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Segurança a longo prazo do fosfato de amifampridina na atrofia muscular espinhal 3 (SMA3)

29 de novembro de 2023 atualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Estudo de Segurança de Longo Prazo do Fosfato de Amifampridina em Pacientes Ambulatoriais com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) Tipo 3

Um estudo de segurança de longo prazo de fosfato de amifampridina em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 3.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo aberto de segurança de longo prazo foi desenvolvido para avaliar a segurança do fosfato de amifampridina em pacientes ambulatoriais com diagnóstico de AME tipo 3 durante um período prolongado. O estudo está planejado para incluir aproximadamente 12 pacientes masculinos e femininos com SMA tipo 3. A duração planejada da participação para cada paciente pode ser de até 1 ano. Os pacientes devem ter demonstrado benefício durante o teste inicial do SMA-001.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Itália, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Os indivíduos elegíveis para participar deste estudo devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão:

  1. Participou do estudo SMA-001
  2. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  3. Pacientes do sexo feminino em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana na urina [HCG] no final do estudo SMA-001); e deve praticar um regime contraceptivo eficaz e confiável durante o estudo e por até 30 dias após a descontinuação do tratamento.
  4. Capacidade de participar do estudo com base na saúde geral do paciente e no prognóstico da doença, conforme aplicável, na opinião do Investigador; e capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo, incluindo o preenchimento dos questionários do estudo.

Critério de exclusão:

CRITÉRIOS DE INCLUSÃO E EXCLUSÃO:

Os indivíduos elegíveis para participar deste estudo devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão:

  1. Participou do estudo SMA-001
  2. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  3. Pacientes do sexo feminino em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana na urina [HCG] no final do estudo SMA-001); e deve praticar um regime contraceptivo eficaz e confiável durante o estudo e por até 30 dias após a descontinuação do tratamento.
  4. Capacidade de participar do estudo com base na saúde geral do paciente e no prognóstico da doença, conforme aplicável, na opinião do Investigador; e capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo, incluindo o preenchimento dos questionários do estudo.

Critério de exclusão:

Indivíduos que atenderam a qualquer um dos critérios de exclusão do protocolo original ou listados abaixo não são elegíveis para participar do estudo:

  1. Epilepsia e atualmente sob medicação.
  2. Asma descontrolada.
  3. Uso concomitante com sultoprida.
  4. Uso concomitante com medicamentos com janela terapêutica estreita.
  5. Uso concomitante com medicamentos conhecidos por causar prolongamento do intervalo QTc.
  6. Anormalidades clinicamente significativas no ECG de 12 derivações, na opinião do investigador.
  7. Indivíduos com síndromes QT congênitas.
  8. Amamentando ou grávida na triagem ou planejando engravidar a qualquer momento durante o estudo.
  9. Efeitos colaterais intoleráveis ​​relacionados à amifampridina
  10. Tratamento com um medicamento experimental (que não seja amifampridina) ou dispositivo durante a participação neste estudo.
  11. Qualquer condição médica que, na opinião do Investigador, possa interferir na participação do paciente no estudo, representar um risco adicional para o paciente ou confundir a avaliação do paciente.
  12. História de alergia medicamentosa a quaisquer substâncias contendo piridina ou a qualquer excipiente(s) de amifampridina.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: fosfato de amifampridina
A dose de amifampridina foi baseada no benefício neuromuscular ideal determinado no período de execução do SMA-001 ou pode ser modificada a critério do investigador. A dose única máxima foi de 20 mg. O intervalo de doses para pacientes de 6 a 16 anos de idade foi de 15 a 60 mg e para pacientes com 17 anos ou mais o intervalo foi de 30 a 80 mg por dia.
Medicamento: Fosfato de Amifampridina 10 MG Comprimido Oral
Comprimidos orais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade a longo prazo da amifampridina
Prazo: 18 meses
Número de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE).
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a eficácia clínica do fosfato de amifampridina ao longo do tempo em pacientes com AME tipo 3 com base nas mudanças na qualidade de vida (QV).
Prazo: Triagem até o final do estudo.

Qualidade de vida (QV): a Qualidade de Vida Individualizada para doenças neuromusculares (INQoL) ou a Qualidade de Vida Pediátrica (PEDSQLTM) foram utilizadas para pacientes adultos ou pediátricos, respectivamente. Como não havia pacientes pediátricos, nenhum paciente completou o PEDSQL.

O INQol avaliou fraqueza, dor, fadiga, visão dupla, travamento muscular, pálpebras caídas, dificuldades de deglutição, atividades, relações sociais, emoções e imagem corporal. Cada uma dessas áreas foi medida em quatro categorias como segue: 1- Incidência (0= Não, 1 =Sim), 2-Gravidade (0= Nenhuma a 7 = extrema), 3- Impacto - (0= Nenhuma a 6 = extrema ) e 4-Importância (0= Nenhuma a 6 = extremo). Os números foram somativos e são inseridos no cálculo da QV, que é um percentual de gravidade em uma escala de 0 a 100. O valor médio foi obtido para esta população. As pontuações mais altas foram um resultado pior.
Triagem até o final do estudo.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

13 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

13 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

28 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SMA-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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