Långsiktig säkerhet för amifampridinfosfat vid spinal muskelatrofi 3 (SMA3)

Inklusionskriterier:

Individer som är kvalificerade att delta i denna studie måste uppfylla alla följande inklusionskriterier:

1. Deltog i SMA-001-studien
2. Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer påbörjas.
3. Kvinnliga fertila patienter måste ha ett negativt graviditetstest (humant koriongonadotropin i urin [HCG] i slutet av SMA-001-studien); och måste utöva en effektiv, pålitlig preventivmedelsregim under studien och i upp till 30 dagar efter avslutad behandling.
4. Förmåga att delta i studien baserat på patientens övergripande hälsa och sjukdomsprognos, i förekommande fall, enligt utredarens åsikt; och kunna uppfylla alla krav i protokollet, inklusive ifyllande av studiefrågeformulär.

Exklusions kriterier:

KRITERIER FÖR INKLUSION OCH EXKLUSION:

Individer som är kvalificerade att delta i denna studie måste uppfylla alla följande inklusionskriterier:

1. Deltog i SMA-001-studien
2. Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer påbörjas.
3. Kvinnliga fertila patienter måste ha ett negativt graviditetstest (humant koriongonadotropin i urin [HCG] i slutet av SMA-001-studien); och måste utöva en effektiv, pålitlig preventivmedelsregim under studien och i upp till 30 dagar efter avslutad behandling.
4. Förmåga att delta i studien baserat på patientens övergripande hälsa och sjukdomsprognos, i förekommande fall, enligt utredarens åsikt; och kunna uppfylla alla krav i protokollet, inklusive ifyllande av studiefrågeformulär.

Exklusions kriterier:

Individer som uppfyllde något av uteslutningskriterierna i det ursprungliga protokollet eller de som anges nedan är inte berättigade att delta i studien:

1. Epilepsi och för närvarande medicinerad.
2. Okontrollerad astma.
3. Samtidig användning med sultoprid.
4. Samtidig användning med läkemedel med ett smalt terapeutiskt fönster.
5. Samtidig användning med läkemedel med en känd för att orsaka QTc-förlängning.
6. Kliniskt signifikanta avvikelser i 12-avlednings-EKG, enligt utredarens uppfattning.
7. Personer med medfödda QT-syndrom.
8. Ammar eller gravid vid Screening eller planerar att bli gravid när som helst under studien.
9. Oacceptabla amifampridinrelaterade biverkningar
10. Behandling med ett prövningsläkemedel (annat än amifampridin) eller enhet under deltagande i denna studie.
11. Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa patientens deltagande i studien, utgör en extra risk för patienten eller förvirrar bedömningen av patienten.
12. Historik med läkemedelsallergi mot pyridininnehållande ämnen eller något amifampridinhjälpämne.