Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af lægemidlerne Selumetinib vs. Carboplatin og Vincristin hos patienter med lavgradigt gliom

30. april 2024 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Et fase 3 randomiseret non-inferioritetsstudie af carboplatin og vincristin versus selumetinib (NSC# 748727) i nydiagnosticeret eller tidligere ubehandlet lavgradigt gliom (LGG), der ikke er forbundet med BRAFV600E-mutationer eller systemisk neurofibromatose type 1

Dette fase III-studie sammenligner effekten af ​​selumetinib versus standardbehandlingen med carboplatin og vincristin (CV) til behandling af patienter med nyligt diagnosticeret eller tidligere ubehandlet lavgradigt gliom (LGG), der ikke har en genetisk abnormitet kaldet BRAFV600E-mutation og er ikke forbundet med systemisk neurofibromatose type 1. Selumetinib virker ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst og kan dræbe tumorceller. Carboplatin og vincristin er kemoterapimedicin, der virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​tumorceller, enten ved at dræbe cellerne eller ved at forhindre dem i at dele sig. Det overordnede mål med denne undersøgelse er at se, om selumetinib virker lige så godt som standardbehandlingen af ​​CV for patienter med LGG. Et andet mål med denne undersøgelse er at sammenligne virkningerne af selumetinib versus CV hos personer med LGG for at finde ud af, hvad der er bedre. Derudover vil dette forsøg også undersøge, om behandling med selumetinib forbedrer livskvaliteten for forsøgspersoner, der tager det.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At demonstrere, at effektiviteten af ​​behandling med selumetinib målt ved hændelsesfri overlevelse (EFS) er non-inferior sammenlignet med behandling med carboplatin/vincristin (CV) ved tidligere ubehandlet lavgradigt gliom (LGG), der ikke er forbundet med BRAFV600E mutationer eller systemisk neurofibromatose type 1 (NF1).

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere tumorresponsrater på hvert kemoterapiregime. II. For at evaluere resultaterne af synsskarphed (VA) ved hjælp af Teller Acuity Cards (TAC) og HOTV-brevskarphedstest i tidligere ubehandlede optic pathway gliomer (OPG'er).

III. At beskrive forbedringen i motorisk funktion målt ved Vineland-skalaen hos børn med tidligere ubehandlet LGG, som har motoriske underskud ved indskrivning.

IV. For at estimere forskellen i EFS og tumorresponsrate mellem BRAF-omarrangerede og ikke-BRAF-omarrangerede patienter behandlet på hver kemoterapiregime.

V. At prospektivt evaluere livskvaliteten for børn med LGG, der ikke er forbundet med BRAFV600E eller systemisk NF1 behandlet med enten CV eller selumetinib.

VI. At prospektivt evaluere den kognitive, sociale, følelsesmæssige og adfærdsmæssige funktion af børn med LGG, der ikke er forbundet med BRAFV600E eller systemisk NF1 behandlet med enten CV eller selumetinib.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At opnå parrede blod- og tumorprøver til fremtidige biologistudier, herunder undersøgelser til at korrelere genomiske drivere til respons.

OVERSIGT: Patienterne randomiseres til 1 af 2 arme.

ARM I:

INDUKTION: Patienter får vincristinsulfat intravenøst ​​(IV) over 1 minut på dag 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 og 64, og carboplatin IV over 60 minutter på dag 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 og 64 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også indsamling af blod og magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved baseline og slutningen af ​​induktion.

VEDLIGEHOLDELSE: Patienterne får vincristinsulfat IV over 1 minut på dag 1, 8 og 15, og carboplatin IV over 60 minutter på dag 1, 8, 15 og 22. Behandlingen gentages hver 42. dag i op til 8 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også indsamling af blod og gennemgår MR ved baseline, under hele forsøget og under opfølgning.

ARM II: Patienter får selumetinibsulfat oralt (PO) to gange dagligt (BID) på dag 1-28. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 27 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også indsamling af blod og gennemgår MR ved baseline, under hele forsøget og under opfølgning.

Efter afslutning af studiebehandlingen følges patienterne op hver 3. måned i år 1, hver 6. måned i år 2-3 og derefter årligt i år 4-10.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

220

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Rekruttering
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Ledende efterforsker:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • Newfoundland and Labrador
      • Saint John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Rekruttering
        • Janeway Child Health Centre
        • Ledende efterforsker:
          • Lisa A. Goodyear
        • Kontakt:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Erker
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Rekruttering
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yvan Samson
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Josee Brossard
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Suspenderet
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85202
        • Rekruttering
        • Banner Children's at Desert
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 480-412-3100
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Ledende efterforsker:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
        • Ledende efterforsker:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Ledende efterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Ledende efterforsker:
          • Nathan J. Robison
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 310-423-8965
        • Ledende efterforsker:
          • Fataneh (Fae) Majlessipour
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 310-825-6708
        • Ledende efterforsker:
          • Satiro N. De Oliveira
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Ledende efterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 858-966-5934
        • Ledende efterforsker:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alyssa T. Reddy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ledende efterforsker:
          • Jean M. Mulcahy Levy
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Ledende efterforsker:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Ledende efterforsker:
          • Asher M. Marks
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Rekruttering
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Ledende efterforsker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Ledende efterforsker:
          • Ziad A. Khatib
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Trukket tilbage
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Rekruttering
        • AdventHealth Orlando
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Rekruttering
        • Sacred Heart Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 808-983-6090
        • Ledende efterforsker:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Rekruttering
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Ledende efterforsker:
          • Martha M. Pacheco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Ledende efterforsker:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 312-355-3046
        • Ledende efterforsker:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Rekruttering
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 217-545-7929
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Ledende efterforsker:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Rekruttering
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Ledende efterforsker:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Ledende efterforsker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ashok B. Raj
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lolie C. Yu
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Rekruttering
        • Eastern Maine Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-973-4274
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Rekruttering
        • Maine Children's Cancer Program
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20889-5600
        • Rekruttering
        • Walter Reed National Military Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 301-319-2100
        • Ledende efterforsker:
          • Allen I. Stering
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-726-5130
        • Ledende efterforsker:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen J. Yost
        • Kontakt:
      • Royal Oak, Michigan, Forenede Stater, 48073
        • Rekruttering
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 248-551-7695
        • Ledende efterforsker:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Ledende efterforsker:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Betty L. Herrington
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 816-302-6808
          • E-mail: rryan@cmh.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-268-4000
        • Ledende efterforsker:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Rekruttering
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 973-971-5900
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn L. Laurie
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Rekruttering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew J. Barth
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Rekruttering
        • NYU Winthrop Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chana L. Glasser
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Rekruttering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Ledende efterforsker:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Ledende efterforsker:
          • Sameer Farouk Sait
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sharon L. Gardner
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Rekruttering
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 315-464-5476
        • Ledende efterforsker:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Rekruttering
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-804-9376
        • Ledende efterforsker:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Ledende efterforsker:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Ledende efterforsker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Rekruttering
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Ledende efterforsker:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 717-531-6012
        • Ledende efterforsker:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Michael J. Fisher
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rekruttering
        • Rhode Island Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Ledende efterforsker:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Rekruttering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Ledende efterforsker:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • Rekruttering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Ledende efterforsker:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Anna Vinitsky
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
        • Ledende efterforsker:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel C. Bowers
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79905
        • Rekruttering
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Murali M. Chintagumpala
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79410
        • Rekruttering
        • Covenant Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kishor M. Bhende
        • Kontakt:
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79415
        • Rekruttering
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 806-775-8590
        • Ledende efterforsker:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Ledende efterforsker:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • Rekruttering
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gita V. Massey
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
        • Rekruttering
        • Carilion Children's
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Erwood G. Edwards
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Rekruttering
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Rekruttering
        • Madigan Army Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa A. Forouhar
        • Kontakt:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • Rekruttering
        • West Virginia University Healthcare
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley E. Meyer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Kenneth B. De Santes
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah Rumler
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • Suspenderet
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal være >= 2 år og =< 21 år på indskrivningstidspunktet
  • Patienter skal have et kropsoverfladeareal (BSA) på >= 0,5 m^2 ved indskrivning

  • Patienter skal have non-neurofibromatosis type 1 (non-NF1) lavgradigt gliom (LGG) uden en BRAFV600E mutation som bekræftet af Rapid Central Pathology and Molecular Screening Reviews udført på APEC14B1 (NCT02402244), og som ikke er blevet behandlet med nogen anden modalitet kirurgi. Bemærk: Patienter kan være nydiagnosticerede ELLER tidligere diagnosticeret, og der er ingen påkrævet tidsramme mellem biopsi/kirurgi og behandlingsstart.

