Cellules iPS de patients pour des modèles de dystrophies rétiniennes (RETIPS)
Les chercheurs se concentrent sur les dystrophies rétiniennes héréditaires dans le but de mieux comprendre la physiopathologie de la maladie et d'élaborer de nouveaux traitements, car, à ce jour, il n'existe aucun traitement efficace pour prévenir la cécité.
L'objectif principal de cette étude est de générer des modèles cellulaires humains de rétines saines et malades et de réaliser des études pour évaluer l'efficacité des approches de thérapie génique pour différentes maladies.
Des biopsies cutanées de volontaires sont cultivées pour isoler des fibroblastes qui sont ensuite reprogrammés en cellules iPS. Les cellules iPS saines et spécifiques à la maladie sont ensuite différenciées en modèles rétiniens.
Cette étude devrait aider à élucider les voies de la maladie et à fournir une preuve de concept pour diverses approches thérapeutiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
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Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, France, 34294
- CNMR Maolya, Genetic Sensory Diseases
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration :
- Consentement éclairé signé et
Choroïdérémie :
- Mâles
- Mutation CHM
- Avec des anomalies d'imagerie multimodales conformes au CHM
- Toutes les autres dystrophies rétiniennes héréditaires présumées avec atteinte bilatérale et symétrique avec mutations identifiées dans l'un des gènes Retnet
- Toute neuropathie optique héréditaire présumée avec atteinte bilatérale et symétrique avec mutations identifiées
Et dans tous les cas ou modèle
- Âge de 5 à 70 ans
- avec une assurance maladie appropriée
Critère d'exclusion :
- Patient sous tutelle ou curatelle
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Biopsie cutanée
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Biopsie cutanée sur un site préalablement anesthésié Protocole de désinfection Tests sanguins combinés requis (VIH, Hépatite B)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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nombre de modèles cellulaires humains obtenus
Délai: 10 années
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10 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 9366
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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