Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Wilate podczas profilaktyki u wcześniej leczonych pacjentów z VWD

29 września 2023 zaktualizowane przez: Octapharma

Badanie kliniczne mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa Wilate podczas profilaktyki u wcześniej leczonych pacjentów z chorobą von Willebranda (VWD)

Jest to prospektywne, niekontrolowane, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Wilate u wcześniej leczonych dorosłych pacjentów z VWD, mające na celu uzyskanie dodatkowych danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności Wilate u wcześniej leczonych pacjentów z VWD poddawanych regularna profilaktyka.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Gomel, Białoruś, 290
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • "Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Pediatric Clinic of Haematology and Oncology
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • University hospital centre Zagreb
  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical center
      • Beirut, Liban, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Liban
        • Nini Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Communal Nonprofit Enterprise "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"of Lviv Regional Council
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Do badania kwalifikują się pacjenci, którzy spełniają wszystkie poniższe kryteria:

  • Wiek ≥6 lat w momencie badania przesiewowego
  • VWD typu 1 (wyjściowa aktywność czynnika von Willebranda [VWF: kofaktor rystocetyny (RCo)]
  • Obecnie otrzymujący leczenie na żądanie produktem zawierającym VWF z co najmniej 1 i średnio ≥2 udokumentowanymi spontanicznymi BE na miesiąc w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z czego co najmniej 2 z tych BE wymagają leczenia produktem zawierającym VWF
  • Dostępność zapisów umożliwiających wiarygodną ocenę rodzaju, częstotliwości i leczenia BE przez co najmniej 6 miesięcy leczenia na żądanie przed badaniem przesiewowym
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń; w przypadku stosowania antykoncepcji hormonalnej klasa leków powinna pozostać niezmieniona przez cały czas trwania badania
  • Wszyscy pacjenci do przedstawienia dobrowolnie udzielonej, w pełni świadomej pisemnej i podpisanej zgody uzyskanej przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

Do badania nie kwalifikują się pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Otrzymał leczenie na żądanie lub leczenie profilaktyczne produktem zawierającym VWF, ale nie ma dostępnej dokumentacji umożliwiającej wiarygodną ocenę rodzaju, częstości i leczenia BE w okresie co najmniej 6 miesięcy leczenia na żądanie
  • Historia lub obecne podejrzenie inhibitorów VWF lub FVIII
  • Historia medyczna incydentu zakrzepowo-zatorowego w ciągu 1 roku przed włączeniem
  • Ciężkie choroby wątroby lub nerek (stężenia aminotransferazy alaninowej [ALAT] i aminotransferazy asparaginianowej [ASAT] >5 razy powyżej górnej granicy normy, kreatynina >120 µmol/l)
  • Liczba płytek krwi
  • Masy ciała
  • Pacjenci otrzymujący lub planujący otrzymywać leki immunosupresyjne (inne niż chemioterapia przeciwtyretrowirusowa), takie jak prednizon (co odpowiada >10 mg/dobę) lub podobne leki
  • Ciąża lub karmienie piersią w momencie rejestracji
  • Choroby szyjki macicy lub macicy powodujące nieprawidłowe krwawienie z macicy (w tym infekcja, dysplazja)
  • Leczenie jakimkolwiek IMP w innym interwencyjnym badaniu klinicznym obecnie lub w ciągu 4 tygodni przed włączeniem
  • Inne zaburzenia krzepnięcia lub krwawienia z przyczyn anatomicznych
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy pacjenci
Pacjenci z chorobą VWD typu 3, typu 2 (z wyjątkiem 2N) lub ciężką postacią choroby VWD typu 1 w wieku ≥6 lat w momencie badania przesiewowego otrzymujący Wilate w ramach leczenia profilaktycznego.
Lek: Wilate

Wytwarzany z osocza ludzkich dawców, Wilate ma postać proszku lub rozpuszczalnika do wstrzykiwań dożylnych, zawierającego zwykle 500 j.m. lub 1000 j.m. ludzkiego VWF i ludzkiego czynnika VIII na fiolkę. Stosunek aktywności kofaktora rystocetyny VWF (VWF:RCo) i FVIII:C wynosi 1:1. Produkt zawiera około 100 j.m./ml ludzkiego VWF po rozpuszczeniu w 5 ml/10 ml wody do wstrzykiwań z 0,1% polisorbatem 80.

Specyficzna aktywność Wilate wynosi ≥67 j.m. VWF:RCo/mg białka. Szybkość wstrzykiwania lub infuzji nie powinna przekraczać 2-3 ml na minutę.

Inne nazwy:
  • Czynnik von Willebranda / Czynnik VIII (pochodzący z osocza)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity roczny współczynnik krwawień (TABR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
TABR obliczono jako całkowitą liczbę krwawień samoistnych, krwawień pourazowych i innych krwawień (z wyjątkiem krwawień menstruacyjnych) występujących w okresie pomiędzy pierwszą dawką badanego produktu leczniczego (IMP) a wizytą kończącą badanie, podzieloną przez czas trwania ( w latach) pomiędzy pierwszą dawką IMP a wizytą kończącą badanie.
12 miesięcy
Porównanie całkowitego rocznego wskaźnika krwawień (TABR) podczas leczenia profilaktycznego w badaniu WIL-31 z leczeniem na żądanie w tej samej populacji pacjentów w poprzednim badaniu WIL-29
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Szacunkowa liczba TABR obliczona przy użyciu modelu regresji z ujemnym dwumianem. Porównanie tej liczby obliczonej dla badań WIL-29 (NCT04053699) i WIL-31. W celu porównania wyników WIL-31 i WIL-29 obliczono szacunkową całkowitą roczną częstość krwawień dla każdej kohorty i porównano z ujemnym modelem zliczania dwumianowego. Ponieważ były to wskaźniki szacunkowe, dla każdej kohorty istnieje tylko jedna wartość bez miary rozrzutu
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spontaniczny roczny współczynnik krwawień (SABR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Spontaniczny roczny współczynnik krwawień (SABR) obliczany analogicznie do TABR
12 miesięcy
Porównanie spontanicznej rocznej częstości krwawień (SABR) podczas leczenia profilaktycznego w badaniu WIL-31 z leczeniem na żądanie w tej samej populacji pacjentów w poprzednim badaniu WIL-29.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Szacunkowa liczba SABR obliczona przy użyciu modelu regresji z ujemnym dwumianem. Porównanie tej liczby obliczonej dla badań WIL-29 (NCT04053699) i WIL-31. W celu porównania wyników WIL-31 i WIL-29 obliczono szacunkową całkowitą roczną częstość krwawień dla każdej kohorty i porównano z ujemnym modelem zliczania dwumianowego. Ponieważ były to wskaźniki szacunkowe, dla każdej kohorty istnieje tylko jedna wartość bez miary rozrzutu
12 miesięcy
Konsumpcja Wilate'a w celach profilaktycznych (populacja mFAS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Dane dotyczące spożycia Wilate (VWF/FVIII j.m./kg na miesiąc i na tydzień na pacjenta) w leczeniu profilaktycznym
12 miesięcy
Przyrostowy odzysk in vivo (IVR) aktywności czynnika von Willebranda (VWF:RCo)
Ramy czasowe: Od stanu wyjściowego i wizyty po 12 miesiącach
Przyrostowy VWF:RCo IVR Wilate’a w czasie (na początku leczenia oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia)
Od stanu wyjściowego i wizyty po 12 miesiącach
Przyrostowe odzyskiwanie in vivo (IVR) FVIII
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i 12-miesięczna
FVIII:C Wilate u dzieci i młodzieży (podczas wizyty początkowej PK) mierzone za pomocą testu chromogennego
Wizyta wyjściowa i 12-miesięczna
Skuteczność Wilate'a w leczeniu przełomowych krwawień (BE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Skuteczność leczenia zostanie oceniona przez pacjenta na koniec BE, przy użyciu wcześniej zdefiniowanych kryteriów: „Doskonały”, „Dobry”, „Umiarkowany” lub „Żaden”. Wszystkie oceny skuteczności ocenione jako „doskonałe” lub „dobre” zostaną uznane za „wyleczone pomyślnie”.
12 miesięcy
Narażenie na Wilate'a w celach profilaktycznych (populacja mFAS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Dane dotyczące dni ekspozycji na leczenie profilaktyczne Wilate
12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności Wilate w profilaktyce chirurgicznej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Skuteczność zostanie oceniona przez chirurga pod koniec operacji i przez hematologa pod koniec okresu pooperacyjnego, stosując wcześniej zdefiniowane kryteria: „Doskonały”, „Dobry”, „Umiarkowany” lub „Żaden”. Ponadto ogólna ocena w skali „Doskonały”, „Dobry”, „Umiarkowany” lub „Żaden”, uwzględniająca zarówno ocenę śródoperacyjną, jak i pooperacyjną, zostanie dokonana przez badacza na koniec okresu pooperacyjnego na podstawie algorytm.
12 miesięcy
Jakość życia (QoL) oceniana przy użyciu systemu informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS-29)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena QoL na podstawie wyników badania PROMIS-29 (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System), które monitoruje i ocenia zdrowie fizyczne, psychiczne i społeczne wszystkich pacjentów. Badanie obejmuje siedem dziedzin z najistotniejszych obszarów samooceny stanu zdrowia (depresja, stany lękowe, funkcjonowanie fizyczne, zakłócanie bólu, zmęczenie, zaburzenia snu oraz zdolność do uczestniczenia w rolach i czynnościach społecznych) w przypadku większości osób cierpiących na choroby przewlekłe, każda domeny, stosując skalę z minimalnym wynikiem 0 i maksymalnym wynikiem 10. Pochodne wartości T-score są prezentowane z wyższymi wynikami odpowiadającymi wyższym poziomom mierzonego wyniku (np. większe zmęczenie, większa sprawność fizyczna). Wyniki T-score obliczono za pomocą usługi punktacji dostępnej w Centrum Oceny HealthMeasures. W przypadku tego wskaźnika T-score 50 to średnia odpowiedniej populacji referencyjnej, a 10 to odchylenie standardowe (SD) tej populacji.
12 miesięcy
Jakość życia (QoL) oceniana za pomocą 36-elementowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia, wersja 2 (SF-36v2)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena QoL na podstawie wyników kwestionariusza SF-36v2 (Short Form Health Survey) służącego do pomiaru zdrowia funkcjonalnego i dobrostanu u pacjentów w wieku ≥16 lat. SF-36v2 klasyfikuje 8 różnych domen przy użyciu skali ustandaryzowanej za pomocą algorytmu punktacji, aby uzyskać wynik w zakresie od 0 do 100. Osiem dziedzin zdrowia obejmuje funkcjonowanie fizyczne (PF), rolę fizyczną (RP), ból ciała (BP), ogólne problemy zdrowotne (GH), witalność (VT), funkcjonowanie społeczne (SF), rolę emocjonalną (RE) i ogólne zdrowie psychiczne (MH). W skali SF-36 stosuje się punktację opartą na normach, ustalając średnią populacji ogólnej na 50, a SD na 10 dla wszystkich skal. Wyniki zazwyczaj wahają się od 20 do 60, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
12 miesięcy
Jakość życia (QoL) oceniana za pomocą 10-punktowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia (SF-10)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena QoL na podstawie wyników kwestionariusza SF-10 wypełnionego przez rodziców, dla pacjentów w wieku ≥6 i <16 lat, w celu oceny zdrowia fizycznego i psychospołecznego. W skali SF-36 stosuje się punktację opartą na normach, ustalając średnią populacji ogólnej na 50, a SD na 10 dla wszystkich skal. Wyniki zazwyczaj wahają się od 20 do 60, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
12 miesięcy
Stan zdrowia stawów oceniany na podstawie skali zdrowia stawów w kierunku hemofilii (HJHS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Stan zdrowia stawów będzie oceniany za pomocą skali Hemofilia Joint Health Score (HJHS), która została specjalnie zatwierdzona do oceny wyników klinicznych choroby VWD. HJHS ocenia sześć stawów indeksowych, uzyskując wynik w przedziale 0-124. Maksymalny wynik dla pojedynczego złącza indeksowego wynosi 20. Wyższe wyniki wskazują na gorszy stan zdrowia stawów.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Krwawienie miesiączkowe oceniane za pomocą obrazkowej tabeli oceny utraty krwi (PBAC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Informacje na temat krwawień z każdej miesiączki w tym badaniu zostaną zebrane przy użyciu obrazowej karty oceny utraty krwi (PBAC). Zestaw PBAC zostanie dostarczony wszystkim pacjentkom w wieku rozrodczym. Dane udokumentowane w PBAC oraz obliczony przez badacza wynik końcowy zostaną zapisane w elektronicznym formularzu raportu przypadku (eCRF). Wynik PBAC wynosi od 0 wzwyż, bez teoretycznego maksimum. Wynik > 100 oznacza nieprawidłowe krzepnięcie i obfite krwawienie miesiączkowe (utrata krwi > 80 ml na cykl menstruacyjny).
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cristina Solomon, Octapharma

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WIL-31

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj