- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06121011
Globální prospektivní observační registr pacientů s Pompeho chorobou
15. dubna 2024 aktualizováno: Amicus Therapeutics
Jedná se o globální, multicentrický, prospektivní, observační registr pacientů s Pompeho nemocí, včetně pacientů s Pompeho nemocí s pozdním nástupem (LOPD) a infantilní Pompeho nemocí (IOPD). Zúčastnit se mohou jak neléčení pacienti, tak ti, kteří jsou léčeni schválenou terapií Pompeho choroby.
Cíle registru jsou:
- Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost léčby Pompeho choroby prostřednictvím sběru údajů, které popisují frekvenci nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE) vyskytujících se u pacientů s Pompeho chorobou
- Vyhodnotit dlouhodobou reálnou účinnost léčby Pompeho choroby
- Vyhodnotit dlouhodobý skutečný dopad léčby Pompeho nemoci na kvalitu života (QOL) a výsledky hlášené pacienty (PRO)
- Popsat přirozenou historii neléčené Pompeho choroby
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: For Site
- Telefonní číslo: 215-921-7600
- E-mail: PompeSiteInfo@amicusrx.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: For Patient
- Telefonní číslo: 215-921-7600
- E-mail: patientadvocacy@amicusrx.com
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- Zatím nenabíráme
- University of Arkansas Medical Science
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Nábor
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indiana University, IU Health Physicians Neurology
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10017
- Zatím nenabíráme
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Zatím nenabíráme
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Zatím nenabíráme
- University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Nábor
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studijní populace v tomto registru se bude skládat z pacientů s diagnózou Pompeho choroby (LOPD nebo IOPD) na základě prokázaného deficitu aktivity enzymu kyselé α-glukosidázy (GAA) a/nebo genotypizace GAA, bez ohledu na dobu od diagnózy.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza LOPD nebo IOPD na základě prokázaného nedostatku aktivity enzymu GAA a/nebo genotypizace GAA
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří v současné době dostávají hodnocenou terapii Pompeho choroby v rámci klinické studie, programu použití ze soucitu nebo programu rozšířeného přístupu (EAP)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
Pacienti léčení cipaglukosidázou alfa/miglustatem
|
Enzymová substituční terapie (ERT) prostřednictvím intravenózní infuze
Ostatní jména:
Účastníci obdrželi ATB200 společně s AT2221 (Miglustat)
Ostatní jména:
|
Ostatní pacienti léčení enzymatickou substituční terapií (ERT).
|
Pacienti předepisovali jinou komerčně dostupnou ERT po schválení místními regulačními orgány
Ostatní jména:
|
Neléčení pacienti (ti, kteří v současné době nedostávají žádnou léčbu Pompeho choroby)
|
Pacienti, kteří v současné době nedostávají žádnou léčbu Pompeho choroby.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost léčby Pompeho choroby
Časové okno: 5 let
|
Sběr dat, která popisují frekvenci AE/SAE vyskytujících se u pacientů s Pompeho chorobou
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. února 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
20. prosince 2034
Dokončení studie (Odhadovaný)
20. prosince 2034
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. listopadu 2023
První zveřejněno (Aktuální)
7. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
- Hypoglykemická činidla
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Antivirová činidla
- Inhibitory enzymů
- Anti-HIV činidla
- Antiretrovirová činidla
- Inhibitory glykosidové hydrolázy
- Miglustat
Další identifikační čísla studie
- POM-005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Cipaglukosidáza alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.NeznámýBenigní, premaligní a maligní gynekologické onemocnění omezené na pánevItálie
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityNeznámý
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityNábor
-
Peking University Third HospitalNáborOnemocnění štítné žlázyČína
-
University of EdinburghNáborAortální stenóza | Karcinoidní syndrom | Systolická dysfunkce indukovaná chemoterapiíSpojené království
-
UMC UtrechtZatím nenabírámeMetastatický kolorektální karcinom | Metastatická rakovina do jater
-
Sichuan Provincial People's HospitalNáborAdenom produkující aldosteronČína
-
SOFAR S.p.A.DokončenoOnemocnění dělohy | Adnexální onemocněníItálie
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaDokončenoAkutní selhání jater | Akutní při chronickém selhání jaterIndie