Magnetická rezonanční studie JM-4 u roztroušené sklerózy/klinicky pacientů
5. května 2019 aktualizováno: Stuart Cook, MD, Cook, Stuart, MD
Magnetická rezonance 12denní studie roztroušené sklerózy/klinicky izolovaného syndromu studie JM-4 nového lidského peptidu
Toto je studie fáze 0/1 u pacientů s RS za účelem stanovení bezpečnosti a potenciální účinnosti nového, malého lidského peptidu označeného jako JM-4.
Studie bude zahrnovat léčbu JM-4 po dobu 5-7 dní, aby se určily účinky počtu a objemu lézí gadolinia(+) v mozcích pacientů.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je první studií JM-4 u pacientů s roztroušenou sklerózou a je určena k prokázání bezpečnosti a potenciální účinnosti při změně velikosti a/nebo počtu lézí GAD(+) v mozku.
Počáteční dávka 1 mg/kg/ stanoví bezpečnost léčby JM-4 po 5-7 dnech léčby intravenózní infuzí po dobu 30 minut denně u 3-5 pacientů s roztroušenou sklerózou.
MRI vyšetření budou provedena před léčbou JM-4 a 8 dní po zahájení léčby za účelem kvantifikace GAD(+) mozkových lézí.
Jakmile bude stanovena počáteční bezpečnost, další skupina 3–5 pacientů bude dostávat 4 mg/kg/JM-4 denně po dobu 5–7 dnů prostřednictvím 30minutových intravenózních infuzí, přičemž snímky MRI se provedou před léčbou a 8 dní po úvodním dávka JM-4.
Jakmile bude u této kohorty pacientů stanovena bezpečnost, může třetí skupina pacientů dostávat 9 mg/kg/JM-4 denně po dobu 5-7 dnů prostřednictvím 30minutových infuzí, přičemž snímky MRI jsou prováděny před počáteční léčbou a 8 dnů po jejím ukončení. počáteční léčbu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
15
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 55 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Definitivní MS (kritéria McDonald) nebo CIS
- GAD(+) MRI léze mozku při screeningovém vyšetření, s klinickou aktivitou nebo bez ní, po níž následuje základní MRI
- EDSS 0-5,5 včetně
- Hmotnost 40-115 kg
- Ženy musí být po menopauze nebo chirurgicky sterilizovány nebo musí během studie používat hormonální antikoncepci, nitroděložní tělísko nebo diafragmu se spermicidem
- Nebýt těhotná nebo kojit
- Muži musí být ochotni používat antikoncepci během každého dne studie
- Buďte ochotni dodržovat studijní postupy a protokoly po dobu trvání studie
- Poskytněte dobrovolně informovaný souhlas
- Buďte ochotní a fyzicky schopni navštěvovat studijní centrum, jak je požadováno pro všechny studijní screeningy a postupy
Kritéria vyloučení:
- Užívání Tysabri, Gilenya, Tecfidera, Aubagio, Ocrevus nebo jiných imunosupresivních léků během předchozích 3 měsíců
- Kdykoli jste obdrželi Mitoxantrone nebo Lemtrada
- Spotřeba kortikosteroidů během posledních 30 dnů
- Aktuální nebo méně než 5 let před malignitou (s výjimkou bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže)
- Závažná systémová porucha, která by podle názoru zkoušejících mohla narušovat bezpečnost, compliance, léčbu nebo hodnocení účinnosti. Stavy by mimo jiné zahrnovaly závažné onemocnění srdce, jater, ledvin, plic nebo cerebrovaskulární onemocnění, HIV, závažné infekce, serózní psychiatrické onemocnění nebo špatně kontrolovaný diabetes mellitus
- averze, intolerance nebo alergie na opakované MRI s podáváním gadolinia
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Počáteční dávka
Tři až pět pacientů bude dostávat denní dávku 1 mg/kg JM-4 (v normálním fyziologickém roztoku) podávanou intravenózní infuzí po dobu ne delší než 30 minut po dobu až 7 po sobě jdoucích dnů.
|
Nový malý lidský peptid odvozený od erytropoetinu
|
|
Experimentální: Mezidávka JM-4
Tři až pět pacientů bude dostávat denní dávku 4 mg/kg JM-4 (v normálním fyziologickém roztoku) prostřednictvím intravenózní infuze po dobu ne delší než 30 minut po dobu až 7 po sobě jdoucích dnů.
|
Nový malý lidský peptid odvozený od erytropoetinu
|
|
Experimentální: Vysoká dávka JM-4
Tři až pět pacientů bude dostávat denní dávku 9 mg/kg JM-4 (v normálním fyziologickém roztoku) prostřednictvím intravenózní infuze po dobu ne delší než 30 minut po dobu až 7 po sobě jdoucích dnů.
|
Nový malý lidský peptid odvozený od erytropoetinu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od počáteční dávky do 8 dnů po zahájení dávkování
|
Ke stanovení výskytu nežádoucích účinků a jakýchkoli abnormálních laboratorních hodnot
|
Od počáteční dávky do 8 dnů po zahájení dávkování
|
|
Změna v GAD(+) mozkových lézích měřená pomocí MRI skenu
Časové okno: Od počáteční dávky do 8 dnů po zahájení dávkování
|
Měření počtu a velikosti mozkových lézí GAD(+) od výchozího stavu po podání dávky 8 dní po zahájení léčby
|
Od počáteční dávky do 8 dnů po zahájení dávkování
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve schopnosti pacientů dokončit měřenou 25stopou chůzi
Časové okno: Od počátečního dávkování do 8 dnů po zahájení dávkování
|
Stanovit změny v chůzi na 25 stop před léčbou nebo 8 dní po léčbě
|
Od počátečního dávkování do 8 dnů po zahájení dávkování
|
|
Léčbou indukované změny v Expanded Disability Status Score u pacientů
Časové okno: Před úvodní dávkou až 8 dní po zahájení léčby
|
Měření skóre Expanded Disability Status u pacientů před léčbou a po jejím ukončení
|
Před úvodní dávkou až 8 dní po zahájení léčby
|
|
Změny v neurologickém vyšetření
Časové okno: Před úvodní dávkou až 8 dní po zahájení léčby
|
Neurologické vyšetření pacientů ke kontrole změn zrakového nervu a změn zraku
|
Před úvodní dávkou až 8 dní po zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Stuart Cook, MD, VA Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
15. června 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
15. prosince 2019
Dokončení studie (Očekávaný)
15. března 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
22. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. května 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. května 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- JM-4-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .