Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti Wilate během profylaxe u dříve léčených pacientů s VWD

29. září 2023 aktualizováno: Octapharma

Klinická studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti Wilate během profylaxe u dříve léčených pacientů s von Willebrandovou chorobou (VWD)

Toto je prospektivní, nekontrolovaná, mezinárodní, multicentrická studie fáze 3 zkoumající účinnost a bezpečnost Wilate u dříve léčených dospělých pacientů s VWD s cílem získat další údaje o bezpečnosti a účinnosti Wilate u dříve léčených pacientů s VWD podstupujícími pravidelná profylaxe.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • Bělorusko
      • Gomel, Bělorusko, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
  • Ruská Federace
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Ruská Federace, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukrajina, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Do studie jsou způsobilí pacienti, kteří splňují všechna následující kritéria:

  • Věk ≥6 let v době screeningu
  • VWD typ 1 (základní aktivita von Willebrandova faktoru [VWF:Ristocetinový kofaktor (RCo)]
  • V současné době podstupují léčbu na vyžádání přípravkem obsahujícím VWF s alespoň 1 a v průměru ≥ 2 zdokumentovanými spontánními BE za měsíc v posledních 6 měsících, přičemž alespoň 2 z těchto BE vyžadují léčbu přípravkem obsahujícím VWF
  • Dostupnost záznamů pro spolehlivé vyhodnocení typu, frekvence a léčby BE po dobu nejméně 6 měsíců léčby na vyžádání před screeningem
  • Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči při screeningu a musí souhlasit s použitím adekvátních antikoncepčních opatření; v případě použití hormonální antikoncepce by skupina léků měla zůstat nezměněna po dobu trvání studie
  • Všichni pacienti poskytnou dobrovolně daný, plně informovaný písemný a podepsaný souhlas získaný před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují některé z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro studii:

  • Po obdržení na vyžádání nebo profylaktické léčbě přípravkem obsahujícím VWF, ale bez dostupných záznamů pro spolehlivé vyhodnocení typu, frekvence a léčby BE po dobu alespoň 6 měsíců léčby na vyžádání
  • Anamnéza nebo současné podezření na VWF nebo FVIII inhibitory
  • Anamnéza tromboembolické příhody do 1 roku před zařazením
  • Závažná onemocnění jater nebo ledvin (hladiny alaninaminotransferázy [ALAT] a aspartátaminotransferázy [ASAT] >5násobek horní hranice normy, kreatinin >120 µmol/l)
  • Počet krevních destiček
  • Tělesná hmotnost
  • Pacienti, kteří dostávají nebo mají dostávat imunosupresiva (jiná než tiretrovirová chemoterapie), jako je prednison (ekvivalent >10 mg/den) nebo podobné léky
  • Těhotné nebo kojící v době zápisu
  • Cervikální nebo děložní stavy způsobující abnormální děložní krvácení (včetně infekce, dysplazie)
  • Léčba jakýmkoli IMP v jiné intervenční klinické studii v současné době nebo během 4 týdnů před zařazením
  • Jiné poruchy koagulace nebo krvácivé poruchy z anatomických důvodů
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Všichni pacienti
Pacienti s typem 3, typem 2 (kromě 2N) nebo těžkým typem 1 VWD ve věku ≥ 6 let při screeningu, kteří dostávají Wilate k profylaktické léčbě.
Lék: Wilate

Wilate se vyrábí z plazmy lidských dárců a dodává se jako prášek nebo rozpouštědlo pro intravenózní injekci obsahující běžně 500 IU nebo 1000 IU lidského VWF a lidského FVIII v jedné lahvičce. Poměr mezi aktivitou kofaktoru VWF ristocetinu (VWF:RCo) a FVIII:C je 1:1. Přípravek obsahuje přibližně 100 IU/ml lidského VWF po rekonstituci s 5 ml/10 ml vody na injekci s 0,1% polysorbátem 80.

Specifická aktivita Wilate je ≥67 IU VWF:RCo/mg proteinu. Rychlost injekce nebo infuze by neměla překročit 2-3 ml za minutu.

Ostatní jména:
  • von Willebrandův faktor / faktor VIII (odvozený z plazmy)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková anualizovaná míra krvácení (TABR)
Časové okno: 12 měsíců
TABR byla vypočtena jako celkový počet spontánních krvácení, traumatického krvácení a jiného krvácení (kromě menstruačního) vyskytujícího se v časovém období mezi první dávkou hodnoceného léčivého přípravku (IMP) a návštěvou při dokončení studie, dělený délkou trvání ( v letech) mezi první dávkou IMP a návštěvou při dokončení studie.
12 měsíců
Srovnání celkové anualizované míry krvácení (TABR) během profylaktické léčby ve studii WIL-31 s léčbou na vyžádání u stejné populace pacientů v předchozí studii WIL-29
Časové okno: 12 měsíců
Odhadovaný počet TABR vypočítaný pomocí negativního binomického regresního modelu počítání. Srovnání mezi tímto počtem vypočteným pro studie WIL-29 (NCT04053699) a WIL-31. Pro srovnání výsledků z WIL-31 s WIL-29 byla vypočtena odhadovaná celková anualizovaná míra krvácení pro každou kohortu a porovnána s negativním binomickým modelem počítání. Protože se jednalo o odhadované míry, existuje pouze jedna hodnota pro každou kohortu bez měření rozptylu
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spontánní anualizovaná míra krvácení (SABR)
Časové okno: 12 měsíců
Spontánní anualizované krvácení (SABR) vypočtené analogicky s TABR
12 měsíců
Srovnání spontánního ročního krvácení (SABR) během profylaktické léčby ve studii WIL-31 s léčbou na vyžádání u stejné populace pacientů v předchozí studii WIL-29.
Časové okno: 12 měsíců
Odhadovaný počet SABR vypočítaný pomocí negativního binomického regresního modelu počítání. Srovnání mezi tímto počtem vypočteným pro studie WIL-29 (NCT04053699) a WIL-31. Pro srovnání výsledků z WIL-31 s WIL-29 byla vypočtena odhadovaná celková anualizovaná míra krvácení pro každou kohortu a porovnána s negativním binomickým modelem počítání. Protože se jednalo o odhadované míry, existuje pouze jedna hodnota pro každou kohortu bez měření rozptylu
12 měsíců
Spotřeba Wilate pro profylaxi (populace mFAS)
Časové okno: 12 měsíců
Údaje o spotřebě Wilate (VWF/FVIII IU/kg za měsíc a týden na pacienta) pro profylaktickou léčbu
12 měsíců
Přírůstková in vivo obnova (IVR) aktivity von Willebrandova faktoru (VWF:RCo)
Časové okno: Od základní linie a 12měsíční návštěvy
Inkrementální VWF:RCo IVR Wilate v průběhu času (na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících léčby)
Od základní linie a 12měsíční návštěvy
Přírůstková in vivo obnova (IVR) FVIII
Časové okno: Základní a 12měsíční návštěva
FVIII:C Wilate u pediatrických pacientů (při vstupní PK návštěvě) měřeno chromogenním testem
Základní a 12měsíční návštěva
Účinnost Wilate při léčbě příhod průlomového krvácení (BE)
Časové okno: 12 měsíců
Účinnost léčby bude hodnocena na konci BE pacientem pomocí předem definovaných kritérií „Výborná“, „Dobrá“, „Střední“ nebo „Žádná“. Všechna hodnocení účinnosti hodnocená jako „výborná“ nebo „dobrá“ budou považována za „úspěšně ošetřená“.
12 měsíců
Wilate expozice pro profylaxi (populace mFAS)
Časové okno: 12 měsíců
Údaje o dnech expozice profylaktické léčbě Wilate
12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinnosti Wilate v chirurgické profylaxi
Časové okno: 12 měsíců
Účinnost bude posouzena chirurgem na konci operace a hematologem na konci pooperačního období pomocí předem definovaných kritérií „Výborná“, „Dobrá“, „Střední“ nebo „Žádná“. Kromě toho zkoušející provede na konci pooperačního období celkové hodnocení pomocí stupnice „Výborně“, „Dobrý“, „Střední“ nebo „Žádné“, přičemž vezme v úvahu intra- i pooperační hodnocení. algoritmus.
12 měsíců
Kvalita života (QoL) posuzována pomocí informačního systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS-29)
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení kvality života na základě výsledků průzkumu PROMIS-29 (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System), který sleduje a hodnotí fyzické, duševní a sociální zdraví všech pacientů. Průzkum pokrývá sedm domén z nejdůležitějších oblastí zdraví, které si sami uvádějí (deprese, úzkost, fyzické funkce, interference s bolestí, únava, poruchy spánku a schopnost podílet se na společenských rolích a aktivitách) pro většinu lidí s chronickým onemocněním. doména pomocí škály minimálního skóre 0 a maximálního skóre 10. Odvozené hodnoty T-skóre jsou prezentovány s vyššími skóre rovnajícími se vyšším úrovním měřeného výsledku (např. větší únava, více fyzických funkcí). T-skóre byla vypočítána pomocí skórovací služby od HealthMeasures Assessment Center. Pro tuto metriku T-skóre je 50 průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace.
12 měsíců
Kvalita života (QoL) posuzována pomocí 36-položkového krátkého formuláře zdravotního průzkumu, verze 2 (SF-36v2)
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení kvality života na základě výsledků dotazníku SF-36v2 (Short Form Health Survey) k měření funkčního zdraví a pohody u pacientů ≥16 let. SF-36v2 hodnotí 8 různých domén pomocí stupnice standardizované pomocí skórovacího algoritmu pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100. Mezi osm zdravotních domén patří fyzické fungování (PF), fyzická role (RP), tělesná bolest (BP), obecné zdravotní problémy (GH), vitalita (VT), sociální fungování (SF), emoční role (RE) a obecné duševní zdraví. (MH). Pro SF-36 se používá skórování založené na normách, které nastavuje průměr obecné populace na 50 a SD na 10 pro všechny stupnice. Skóre se obvykle pohybuje od 20 do 60, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví.
12 měsíců
Kvalita života (QoL) posuzována pomocí 10-položkového krátkého zdravotního průzkumu (SF-10)
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení kvality života na základě výsledků z dotazníku SF-10 vyplněného rodiči pro pacienty ve věku ≥ 6 a < 16 let za účelem hodnocení fyzického a psychosociálního zdraví. Pro SF-36 se používá skórování založené na normách, které nastavuje průměr obecné populace na 50 a SD na 10 pro všechny stupnice. Skóre se obvykle pohybuje od 20 do 60, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví.
12 měsíců
Společný zdravotní stav hodnocený pomocí skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Zdravotní stav kloubů bude hodnocen pomocí Hemophilia Joint Health Score (HJHS), které bylo specificky validováno pro hodnocení klinického výsledku u VWD. HJHS vyhodnocuje šest indexových kloubů a vytváří skóre mezi 0-124. Maximální skóre pro jednotlivý indexový kloub je 20. Vyšší skóre ukazuje na horší zdraví kloubů.
Výchozí stav a 12 měsíců
Menstruační krvácení hodnoceno pomocí obrázkové tabulky hodnocení krevní ztráty (PBAC) skóre
Časové okno: 12 měsíců
Informace o krvácení z každé menstruace během této studie budou shromažďovány pomocí obrazového diagramu hodnocení krevní ztráty (PBAC). PBAC bude poskytován všem pacientkám ve fertilním věku. Údaje zdokumentované v PBAC a konečné skóre vypočítané zkoušejícím budou zaznamenány do formuláře elektronické zprávy o případu (eCRF). Skóre PBAC je od 0 výše, bez teoretického maxima. Skóre >100 definuje abnormální koagulaci a silné menstruační krvácení (>80 ml ztráty krve za menstruační cyklus).
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Cristina Solomon, Octapharma

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

23. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

23. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WIL-31

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit