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Studio clinico per indagare l'efficacia e la sicurezza di Wilate durante la profilassi in pazienti precedentemente trattati con VWD

29 settembre 2023 aggiornato da: Octapharma

Studio clinico per indagare l'efficacia e la sicurezza di Wilate durante la profilassi in pazienti precedentemente trattati con malattia di Von Willebrand (VWD)

Si tratta di uno studio prospettico, non controllato, internazionale, multicentrico di fase 3 che indaga l'efficacia e la sicurezza di Wilate in pazienti adulti precedentemente trattati con VWD, per ottenere ulteriori dati sulla sicurezza e l'efficacia di Wilate in pazienti precedentemente trattati con VWD sottoposti a profilassi regolare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Gomel, Bielorussia, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Federazione Russa, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libano, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libano
        • Nini Hospital
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ucraina, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti che soddisfano tutti i seguenti criteri sono eleggibili per lo studio:

  • Età ≥6 anni al momento dello screening
  • VWD tipo 1 (attività basale del fattore von Willebrand [VWF: cofattore ristocetina (RCo)]
  • Attualmente in trattamento su richiesta con un prodotto contenente VWF con almeno 1, e una media di ≥2, BE spontanei documentati al mese negli ultimi 6 mesi, con almeno 2 di questi BE che richiedono il trattamento con un prodotto contenente VWF
  • Disponibilità di registrazioni per valutare in modo affidabile il tipo, la frequenza e il trattamento di BE per almeno 6 mesi di trattamento su richiesta prima dello screening
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e accettare di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite; nel caso in cui venga utilizzata la contraccezione ormonale, la classe di farmaci dovrebbe rimanere invariata per tutta la durata dello studio
  • Tutti i pazienti devono fornire un consenso scritto e firmato volontariamente fornito, completamente informato, ottenuto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono eleggibili per lo studio:

  • Aver ricevuto un trattamento on-demand o profilattico con un prodotto contenente VWF ma non disporre di registrazioni disponibili per valutare in modo affidabile il tipo, la frequenza e il trattamento di BE per un periodo di almeno 6 mesi di trattamento on-demand
  • Anamnesi, o sospetto attuale, di inibitori del VWF o del FVIII
  • Storia medica di un evento tromboembolico entro 1 anno prima dell'arruolamento
  • Gravi malattie epatiche o renali (livelli di alanina aminotransferasi [ALAT] e aspartato transaminasi [ASAT] >5 volte il limite superiore della norma, creatinina >120 µmol/L)
  • Conta piastrinica
  • Peso corporeo
  • Pazienti che ricevono, o in programma di ricevere, farmaci immunosoppressori (diversi dalla chemioterapia antiretrovirale), come il prednisone (equivalente a >10 mg/die) o farmaci simili
  • Gravidanza o allattamento al momento dell'iscrizione
  • Condizioni cervicali o uterine che causano sanguinamento uterino anomalo (incluse infezioni, displasia)
  • Trattamento con qualsiasi IMP in un altro studio clinico interventistico attualmente o entro 4 settimane prima dell'arruolamento
  • Altri disturbi della coagulazione o disturbi della coagulazione dovuti a motivi anatomici
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i pazienti
Pazienti con VWD di tipo 3, tipo 2 (eccetto 2N) o grave di tipo 1 di età ≥6 anni allo screening che ricevono Wilate per il trattamento profilattico.
Droga: Wilate

Prodotto dal plasma di donatori umani, Wilate si presenta come polvere o solvente per iniezione endovenosa contenente normalmente 500 UI o 1000 UI di VWF umano e FVIII umano per flaconcino. Il rapporto tra l'attività del cofattore ristocetina VWF (VWF:RCo) e FVIII:C è 1:1. Il prodotto contiene circa 100 UI/ml di VWF umano quando ricostituito con 5 ml/10 ml di acqua per preparazioni iniettabili con lo 0,1% di polisorbato 80.

L'attività specifica di Wilate è ≥67 UI VWF:RCo/mg di proteina. La velocità di iniezione o infusione non deve superare i 2-3 ml al minuto.

Altri nomi:
  • Fattore von Willebrand / Fattore VIII (derivato dal plasma)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato totale (TABR)
Lasso di tempo: 12 mesi
Il TABR è stato calcolato come il numero totale di sanguinamenti spontanei, sanguinamenti traumatici e altri sanguinamenti (ad eccezione dei sanguinamenti mestruali) verificatisi nel periodo di tempo tra la prima dose del medicinale sperimentale (IMP) e la visita di completamento dello studio, diviso per la durata ( in anni) tra la prima dose di IMP e la visita di completamento dello studio.
12 mesi
Confronto tra i tassi annualizzati totali di sanguinamento (TABR) durante il trattamento di profilassi nello studio WIL-31 e il trattamento al bisogno nella stessa popolazione di pazienti nello studio precedente WIL-29
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero TABR stimato calcolato utilizzando un modello di regressione del conteggio binomiale negativo. Confronto tra questo numero calcolato per gli studi WIL-29 (NCT04053699) e WIL-31. Per il confronto dei risultati da WIL-31 a WIL-29 è stato calcolato un tasso di sanguinamento annualizzato totale stimato per ciascuna coorte e confrontato con un modello di conteggio binomiale negativo. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza alcuna misura dello spread
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo (SABR)
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di sanguinamento annualizzato spontaneo (SABR) calcolato in analogia con TABR
12 mesi
Confronto tra i tassi annualizzati di sanguinamento spontaneo (SABR) durante il trattamento di profilassi nello studio WIL-31 e il trattamento al bisogno nella stessa popolazione di pazienti nello studio precedente WIL-29.
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero SABR stimato calcolato utilizzando un modello di regressione del conteggio binomiale negativo. Confronto tra questo numero calcolato per gli studi WIL-29 (NCT04053699) e WIL-31. Per il confronto dei risultati da WIL-31 a WIL-29 è stato calcolato un tasso di sanguinamento annualizzato totale stimato per ciascuna coorte e confrontato con un modello di conteggio binomiale negativo. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza alcuna misura dello spread
12 mesi
Consumo Wilate per la profilassi (popolazione mFAS)
Lasso di tempo: 12 mesi
Dati sul consumo di Wilate (VWF/FVIII UI/kg al mese e alla settimana per paziente) per il trattamento profilattico
12 mesi
Recupero incrementale in vivo (IVR) dell'attività del fattore di Von Willebrand (VWF:RCo)
Lasso di tempo: Dal basale e dalla visita a 12 mesi
VWF:RCo IVR incrementale di Wilate nel tempo (al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento)
Dal basale e dalla visita a 12 mesi
Recupero incrementale in vivo (IVR) del FVIII
Lasso di tempo: Visita di riferimento e a 12 mesi
FVIII:C di Wilate in pazienti pediatrici (alla visita PK basale) misurato mediante test cromogenico
Visita di riferimento e a 12 mesi
Efficacia di Wilate nel trattamento degli eventi emorragici intermestruali (BE)
Lasso di tempo: 12 mesi
L'efficacia del trattamento sarà valutata al termine di un BE dal paziente utilizzando criteri predefiniti di "Eccellente", "Buono", "Moderato" o "Nessuno". Tutte le valutazioni di efficacia valutate come "eccellenti" o "buone" saranno considerate "trattate con successo".
12 mesi
Esposizione a Wilate per la profilassi (popolazione mFAS)
Lasso di tempo: 12 mesi
Dati sui giorni di esposizione del trattamento profilattico con Wilate
12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione di efficacia di Wilate nella profilassi chirurgica
Lasso di tempo: 12 mesi
L'efficacia sarà valutata dal chirurgo al termine dell'intervento e dall'ematologo alla fine del periodo postoperatorio utilizzando criteri predefiniti di "Eccellente", "Buono", "Moderato" o "Nessuno". Inoltre, alla fine del periodo postoperatorio lo sperimentatore effettuerà una valutazione complessiva utilizzando la scala "Eccellente", "Buono", "Moderato" o "Nessuno", tenendo conto sia delle valutazioni intra che postoperatorie, sulla base di un algoritmo.
12 mesi
Qualità della vita (QoL) valutata utilizzando il sistema informativo di misurazione dei risultati riferiti dai pazienti (PROMIS-29)
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutazione della QoL basata sui risultati dell'indagine PROMIS-29 (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System), che monitora e valuta la salute fisica, mentale e sociale in tutti i pazienti. L’indagine copre sette ambiti appartenenti alle aree più rilevanti della salute auto-riferita (depressione, ansia, funzione fisica, interferenza del dolore, affaticamento, disturbi del sonno e capacità di partecipare a ruoli e attività sociali) per la maggior parte delle persone con malattie croniche, ciascuno dominio utilizzando una scala composta da un punteggio minimo pari a 0 e un punteggio massimo pari a 10. I valori T-score derivati ​​sono presentati con punteggi più alti che equivalgono a livelli più alti del risultato misurato (ad esempio più affaticamento, più funzione fisica). I punteggi T sono stati calcolati utilizzando il servizio di punteggio dell'HealthMeasures Assessment Center. Per questa metrica del punteggio T, 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (SD) di quella popolazione.
12 mesi
Qualità della vita (QoL) valutata utilizzando un'indagine sanitaria in formato breve di 36 elementi, versione 2 (SF-36v2)
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutazione della QoL basata sui risultati del questionario SF-36v2 (Short Form Health Survey) per misurare la salute funzionale e il benessere nei pazienti di età ≥16 anni. SF-36v2 classifica 8 domini diversi utilizzando una scala standardizzata con un algoritmo di punteggio per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100. Gli otto domini di salute includono il funzionamento fisico (PF), il ruolo fisico (RP), il dolore fisico (BP), i problemi di salute generali (GH), la vitalità (VT), il funzionamento sociale (SF), il ruolo emotivo (RE) e la salute mentale generale. (MH). Per l'SF-36 viene utilizzato un punteggio basato su norme, impostando la media della popolazione generale a 50 e la SD a 10 per tutte le scale. I punteggi in genere vanno da 20 a 60, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
12 mesi
Qualità della vita (QoL) valutata utilizzando un'indagine sanitaria in formato breve di 10 elementi (SF-10)
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutazione della QoL basata sui risultati di un questionario SF-10 compilato dai genitori per pazienti di età ≥ 6 e < 16 anni, al fine di valutare la salute fisica e psicosociale. Per l'SF-36 viene utilizzato un punteggio basato su norme, impostando la media della popolazione generale a 50 e la SD a 10 per tutte le scale. I punteggi in genere vanno da 20 a 60, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
12 mesi
Stato di salute delle articolazioni valutato utilizzando il punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS)
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
Lo stato di salute delle articolazioni sarà valutato utilizzando l'Hemophilia Joint Health Score (HJHS), che è stato specificamente convalidato per la valutazione dell'esito clinico nella VWD. HJHS valuta sei giunti indice per produrre un punteggio compreso tra 0 e 124. Il punteggio massimo per un singolo indice comune è 20. Punteggi più alti indicano una salute articolare peggiore.
Baseline e 12 mesi
Sanguinamento mestruale valutato utilizzando il punteggio della tabella pittorica di valutazione della perdita di sangue (PBAC).
Lasso di tempo: 12 mesi
Le informazioni sul sanguinamento di ciascun periodo mestruale durante questo studio verranno raccolte utilizzando il grafico pittorico di valutazione della perdita di sangue (PBAC). Il PBAC sarà fornito a tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile. I dati documentati nel PBAC e il punteggio finale calcolato dallo sperimentatore verranno registrati nel modulo elettronico di segnalazione del caso (eCRF). Il punteggio PBAC va da 0 in poi, senza massimo teorico. Un punteggio >100 definisce una coagulazione anormale e un sanguinamento mestruale abbondante (>80 ml di perdita di sangue per ciclo mestruale).
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Cristina Solomon, Octapharma

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

23 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

23 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WIL-31

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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