Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

iPS-celler til pasienter for modeller av netthinnedystrofier (RETIPS)

7. juli 2025 oppdatert av: University Hospital, Montpellier

Etterforskerne er fokusert på arvelige retinale dystrofier med et mål om å forstå sykdommens patofysiologi ytterligere og å utvikle nye behandlinger, da det til dags dato ikke finnes noen effektiv behandling for å forhindre blindhet.

Hovedmålet med denne studien er å generere humane cellulære modeller av sunne netthinnene og sykdommene og utføre studier for å evaluere effektiviteten av genterapitilnærminger for forskjellige sykdommer.

Hudbiopsier av frivillige dyrkes for å isolere fibroblaster som deretter omprogrammeres til iPS-celler. Sunne og sykdomsspesifikke iPS-celler differensieres deretter til netthinnemodeller.

Denne studien skal bidra til å belyse sykdomsveier og gi bevis-av-konsept for ulike terapeutiske tilnærminger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
    • Occitanie
      • Montpellier, Occitanie, Frankrike, 34294
        • CNMR Maolya, Genetic Sensory Diseases

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Signert informert samtykke og

  • Choroideremi:

    • Hanner
    • CHM mutasjon
    • Med multimodale Imaging anomalier i tråd med CHM
  • Alle andre antatte arvelige retinale dystrofier med bilateral og symmetrisk involvering med identifiserte mutasjoner i en av Retnet-genene
  • All antatt arvelig optisk nevropati med bilateral og symmetrisk involvering med identifiserte mutasjoner

  • Og i alle tilfeller eller mønster

    • Alder fra 5 til 70
    • med passende helseforsikring

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient under veiledning eller kuratorskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Hudbiopsi
Annen: Hudbiopsi
Hudbiopsi på et sted som er preliminært bedøvet Desinfeksjonsprotokoll Kombinerte nødvendige blodprøver (HIV, Hepatitt B)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
antall humane cellemodeller oppnådd
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Samarbeidspartnere

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2014

Primær fullføring (Faktiske)

30. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

25. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 9366

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere