iPS-клетки пациентов для моделей дистрофий сетчатки (RETIPS)
Исследователи сосредоточены на наследственных дистрофиях сетчатки с целью дальнейшего понимания патофизиологии заболевания и разработки новых методов лечения, поскольку на сегодняшний день не существует эффективного лечения для предотвращения слепоты.
Основная цель этого исследования — создание клеточных моделей здоровой и больной сетчатки человека и проведение исследований для оценки эффективности подходов генной терапии при различных заболеваниях.
Биоптаты кожи добровольцев культивируют для выделения фибробластов, которые затем перепрограммируют в iPS-клетки. Здоровые и специфичные для заболевания iPS-клетки затем дифференцируются в модели сетчатки.
Это исследование должно помочь выяснить пути развития болезни и предоставить доказательство концепции различных терапевтических подходов.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Франция, 34294
- CNMR Maolya, Genetic Sensory Diseases
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения :
- Подписанное информированное согласие и
Хороидеремия:
- Мужчины
- Мутация CHM
- С мультимодальными аномалиями визуализации в соответствии с CHM
- Все остальные предполагаемые наследственные дистрофии сетчатки с двусторонним и симметричным поражением с выявленными мутациями в одном из генов Retnet
- Все предполагаемые наследственные нейропатии зрительного нерва с двусторонним и симметричным поражением с выявленными мутациями
И во всех случаях или узор
- Возраст от 5 до 70 лет
- с соответствующей медицинской страховкой
Критерий исключения :
- Пациент под опекой или попечительством
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Биопсия кожи
|
Биопсия кожи на предварительно обезболенном участке Протокол дезинфекции Комплексные обязательные анализы крови (ВИЧ, гепатит В)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
количество полученных моделей клеток человека
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 9366
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .