller de som er oppført nedenfor, er ikke kvalifisert til å delta i studien:

1. Epilepsi og for tiden på medisiner.
2. Ukontrollert astma.
3. Samtidig bruk med sultoprid.
4. Samtidig bruk med legemidler med et smalt terapeutisk vindu.
5. Samtidig bruk med legemidler som er kjent for å forårsake QTc-forlengelse.
6. Klinisk signifikante abnormiteter i 12 avlednings-EKG, etter etterforskerens oppfatning.
7. Personer med medfødt QT-syndrom.
8. Ammer eller gravid på Screening eller planlegger å bli gravid når som helst i løpet av studien.
9. Utålelige amifampridin-relaterte bivirkninger
10. Behandling med et undersøkelsesmiddel (annet enn amifampridin) eller enhet mens du deltar i denne studien.
11. Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre pasientens deltakelse i studien, utgjør en ekstra risiko for pasienten, eller forvirrer vurderingen av pasienten.
12. Anamnese med legemiddelallergi mot pyridinholdige stoffer eller amifampridin hjelpestoffer.