Komórki iPS pacjentów dla modeli dystrofii siatkówki (RETIPS)
Badacze koncentrują się na dziedzicznych dystrofiach siatkówki w celu dalszego zrozumienia patofizjologii choroby i opracowania nowych metod leczenia, ponieważ do tej pory nie ma skutecznego leczenia zapobiegającego ślepocie.
Głównym celem tego badania jest wygenerowanie ludzkich modeli komórkowych zdrowych i chorych siatkówek oraz przeprowadzenie badań w celu oceny skuteczności metod terapii genowej dla różnych chorób.
Biopsje skóry ochotników są hodowane w celu wyizolowania fibroblastów, które są następnie przeprogramowywane w komórki iPS. Zdrowe i specyficzne dla choroby komórki iPS są następnie różnicowane w modele siatkówki.
Badanie to powinno pomóc w wyjaśnieniu szlaków chorobowych i zapewnieniu dowodu słuszności koncepcji różnych podejść terapeutycznych.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Francja, 34294
- CNMR Maolya, Genetic Sensory Diseases
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Podpisana świadoma zgoda i
Choroideremia :
- Mężczyźni
- mutacja CHM
- Z multimodalnymi anomaliami obrazowania zgodnie z CHM
- Wszystkie inne przypuszczalnie dziedziczne dystrofie siatkówki z obustronnym i symetrycznym zajęciem ze zidentyfikowanymi mutacjami w jednym z genów Retnet
- Wszystkie przypuszczalnie odziedziczone neuropatie nerwu wzrokowego z obustronnym i symetrycznym zaangażowaniem ze zidentyfikowanymi mutacjami
I we wszystkich przypadkach lub wzór
- Wiek od 5 do 70 lat
- z odpowiednim ubezpieczeniem zdrowotnym
Kryteria wyłączenia :
- Pacjent pod kuratelą lub kuratelą
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Biopsja skóry
|
Biopsja skóry w miejscu wstępnie znieczulonym Protokół dezynfekcji Połączone wymagane badania krwi (HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
liczbę uzyskanych modeli komórek ludzkich
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 9366
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .