Seguridad a largo plazo del fosfato de amifampridina en la atrofia muscular espinal 3 (SMA3)

Criterios de inclusión:

Las personas elegibles para participar en este estudio deben cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión:

1. Participó en el estudio SMA-001
2. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
3. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana [HCG] en orina al final del estudio SMA-001); y debe practicar un régimen anticonceptivo eficaz y fiable durante el estudio y hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento.
4. Capacidad para participar en el estudio en función de la salud general del paciente y el pronóstico de la enfermedad, según corresponda, en opinión del Investigador; y capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo, incluida la finalización de los cuestionarios del estudio.

Criterio de exclusión:

CRITERIOS DE INCLUSIÓN Y EXCLUSIÓN:

Las personas elegibles para participar en este estudio deben cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión:

1. Participó en el estudio SMA-001
2. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
3. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana [HCG] en orina al final del estudio SMA-001); y debe practicar un régimen anticonceptivo eficaz y fiable durante el estudio y hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento.
4. Capacidad para participar en el estudio en función de la salud general del paciente y el pronóstico de la enfermedad, según corresponda, en opinión del Investigador; y capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo, incluida la finalización de los cuestionarios del estudio.

Criterio de exclusión:

Las personas que cumplieron con alguno de los criterios de exclusión del protocolo original o las que se enumeran a continuación no son elegibles para participar en el estudio:

1. Epilepsia y actualmente con medicación.
2. Asma no controlada.
3. Uso concomitante con sultoprida.
4. Uso concomitante con medicamentos de estrecho margen terapéutico.
5. Uso concomitante con medicamentos de los que se sabe que provocan una prolongación del intervalo QTc.
6. Anomalías clínicamente significativas en el ECG de 12 derivaciones, en opinión del Investigador.
7. Sujetos con síndromes QT congénitos.
8. Amamantando o embarazada en la selección o planea quedar embarazada en cualquier momento durante el estudio.
9. Efectos secundarios intolerables relacionados con la amifampridina
10. Tratamiento con un fármaco en investigación (que no sea amifampridina) o dispositivo mientras participa en este estudio.
11. Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la participación del paciente en el estudio, represente un riesgo adicional para el paciente o confunda la evaluación del paciente.
12. Antecedentes de alergia a medicamentos a cualquier sustancia que contenga piridina o a cualquier excipiente de amifampridina.