Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная безопасность амифампридинфосфата при спинальной мышечной атрофии 3 (SMA3)

29 ноября 2023 г. обновлено: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Долгосрочное исследование безопасности амифампридинфосфата у амбулаторных пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 типа

Долгосрочное исследование безопасности амифампридинфосфата у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 типа.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое долгосрочное исследование безопасности предназначено для оценки безопасности амифампридинфосфата у амбулаторных пациентов с диагнозом СМА 3 типа в течение длительного периода времени. В исследование планируется включить примерно 12 пациентов мужского и женского пола со СМА 3 типа. Планируемая продолжительность участия для каждого пациента может составлять до 1 года. Пациенты должны были продемонстрировать пользу во время первоначального испытания SMA-001.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Италия, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Лица, имеющие право на участие в этом исследовании, должны соответствовать всем следующим критериям включения:

  1. Участвовал в исследовании SMA-001
  2. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур, связанных с исследованием.
  3. Женщины-пациенты детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность (хорионический гонадотропин человека [ХГЧ] в моче в конце исследования SMA-001); и должны практиковать эффективный и надежный режим контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после прекращения лечения.
  4. Возможность участия в исследовании на основании общего состояния здоровья пациента и прогноза заболевания, если применимо, по мнению Исследователя; и в состоянии соблюдать все требования протокола, включая заполнение анкет исследования.

Критерий исключения:

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ И ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Лица, имеющие право на участие в этом исследовании, должны соответствовать всем следующим критериям включения:

  1. Участвовал в исследовании SMA-001
  2. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур, связанных с исследованием.
  3. Женщины-пациенты детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность (хорионический гонадотропин человека [ХГЧ] в моче в конце исследования SMA-001); и должны практиковать эффективный и надежный режим контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после прекращения лечения.
  4. Возможность участия в исследовании на основании общего состояния здоровья пациента и прогноза заболевания, если применимо, по мнению Исследователя; и в состоянии соблюдать все требования протокола, включая заполнение анкет исследования.

Критерий исключения:

Лица, которые соответствовали любому из критериев исключения в исходном протоколе или перечисленных ниже, не имеют права участвовать в исследовании:

  1. Эпилепсия, в настоящее время принимает лекарства.
  2. Неконтролируемая астма.
  3. Одновременное применение с сультопридом.
  4. Одновременное применение с лекарственными средствами с узким терапевтическим диапазоном.
  5. Одновременное применение с лекарственными средствами, вызывающими удлинение интервала QTc.
  6. Клинически значимые отклонения в 12 отведениях ЭКГ, по мнению исследователя.
  7. Субъекты с врожденными синдромами QT.
  8. Кормящие грудью или беременные во время скрининга или планирующие забеременеть в любое время во время исследования.
  9. Непереносимые побочные эффекты, связанные с амифампридином
  10. Лечение исследуемым препаратом (кроме амифампридина) или устройством во время участия в этом исследовании.
  11. Любое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию пациента в исследовании, представляет дополнительный риск для пациента или исказит оценку пациента.
  12. Лекарственная аллергия в анамнезе на любые пиридинсодержащие вещества или любые вспомогательные вещества амифампридина.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: амифампридина фосфат
Доза амифампридина основывалась на оптимальном нервно-мышечном эффекте, определенном на основании вводного периода из SMA-001, или могла быть изменена по усмотрению исследователя. Максимальная разовая доза составляла 20 мг. Диапазон доз для пациентов от 6 до 16 лет составлял от 15 до 60 мг, а для пациентов от 17 лет и старше — от 30 до 80 мг в день.
Лекарство: Амифампридин фосфат 10 мг пероральная таблетка
Оральные таблетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность и переносимость амифампридина
Временное ограничение: 18 месяцев
Число субъектов с нежелательными явлениями, возникшими в результате лечения (TEAE).
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить клиническую эффективность амифампридина фосфата с течением времени у пациентов со СМА 3 типа на основании изменений качества жизни (QoL).
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения.

Качество жизни (QoL): Индивидуализированное качество жизни при нервно-мышечных заболеваниях (INQoL) или педиатрическое качество жизни (PEDSQLTM) использовалось для взрослых и детей соответственно. Поскольку педиатрических пациентов не было, ни один из них не заполнил PEDSQL.

INQol оценивал слабость, боль, усталость, двоение в глазах, мышечные зажимы, опущенные веки, трудности с глотанием, активность, социальные отношения, эмоции и образ тела. Каждая из этих областей оценивалась по четырем категориям следующим образом: 1 – заболеваемость (0 = нет, 1 = да), 2 – тяжесть (от 0 = нет до 7 = крайняя степень), 3 – влияние – (от 0 = нет до 6 = крайняя степень). ) и 4-Важность (от 0 = нет до 6 = крайняя). Числа суммировались и вводятся для расчета качества жизни, которое представляет собой процент тяжести по шкале от 0 до 100. Среднее значение было взято для этой популяции. Более высокие баллы означали худший результат.
Скрининг до окончания обучения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 января 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SMA-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться