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이전에 치료를 받은 vWD 환자의 예방 중 윌레이트의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 임상 연구

2023년 9월 29일 업데이트: Octapharma

이전에 치료를 받은 폰빌레브란트병(VWD) 환자의 예방 중 윌레이트의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 임상 연구

이것은 이전에 치료를 받은 vWD 성인 vWD 환자에서 Wilate의 효능과 안전성을 조사하는 전향적, 비대조, 국제, 다기관 3상 연구로, 이전에 치료를 받은 vWD 환자에서 Wilate의 안전성과 효능에 대한 추가 데이터를 얻습니다. 정기적인 예방.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

43

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Kirov, 러시아 연방, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, 러시아 연방, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, 레바논, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, 레바논
        • Nini Hospital
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • 벨라루스
      • Gomel, 벨라루스, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, 불가리아, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • 우크라이나
      • Kyiv, 우크라이나, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, 우크라이나, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council
  • 크로아티아
      • Zagreb, 크로아티아, 10000
        • University hospital centre Zagreb
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, 헝가리, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

다음 기준을 모두 충족하는 환자는 연구에 적합합니다.

  • 스크리닝 당시 6세 이상
  • vWD 1형(기준 폰 빌레브란트 인자 활동[VWF:Ristocetin Co-factor (RCo)]
  • 지난 6개월 동안 매월 1개 이상, 평균 2개 이상으로 기록된 자발적 BE로 VWF 함유 제품으로 주문형 치료를 받고 있으며, 이러한 BE 중 최소 2개는 VWF 함유 제품으로 치료가 필요함
  • 스크리닝 전에 주문형 치료의 최소 6개월 동안 BE의 유형, 빈도 및 치료를 안정적으로 평가할 수 있는 기록의 가용성
  • 가임 여성 환자는 스크리닝 시 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 적절한 피임 조치를 사용하는 데 동의해야 합니다. 호르몬 피임법을 사용하는 경우 약물 종류는 연구 기간 동안 변경되지 않아야 합니다.
  • 모든 환자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적으로 충분한 정보에 입각한 서면 및 서명 동의서를 제공해야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에 적합하지 않습니다.

  • VWF 함유 제품으로 주문형 또는 예방적 치료를 받았으나 주문형 치료 최소 6개월 기간 동안 BE의 유형, 빈도 및 치료를 신뢰할 수 있게 평가할 수 있는 기록이 없는 경우
  • VWF 또는 FVIII 억제제의 병력 또는 현재 의심
  • 등록 전 1년 이내에 혈전색전증 사건의 병력
  • 심각한 간 또는 신장 질환(알라닌 아미노전이효소[ALAT] 및 아스파르테이트 트랜스-아미나제[ASAT] 수치 > 정상 상한치의 5배, 크레아티닌 >120 µmol/L)
  • 혈소판 수
  • 체중
  • 프레드니손(>10mg/일에 해당) 또는 이와 유사한 약물과 같은 면역억제제(항타이레트로바이러스 화학요법 제외)를 받고 있거나 받을 예정인 환자
  • 등록 당시 임신 또는 모유 수유 중
  • 비정상적인 자궁 출혈(감염, 이형성증 포함)을 유발하는 자궁경부 또는 자궁 상태
  • 현재 또는 등록 전 4주 이내에 다른 중재적 임상 연구에서 임의의 IMP로 치료
  • 기타 해부학적 원인에 의한 응고장애 또는 출혈장애
  • 연구 약물의 구성 요소에 대한 알려진 과민성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 환자
3형, 2형(2N 제외) 또는 중증 1형 vWD 환자는 예방적 치료를 위해 Wilate를 받는 스크리닝 시 6세 이상입니다.
의약품: 윌레이트

인간 공여자의 혈장에서 생산되는 Wilate는 바이알당 일반적으로 500 IU 또는 1000 IU 인간 VWF 및 인간 FVIII를 함유하는 정맥 주사용 분말 또는 용매로 제공됩니다. VWF 리스토세틴 보조 인자 활성(VWF:RCo)과 FVIII:C 사이의 비율은 1:1입니다. 이 제품은 0.1% 폴리소르베이트 80을 함유한 주사용수 5ml/10mL로 재구성할 때 약 100 IU/ml 인간 VWF를 함유합니다.

Wilate의 비활성은 ≥67 IU VWF:RCo/mg 단백질입니다. 주사 또는 주입 속도는 분당 2-3mL를 초과하지 않아야 합니다.

다른 이름들:
  • 폰 빌레브란트 인자 / 인자 VIII(혈장 유래)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총 연간 출혈율(TABR)
기간: 12 개월
TABR은 시험용 의약품(IMP)의 첫 번째 투여와 연구 완료 방문 사이의 기간에 발생한 자연 출혈, 외상성 출혈 및 기타 출혈(월경 출혈 제외)의 총 횟수를 기간( (년) IMP의 첫 번째 투여와 연구 완료 방문 사이.
12 개월
연구 WIL-31의 예방 치료 중 총 연간 출혈율(TABR)과 이전 연구 WIL-29의 동일한 환자 모집단에서의 주문형 치료 비교
기간: 12 개월
음이항 계수 회귀 모델을 사용하여 계산된 추정 TABR 수입니다. 연구 WIL-29(NCT04053699)와 WIL-31에 대해 계산된 이 수치를 비교합니다. WIL-31에서 WIL-29까지의 결과를 비교하기 위해 각 코호트에 대해 추정된 연간 총 출혈율을 계산하고 음이항 계산 모델과 비교했습니다. 이는 추정 비율이므로 확산을 측정하지 않고 각 코호트에 대해 하나의 값만 있습니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
자발연간출혈률(SABR)
기간: 12 개월
TABR과 유사하게 계산된 자발 연간 출혈율(SABR)
12 개월
연구 WIL-31의 예방 치료 중 자발 연간 출혈율(SABR)과 이전 연구 WIL-29의 동일한 환자 모집단에서의 주문형 치료 비교.
기간: 12 개월
음이항 계수 회귀 모델을 사용하여 계산된 추정 SABR 수치입니다. 연구 WIL-29(NCT04053699)와 WIL-31에 대해 계산된 이 수치를 비교합니다. WIL-31에서 WIL-29까지의 결과를 비교하기 위해 각 코호트에 대해 추정된 연간 총 출혈율을 계산하고 음이항 계산 모델과 비교했습니다. 이는 추정 비율이므로 확산을 측정하지 않고 각 코호트에 대해 하나의 값만 있습니다.
12 개월
예방을 위한 윌레이트 소비(mFAS 인구)
기간: 12 개월
예방 치료를 위한 Wilate 소비에 대한 데이터(환자당 월간 및 주당 VWF/FVIII IU/kg)
12 개월
폰 빌레브란트 인자 활동(VWF:RCo)의 점진적인 생체 내 회복(IVR)
기간: 기준선 및 12개월 방문부터
시간 경과에 따른 Wilate의 증분 VWF:RCo IVR(기준 시점 및 치료 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월)
기준선 및 12개월 방문부터
FVIII의 점진적인 생체 내 회복(IVR)
기간: 기준선 및 12개월 방문
발색 분석으로 측정한 소아 환자(기준선 PK 방문 시)에서 Wilate의 FVIII:C
기준선 및 12개월 방문
돌발 출혈 사건(BE) 치료에 있어서 Wilate의 효능
기간: 12 개월
치료 효능은 '우수', '양호', '보통' 또는 '없음'의 사전 정의된 기준을 사용하여 BE 종료 시 환자에 의해 평가됩니다. "우수" 또는 "양호"로 평가된 모든 효과 등급은 "성공적으로 치료됨"으로 간주됩니다.
12 개월
예방을 위한 윌레이트 노출(mFAS 인구)
기간: 12 개월
Wilate 예방치료 노출일수에 관한 자료
12 개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
외과적 예방요법에서 Wilate의 효능 등급
기간: 12 개월
효능은 '우수', '양호', '보통' 또는 '없음'의 미리 정의된 기준을 사용하여 수술이 끝날 때 외과의사가 평가하고 수술 후 기간이 끝날 때 혈액학자가 평가합니다. 또한, 수술 중 평가와 수술 후 평가를 모두 고려하여 '우수', '좋음', '보통' 또는 '없음' 척도를 사용하는 전반적인 평가는 수술 후 기간이 끝날 때 조사관이 다음을 기준으로 수행합니다. 연산.
12 개월
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS-29)을 사용하여 평가된 삶의 질(QoL)
기간: 12 개월
모든 환자의 신체적, 정신적, 사회적 건강을 모니터링하고 평가하는 PROMIS-29(환자 보고 결과 측정 정보 시스템) 조사 결과를 기반으로 한 QoL 평가입니다. 이 설문조사는 대부분의 만성 질환자를 대상으로 자가 보고된 건강의 가장 관련성이 높은 영역(우울증, 불안, 신체 기능, 통증 간섭, 피로, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동에 참여하는 능력)의 7개 영역을 다루고 있습니다. 최소 0점, 최대 10점 척도를 사용하는 도메인입니다. 파생된 T-점수 값은 측정되는 결과의 더 높은 수준과 동일한 더 높은 점수로 표시됩니다(예: 더 많은 피로, 더 많은 신체 기능). T-점수는 HealthMeasures 평가 센터의 채점 서비스를 사용하여 계산되었습니다. 이 T-점수 지표의 경우 50은 관련 참조 모집단의 평균이고 10은 해당 모집단의 표준 편차(SD)입니다.
12 개월
36개 항목의 약식 건강 설문조사 버전 2(SF-36v2)를 사용하여 평가된 삶의 질(QoL)
기간: 12 개월
16세 이상 환자의 기능적 건강과 웰빙을 측정하기 위한 SF-36v2(Short Form Health Survey) 설문지 결과를 기반으로 한 QoL 평가입니다. SF-36v2는 채점 알고리즘으로 표준화된 척도를 사용하여 8개의 서로 다른 도메인의 순위를 매겨 0에서 100까지의 점수를 얻습니다. 8가지 건강 영역에는 신체 기능(PF), 신체 역할(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강 문제(GH), 활력(VT), 사회적 기능(SF), 감정 역할(RE) 및 일반 정신 건강이 포함됩니다. (MH). SF-36에는 표준 기반 점수가 사용되며 모든 척도에 대해 일반 모집단 평균을 50으로, SD를 10으로 설정합니다. 점수의 범위는 일반적으로 20~60점이며, 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 의미합니다.
12 개월
10개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-10)를 사용하여 평가된 삶의 질(QoL)
기간: 12 개월
신체적, 심리사회적 건강을 평가하기 위해 6세 이상 및 16세 미만 환자를 대상으로 부모가 작성한 SF-10 설문지 결과를 기반으로 한 삶의 질 평가. SF-36에는 표준 기반 점수가 사용되며 모든 척도에 대해 일반 모집단 평균을 50으로, SD를 10으로 설정합니다. 점수의 범위는 일반적으로 20~60점이며, 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 의미합니다.
12 개월
혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 사용하여 평가된 관절 건강 상태
기간: 기준선 및 12개월
관절 건강 상태는 vWD의 임상 결과 평가를 위해 특별히 검증된 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 사용하여 평가됩니다. HJHS는 6개의 인덱스 관절을 평가하여 0-124 사이의 점수를 생성합니다. 개별 인덱스 조인트의 최대 점수는 20입니다. 점수가 높을수록 관절 건강이 좋지 않음을 나타냅니다.
기준선 및 12개월
그림 혈액 손실 평가 차트(PBAC) 점수를 사용하여 평가된 월경 출혈
기간: 12 개월
본 연구에서 각 월경 기간의 출혈 정보는 그림 혈액 손실 평가 차트(PBAC)를 사용하여 수집됩니다. PBAC는 가임기 여성 환자 모두에게 제공됩니다. PBAC에 문서화된 데이터와 연구자가 계산한 최종 점수는 전자 사례 보고서 양식(eCRF)에 기록됩니다. PBAC 점수는 0부터이며 이론적 최대값은 없습니다. 100점 초과는 비정상적인 응고 및 월경 과다 출혈(월경 주기당 혈액 손실 80ml 초과)을 정의합니다.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Octapharma

수사관

  • 연구 책임자: Cristina Solomon, Octapharma

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 6월 18일

기본 완료 (실제)

2022년 4월 23일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 9일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 29일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WIL-31

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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