Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

iPS-celler från patienter för modeller av retinala dystrofier (RETIPS)

18 december 2022 uppdaterad av: University Hospital, Montpellier

Utredarna är fokuserade på ärftliga retinala dystrofier i syfte att ytterligare förstå sjukdomens patofysiologi och att utveckla nya behandlingar, eftersom det hittills inte finns någon effektiv behandling för att förhindra blindhet.

Huvudmålet med denna studie är att generera mänskliga cellulära modeller av friska näthinnor och sjukdomar och utföra studier för att utvärdera effektiviteten av genterapimetoder för olika sjukdomar.

Hudbiopsier av frivilliga odlas för att isolera fibroblaster som sedan omprogrammeras till iPS-celler. Friska och sjukdomsspecifika iPS-celler differentieras sedan till näthinnemodeller.

Denna studie bör hjälpa till att belysa sjukdomsvägar och ge proof-of-concept för olika terapeutiska tillvägagångssätt.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

150

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
    • Occitanie
      • Montpellier, Occitanie, Frankrike, 34294
        • Rekrytering
        • CNMR Maolya, Genetic Sensory Diseases
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Undertecknat informerat samtycke och

  • Choroideremi:

    • Män
    • CHM mutation
    • Med multimodala Imaging anomalier i linje med CHM
  • Alla andra förmodade ärftliga retinala dystrofier med bilateral och symmetrisk inblandning med identifierade mutationer i en av Retnet-genen
  • All förmodad ärftlig optisk neuropati med bilateral och symmetrisk inblandning med identifierade mutationer

  • Och i alla fall eller mönster

    • Ålder från 5 till 70
    • med lämplig sjukförsäkring

Exklusions kriterier :

  • Patient under handledning eller kuratorskap

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Hudbiopsi
Övrig: Hudbiopsi
Hudbiopsi på en plats preliminärt sövd Desinfektionsprotokoll Kombinerade blodprover som krävs (HIV, Hepatit B)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
antal humana cellmodeller som erhållits
Tidsram: 10 år
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Samarbetspartners

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 november 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 november 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 november 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2019

Första postat (Faktisk)

25 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 9366

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinal dystrofier

Kliniska prövningar på Hudbiopsi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera