Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Wilate under profylakse hos tidligere behandlede patienter med VWD

29. september 2023 opdateret af: Octapharma

Klinisk undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Wilate under profylakse hos tidligere behandlede patienter med Von Willebrands sygdom (VWD)

Dette er et prospektivt, ikke-kontrolleret, internationalt, multicenter fase 3-studie, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af ​​Wilate hos tidligere behandlede voksne patienter med VWD, for at opnå yderligere data om sikkerheden og effekten af ​​Wilate hos tidligere behandlede patienter med VWD, der gennemgår regelmæssig profylakse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Hviderusland
      • Gomel, Hviderusland, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraine, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der opfylder alle følgende kriterier, er kvalificerede til undersøgelsen:

  • Alder ≥6 år på screeningstidspunktet
  • VWD type 1 (baseline von Willebrand faktor aktivitet [VWF:Ristocetin Co-factor (RCo)]
  • Modtager i øjeblikket on-demand behandling med et VWF-holdigt produkt med mindst 1, og et gennemsnit på ≥2, dokumenterede spontane BE'er om måneden i de sidste 6 måneder, hvor mindst 2 af disse BE'er kræver behandling med et VWF-holdigt produkt
  • Tilgængelighed af journaler til pålideligt at evaluere type, hyppighed og behandling af BEs i mindst 6 måneders on-demand behandling før screening
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved screening og acceptere at anvende passende præventionsforanstaltninger; i tilfælde af at der anvendes hormonel prævention, bør medicinklassen forblive uændret i hele undersøgelsens varighed
  • Alle patienter skal give frivilligt givet, fuldt informeret skriftligt og underskrevet samtykke opnået før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke kvalificerede til undersøgelsen:

  • At have modtaget on-demand eller profylaktisk behandling med et VWF-holdigt produkt, men at have ingen tilgængelige registreringer til pålideligt at evaluere typen, hyppigheden og behandlingen af ​​BEs over en periode på mindst 6 måneders on-demand-behandling
  • Anamnese eller nuværende mistanke om VWF- eller FVIII-hæmmere
  • Sygehistorie med en tromboembolisk hændelse inden for 1 år før indskrivning
  • Alvorlige lever- eller nyresygdomme (alanin aminotransferase [ALAT] og aspartat trans-aminase [ASAT] niveauer >5 gange den øvre grænse for normal, kreatinin >120 µmol/L)
  • Blodpladetal
  • Kropsvægt
  • Patienter, der modtager eller er planlagt til at modtage immunsuppressive lægemidler (bortset fra anti-tiretroviral kemoterapi), såsom prednison (svarende til >10 mg/dag) eller lignende lægemidler
  • Gravid eller ammende på tilmeldingstidspunktet
  • Cervikale eller uterine tilstande, der forårsager unormal uterin blødning (inklusive infektion, dysplasi)
  • Behandling med en hvilken som helst IMP i en anden interventionel klinisk undersøgelse i øjeblikket eller inden for 4 uger før indskrivning
  • Andre koagulationsforstyrrelser eller blødningsforstyrrelser på grund af anatomiske årsager
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle patienter
Patienter med type 3, type 2 (undtagen 2N) eller svær type 1 VWD i alderen ≥6 år ved screening, der får Wilate til profylaktisk behandling.
Medicin: Wilate

Produceret ud fra plasma fra humane donorer præsenteres Wilate som et pulver eller solvens til intravenøs injektion, der normalt indeholder 500 IE eller 1000 IE human VWF og human FVIII pr. hætteglas. Forholdet mellem VWF ristocetin co-faktor aktivitet (VWF:RCo) og FVIII:C er 1:1. Produktet indeholder ca. 100 IE/ml humant VWF, når det er rekonstitueret med 5 ml/10 ml vand til injektion med 0,1 % polysorbat 80.

Den specifikke aktivitet af Wilate er ≥67 IE VWF:RCo/mg protein. Injektions- eller infusionshastigheden bør ikke overstige 2-3 ml pr. minut.

Andre navne:
  • von Willebrand faktor / Faktor VIII (plasma afledt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet årlig blødningsrate (TABR)
Tidsramme: 12 måneder
TABR blev beregnet som det samlede antal spontane blødninger, traumatiske blødninger og andre blødninger (undtagen menstruationsblødninger), der opstod i tidsrummet mellem første dosis af forsøgslægemidlet (IMP) og studiets afsluttende besøg, divideret med varigheden ( i år) mellem første dosis af IMP og studiets afsluttende besøg.
12 måneder
Sammenligning af samlede årlige blødningsrater (TABR) under profylaksebehandling i studie WIL-31 med on-demand behandling i samme patientpopulation i det foregående studie WIL-29
Tidsramme: 12 måneder
Estimeret TABR-tal beregnet ved hjælp af en negativ binomial tælleregressionsmodel. Sammenligning mellem dette tal beregnet for studier WIL-29 (NCT04053699) og WIL-31. Til sammenligning af resultater fra WIL-31 til WIL-29 blev en estimeret total årlig blødningsrate beregnet for hver kohorte og sammenlignet med en negativ binomial tællemodel. Da disse var estimerede rater, er der kun én værdi for hver kohorte uden mål for spredning
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spontan Annualized Bleeding Rate (SABR)
Tidsramme: 12 måneder
Spontan annualiseret blødningshastighed (SABR) beregnet i analogi med TABR
12 måneder
Sammenligning af spontane årlige blødningsrater (SABR) under profylaksebehandling i undersøgelse WIL-31 med on-demand behandling i samme patientpopulation i det foregående studie WIL-29.
Tidsramme: 12 måneder
Estimeret SABR-tal beregnet ved hjælp af en negativ binomial tælleregressionsmodel. Sammenligning mellem dette tal beregnet for studier WIL-29 (NCT04053699) og WIL-31. Til sammenligning af resultater fra WIL-31 til WIL-29 blev en estimeret total årlig blødningsrate beregnet for hver kohorte og sammenlignet med en negativ binomial tællemodel. Da disse var estimerede rater, er der kun én værdi for hver kohorte uden mål for spredning
12 måneder
Wilate-forbrug til profylakse (mFAS-population)
Tidsramme: 12 måneder
Data om forbrug af Wilate (VWF/FVIII IE/kg pr. måned og pr. uge pr. patient) til profylaktisk behandling
12 måneder
Incremental In Vivo Recovery (IVR) af Von Willebrand Factor Activity (VWF:RCo)
Tidsramme: Fra baseline og 12 måneders besøg
Inkrementel VWF:RCo IVR af Wilate over tid (ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders behandling)
Fra baseline og 12 måneders besøg
Incremental In Vivo Recovery (IVR) af FVIII
Tidsramme: Baseline og 12-måneders besøg
FVIII:C af Wilate hos pædiatriske patienter (ved baseline PK-besøg) målt ved kromogent assay
Baseline og 12-måneders besøg
Effektiviteten af ​​Wilate i behandlingen af ​​gennembrudsblødninger (BE'er)
Tidsramme: 12 måneder
Behandlingseffektiviteten vil blive vurderet ved slutningen af ​​en BE af patienten ved hjælp af foruddefinerede kriterier som 'Fremragende', 'God', 'Moderat' eller 'Ingen'. Alle effektivitetsvurderinger vurderet som enten "fremragende" eller "god" vil blive betragtet som "behandlet med succes".
12 måneder
Wilate-eksponering til profylakse (mFAS-population)
Tidsramme: 12 måneder
Data om eksponeringsdage af Wilate profylaktisk behandling
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektvurdering af Wilate i kirurgisk profylakse
Tidsramme: 12 måneder
Effekten vil blive vurderet af kirurgen ved slutningen af ​​operationen og af hæmatologen ved slutningen af ​​den postoperative periode ved hjælp af foruddefinerede kriterier som 'Fremragende', 'God', 'Moderat' eller 'Ingen'. Derudover vil en overordnet vurdering ved brug af skalaen 'Fremragende', 'God', 'Moderat' eller 'Ingen' under hensyntagen til både de intra- og postoperative vurderinger blive foretaget ved afslutningen af ​​den postoperative periode af investigator baseret på en algoritme.
12 måneder
Livskvalitet (QoL) vurderet ved hjælp af patientrapporteret resultatmålingsinformationssystem (PROMIS-29)
Tidsramme: 12 måneder
QoL-vurdering baseret på resultaterne fra PROMIS-29 (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) undersøgelsen, som overvåger og evaluerer den fysiske, mentale og sociale sundhed hos alle patienter. Undersøgelsen dækker syv domæner fra de mest relevante områder af selvrapporteret sundhed (depression, angst, fysisk funktion, smerteinterferens, træthed, søvnforstyrrelser og evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter) for størstedelen af ​​mennesker med kronisk sygdom, hver domæne ved hjælp af en skala med minimumscore på 0 og maksimumscore på 10. Afledte T-scoreværdier præsenteres med højere score svarende til højere niveauer af det resultat, der måles (f.eks. mere træthed, mere fysisk funktion). T-scores blev beregnet ved hjælp af scoringstjenesten fra HealthMeasures Assessment Center. For denne T-score-metrik er 50 gennemsnittet af en relevant referencepopulation, og 10 er standardafvigelsen (SD) for denne population.
12 måneder
Livskvalitet (QoL) vurderet ved hjælp af en 36-elementer kortform sundhedsundersøgelse, version 2 (SF-36v2)
Tidsramme: 12 måneder
QoL vurdering baseret på resultaterne fra SF-36v2 (Short Form Health Survey) spørgeskemaet til måling af funktionelt helbred og velvære hos patienter ≥16 år. SF-36v2 rangerer 8 forskellige domæner ved hjælp af en skala standardiseret med en scoringsalgoritme for at opnå en score fra 0 til 100. De otte sundhedsdomæner omfatter fysisk funktion (PF), rolle fysisk (RP), kropslig smerte (BP), generelle sundhedsproblemer (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF), rolle emotionel (RE) og generel mental sundhed (MH). Norm-baseret scoring bruges til SF-36, der sætter den generelle befolkningsmiddelværdi til 50 og SD til 10 for alle skalaer. Scorer varierer typisk fra 20 til 60, hvor højere score indikerer bedre helbred.
12 måneder
Livskvalitet vurderet ved hjælp af en sundhedsundersøgelse på 10 punkter (SF-10)
Tidsramme: 12 måneder
QoL vurdering baseret på resultaterne fra et SF-10 forældreudfyldt spørgeskema til patienter ≥6 og <16 år for at score fysisk og psykosocialt helbred. Norm-baseret scoring bruges til SF-36, der sætter den generelle befolkningsmiddelværdi til 50 og SD til 10 for alle skalaer. Scorer varierer typisk fra 20 til 60, hvor højere score indikerer bedre helbred.
12 måneder
Ledsundhedsstatus vurderet ved hjælp af hæmofili Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Ledsundhedsstatus vil blive vurderet ved hjælp af Hæmophilia Joint Health Score (HJHS), som er blevet specifikt valideret til vurdering af det kliniske resultat i VWD. HJHS evaluerer seks indeksled for at give en score mellem 0-124. Den maksimale score for et individuelt indeksled er 20. Højere score indikerer dårligere ledsundhed.
Baseline og 12 måneder
Menstruationsblødning vurderet ved hjælp af PBAC-score (Pictorial Blood Loss Assessment Chart).
Tidsramme: 12 måneder
Blødningsoplysninger fra hver menstruationsperiode i denne undersøgelse vil blive indsamlet ved hjælp af Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC). PBAC vil blive leveret til alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder. De data, der er dokumenteret i PBAC, og den investigator-beregnede endelige score vil blive registreret i den elektroniske sagsrapportformular (eCRF). PBAC-score er fra 0 og frem, uden noget teoretisk maksimum. En score på >100 definerer unormal koagulation og kraftig menstruationsblødning (>80 ml blodtab pr. menstruationscyklus).
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Efterforskere

  • Studieleder: Cristina Solomon, Octapharma

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

23. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2019

Først opslået (Faktiske)

12. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WIL-31

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner