Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio clínico para investigar la eficacia y seguridad de Wilate durante la profilaxis en pacientes con EvW previamente tratados

29 de septiembre de 2023 actualizado por: Octapharma

Estudio clínico para investigar la eficacia y seguridad de Wilate durante la profilaxis en pacientes con enfermedad de Von Willebrand (VWD) previamente tratados

Este es un estudio prospectivo, no controlado, internacional, multicéntrico de fase 3 que investiga la eficacia y seguridad de Wilate en pacientes adultos con VWD previamente tratados, para obtener datos adicionales sobre la seguridad y eficacia de Wilate en pacientes previamente tratados con VWD que se someten a profilaxis regular.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

43

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bielorrusia
      • Gomel, Bielorrusia, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Federación Rusa
      • Kirov, Federación Rusa, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Federación Rusa, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Líbano, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Líbano
        • Nini Hospital
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ucrania, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes que cumplan con todos los siguientes criterios son elegibles para el estudio:

  • Edad ≥6 años en el momento de la selección
  • EVW tipo 1 (actividad inicial del factor von Willebrand [VWF: cofactor de ristocetina (RCo)]
  • Recibe actualmente tratamiento a demanda con un producto que contiene VWF con al menos 1 y un promedio de ≥2 EB espontáneos documentados por mes en los últimos 6 meses, con al menos 2 de estos EB que requieren tratamiento con un producto que contiene VWF
  • Disponibilidad de registros para evaluar de forma fiable el tipo, la frecuencia y el tratamiento de los EB durante al menos 6 meses de tratamiento a demanda antes de la selección
  • Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la selección y estar de acuerdo en usar medidas anticonceptivas adecuadas; en caso de que se usen anticonceptivos hormonales, la clase de medicamento debe permanecer sin cambios durante la duración del estudio
  • Todos los pacientes deben dar su consentimiento por escrito y firmado de forma voluntaria, completamente informada y obtenido antes de que se lleve a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para el estudio:

  • Haber recibido tratamiento a demanda o profiláctico con un producto que contiene VWF pero no tener registros disponibles para evaluar de forma fiable el tipo, la frecuencia y el tratamiento de los EB durante un período de al menos 6 meses de tratamiento a demanda.
  • Historia, o sospecha actual, de inhibidores de FvW o FVIII
  • Historial médico de un evento tromboembólico dentro de 1 año antes de la inscripción
  • Enfermedades hepáticas o renales graves (niveles de alanina aminotransferasa [ALAT] y aspartato transaminasa [ASAT] >5 veces el límite superior normal, creatinina >120 µmol/L)
  • Recuento de plaquetas
  • Peso corporal
  • Pacientes que reciben o tienen programado recibir medicamentos inmunosupresores (que no sean quimioterapia antirretroviral), como prednisona (equivalente a >10 mg/día) o medicamentos similares
  • Embarazada o en periodo de lactancia en el momento de la inscripción
  • Condiciones cervicales o uterinas que causan sangrado uterino anormal (incluyendo infección, displasia)
  • Tratamiento con cualquier IMP en otro estudio clínico de intervención actualmente o dentro de las 4 semanas antes de la inscripción
  • Otros trastornos de la coagulación o trastornos hemorrágicos por razones anatómicas
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del fármaco del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todos los pacientes
Pacientes con EVW tipo 3, tipo 2 (excepto 2N) o tipo 1 grave de ≥6 años de edad en el momento de la selección que reciben Wilate como tratamiento profiláctico.
Droga: Wilate

Producido a partir del plasma de donantes humanos, Wilate se presenta como un polvo o disolvente para inyección intravenosa que normalmente contiene 500 UI o 1000 UI de FvW humano y FVIII humano por vial. La relación entre la actividad del cofactor VWF ristocetina (VWF:RCo) y FVIII:C es de 1:1. El producto contiene aproximadamente 100 UI/ml de VWF humano cuando se reconstituye con 5 ml/10 ml de agua para inyección con polisorbato 80 al 0,1 %.

La actividad específica de Wilate es ≥67 UI VWF:RCo/mg proteína. La velocidad de inyección o infusión no debe exceder los 2-3 ml por minuto.

Otros nombres:
  • factor de von Willebrand/Factor VIII (derivado de plasma)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado total anualizada (TABR)
Periodo de tiempo: 12 meses
El TABR se calculó como el número total de hemorragias espontáneas, hemorragias traumáticas y otras hemorragias (excepto hemorragias menstruales) que ocurrieron en el período de tiempo entre la primera dosis del medicamento en investigación (IMP) y la visita de finalización del estudio, dividido por la duración ( en años) entre la primera dosis de IMP y la visita de finalización del estudio.
12 meses
Comparación de las tasas totales de sangrado anualizadas (TABR) durante el tratamiento profiláctico en el estudio WIL-31 con el tratamiento a demanda en la misma población de pacientes en el estudio anterior WIL-29
Periodo de tiempo: 12 meses
Número TABR estimado calculado utilizando un modelo de regresión de conteo binomial negativo. Comparación entre este número calculado para los estudios WIL-29 (NCT04053699) y WIL-31. Para comparar los resultados de WIL-31 con WIL-29, se calculó una tasa de hemorragia anualizada total estimada para cada cohorte y se comparó con un modelo de recuento binomial negativo. Como se trataba de tasas estimadas, solo hay un valor para cada cohorte sin medida de propagación
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizado espontáneo (SABR)
Periodo de tiempo: 12 meses
Tasa de hemorragia anualizada espontánea (SABR) calculada de forma análoga a la TABR
12 meses
Comparación de las tasas de sangrado anualizado espontáneo (SABR) durante el tratamiento profiláctico en el estudio WIL-31 con el tratamiento a demanda en la misma población de pacientes en el estudio anterior WIL-29.
Periodo de tiempo: 12 meses
Número SABR estimado calculado utilizando un modelo de regresión de conteo binomial negativo. Comparación entre este número calculado para los estudios WIL-29 (NCT04053699) y WIL-31. Para comparar los resultados de WIL-31 con WIL-29, se calculó una tasa de hemorragia anualizada total estimada para cada cohorte y se comparó con un modelo de recuento binomial negativo. Como se trataba de tasas estimadas, solo hay un valor para cada cohorte sin medida de propagación
12 meses
Consumo de Wilate para profilaxis (población mFAS)
Periodo de tiempo: 12 meses
Datos sobre el consumo de Wilate (VWF/FVIII UI/kg por mes y por semana por paciente) para tratamiento profiláctico
12 meses
Recuperación incremental in vivo (IVR) de la actividad del factor Von Willebrand (VWF:RCo)
Periodo de tiempo: Desde el inicio y la visita de 12 meses
VWF incremental: RCo IVR de Wilate a lo largo del tiempo (al inicio y al mes, 2, 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento)
Desde el inicio y la visita de 12 meses
Recuperación incremental in vivo (IVR) de FVIII
Periodo de tiempo: Visita inicial y de 12 meses
FVIII:C de Wilate en pacientes pediátricos (en la visita farmacocinética inicial) medido mediante ensayo cromogénico
Visita inicial y de 12 meses
Eficacia de Wilate en el tratamiento de episodios hemorrágicos irruptivos (BE)
Periodo de tiempo: 12 meses
La eficacia del tratamiento será evaluada al final de un BE por el paciente utilizando criterios predefinidos de "Excelente", "Bueno", "Moderado" o "Ninguno". Todas las calificaciones de eficacia evaluadas como "excelente" o "buena" se considerarán "tratadas con éxito".
12 meses
Exposición a Wilate para profilaxis (población mFAS)
Periodo de tiempo: 12 meses
Datos sobre los días de exposición del tratamiento profiláctico con Wilate.
12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Clasificación de eficacia de Wilate en profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: 12 meses
La eficacia será evaluada por el cirujano al final de la cirugía y por el hematólogo al final del postoperatorio utilizando criterios predefinidos de "Excelente", "Bueno", "Moderado" o "Ninguno". Además, al final del período postoperatorio, el investigador realizará una evaluación general utilizando la escala 'Excelente', 'Buena', 'Moderada' o 'Ninguna' teniendo en cuenta las evaluaciones intra y posoperatorias basándose en una algoritmo.
12 meses
Calidad de vida (CdV) evaluada mediante el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS-29)
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluación de calidad de vida basada en los resultados de la encuesta PROMIS-29 (Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente), que monitorea y evalúa la salud física, mental y social de todos los pacientes. La encuesta cubre siete dominios de las áreas más relevantes de salud autoinformada (depresión, ansiedad, función física, interferencia del dolor, fatiga, alteraciones del sueño y capacidad para participar en roles y actividades sociales) para la mayoría de las personas con enfermedades crónicas, cada una dominio utilizando una escala de una puntuación mínima de 0 y una puntuación máxima de 10. Los valores de puntuación T derivados se presentan con puntuaciones más altas que equivalen a niveles más altos del resultado que se está midiendo (por ejemplo, más fatiga, más función física). Las puntuaciones T se calcularon utilizando el servicio de puntuación del HealthMeasures Assessment Center. Para esta métrica de puntuación T, 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población.
12 meses
Calidad de vida (CdV) evaluada mediante una encuesta de salud de formato breve de 36 ítems, versión 2 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluación de la calidad de vida basada en los resultados del cuestionario SF-36v2 (Short Form Health Survey) para medir la salud funcional y el bienestar en pacientes ≥16 años. SF-36v2 clasifica 8 dominios diferentes utilizando una escala estandarizada con un algoritmo de puntuación para obtener una puntuación que va de 0 a 100. Los ocho dominios de salud incluyen el funcionamiento físico (PF), el rol físico (RP), el dolor corporal (BP), los problemas de salud generales (GH), la vitalidad (VT), el funcionamiento social (SF), el rol emocional (RE) y la salud mental general. (MH). La puntuación basada en normas se utiliza para el SF-36, estableciendo la media de la población general en 50 y la DE en 10 para todas las escalas. Las puntuaciones suelen oscilar entre 20 y 60, y las puntuaciones más altas indican una mejor salud.
12 meses
Calidad de vida (CdV) evaluada mediante una encuesta de salud de formato breve de 10 ítems (SF-10)
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluación de la calidad de vida basada en los resultados de un cuestionario SF-10 completado por los padres para pacientes ≥6 y <16 años de edad, para calificar la salud física y psicosocial. La puntuación basada en normas se utiliza para el SF-36, estableciendo la media de la población general en 50 y la DE en 10 para todas las escalas. Las puntuaciones suelen oscilar entre 20 y 60, y las puntuaciones más altas indican una mejor salud.
12 meses
Estado de salud de las articulaciones evaluado mediante la puntuación de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS)
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
El estado de salud de las articulaciones se evaluará mediante la puntuación de salud de las articulaciones en hemofilia (HJHS), que ha sido validada específicamente para la evaluación del resultado clínico en la EvW. HJHS evalúa seis articulaciones índice para producir una puntuación entre 0 y 124. La puntuación máxima para una junta indexada individual es 20. Las puntuaciones más altas indican una peor salud de las articulaciones.
Línea de base y 12 meses
Sangrado menstrual evaluado mediante la puntuación del gráfico pictórico de evaluación de la pérdida de sangre (PBAC)
Periodo de tiempo: 12 meses
La información sobre el sangrado de cada período menstrual durante este estudio se recopilará utilizando el Cuadro pictórico de evaluación de la pérdida de sangre (PBAC). El PBAC se proporcionará a todas las pacientes mujeres en edad fértil. Los datos documentados en el PBAC y la puntuación final calculada por el investigador se registrarán en el formulario electrónico de informe de caso (eCRF). La puntuación del PBAC es de 0 en adelante, sin máximo teórico. Una puntuación >100 define coagulación anormal y sangrado menstrual abundante (>80 ml de pérdida de sangre por ciclo menstrual).
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Octapharma

Investigadores

  • Director de estudio: Cristina Solomon, Octapharma

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de junio de 2020

Finalización primaria (Actual)

23 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

23 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

12 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WIL-31

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedades de von Willebrand

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Montenegro

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir