Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Wilate under profylakse hos tidligere behandlede pasienter med VWD

29. september 2023 oppdatert av: Octapharma

Klinisk studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Wilate under profylakse hos tidligere behandlede pasienter med Von Willebrands sykdom (VWD)

Dette er en prospektiv, ikke-kontrollert, internasjonal, multisenter fase 3-studie som undersøker effekten og sikkerheten til Wilate hos tidligere behandlede voksne pasienter med VWD, for å innhente ytterligere data om sikkerheten og effekten av Wilate hos tidligere behandlede pasienter med VWD som gjennomgår regelmessig profylakse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • Den russiske føderasjonen
      • Kirov, Den russiske føderasjonen, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Hviterussland
      • Gomel, Hviterussland, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som oppfyller alle følgende kriterier er kvalifisert for studien:

  • Alder ≥6 år på tidspunktet for screening
  • VWD type 1 (grunnlinje von Willebrand faktoraktivitet [VWF:Ristocetin Co-factor (RCo)]
  • Mottar for tiden behandling etter behov med et VWF-holdig produkt med minst 1, og et gjennomsnitt på ≥2, dokumenterte spontane BEs per måned i løpet av de siste 6 månedene, med minst 2 av disse BE-ene som krever behandling med et VWF-holdig produkt
  • Tilgjengelighet av poster for pålitelig å evaluere type, frekvens og behandling av BEs i minst 6 måneder med behandling på forespørsel før screening
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved screening og samtykke i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak; i tilfelle hormonell prevensjon brukes, bør medisinklassen forbli uendret så lenge studien varer
  • Alle pasienter skal gi frivillig gitt, fullt informert skriftlig og signert samtykke innhentet før noen studierelaterte prosedyrer utføres

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for studien:

  • Å ha mottatt behandling på forespørsel eller profylaktisk med et VWF-holdig produkt, men har ingen tilgjengelige dokumenter for pålitelig å evaluere typen, frekvensen og behandlingen av BE-er over en periode på minst 6 måneder med behandling på forespørsel
  • Historie, eller nåværende mistanke, om VWF- eller FVIII-hemmere
  • Medisinsk historie med en tromboembolisk hendelse innen 1 år før påmelding
  • Alvorlige lever- eller nyresykdommer (nivåer av alaninaminotransferase [ALAT] og aspartattransaminase [ASAT] >5 ganger øvre normalgrense, kreatinin >120 µmol/L)
  • Antall blodplater
  • Kroppsvekt
  • Pasienter som mottar, eller er planlagt å motta, immundempende legemidler (annet enn anti-tiretroviral kjemoterapi), slik som prednison (tilsvarer >10 mg/dag), eller lignende legemidler
  • Gravid eller ammende ved påmelding
  • Livmorhals- eller livmortilstander som forårsaker unormal livmorblødning (inkludert infeksjon, dysplasi)
  • Behandling med hvilken som helst IMP i en annen intervensjonell klinisk studie for øyeblikket eller innen 4 uker før registrering
  • Andre koagulasjonsforstyrrelser eller blødningsforstyrrelser på grunn av anatomiske årsaker
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i studiemedisinen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alle pasienter
Pasienter med type 3, type 2 (unntatt 2N), eller alvorlig type 1 VWD i alderen ≥6 år ved screening som får Wilate for profylaktisk behandling.
Legemiddel: Wilate

Produsert fra plasma fra humane donorer, presenteres Wilate som et pulver eller løsemiddel for intravenøs injeksjon som normalt inneholder 500 IE eller 1000 IE human VWF og human FVIII per hetteglass. Forholdet mellom VWF ristocetin kofaktoraktivitet (VWF:RCo) og FVIII:C er 1:1. Produktet inneholder ca. 100 IE/ml human VWF når det er rekonstituert med 5ml/10mL vann til injeksjon med 0,1 % polysorbat 80.

Den spesifikke aktiviteten til Wilate er ≥67 IE VWF:RCo/mg protein. Injeksjons- eller infusjonshastigheten bør ikke overstige 2-3 ml per minutt.

Andre navn:
  • von Willebrand faktor / faktor VIII (plasma avledet)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total årlig blødningsfrekvens (TABR)
Tidsramme: 12 måneder
TABR ble beregnet som det totale antallet spontane blødninger, traumatiske blødninger og andre blødninger (unntatt menstruasjonsblødninger) som oppsto i tidsperioden mellom første dose av undersøkelseslegemidlet (IMP) og studiens fullføringsbesøk, delt på varigheten ( i år) mellom første dose IMP og studiebesøket.
12 måneder
Sammenligning av totale årlige blødningsrater (TABR) under profylaksebehandling i studie WIL-31 med behandling på forespørsel i samme pasientpopulasjon i den foregående studien WIL-29
Tidsramme: 12 måneder
Estimert TABR-tall beregnet ved bruk av en negativ binomial telleregresjonsmodell. Sammenligning mellom dette tallet beregnet for studiene WIL-29 (NCT04053699) og WIL-31. For sammenligning av resultater fra WIL-31 til WIL-29 ble en estimert total årlig blødningsrate beregnet for hver kohort, og sammenlignet med en negativ binomial tellemodell. Siden dette var estimerte rater, er det kun én verdi for hver kohort uten mål for spredning
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spontan årlig blødningsfrekvens (SABR)
Tidsramme: 12 måneder
Spontan annualisert blødningsrate (SABR) beregnet i analogi med TABR
12 måneder
Sammenligning av spontane årlige blødningsrater (SABR) under profylaksebehandling i studie WIL-31 med behandling etter behov i samme pasientpopulasjon i den foregående studien WIL-29.
Tidsramme: 12 måneder
Estimert SABR-tall beregnet ved bruk av en negativ binomial tellingsregresjonsmodell. Sammenligning mellom dette tallet beregnet for studiene WIL-29 (NCT04053699) og WIL-31. For sammenligning av resultater fra WIL-31 til WIL-29 ble en estimert total årlig blødningsrate beregnet for hver kohort, og sammenlignet med en negativ binomial tellemodell. Siden dette var estimerte rater, er det kun én verdi for hver kohort uten mål for spredning
12 måneder
Wilate-forbruk for profylakse (mFAS-populasjon)
Tidsramme: 12 måneder
Data om forbruk av Wilate (VWF/FVIII IE/kg per måned og per uke per pasient) for profylaktisk behandling
12 måneder
Incremental In Vivo Recovery (IVR) av Von Willebrand Factor Activity (VWF:RCo)
Tidsramme: Fra baseline og 12 måneders besøk
Inkrementell VWF:RCo IVR av Wilate over tid (ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders behandling)
Fra baseline og 12 måneders besøk
Inkrementell in vivo-gjenoppretting (IVR) av FVIII
Tidsramme: Baseline og 12 måneders besøk
FVIII:C av Wilate hos pediatriske pasienter (ved baseline PK-besøk) målt ved kromogen analyse
Baseline og 12 måneders besøk
Effekten av Wilate i behandlingen av gjennombruddsblødninger (BE)
Tidsramme: 12 måneder
Behandlingseffektivitet vil bli vurdert ved slutten av en BE av pasienten ved å bruke forhåndsdefinerte kriterier som 'Utmerket', 'God', 'Moderat' eller 'Ingen'. Alle effektivitetsvurderinger vurdert som enten "utmerket" eller "bra" vil bli vurdert som "behandlet med suksess".
12 måneder
Wilate-eksponering for profylakse (mFAS-populasjon)
Tidsramme: 12 måneder
Data om eksponeringsdager for profylaktisk behandling med Wilate
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektvurdering for Wilate i kirurgisk profylakse
Tidsramme: 12 måneder
Effekten vil bli vurdert av kirurgen ved slutten av operasjonen og av hematologen ved slutten av den postoperative perioden ved å bruke forhåndsdefinerte kriterier "Utmerket", "God", "Moderat" eller "Ingen". I tillegg vil en totalvurdering ved bruk av "Utmerket", "God", "Moderat" eller "Ingen"-skalaen som tar hensyn til både intra- og postoperative vurderinger gjøres ved slutten av den postoperative perioden av utrederen basert på en algoritme.
12 måneder
Livskvalitet (QoL) vurdert ved hjelp av pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS-29)
Tidsramme: 12 måneder
QoL-vurdering basert på resultatene fra PROMIS-29 (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) undersøkelsen, som overvåker og evaluerer den fysiske, mentale og sosiale helsen hos alle pasienter. Undersøkelsen dekker syv domener fra de mest relevante områdene av selvrapportert helse (depresjon, angst, fysisk funksjon, smerteforstyrrelser, tretthet, søvnforstyrrelser og evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter) for flertallet av personer med kronisk sykdom, hver domene som bruker en skala med minimum poengsum på 0 og maksimal poengsum på 10. Avledede T-score-verdier presenteres med høyere score som tilsvarer høyere nivåer av resultatet som måles (f.eks. mer tretthet, mer fysisk funksjon). T-score ble beregnet ved hjelp av skåringstjenesten fra HealthMeasures Assessment Center. For denne T-score-metrikken er 50 gjennomsnittet av en relevant referansepopulasjon og 10 er standardavviket (SD) for den populasjonen.
12 måneder
Livskvalitet (QoL) vurderes ved hjelp av en 36-elements kortform helseundersøkelse, versjon 2 (SF-36v2)
Tidsramme: 12 måneder
QoL-vurdering basert på resultatene fra spørreskjemaet SF-36v2 (Short Form Health Survey) for å måle funksjonell helse og velvære hos pasienter ≥16 år. SF-36v2 rangerer 8 forskjellige domener ved å bruke en skala standardisert med en scoringsalgoritme for å oppnå en poengsum fra 0 til 100. De åtte helsedomenene inkluderer fysisk funksjon (PF), rolle fysisk (RP), kroppslig smerte (BP), generelle helseproblemer (GH), vitalitet (VT), sosial funksjon (SF), rolle emosjonell (RE) og generell mental helse (MH). Normbasert skåring brukes for SF-36, og setter gjennomsnittlig populasjon til 50 og SD til 10 for alle skalaer. Poeng varierer vanligvis fra 20 til 60, med høyere poengsum som indikerer bedre helse.
12 måneder
Livskvalitet (QoL) Vurdert ved hjelp av en 10-elements kortform helseundersøkelse (SF-10)
Tidsramme: 12 måneder
QoL-vurdering basert på resultatene fra et SF-10 foreldreutfylt spørreskjema for pasienter ≥6 og <16 år, for å skåre fysisk og psykososial helse. Normbasert skåring brukes for SF-36, og setter gjennomsnittlig populasjon til 50 og SD til 10 for alle skalaer. Poeng varierer vanligvis fra 20 til 60, med høyere poengsum som indikerer bedre helse.
12 måneder
Leddhelsestatus vurdert ved hjelp av hemofili Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Ledds helsestatus vil bli vurdert ved hjelp av Hemophilia Joint Health Score (HJHS), som er spesifikt validert for vurdering av det kliniske resultatet ved VWD. HJHS evaluerer seks indeksledd for å gi en poengsum mellom 0-124. Maksimal poengsum for et individuelt indeksledd er 20. Høyere skår indikerer dårligere leddhelse.
Baseline og 12 måneder
Menstruasjonsblødning Vurdert ved hjelp av PBAC-score (Pictorial Blood Loss Assessment Chart).
Tidsramme: 12 måneder
Blødningsinformasjon fra hver menstruasjonsperiode under denne studien vil bli samlet inn ved hjelp av Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC). PBAC vil bli gitt til alle kvinnelige pasienter i fertil alder. Dataene som er dokumentert i PBAC og etterforsker-kalkulert sluttresultat vil bli registrert i det elektroniske saksrapportskjemaet (eCRF). PBAC-poengsummen er fra 0 og utover, uten noe teoretisk maksimum. En score på >100 definerer unormal koagulasjon og kraftig menstruasjonsblødning (>80 ml blodtap per menstruasjonssyklus).
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Etterforskere

  • Studieleder: Cristina Solomon, Octapharma

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

23. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

23. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WIL-31

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Von Willebrands sykdommer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere