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Langzeitsicherheit von Amifampridinphosphat bei spinaler Muskelatrophie 3 (SMA3)

29. November 2023 aktualisiert von: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Langzeitsicherheitsstudie von Amifampridinphosphat bei ambulanten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 3

Eine Langzeit-Sicherheitsstudie von Amifampridinphosphat bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 3.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese offene, langfristige Sicherheitsstudie soll die Sicherheit von Amifampridinphosphat bei ambulanten Patienten mit der Diagnose SMA Typ 3 über einen längeren Zeitraum bewerten. Die Studie soll etwa 12 männliche und weibliche Patienten mit SMA Typ 3 umfassen. Die geplante Teilnahmedauer für jeden Patienten kann bis zu 1 Jahr betragen. Die Patienten müssen während der ersten SMA-001-Studie einen Nutzen nachgewiesen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italien, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Personen, die zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt sind, müssen alle folgenden Einschlusskriterien erfüllen:

  1. Teilnahme an der SMA-001-Studie
  2. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor mit forschungsbezogenen Verfahren begonnen wird.
  3. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben (humanes Choriongonadotropin im Urin [HCG] am Ende der SMA-001-Studie); und muss während der Studie und bis zu 30 Tage nach Absetzen der Behandlung eine wirksame und zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.
  4. Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie basierend auf dem allgemeinen Gesundheitszustand des Patienten und gegebenenfalls der Krankheitsprognose nach Meinung des Prüfarztes; und in der Lage, alle Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Ausfüllens von Studienfragebögen.

Ausschlusskriterien:

KRITERIEN FÜR EINSCHLUSS UND AUSSCHLUSS:

Personen, die zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt sind, müssen alle folgenden Einschlusskriterien erfüllen:

  1. Teilnahme an der SMA-001-Studie
  2. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor mit forschungsbezogenen Verfahren begonnen wird.
  3. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben (humanes Choriongonadotropin im Urin [HCG] am Ende der SMA-001-Studie); und muss während der Studie und bis zu 30 Tage nach Absetzen der Behandlung eine wirksame und zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.
  4. Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie basierend auf dem allgemeinen Gesundheitszustand des Patienten und gegebenenfalls der Krankheitsprognose nach Meinung des Prüfarztes; und in der Lage, alle Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Ausfüllens von Studienfragebögen.

Ausschlusskriterien:

Personen, die eines der Ausschlusskriterien im Originalprotokoll oder die unten aufgeführten erfüllen, sind von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  1. Epilepsie und derzeit Medikamente einnehmen.
  2. Unkontrolliertes Asthma.
  3. Gleichzeitige Anwendung mit Sultoprid.
  4. Gleichzeitige Anwendung mit Arzneimitteln mit engem therapeutischen Fenster.
  5. Gleichzeitige Anwendung mit Arzneimitteln, die bekanntermaßen eine QTc-Verlängerung verursachen.
  6. Nach Ansicht des Prüfarztes klinisch signifikante Anomalien im 12-Kanal-EKG.
  7. Patienten mit angeborenen QT-Syndromen.
  8. Stillen oder schwanger beim Screening oder planen, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden.
  9. Unerträgliche Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Amifampridin
  10. Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer Amifampridin) oder einem Prüfgerät während der Teilnahme an dieser Studie.
  11. Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte, ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellt oder die Beurteilung des Patienten verfälscht.
  12. Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie gegen pyridinhaltige Substanzen oder Amifampridin-Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Amifampridinphosphat
Die Amifampridin-Dosis basierte auf dem optimalen neuromuskulären Nutzen, der aus der Einlaufzeit von SMA-001 ermittelt wurde, oder konnte nach Ermessen des Prüfarztes geändert werden. Die maximale Einzeldosis betrug 20 mg. Der Dosisbereich für Patienten im Alter von 6 bis 16 Jahren betrug 15 bis 60 mg und für Patienten ab 17 Jahren lag der Bereich zwischen 30 und 80 mg täglich.
Arzneimittel: Amifampridinphosphat 10 mg Tablette zum Einnehmen
Orale Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Amifampridin
Zeitfenster: 18 Monate
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE).
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der klinischen Wirksamkeit von Amifampridinphosphat im Laufe der Zeit bei Patienten mit SMA Typ 3 basierend auf Veränderungen der Lebensqualität (QoL).
Zeitfenster: Screening bis zum Ende des Studiums.

Lebensqualität (QoL): Die individualisierte Lebensqualität bei neuromuskulären Erkrankungen (INQoL) bzw. die pädiatrische Lebensqualität (PEDSQLTM) wurde für erwachsene bzw. pädiatrische Patienten verwendet. Da es keine pädiatrischen Patienten gab, füllte keiner der Patienten das PEDSQL aus.

Das INQol bewertete Schwäche, Schmerzen, Müdigkeit, Doppeltsehen, Muskelblockaden, hängende Augenlider, Schluckbeschwerden, Aktivitäten, soziale Beziehungen, Emotionen und Körperbild. Jeder dieser Bereiche wurde in vier Kategorien wie folgt gemessen: 1 – Inzidenz (0 = Nein, 1 = Ja), 2 – Schweregrad (0 = Keine bis 7 = extrem), 3 – Auswirkung – (0 = Keine bis 6 = extrem). ) und 4-Wichtigkeit (0 = Keine bis 6 = extrem). Die Zahlen waren summativ und fließen in die Berechnung der Lebensqualität ein, bei der es sich um einen Prozentsatz des Schweregrads auf einer Skala von 0 bis 100 handelt. Der Mittelwert wurde über diese Population hinweg ermittelt. Die höheren Werte waren ein schlechteres Ergebnis.
Screening bis zum Ende des Studiums.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SMA-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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