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治療歴のあるVWD患者における予防中のWilateの有効性と安全性を調査する臨床研究

2023年9月29日 更新者：Octapharma

治療歴のあるフォン・ヴィレブランド病（VWD）患者における予防中のウィレートの有効性と安全性を調査する臨床研究

これは、治療歴のある VWD の成人患者における Wilate の有効性と安全性を調査する前向き非対照国際多施設第 3 相試験であり、治療歴のある VWD 患者における Wilate の安全性と有効性に関する追加データを取得します。定期的な予防。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

43

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • ウクライナ
      • Kyiv、ウクライナ、01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv、ウクライナ、79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア、10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen、ハンガリー、4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna、ブルガリア、9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • ベラルーシ
      • Gomel、ベラルーシ、290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut、レバノン、BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli、レバノン
        • Nini Hospital
  • ロシア連邦
      • Kirov、ロシア連邦、610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow、ロシア連邦、119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

以下の基準をすべて満たす患者は、研究の対象となります。

  • -スクリーニング時に6歳以上
  • VWD タイプ 1 (ベースライン フォン ヴィレブランド因子活性 [VWF:Ristocetin Co-factor (RCo)]
  • -現在、VWF含有製品でオンデマンド治療を受けており、過去6か月間に1か月あたり少なくとも1つ、平均2つ以上の自然発生BEが記録されており、これらのBEのうち少なくとも2つがVWF含有製品による治療を必要としています
  • スクリーニング前のオンデマンド治療の少なくとも 6 か月間、BE の種類、頻度、および治療を確実に評価するための記録の入手可能性
  • 出産の可能性のある女性患者は、スクリーニング時に尿妊娠検査で陰性でなければならず、適切な避妊手段を使用することに同意する必要があります。 -ホルモン避妊薬を使用する場合、薬物クラスは研究期間中変更しないでください
  • すべての患者は、研究関連の手順が実施される前に、自発的に与えられた、十分な情報に基づいた書面による署名付きの同意を得る

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす患者は、研究に適格ではありません。

  • -VWF含有製品によるオンデマンドまたは予防的治療を受けているが、オンデマンド治療の少なくとも6か月の期間にわたってBEのタイプ、頻度、および治療を確実に評価するために利用できる記録がない
  • VWFまたはFVIII阻害剤の病歴または現在の疑い
  • -登録前1年以内の血栓塞栓イベントの病歴
  • 重度の肝臓または腎臓疾患 (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALAT] およびアスパラギン酸トランスアミナーゼ [ASAT] レベル > 正常上限の 5 倍、クレアチニン > 120 µmol/L)
  • 血小板数
  • 体重
  • -プレドニゾン（> 10 mg /日相当）などの免疫抑制薬（抗レトロウイルス化学療法以外）、または同様の薬を投与されている、または投与される予定の患者
  • 登録時に妊娠中または授乳中
  • 異常な子宮出血（感染、異形成を含む）を引き起こす子宮頸部または子宮の状態
  • -現在または登録前4週間以内の別の介入臨床研究におけるIMPによる治療
  • 解剖学的理由によるその他の凝固障害または出血障害
  • -治験薬の成分のいずれかに対する既知の過敏症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：すべての患者
-3型、2型（2Nを除く）、または重度の1型VWDの患者で、スクリーニング時に年齢が6歳以上で、予防的治療のためにWilateを投与されている。
薬：ウィレート

ヒトドナーの血漿から生成される Wilate は、バイアルあたり通常 500 IU または 1000 IU のヒト VWF およびヒト FVIII を含む静脈内注射用の粉末または溶媒として提供されます。 VWF リストセチン補因子活性 (VWF:RCo) と FVIII:C の比率は 1:1 です。 この製品は、0.1% ポリソルベート 80 を含む 5ml/10mL の注射用水で再構成した場合、約 100 IU/ml のヒト VWF を含みます。

Wilate の比活性は ≥67 IU VWF:RCo/mg タンパク質です。 注入または注入速度は、1 分あたり 2 ～ 3mL を超えてはなりません。

他の名前：
  • フォン・ヴィレブランド因子/第VIII因子（血漿由来）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間総出血率 (TABR)
時間枠：12ヶ月
TABR は、治験薬 (IMP) の初回投与と治験完了来院の間の期間に発生した自然出血、外傷性出血、およびその他の出血 (月経出血を除く) の総数を期間 ( IMPの最初の投与と研究完了来院の間の期間）。
12ヶ月
WIL-31研究における予防治療中の年間総出血率（TABR）と、先行研究WIL-29における同じ患者集団におけるオンデマンド治療との比較
時間枠：12ヶ月
負の二項計数回帰モデルを使用して計算された推定 TABR 数。 研究 WIL-29 (NCT04053699) と WIL-31 について計算されたこの数値の比較。 WIL-31 から WIL-29 までの結果を比較するために、各コホートの推​​定年間総出血率が計算され、負の二項計数モデルと比較されました。 これらは推定率であるため、各コホートには値が 1 つだけあり、広がりの尺度はありません。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間自然出血率 (SABR)
時間枠：12ヶ月
TABR と同様に計算された年間自然出血率 (SABR)
12ヶ月
WIL-31研究における予防治療中の年間自然出血率（SABR）と、先行研究WIL-29における同じ患者集団におけるオンデマンド治療との比較。
時間枠：12ヶ月
負の二項計数回帰モデルを使用して計算された推定 SABR 数。 研究 WIL-29 (NCT04053699) と WIL-31 について計算されたこの数値の比較。 WIL-31 から WIL-29 までの結果を比較するために、各コホートの推​​定年間総出血率が計算され、負の二項計数モデルと比較されました。 これらは推定率であるため、各コホートには値が 1 つだけあり、広がりの尺度はありません。
12ヶ月
予防のためのウィラトの消費 (mFAS 人口)
時間枠：12ヶ月
予防治療のための Wilate の摂取に関するデータ (患者あたりの VWF/FVIII IU/kg、月および週)
12ヶ月
フォン・ヴィレブランド因子活性の増分 In Vivo Recovery (IVR) (VWF:RCo)
時間枠：ベースラインおよび12か月間の訪問から
Wilate の経時的な増分 VWF:RCo IVR (ベースラインおよび治療 1、2、3、6、9、12 か月目)
ベースラインおよび12か月間の訪問から
FVIII の増分 In Vivo Recovery (IVR)
時間枠：ベースラインと 12 か月間の訪問
発色アッセイによって測定された小児患者（ベースラインPK来院時）におけるWilateのFVIII:C
ベースラインと 12 か月間の訪問
突出出血事象（BE）の治療におけるWilateの有効性
時間枠：12ヶ月
治療効果は、BE の終了時に、事前に定義された「優れた」、「良好」、「中程度」、または「なし」の基準を使用して患者によって評価されます。 「優秀」または「良好」と評価されたすべての有効性評価は、「治療が成功した」とみなされます。
12ヶ月
予防のためのウィレート曝露 (​​mFAS 集団)
時間枠：12ヶ月
ウィラテ予防治療の曝露日数に関するデータ
12ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
外科的予防における Wilate の有効性評価
時間枠：12ヶ月
有効性は、「優秀」、「良好」、「中程度」、または「なし」の事前定義された基準を使用して、手術終了時に外科医によって、術後期間の終了時に血液専門医によって評価されます。 さらに、術中評価と術後評価の両方を考慮した「優秀」、「良好」、「中程度」、または「なし」のスケールを使用した全体的な評価が、術後期間の終了時に研究者によって行われます。アルゴリズム。
12ヶ月
患者報告転帰測定情報システム (PROMIS-29) を使用して評価される生活の質 (QoL)
時間枠：12ヶ月
QoL 評価は、すべての患者の身体的、精神的、社会的健康を監視および評価する PROMIS-29 (患者報告アウトカム測定情報システム) 調査の結果に基づいています。 この調査は、大多数の慢性疾患患者の自己申告による健康状態（うつ病、不安、身体機能、疼痛干渉、疲労、睡眠障害、社会的役割や活動への参加能力）の最も関連性の高い7つの領域を対象としている。最小スコア 0 と最大スコア 10 のスケールを使用するドメイン。 導出された T スコア値は、測定対象の結果のレベルが高いほどスコアが高く表示されます (疲労度が高い、身体機能が高いなど)。 T スコアは、HealthMeasures Assessment Center のスコアリング サービスを使用して計算されました。 この T スコア メトリックの場合、50 は関連する参照母集団の平均であり、10 はその母集団の標準偏差 (SD) です。
12ヶ月
36 項目の短い形式の健康調査、バージョン 2 (SF-36v2) を使用して評価された生活の質 (QoL)
時間枠：12ヶ月
16 歳以上の患者の機能的健康と福祉を測定するための SF-36v2 (簡易健康調査) アンケートの結果に基づく QoL 評価。 SF-36v2 は、スコアリング アルゴリズムで標準化されたスケールを使用して 8 つの異なるドメインをランク付けし、0 ～ 100 の範囲のスコアを取得します。 8 つの健康領域には、身体機能 (PF)、身体的役割 (RP)、体の痛み (BP)、一般的な健康上の問題 (GH)、活力 (VT)、社会的機能 (SF)、感情的役割 (RE)、および一般的な精神的健康が含まれます。 (MH)。 SF-36 では標準ベースのスコアリングが使用され、すべてのスケールで一般母集団の平均を 50、SD を 10 に設定します。 通常、スコアは 20 ～ 60 の範囲であり、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
12ヶ月
10 項目の短い形式の健康調査 (SF-10) を使用して評価される生活の質 (QoL)
時間枠：12ヶ月
身体的および心理社会的健康をスコア化するための、6 歳以上 16 歳未満の患者を対象とした親が記入した SF-10 アンケートの結果に基づく QoL 評価。 SF-36 では標準ベースのスコアリングが使用され、すべてのスケールで一般母集団の平均を 50、SD を 10 に設定します。 通常、スコアは 20 ～ 60 の範囲であり、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
12ヶ月
血友病関節健康スコア (HJHS) を使用して評価される関節の健康状態
時間枠：ベースラインと 12 か月
関節の健康状態は、VWD の臨床転帰の評価について特に検証されている血友病関節健康スコア (HJHS) を使用して評価されます。 HJHS は 6 つのインデックス ジョイントを評価して、0 ～ 124 のスコアを生成します。 個々のインデックス ジョイントの最大スコアは 20 です。 スコアが高いほど、関節の健康状態が悪化していることを示します。
ベースラインと 12 か月
絵による出血評価チャート (PBAC) スコアを使用した月経出血の評価
時間枠：12ヶ月
この研究中の各月経期間からの出血情報は、Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC) を使用して収集されます。 PBAC は、妊娠の可能性のあるすべての女性患者に提供されます。 PBAC に文書化されたデータと治験責任医師が計算した最終スコアは、電子症例報告フォーム (eCRF) に記録されます。 PBAC スコアは 0 から始まり、理論上の最大値はありません。 >100 のスコアは、異常な凝固と多量の月経出血 (月経周期ごとに 80ml を超える失血) を定義します。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Octapharma

捜査官

  • スタディディレクター：Cristina Solomon、Octapharma

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年6月18日

一次修了 (実際)

2022年4月23日

研究の完了 (実際)

2022年4月23日

試験登録日

最初に提出

2019年8月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月9日

最初の投稿 (実際)

2019年8月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月29日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WIL-31

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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