iPS buňky pacientů pro modely retinálních dystrofií (RETIPS)
Výzkumníci se zaměřují na dědičné retinální dystrofie s cílem dále porozumět patofyziologii onemocnění a vypracovat nové léčebné postupy, protože k dnešnímu dni neexistuje účinná léčba k prevenci slepoty.
Hlavním cílem této studie je vytvořit lidské buněčné modely zdravých a nemocných sítnic a provést studie k vyhodnocení účinnosti přístupů genové terapie u různých onemocnění.
Kožní biopsie dobrovolníků se kultivují, aby se izolovaly fibroblasty, které jsou poté přeprogramovány na buňky iPS. Zdravé a pro chorobu specifické iPS buňky jsou pak diferencovány na retinální modely.
Tato studie by měla pomoci objasnit cesty onemocnění a poskytnout důkaz o koncepci různých terapeutických přístupů.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Francie, 34294
- CNMR Maolya, Genetic Sensory Diseases
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení :
- Podepsaný informovaný souhlas a
Choroiderémie:
- Muži
- mutace CHM
- S multimodálními anomáliemi zobrazování v souladu s CHM
- Všechny ostatní předpokládané dědičné retinální dystrofie s bilaterálním a symetrickým postižením s identifikovanými mutacemi v jednom z genu Retnet
- Všichni předpokládali dědičnou neuropatii zrakového nervu s bilaterálním a symetrickým postižením s identifikovanými mutacemi
A to ve všech případech nebo vzor
- Věk od 5 do 70 let
- s příslušným zdravotním pojištěním
Kritéria vyloučení:
- Pacient pod doučováním nebo kurátorstvím
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Biopsie kůže
|
Biopsie kůže na místě předběžně anestetizovaném Dezinfekční protokol Kombinované požadované krevní testy (HIV, hepatitida B)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
počet získaných modelů lidských buněk
Časové okno: 10 let
|
10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 9366
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .