Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по изучению эффективности и безопасности вилата при профилактике у ранее леченных пациентов с болезнью Виллебранда

29 сентября 2023 г. обновлено: Octapharma

Клиническое исследование по изучению эффективности и безопасности вилата во время профилактики у ранее леченных пациентов с болезнью фон Виллебранда (БВ)

Это проспективное, неконтролируемое, международное, многоцентровое исследование фазы 3, посвященное изучению эффективности и безопасности вилата у ранее леченных взрослых пациентов с болезнью Виллебранда с целью получения дополнительных данных о безопасности и эффективности вилата у ранее леченных пациентов с болезнью Виллебранда, перенесших регулярная профилактика.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

43

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Беларусь
      • Gomel, Беларусь, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Болгария, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Ливан, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Ливан
        • Nini Hospital
  • Российская Федерация
      • Kirov, Российская Федерация, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Российская Федерация, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Украина, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Пациенты, отвечающие всем следующим критериям, имеют право на участие в исследовании:

  • Возраст ≥6 лет на момент скрининга
  • БВ типа 1 (базовая активность фактора фон Виллебранда [ФВ: кофактор ристоцетина (RCo)]
  • В настоящее время получают лечение препаратом, содержащим ФВ, по требованию, по крайней мере, 1, а в среднем ≥2 документированных спонтанных БЭ в месяц за последние 6 месяцев, причем как минимум 2 из этих БЭ требуют лечения препаратом, содержащим ФВ.
  • Наличие записей для надежной оценки типа, частоты и лечения БЭ в течение как минимум 6 месяцев лечения по требованию до скрининга.
  • Женщины-пациенты детородного возраста должны иметь отрицательный результат анализа мочи на беременность при скрининге и согласиться на использование адекватных мер контроля над рождаемостью; в случае использования гормональной контрацепции класс препарата должен оставаться неизменным на протяжении всего исследования.
  • Все пациенты должны предоставить добровольное, полностью информированное письменное и подписанное согласие, полученное до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, не имеют права на участие в исследовании:

  • Получившие лечение по требованию или профилактическое лечение препаратом, содержащим ФВ, но не имеющие записей для надежной оценки типа, частоты и лечения БЭ в течение как минимум 6 месяцев лечения по требованию
  • История или текущее подозрение на наличие ингибиторов фактора Виллебранда или фактора VIII.
  • История болезни тромбоэмболических событий в течение 1 года до зачисления
  • Тяжелые заболевания печени или почек (уровни аланинаминотрансферазы [АЛАТ] и аспартатаминотрансферазы [АСАТ] более чем в 5 раз превышают верхнюю границу нормы, креатинин >120 мкмоль/л)
  • Количество тромбоцитов
  • Вес тела
  • Пациенты, получающие или запланированные к приему иммунодепрессанты (кроме антиретровирусной химиотерапии), такие как преднизолон (эквивалентно >10 мг/день) или аналогичные препараты
  • Беременность или кормление грудью на момент регистрации
  • Заболевания шейки матки или матки, вызывающие аномальные маточные кровотечения (включая инфекцию, дисплазию)
  • Лечение любым ИЛП в другом интервенционном клиническом исследовании в настоящее время или в течение 4 недель до включения
  • Другие нарушения свертывания крови или нарушения свертываемости крови по анатомическим причинам.
  • Известная гиперчувствительность к любому из компонентов исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Все пациенты
Пациенты с болезнью Виллебранда типа 3, типа 2 (кроме 2N) или тяжелым типом болезни Виллебранда 1 в возрасте ≥6 лет при скрининге, получающие Вилат для профилактического лечения.
Лекарство: Вилате

Произведенный из плазмы доноров-людей, Вилат представлен в виде порошка или растворителя для внутривенных инъекций, обычно содержащих 500 МЕ или 1000 МЕ человеческого фактора Виллебранда и человеческого фактора VIII на флакон. Соотношение между активностью ристоцетинового кофактора ФВ (ФВ:РКо) и ФVIII:С составляет 1:1. Продукт содержит примерно 100 МЕ/мл фактора Виллебранда человека при восстановлении 5 мл/10 мл воды для инъекций с 0,1% полисорбатом 80.

Удельная активность вилата составляет ≥67 МЕ ФВ:RCo/мг белка. Скорость инъекции или инфузии не должна превышать 2-3 мл в минуту.

Другие имена:
  • фактор фон Виллебранда / фактор VIII (полученный из плазмы)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая годовая частота кровотечений (TABR)
Временное ограничение: 12 месяцев
TABR рассчитывали как общее количество спонтанных кровотечений, травматических кровотечений и других кровотечений (за исключением менструальных кровотечений), возникших в период времени между первой дозой исследуемого лекарственного препарата (ИМП) и визитом для завершения исследования, разделенное на продолжительность (( в годах) между первой дозой ИЛП и визитом для завершения исследования.
12 месяцев
Сравнение общей годовой частоты кровотечений (TABR) во время профилактического лечения в исследовании WIL-31 с лечением по требованию в той же популяции пациентов в предыдущем исследовании WIL-29
Временное ограничение: 12 месяцев
Предполагаемое число TABR рассчитывается с использованием регрессионной модели отрицательного биномиального подсчета. Сравнение этого числа, рассчитанного для исследований WIL-29 (NCT04053699) и WIL-31. Для сравнения результатов WIL-31 и WIL-29 для каждой когорты рассчитывали общую годовую частоту кровотечений и сравнивали ее с моделью отрицательного биномиального подсчета. Поскольку это были расчетные показатели, для каждой когорты имеется только одно значение без измерения разброса.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота спонтанных кровотечений (SABR)
Временное ограничение: 12 месяцев
Годовая частота спонтанных кровотечений (SABR), рассчитанная по аналогии с TABR.
12 месяцев
Сравнение частоты спонтанных ежегодных кровотечений (SABR) во время профилактического лечения в исследовании WIL-31 с лечением по требованию в той же популяции пациентов в предыдущем исследовании WIL-29.
Временное ограничение: 12 месяцев
Предполагаемое число SABR, рассчитанное с использованием регрессионной модели отрицательного биномиального подсчета. Сравнение этого числа, рассчитанного для исследований WIL-29 (NCT04053699) и WIL-31. Для сравнения результатов WIL-31 и WIL-29 для каждой когорты рассчитывали общую годовую частоту кровотечений и сравнивали ее с моделью отрицательного биномиального подсчета. Поскольку это были расчетные показатели, для каждой когорты имеется только одно значение без измерения разброса.
12 месяцев
Потребление вилата для профилактики (популяция mFAS)
Временное ограничение: 12 месяцев
Данные о потреблении вилата (VWF/FVIII МЕ/кг в месяц и в неделю на пациента) для профилактического лечения.
12 месяцев
Постепенное восстановление in vivo (IVR) активности фактора фон Виллебранда (VWF:RCo)
Временное ограничение: От исходного уровня и 12-месячного визита
Постепенная VWF:RCo IVR Wilate с течением времени (исходно и через 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцев лечения)
От исходного уровня и 12-месячного визита
Поэтапное восстановление FVIII in vivo (IVR)
Временное ограничение: Исходный уровень и визит через 12 месяцев
FVIII:C вилата у педиатрических пациентов (при исходном ФК-визите), измеренный с помощью хромогенного анализа.
Исходный уровень и визит через 12 месяцев
Эффективность Wilate в лечении прорывных кровотечений (BE)
Временное ограничение: 12 месяцев
Эффективность лечения будет оцениваться пациентом в конце курса лечения с использованием заранее определенных критериев: «Отлично», «Хорошо», «Умеренно» или «Нет». Все оценки эффективности, оцененные как «отлично» или «хорошо», будут считаться «успешно обработанными».
12 месяцев
Воздействие Wilate для профилактики (популяция mFAS)
Временное ограничение: 12 месяцев
Данные о днях воздействия профилактического лечения Вилате
12 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка эффективности вилата в хирургической профилактике
Временное ограничение: 12 месяцев
Эффективность будет оцениваться хирургом в конце операции и гематологом в конце послеоперационного периода с использованием заранее определенных критериев: «Отлично», «Хорошо», «Умеренно» или «Нет». Кроме того, общая оценка по шкале «Отлично», «Хорошо», «Умеренно» или «Нет», принимая во внимание как интра-, так и послеоперационные оценки, будет сделана исследователем в конце послеоперационного периода на основе алгоритм.
12 месяцев
Качество жизни (КЖ), оцененное с использованием информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС-29)
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценка качества жизни на основе результатов опроса PROMIS-29 (Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами), который отслеживает и оценивает физическое, психическое и социальное здоровье всех пациентов. Опрос охватывает семь областей из наиболее важных областей здоровья, по самооценке (депрессия, тревога, физические функции, болевые ощущения, утомляемость, нарушение сна и способность участвовать в социальных ролях и деятельности) для большинства людей с хроническими заболеваниями, каждый из которых домена, используя шкалу с минимальным баллом 0 и максимальным баллом 10. Производные значения T-показателя представлены более высокими баллами, соответствующими более высоким уровням измеряемого результата (например, большей утомляемости, большей физической функции). Т-баллы рассчитывались с использованием скоринговой службы Центра оценки HealthMeasures. Для этого показателя T-показателя 50 — это среднее значение соответствующей эталонной популяции, а 10 — стандартное отклонение (SD) этой популяции.
12 месяцев
Качество жизни (QoL), оцененное с помощью краткого опроса о состоянии здоровья из 36 пунктов, версия 2 (SF-36v2)
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценка качества жизни на основе результатов опросника SF-36v2 (краткое обследование здоровья) для измерения функционального здоровья и благополучия пациентов ≥16 лет. SF-36v2 ранжирует 8 различных доменов, используя шкалу, стандартизированную с помощью алгоритма оценки, для получения оценки в диапазоне от 0 до 100. Восемь областей здоровья включают физическое функционирование (PF), ролевое физическое (RP), телесную боль (BP), общие проблемы со здоровьем (GH), жизнеспособность (VT), социальное функционирование (SF), эмоциональное ролевое (RE) и общее психическое здоровье. (МХ). Для SF-36 используется оценка на основе нормы: среднее значение для генеральной совокупности устанавливается равным 50, а стандартное отклонение — 10 для всех шкал. Обычно баллы варьируются от 20 до 60, причем более высокие баллы указывают на лучшее здоровье.
12 месяцев
Качество жизни (QoL), оцененное с помощью краткого опроса о состоянии здоровья, состоящего из 10 пунктов (SF-10)
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценка качества жизни на основе результатов анкеты SF-10, заполненной родителями, для пациентов в возрасте от 6 до 16 лет с целью оценки физического и психосоциального здоровья. Для SF-36 используется оценка на основе нормы: среднее значение для генеральной совокупности устанавливается равным 50, а стандартное отклонение — 10 для всех шкал. Обычно баллы варьируются от 20 до 60, причем более высокие баллы указывают на лучшее здоровье.
12 месяцев
Состояние здоровья суставов оценивается с использованием шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12 месяцев
Состояние здоровья суставов будет оцениваться с использованием шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS), которая была специально проверена для оценки клинических исходов при БВ. HJHS оценивает шесть индексных суставов и получает оценку от 0 до 124. Максимальный балл для отдельного индексного сустава составляет 20. Более высокие баллы указывают на ухудшение здоровья суставов.
Исходный уровень и 12 месяцев
Менструальное кровотечение оценивалось с использованием графической таблицы оценки кровопотери (PBAC).
Временное ограничение: 12 месяцев
Информация о кровотечениях в каждом менструальном периоде в ходе данного исследования будет собираться с использованием графической таблицы оценки кровопотери (PBAC). PBAC будет предоставляться всем пациенткам женского пола детородного возраста. Данные, задокументированные в PBAC, и окончательный балл, рассчитанный исследователем, будут записаны в электронной форме отчета о случае (eCRF). Оценка PBAC начинается с 0 и далее, без теоретического максимума. Сумма баллов >100 указывает на нарушение свертываемости крови и обильное менструальное кровотечение (кровопотеря >80 мл за менструальный цикл).
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Следователи

  • Директор по исследованиям: Cristina Solomon, Octapharma

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 июня 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WIL-31

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться