망막 이영양증 모델을 위한 환자의 iPS 세포 (RETIPS)
2022년 12월 18일 업데이트: University Hospital, Montpellier
연구자들은 질병의 병태생리학을 더 깊이 이해하고 현재까지 실명을 예방할 수 있는 효과적인 치료법이 없기 때문에 새로운 치료법을 정교화하는 것을 목표로 유전성 망막 이영양증에 초점을 맞추고 있습니다.
이 연구의 주요 목표는 건강한 망막과 질병 망막의 인간 세포 모델을 생성하고 다양한 질병에 대한 유전자 치료 접근법의 효율성을 평가하기 위한 연구를 수행하는 것입니다.
지원자의 피부 생검을 배양하여 섬유아세포를 분리한 다음 iPS 세포로 재프로그래밍합니다. 건강한 질병 특이적 iPS 세포는 망막 모델로 분화됩니다.
이 연구는 질병 경로를 밝히고 다양한 치료적 접근에 대한 개념 증명을 제공하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
150
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Vasiliki Kalatzis, PhD
- 전화번호: +33 (0)499636097
- 이메일: vasiliki.kalatzis@inserm.fr
연구 장소
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, 프랑스, 34294
- 모병
- CNMR Maolya, Genetic Sensory Diseases
-
연락하다:
- Isabelle MEUNIER, PhD
- 전화번호: +33 (0)467330278
- 이메일: isabelannemeunier@yahoo.fr
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준 :
- 서명된 동의서 및
맥락막결절증:
- 수컷
- CHM 돌연변이
- CHM과 일치하는 다중 모드 이미징 이상 현상
- Retnet 유전자 중 하나에서 확인된 돌연변이와 함께 양측 및 대칭 관련이 있는 다른 모든 추정 유전성 망막 이영양증
- 확인된 돌연변이와 함께 양측성 및 대칭적 침범이 있는 모든 추정 유전 시신경병증
그리고 모든 경우 또는 패턴
- 5~70세
- 적절한 건강 보험으로
제외 기준 :
- 튜터십 또는 큐레이터십을 받는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 피부 생검
|
사전 마취된 부위의 피부 생검 소독 프로토콜 필수 혈액 검사 조합(HIV, B형 간염)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
얻은 인간 세포 모델의 수
기간: 10 년
|
10 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 11월 3일
기본 완료 (예상)
2024년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 12월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
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피부 생검에 대한 임상 시험
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