Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Amifampridiinifosfaatin pitkäaikainen turvallisuus spinaalisessa lihasatrofiassa 3 (SMA3)

keskiviikko 29. marraskuuta 2023 päivittänyt: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Amifampridiinifosfaatin pitkäaikainen turvallisuustutkimus ambulatorisilla potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) tyyppi 3

Amifampridiinifosfaatin pitkäaikainen turvallisuustutkimus potilailla, joilla on tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia (SMA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä avoin, pitkän aikavälin turvallisuustutkimus on suunniteltu arvioimaan amifampridiinifosfaatin turvallisuutta ambulatorisilla potilailla, joilla on diagnosoitu SMA tyyppi 3 pitkällä aikavälillä. Tutkimukseen on suunniteltu osallistuvan noin 12 mies- ja naispuolista SMA-tyypin 3 potilasta. Suunniteltu osallistumisaika kullekin potilaalle voi olla enintään 1 vuosi. Potilaiden on täytynyt osoittaa hyötyä alkuperäisen SMA-001-tutkimuksen aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tähän tutkimukseen osallistuvien henkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:

  1. Osallistui SMA-001-tutkimukseen
  2. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selvitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  3. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti (virtsan ihmisen koriongonadotropiini [HCG] SMA-001-tutkimuksen lopussa); ja hänen on harjoitettava tehokasta ja luotettavaa ehkäisyohjelmaa tutkimuksen aikana ja enintään 30 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.
  4. Kyky osallistua tutkimukseen potilaan yleisen terveydentilan ja soveltuvin osin sairauden ennusteen perusteella, tutkijan näkemyksen mukaan; ja pystyy noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuskyselylomakkeiden täyttäminen.

Poissulkemiskriteerit:

SISÄLTÖ- JA POISsulkemiskriteerit:

Tähän tutkimukseen osallistuvien henkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:

  1. Osallistui SMA-001-tutkimukseen
  2. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selvitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  3. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti (virtsan ihmisen koriongonadotropiini [HCG] SMA-001-tutkimuksen lopussa); ja hänen on harjoitettava tehokasta ja luotettavaa ehkäisyohjelmaa tutkimuksen aikana ja enintään 30 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.
  4. Kyky osallistua tutkimukseen potilaan yleisen terveydentilan ja soveltuvin osin sairauden ennusteen perusteella, tutkijan näkemyksen mukaan; ja pystyy noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuskyselylomakkeiden täyttäminen.

Poissulkemiskriteerit:

Henkilöt, jotka täyttivät jonkin alkuperäisen protokollan poissulkemiskriteereistä tai jotka on lueteltu alla, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen:

  1. Epilepsia ja tällä hetkellä lääkitys.
  2. Hallitsematon astma.
  3. Samanaikainen käyttö sultopridin kanssa.
  4. Samanaikainen käyttö lääkkeiden kanssa, joilla on kapea terapeuttinen ikkuna.
  5. Samanaikainen käyttö sellaisten lääkkeiden kanssa, joiden tiedetään aiheuttavan QTc-ajan pidentymistä.
  6. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet 12-kytkentäisessä EKG:ssä, tutkijan mielestä.
  7. Potilaat, joilla on synnynnäinen QT-oireyhtymä.
  8. Imettäminen tai raskaana oleva seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  9. Sietämättömät amifampridiiniin liittyvät sivuvaikutukset
  10. Hoito tutkimuslääkkeellä (muulla kuin amifampridiinilla) tai laitteella tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
  11. Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskin potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia.
  12. Aiempi lääkeallergia jollekin pyridiiniä sisältäville aineille tai jollekin amifampridiiniapuaineelle/apuaineille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: amifampridiinifosfaatti
Amifampridiiniannos perustui optimaaliseen neuromuskulaariseen hyötyyn, joka määritettiin SMA-001:n sisäänajojakson perusteella, tai sitä voitiin muuttaa tutkijan harkinnan mukaan. Suurin kerta-annos oli 20 mg. Annosalue 6–16-vuotiaille potilaille oli 15–60 mg ja 17-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille 30–80 mg päivässä.
Lääke: Amifampridiinifosfaatti 10 MG oraalinen tabletti
Suun kautta otettavat tabletit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amifampridiinin pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Kohteiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE).
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amifampridiinifosfaatin kliinisen tehokkuuden arvioiminen ajan mittaan potilailla, joilla on SMA tyyppi 3, elämänlaadun (QoL) muutosten perusteella.
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti.

Elämänlaatu (QoL): Aikuisille ja lapsipotilaille käytettiin yksilöllistä elämänlaatua hermo-lihassairauksille (INQoL) tai lasten elämänlaatua (PEDSQLTM). Koska lapsipotilaita ei ollut, yksikään potilaista ei suorittanut PEDSQL:ää.

INQol arvioi heikkoutta, kipua, väsymystä, kaksoisnäköä, lihasten lukkiutumista, roikkuvaa silmäluomet, nielemisvaikeuksia, toimintaa, sosiaalisia suhteita, tunteita ja kehonkuvaa. Kukin näistä alueista mitattiin neljässä kategoriassa seuraavasti: 1- ilmaantuvuus (0 = ei, 1 = kyllä), 2 - vakavuus (0 = ei mitään - 7 = äärimmäinen), 3 - vaikutus - (0 = ei - 6 = äärimmäinen ) ja 4-tärkeys (0 = ei mitään - 6 = äärimmäinen). Luvut olivat summavia ja syötetään QOL-laskelmaan, joka on prosenttiosuus vakavuusasteesta asteikolla 0-100. Keskiarvo otettiin tästä populaatiosta. Korkeammat pisteet olivat huonompi tulos.
Seulonta opintojen loppuun asti.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 28. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SMA-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia tyyppi 3

Kliiniset tutkimukset Amifampridiinifosfaatti 10 MG oraalinen tabletti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cameroon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa