Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie léčiv selumetinib vs. karboplatina a vinkristin u pacientů s gliomem nízkého stupně

28. května 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Randomizovaná studie non-inferiority fáze 3 karboplatiny a vinkristinu versus selumetinib (NSC# 748727) u nově diagnostikovaného nebo dříve neléčeného gliomu nízkého stupně (LGG) nesouvisejícího s mutacemi BRAFV600E nebo systémovou neurofibromatózou typu 1 (NF1)

Tato studie fáze III porovnává účinek selumetinibu se standardní léčbou karboplatinou a vinkristinem (CV) při léčbě pacientů s nově diagnostikovaným nebo dříve neléčeným gliomem nízkého stupně (LGG), který nemá genetickou abnormalitu nazývanou mutace BRAFV600E a je není spojeno se systémovou neurofibromatózou typu 1. Selumetinib působí tak, že blokuje některé enzymy potřebné pro buněčný růst a může zabíjet nádorové buňky. Karboplatina a vinkristin jsou chemoterapeutické léky, které působí různými způsoby k zastavení růstu nádorových buněk, buď zabíjením buněk, nebo zastavením jejich dělení. Celkovým cílem této studie je zjistit, zda selumetinib funguje stejně dobře jako standardní léčba KV u pacientů s LGG. Dalším cílem této studie je porovnat účinky selumetinibu oproti CV u subjektů s LGG, aby se zjistilo, který je lepší. Kromě toho bude tato studie také zkoumat, zda léčba selumetinibem zlepšuje kvalitu života subjektů, které jej užívají.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRVNÍ CÍL:

I. Prokázat, že účinnost léčby selumetinibem měřená pomocí přežití bez příhody (EFS) není horší ve srovnání s léčbou karboplatinou/vinkristinem (CV) u dříve neléčeného gliomu nízkého stupně (LGG), který není spojen s BRAFV600E mutace nebo systémová neurofibromatóza typu 1 (NF1).

DRUHÉ CÍLE:

I. Odhadnout míru odpovědi nádoru na každý režim chemoterapie. II. Vyhodnotit výsledky zrakové ostrosti (VA) pomocí Teller Acuity Cards (TAC) a testování ostrosti písmen HOTV u dříve neléčených gliomů optické dráhy (OPG).

III. Popsat zlepšení motorických funkcí měřených Vinelandovou škálou u dětí s dříve neléčeným LGG, které mají motorické deficity při zařazení.

IV. Odhadnout rozdíl v EFS a míře odpovědi nádoru mezi pacienty s přeuspořádanými BRAF a pacienty bez BRAF léčenými každým režimem chemoterapie.

V. Prospektivně zhodnotit kvalitu života dětí s LGG, které nejsou spojeny s BRAFV600E nebo systémovou NF1 léčených buď CV, nebo selumetinibem.

VI. Prospektivně vyhodnotit kognitivní, sociální, emocionální a behaviorální fungování dětí s LGG, které nejsou spojeny s BRAFV600E nebo systémovou NF1 léčených buď CV nebo selumetinibem.

PRŮZKUMNÝ CÍL:

I. Získat párové vzorky krve a nádorů pro budoucí biologické studie, včetně studií korelujících genomové ovladače a odpověď.

Přehled: Pacienti jsou randomizováni do 1 ze 2 ramen.

ARM I:

INDUKCE: Pacienti dostávají vinkristin sulfát intravenózně (IV) po dobu 1 minuty ve dnech 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 a 64 a karboplatinu IV po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 a 64 v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují odběr krve a zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) na začátku a na konci indukce.

ÚDRŽBA: Pacienti dostávají vinkristin sulfát IV po dobu 1 minuty ve dnech 1, 8 a 15 a karboplatinu IV po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15 a 22. Léčba se opakuje každých 42 dní po dobu až 8 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelná toxicita. Pacienti také podstupují odběr krve a podstupují MRI na začátku, v průběhu studie a během sledování.

ARM II: Pacienti dostávají selumetinib sulfát perorálně (PO) dvakrát denně (BID) ve dnech 1-28. Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 27 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují odběr krve a podstupují MRI na začátku, v průběhu studie a během sledování.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni každé 3 měsíce v roce 1, každých 6 měsíců v letech 2–3 a poté každoročně ve 4.–10.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

170

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • Nábor
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Nábor
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 6477 604-875-2345
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca J. Deyell
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Nábor
        • Janeway Child Health Centre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lisa A. Goodyear
        • Kontakt:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Nábor
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chelsea Ash
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Nábor
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Josee Brossard
  • Portoriko
      • Caguas, Portoriko, 00726
        • Aktivní, ne nábor
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura K. Metrock
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85202
        • Nábor
        • Banner Children's at Desert
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 480-412-3100
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 602-546-0920
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kazuhiro Sabet
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 501-364-7373
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 909-558-4050
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Nábor
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 562-933-5600
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 323-361-4110
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nathan J. Robison
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fataneh (Fae) Majlessipour
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 310-825-6708
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Satiro N. De Oliveira
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Nábor
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 858-966-5934
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alyssa T. Reddy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jean M. Mulcahy Levy
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 860-545-9981
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Asher M. Marks
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Nábor
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Aktivní, ne nábor
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nábor
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-624-2778
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ziad A. Khatib
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Staženo
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Nábor
        • AdventHealth Orlando
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Pozastaveno
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stacie L. Stapleton
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Nábor
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason R. Fangusaro
        • Kontakt:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Nábor
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 808-983-6090
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Nábor
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martha M. Pacheco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 773-880-4562
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 312-355-3046
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dipti S. Dighe
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Nábor
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 217-545-7929
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-248-1199
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Nábor
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-237-1225
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 859-257-3379
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Children's Hospital New Orleans
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 504-894-5377
    • Maine
      • Bangor, Maine, Spojené státy, 04401
        • Nábor
        • Eastern Maine Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 207-973-4274
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Nábor
        • Maine Children's Cancer Program
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stanley Chaleff
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20889-5600
        • Nábor
        • Walter Reed National Military Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 301-319-2100
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Allen I. Stering
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Aktivní, ne nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Aktivní, ne nábor
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-865-1125
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Aktivní, ne nábor
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Nábor
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 612-624-2620
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Clay M. Hoerig
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 855-776-0015
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Z. Wilson
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Nábor
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 601-815-6700
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew S. Cluster
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Nábor
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 314-268-4000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 402-955-3949
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Nábor
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 973-971-5900
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn L. Laurie
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 518-262-5513
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Nábor
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew J. Barth
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Nábor
        • NYU Langone Hospital - Long Island
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chana L. Glasser
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Nábor
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 718-470-3460
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-639-7592
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sameer Farouk Sait
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Nábor
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 315-464-5476
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 914-594-3794
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew J. Bellantoni
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Nábor
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-804-9376
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 336-713-6771
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 330-543-3193
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 216-844-5437
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Nábor
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-228-4055
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Neha J. Patel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Nábor
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Penn State Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 717-531-6012
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael J. Fisher
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Nábor
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 215-427-8991
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Nábor
        • Rhode Island Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Nábor
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stuart L. Cramer
        • Kontakt:
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Nábor
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • Nábor
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 865-541-8266
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anna Vinitsky
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-811-8480
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel C. Bowers
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79905
        • Nábor
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Murali M. Chintagumpala
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
      • Lubbock, Texas, Spojené státy, 79410
        • Nábor
        • Covenant Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kishor M. Bhende
        • Kontakt:
      • Lubbock, Texas, Spojené státy, 79415
        • Nábor
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 806-775-8590
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Nábor
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 801-585-5270
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • Nábor
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christopher Park
        • Kontakt:
      • Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24014
        • Nábor
        • Carilion Children's
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erwood G. Edwards
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 866-987-2000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Nábor
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Nábor
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
        • Nábor
        • Madigan Army Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melissa A. Forouhar
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Nábor
        • West Virginia University Healthcare
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley E. Meyer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Nábor
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas J. Pytel
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Rumler

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V době zařazení musí být pacientům >= 2 roky a =< 21 let
  • Pacienti musí mít při zařazení plochu tělesného povrchu (BSA) >= 0,5 m^2

  • Pacienti musí mít gliom nízkého stupně (LGG) bez neurofibromatózy typu 1 (non-NF1) bez mutace BRAFV600E, jak bylo potvrzeno Rychlým hodnocením centrální patologie a molekulárním screeningem provedeným na APEC14B1 (NCT02402244) a který nebyl léčen žádnou jinou modalitou chirurgická operace. Poznámka: Pacienti mohou být nově diagnostikovaní NEBO již dříve diagnostikovaní a mezi biopsií/operací a zahájením léčby není žádný požadovaný časový rámec.

    • Pacienti s reziduálním nádorem po resekci nebo progresivním nádorem po počáteční diagnóze (s chirurgickým zákrokem nebo bez něj), kteří nepodstoupili léčbu (chemoterapii a/nebo ozařování), jsou způsobilí
    • Pacienti musí mít dvourozměrný měřitelný nádor >= 1 cm^2, aby byli způsobilí
  • Vhodné histologie budou zahrnovat všechny nádory považované za gliom nízkého stupně nebo astrocytom nízkého stupně (Světová zdravotnická organizace [WHO] stupeň I a II) podle 5. vydání klasifikace WHO pro nádory centrálního nervového systému (CNS) s výjimkou subependymálního obrovskobuněčného astrocytomu
  • Vhodné jsou pacienti s metastatickým onemocněním nebo s více nezávislými primárními LGG

  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 NEBO sérový kreatinin na základě věku/pohlaví následovně (provedeno do 7 dnů před registrací):

    • Věk: Maximální sérový kreatinin (mg/dl)
    • 2 až < 6 let: 0,8 mg/dl (muži); 0,8 mg/dl (samice)
    • 6 až < 10 let: 1 mg/dl (muži); 1 mg/dl (samice)
    • 10 až < 13 let: 1,2 mg/dl (muži); 1,2 mg/dl (samice)
    • 13 až < 16 let: 1,5 mg/dl (muži); 1,4 mg/dl (samice)
    • >= 16 let: 1,7 mg/dl (muž); 1,4 mg/dl (samice)
  • Celkový bilirubin =< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk (prováděno do 7 dnů před zařazením do studie) (děti s diagnózou Gilbertova syndromu budou moci studovat bez ohledu na jejich hladiny celkového a nepřímého [nekonjugovaného] bilirubinu, dokud protože jejich přímý [konjugovaný] bilirubin je < 3,1 mg/dl)
  • Sérová glutamát-pyruvtransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) =< 135 U/l (provedeno do 7 dnů před zařazením). Pro účely této studie je ULN pro SGPT 45 U/L
  • Albumin >= 2 g/dl (provedeno do 7 dnů před registrací)
  • Ejekční frakce levé komory (LVEF) >= 53 % (nebo institucionální norma; pokud je výsledek LVEF uveden jako rozsah hodnot, použije se horní hodnota rozsahu) pomocí echokardiogramu (provedeného do 4 týdnů před zařazením do studie)
  • Korigovaný interval QT (QTc) = < 450 ms podle elektrokardiografie (EKG) (provedeno během 4 týdnů před zařazením)
  • Absolutní počet neutrofilů >= 1 000/ul (nepodporováno) (provedeno do 7 dnů před registrací)
  • Krevní destičky >= 100 000/ul (nepodporováno) (provedeno do 7 dnů před registrací)
  • Hemoglobin >= 8 g/dl (může být podporován) (provedeno do 7 dnů před registrací)
  • Pacienti se známým záchvatovým onemocněním by měli být stabilní a nemělo by u nich dojít k významnému zvýšení frekvence záchvatů během 2 týdnů před zařazením
  • Pacienti ve věku 2-17 let musí mít v době zařazení do studie krevní tlak =< 95. percentil pro věk, výšku a pohlaví (s užíváním antihypertenzních léků nebo bez nich)
  • Pacienti ve věku >= 18 let musí mít v době zařazení do studie krevní tlak =< 130/80 mmHg (s užíváním antihypertenzních léků nebo bez nich)
  • Poznámka pro pacienty všech věkových kategorií: Adekvátního krevního tlaku lze dosáhnout pomocí léků k léčbě hypertenze
  • U všech pacientů musí být provedeno oftalmologické hodnocení toxicity do 4 týdnů před zařazením
  • U všech pacientů musí být během 4 týdnů před provedením vyšetření magnetickou rezonancí (MRI) mozku (s orbitálními řezy pro nádory optické dráhy) a/nebo páteře (v závislosti na místě (místech) primárního onemocnění) s kontrastem a bez něj. k zápisu
  • Pacienti musí mít výkonnostní stav odpovídající skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2. Použijte Karnofsky pro pacienty > 16 let a Lansky pro pacienty =< 16 let věku
  • Pacienti musí mít možnost spolknout celé tobolky
  • Všichni pacienti podepsali příslušný formulář souhlasu a autorizační formulář HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) (pokud existuje)
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas
  • Všichni pacienti obdrželi souhlas a byli zapsáni do APEC14B1 (NCT02402244), poté následovala registrace do předběžného screeningu způsobilosti ACNS1833 (krok 0) ve stejný den, aby bylo dokončeno rychlé centrální hodnocení
  • Musí být splněny všechny institucionální požadavky, Food and Drug Administration (FDA) a National Cancer Institute (NCI) pro studie na lidech

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti nesmějí podstoupit žádnou předchozí terapii zaměřenou na nádor, včetně chemoterapie, radiační terapie, imunoterapie nebo transplantace kostní dřeně. Předchozí chirurgický zákrok je povolen
  • Pacienti se současným zhoubným nádorem nebo s anamnézou léčby (jiné než chirurgické) pro jiný nádor během posledního roku nejsou způsobilí
  • Pacienti s difuzními vnitřními pontinními tumory, jak je vidět na MRI (> 2/3 postižení mostu na zobrazení), nejsou vhodní, i když biopsie odhalí histologii stupně I/II.
  • Pacienti nemusí dostávat žádné další zkoumané látky
  • Pacienti s jakýmkoli závažným zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním/stavem, včetně poruch souvisejících s užíváním návykových látek nebo oftalmologických stavů, u nichž podle úsudku zkoušejícího pravděpodobně naruší nebo omezí dodržování požadavků studie/léčby
  • Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nejsou schopni dodržet postupy studie, nejsou způsobilí
  • Ženy, které jsou těhotné, nejsou vhodné, protože u několika studovaných léků byly zaznamenány fetální toxicity a teratogenní účinky. U pacientek ve fertilním věku je nutný těhotenský test
  • Kojící ženy, které plánují kojit své děti, nejsou způsobilé

  • Sexuálně aktivní pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody po dobu jejich účasti ve studii a po dobu 12 týdnů po ukončení studijní terapie, nejsou způsobilí.

    • Poznámka: Ženy ve fertilním věku a muži se sexuálními partnerkami, které jsou těhotné nebo by mohly otěhotnět (tj. ženy ve fertilním věku), by měli používat účinné metody antikoncepce po dobu trvání studie a 12 týdnů po ukončení studie terapie, aby se zabránilo otěhotnění a/nebo potenciálním nežádoucím účinkům na vyvíjející se embryo
  • Známá genetická porucha, která zvyšuje riziko onemocnění koronárních tepen. Poznámka: Přítomnost dyslipidémie v rodině s anamnézou infarktu myokardu není sama o sobě vyloučením, pokud není zdokumentována známá genetická porucha
  • Symptomatické srdeční selhání
  • Předchozí nebo současná kardiomyopatie třídy II-IV podle New York Health Association (NYHA).
  • Těžké chlopenní onemocnění srdce
  • Fibrilace síní v anamnéze
  • Současná nebo minulá anamnéza centrální serózní retinopatie
  • Současná nebo minulá anamnéza okluze retinální žíly nebo odchlípení sítnice

  • Pacienti s nekontrolovaným glaukomem

    • Pokud je kontrola tlaku klinicky indikována, nejsou způsobilí pacienti s nitroočním tlakem (IOP) > 22 mmHg nebo ULN upraveným podle věku.
  • Suplementace vitaminem E vyšší než 100 % denní doporučené dávky. Jakýkoli multivitamin obsahující vitamín E musí být před zařazením do studie vysazen, i když méně než 100 % denní doporučené dávky vitamínu E

  • Chirurgický zákrok do 2 týdnů před zařazením, s výjimkou chirurgické biopsie, umístění zařízení pro cévní přístup nebo odklonění mozkomíšního moku (CSF), jako je endoskopická třetí ventrikulostomie (ETV) a ventrikuloperitoneální (VP) zkrat.

    • Poznámka: Pacienti se musí zhojit po jakékoli předchozí operaci
  • Pacienti, kteří mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Skupina I (síran vinkristinový, karboplatina)

INDUKCE: Pacienti dostávají síran vincristinu intravenózně ve dnech 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 a 64 a karboplatinu intravenózně po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 a 64 při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také během studie podstupují odběr krve a MRI.

UDŽOVÁNÍ: Pacienti dostávají síran vincristinu intravenózně ve dnech 1, 8 a 15 a karboplatinu intravenózně po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15 a 22 každého cyklu. Cykly se opakují každých 42 dní po dobu až 8 cyklů při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také během studie podstupují odběr krve a MRI.
Lék: Karboplatina
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Karboplatina
  • Karbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatina
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Paraplatina
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Jiný: Administrace dotazníku
Pomocná studia
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Postup: Sbírka biovzorků
Podstoupit odběr vzorku krve
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Lék: Vinkristin sulfát
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristin sulfát
  • Leurokristin, sulfát
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfát
Experimentální: Skupina II (síran selumetinibu)
Pacienti užívají síran selumetinibu perorálně dvakrát denně ve dnech 1–28 každého cyklu. Cyklus se opakuje každých 28 dnů po dobu až 27 cyklů při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují echokardiografii výchozí a během studie podstupují odběr krve a magnetickou rezonanci.
Jiný: Administrace dotazníku
Pomocná studia
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Postup: Sbírka biovzorků
Podstoupit odběr vzorku krve
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Lék: Selumetinib sulfát
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • AZD-6244 Síran vodíku
  • AZD6244 Síran vodíku
  • Koselugo
  • Selumetinib sulfát
Postup: Test echokardiografie
Podstoupit ozvěnu
Ostatní jména:
  • Echokardiografie
  • EC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Metoda Kaplan-Meiera bude použita k odhadu EF, která je definována jako interval od randomizace k prvnímu výskytu klinické nebo radiografické progrese onemocnění, recidiva onemocnění, druhé maligní novotvary nebo smrt z jakékoli příčiny nebo k datu posledního sledování. Odhady s 95% intervaly spolehlivosti budou hlášeny léčebnou ramenem. Rovněž se uvádí, že poměr rizika s intervalem spolehlivosti porovnává léčebné ramena založené na modelu Cox proporcionálních rizik stratifikovaným stavem BRAF, umístění nádoru a velikostí zbytkového nádoru. Bude také poskytnout odhady výsledků a jejich související intervaly spolehlivosti podle pohlaví, rasy a etnicity, jako popisné shrnutí výsledku.
Až 10 let od data randomizace

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, u kterých došlo ke zlepšení zrakové ostrosti (VA)
Časové okno: Po prvních 12 měsících léčby
Počty pacientů, kteří vykazují zlepšení ZO po 12 měsících léčby, budou hlášeny podle léčebného ramene. Hodnotitelní jsou pacienti s alespoň 1 poškozeným okem. U pacienta s jednostranným gliomem zrakového nervu připadá v úvahu pouze postižené oko. U pacientů s bilaterálním poškozením zraku, pokud se ZO u jednoho oka zlepší, ale u druhého se zhorší, bude pacient kódován jako neúspěšná léčba, zatímco pokud se u jednoho oka zlepší a druhé je alespoň stabilní, bude pacient zakódován jako úspěšný .
Po prvních 12 měsících léčby
Změna kvality života (QOL)
Časové okno: Výchozí stav a 9 měsíců po zahájení léčby
QOL bude měřena pomocí PedsQL Total Scale Score, měřeno z validovaného PedsQL Generic Module (pro děti ve věku 2-21 let). Průměrné rozdíly v celkovém skóre škály mezi 9 měsíci a výchozí hodnotou budou hlášeny podle léčebného ramene. Budou také uvedeny výsledky dvouvzorkového t-testu srovnávajícího rozdíly ve skóre QOL mezi dvěma rameny. Pokud skóre změn nesleduje normální rozdělení, mohou být pro analýzu použity neparametrické alternativy.
Výchozí stav a 9 měsíců po zahájení léčby
Funkce rychlosti zpracování
Časové okno: Až 9 měsíců po zahájení léčby
Měřeno pomocí Wechslerova indexu rychlosti zpracování (standardní skóre). Skóre po 9 měsících bude sumarizována podle léčebného ramene a uvedena jako průměry (se standardními odchylkami) nebo mediány (s rozsahy) v závislosti na distribuci dat.
Až 9 měsíců po zahájení léčby
Radiografická míra odezvy nádoru
Časové okno: Až 10 let
Procento pacientů s odpověďmi (úplná nebo částečná reakce) bude hlášena léčebnou ramenem s 95% intervaly spolehlivosti. Rovněž bude hlášen výsledek přesného binomického testu pro testování rozdílu v míře odezvy mezi léčebnou ramenem. Bude také poskytnout odhady výsledků a jejich související intervaly spolehlivosti podle pohlaví, rasy a etnicity, jako popisné shrnutí výsledku.
Až 10 let
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Metoda Kaplan-Meiera bude použita k odhadu OS pomocí léčebného ramene, definovaná jako interval od randomizace k smrti z jakékoli příčiny nebo k datu posledního sledování. Odhady s intervaly spolehlivosti budou hlášeny léčebnou ramenem. Bude také poskytnout odhady výsledků a jejich související intervaly spolehlivosti podle pohlaví, rasy a etnicity, jako popisné shrnutí výsledku.
Až 10 let od data randomizace
Změna ve výkonné funkci
Časové okno: Základní linie a 9 měsíců
Výkonná funkce bude měřena podle inventáře chování výkonné funkce, druhé edice Stručný index kognitivní regulace (CRI). Shrnutí statistik pro rozdíly ve skóre od výchozí hodnoty do 9 měsíců bude hlášeno léčebnou ramenem.
Základní linie a 9 měsíců
Změna motorické funkce
Časové okno: Po 48 týdnech léčby
Motorická funkce je měřena pomocí Vineland-3 Motor Scale. Pouze pacienti s motorickými funkčními deficity na začátku studie jsou zahrnuti. Velikosti změn od výchozího stavu mezi 2 léčebnými skupinami a poskytněte 90% oboustranný interval spolehlivosti pro tento rozdíl.
Po 48 týdnech léčby

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre QOL v průběhu času
Časové okno: Na začátku, 9 měsíců, 30 měsíců a 60 měsíců po zahájení léčby
Skóre QOL pro každou doménu generického modulu PedsQL bude shrnuto podle časového bodu (4 časové body) a léčebného ramene. Průměrné skóre QOL bude uváděno se standardními odchylkami. Pokud skóre nesleduje normální rozdělení, místo toho budou hlášeny mediány a rozsahy.
Na začátku, 9 měsíců, 30 měsíců a 60 měsíců po zahájení léčby
Změna skóre neurokognitivních funkcí v průběhu času
Časové okno: Na začátku, 9 měsíců, 30 měsíců a 60 měsíců po zahájení léčby
Neurokognitivní skóre fungování pro každý index/měřítko inventarizace chování výkonné funkce, druhé vydání/předškolní verze/dospělý bude shrnuto časovým bodem (4 časové body) a léčebnou rameno. Průměrné skóre bude hlášeno se standardními odchylkami. Pokud skóre nesleduje normální distribuce, budou místo toho nahlášeny mediány a rozsahy.
Na začátku, 9 měsíců, 30 měsíců a 60 měsíců po zahájení léčby
EFS podle pohlaví
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle pohlaví.
Až 10 let od data randomizace
EFS podle rasy
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad účinku léčby a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle rasy.
Až 10 let od data randomizace
EFS podle etnika
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou uvedeny podle etnické příslušnosti.
Až 10 let od data randomizace
OS podle pohlaví
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle pohlaví.
Až 10 let od data randomizace
OS podle rasy
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle rasy.
Až 10 let od data randomizace
OS podle etnika
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle etnické příslušnosti.
Až 10 let od data randomizace
Neurokognitivní výsledky podle pohlaví
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad účinku léčby a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle pohlaví.
Až 10 let od data randomizace
Neurokognitivní výsledky podle rasy
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle rasy.
Až 10 let od data randomizace
Neurokognitivní výsledky podle etnicity
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhady léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou uvedeny podle etnické příslušnosti.
Až 10 let od data randomizace
Kvalita života podle pohlaví
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle pohlaví.
Až 10 let od data randomizace
Kvalita života podle rasy
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle rasy.
Až 10 let od data randomizace
Kvalita života podle etnicity
Časové okno: Až 10 let od data randomizace
Odhad léčebného účinku a odpovídající 95% intervaly spolehlivosti budou poskytnuty podle etnické příslušnosti.
Až 10 let od data randomizace

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Peter M de Blank, Children's Oncology Group

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCI-2019-07600 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • ACNS1833 (Jiný identifikátor: CTEP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

NCI se zavazuje sdílet data v souladu se zásadami NIH. Další podrobnosti o tom, jak jsou data z klinických studií sdílena, naleznete v odkazu na stránku zásad sdílení dat NIH.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gliom nízkého stupně

Klinické studie na Karboplatina

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit