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Sicurezza a lungo termine dell'amifampridina fosfato nell'atrofia muscolare spinale 3 (SMA3)

29 novembre 2023 aggiornato da: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Studio sulla sicurezza a lungo termine dell'amifampridina fosfato in pazienti ambulatoriali con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 3

Uno studio sulla sicurezza a lungo termine dell'amifampridina fosfato in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 3.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio in aperto sulla sicurezza a lungo termine è progettato per valutare la sicurezza dell'amifampridina fosfato in pazienti ambulatoriali con diagnosi di SMA di tipo 3 per un periodo prolungato. Lo studio prevede di includere circa 12 pazienti di sesso maschile e femminile con SMA di tipo 3. La durata prevista della partecipazione per ciascun paziente può essere fino a 1 anno. I pazienti devono aver dimostrato benefici durante lo studio iniziale SMA-001.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Gli individui idonei a partecipare a questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:

  1. Ha partecipato allo studio SMA-001
  2. - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  3. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana [HCG] nelle urine alla fine dello studio SMA-001); e deve praticare un regime contraccettivo efficace e affidabile durante lo studio e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.
  4. Capacità di partecipare allo studio in base alla salute generale del paziente e alla prognosi della malattia, a seconda del caso, secondo il parere dello sperimentatore; e in grado di soddisfare tutti i requisiti del protocollo, incluso il completamento dei questionari di studio.

Criteri di esclusione:

CRITERI DI INCLUSIONE ED ESCLUSIONE:

Gli individui idonei a partecipare a questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:

  1. Ha partecipato allo studio SMA-001
  2. - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  3. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana [HCG] nelle urine alla fine dello studio SMA-001); e deve praticare un regime contraccettivo efficace e affidabile durante lo studio e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.
  4. Capacità di partecipare allo studio in base alla salute generale del paziente e alla prognosi della malattia, a seconda del caso, secondo il parere dello sperimentatore; e in grado di soddisfare tutti i requisiti del protocollo, incluso il completamento dei questionari di studio.

Criteri di esclusione:

Gli individui che hanno soddisfatto uno qualsiasi dei criteri di esclusione nel protocollo originale o quelli elencati di seguito non sono idonei a partecipare allo studio:

  1. Epilessia e attualmente sotto farmaci.
  2. Asma non controllato.
  3. Uso concomitante con sultopride.
  4. Uso concomitante con medicinali con finestra terapeutica ristretta.
  5. Uso concomitante con medicinali noti per causare un prolungamento dell'intervallo QTc.
  6. Anomalie clinicamente significative nell'ECG a 12 derivazioni, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  7. Soggetti con sindromi QT congenite.
  8. Allattamento o gravidanza durante lo screening o pianificazione di una gravidanza in qualsiasi momento durante lo studio.
  9. Effetti collaterali correlati all'amifampridina intollerabili
  10. Trattamento con un farmaco sperimentale (diverso dall'amifampridina) o dispositivo durante la partecipazione a questo studio.
  11. Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione del paziente allo studio, rappresenta un rischio aggiuntivo per il paziente o confonde la valutazione del paziente.
  12. Storia di allergia ai farmaci a qualsiasi sostanza contenente piridina o qualsiasi eccipiente di amifampridina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: amifampridina fosfato
La dose di amifampridina si basava sul beneficio neuromuscolare ottimale determinato dal periodo di run-in da SMA-001 o poteva essere modificata a discrezione dello sperimentatore. La dose singola massima era di 20 mg. L’intervallo di dose per i pazienti di età compresa tra 6 e 16 anni era compreso tra 15 e 60 mg e per quelli di età pari o superiore a 17 anni l’intervallo era compreso tra 30 e 80 mg al giorno.
Droga: Amifampridina fosfato 10 mg compresse orali
Compresse orali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità a lungo termine dell'amifampridina
Lasso di tempo: 18 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia clinica dell'amifampridina fosfato nel tempo nei pazienti con SMA di tipo 3 sulla base dei cambiamenti nella qualità della vita (QoL).
Lasso di tempo: Screening alla fine dello studio.

Qualità della vita (QoL): la qualità della vita individualizzata per le malattie neuromuscolari (INQoL) o la qualità della vita pediatrica (PEDSQLTM) è stata utilizzata rispettivamente per i pazienti adulti o pediatrici. Poiché non erano presenti pazienti pediatrici, nessuno di essi ha completato il PEDSQL.

L'INQol ha valutato debolezza, dolore, affaticamento, visione doppia, blocco muscolare, palpebre cadenti, difficoltà di deglutizione, attività, relazioni sociali, emozioni e immagine corporea. Ognuna di queste aree è stata misurata in quattro categorie come segue: 1- Incidenza (0= No, 1 = Sì), 2- Gravità (0= Nessuna a 7 = estremo), 3- Impatto - (0= Nessuno a 6 = estremo ) e 4-Importanza (da 0= Nessuna a 6 = estremo). I numeri erano sommativi e vengono inseriti nel calcolo della QOL, che è una percentuale di gravità su una scala da 0 a 100. Il valore medio è stato preso in tutta questa popolazione. I punteggi più alti rappresentavano un risultato peggiore.
Screening alla fine dello studio.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

13 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

13 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SMA-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amifampridina fosfato 10 mg compresse orali

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