    • Patienter med resterende tumor efter resektion eller progressiv tumor efter indledende diagnose (med eller uden operation), som ikke har modtaget behandling (kemoterapi og/eller strålebehandling), er berettigede
    • Patienter skal have todimensionel målbar tumor >= 1 cm^2 for at være berettiget
  • Kvalificerede histologier vil omfatte alle tumorer, der betragtes som lavgradigt gliom eller lavgradigt astrocytom (World Health Organization [WHO] grad I og II) af 5. udgave WHO klassificering af centralnervesystem (CNS) tumorer med undtagelse af subependymalt kæmpecelleastrocytom
  • Patienter med metastatisk sygdom eller flere uafhængige primære LGG er kvalificerede

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 ELLER en serumkreatinin baseret på alder/køn som følger (udført inden for 7 dage før tilmelding):

    • Alder: Maksimal serumkreatinin (mg/dL)
    • 2 til < 6 år: 0,8 mg/dL (mand); 0,8 mg/dL (hun)
    • 6 til < 10 år: 1 mg/dL (mand); 1 mg/dL (hun)
    • 10 til < 13 år: 1,2 mg/dL (mand); 1,2 mg/dL (hun)
    • 13 til < 16 år: 1,5 mg/dL (mand); 1,4 mg/dL (hun)
    • >= 16 år: 1,7 mg/dL (mand); 1,4 mg/dL (hun)
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (udført inden for 7 dage før tilmelding) (børn med en diagnose af Gilberts syndrom vil være tilladt i undersøgelse uanset deres totale og indirekte [ukonjugerede] bilirubinniveauer så længe da deres direkte [konjugerede] bilirubin er < 3,1 mg/dL)
  • Serumglutamisk pyrodruesyretransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 135 U/L (udført inden for 7 dage før tilmelding). Til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U/L
  • Albumin >= 2 g/dL (udført inden for 7 dage før tilmelding)
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >= 53 % (eller institutionel normal; hvis LVEF-resultatet er angivet som en række værdier, vil den øvre værdi af området blive brugt) ved ekkokardiogram (udført inden for 4 uger før tilmelding)
  • Korrigeret QT (QTc) interval =< 450 msek ved elektrokardiografi (EKG) (udført inden for 4 uger før tilmelding)
  • Absolut neutrofiltal >= 1.000/uL (ikke-understøttet) (udført inden for 7 dage før tilmelding)
  • Blodplader >= 100.000/uL (ikke-understøttet) (udført inden for 7 dage før tilmelding)
  • Hæmoglobin >= 8 g/dL (kan understøttes) (udføres inden for 7 dage før tilmelding)
  • Patienter med en kendt anfaldssygdom bør være stabile og bør ikke have oplevet en signifikant stigning i anfaldshyppigheden inden for 2 uger før indskrivning
  • Patienter i alderen 2-17 år skal have et blodtryk, der er =< 95. percentil for alder, højde og køn på tidspunktet for indskrivningen (med eller uden brug af antihypertensiv medicin)
  • Patienter >= 18 år skal have et blodtryk =< 130/80 mmHg på indskrivningstidspunktet (med eller uden brug af antihypertensiv medicin)
  • Bemærkning til patienter i alle aldre: Tilstrækkeligt blodtryk kan opnås ved hjælp af medicin til behandling af hypertension
  • Alle patienter skal have oftalmologisk toksicitetsvurdering udført inden for 4 uger før indskrivning
  • For alle patienter skal der udføres en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjernen (med orbitale udskæringer for optisk vejtumorer) og/eller rygsøjlen (afhængigt af stedet/stederne for primær sygdom) med og uden kontrast inden for 4 uger før til indskrivning
  • Patienter skal have en præstationsstatus svarende til Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0, 1 eller 2. Brug Karnofsky til patienter > 16 år og Lansky til patienter =< 16 år
  • Patienter skal have evnen til at sluge hele kapsler
  • Alle patienter har underskrevet en passende samtykkeformular og godkendelsesformular for Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) (hvis relevant)
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke
  • Alle patienter er blevet godkendt og tilmeldt APEC14B1 (NCT02402244) efterfulgt af tilmelding til ACNS1833 Pre-Enrollment Eligibility Screening (trin 0) samme dag for at fuldføre Rapid Central Review
  • Alle institutionelle krav, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav til humane undersøgelser skal være opfyldt

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter må ikke have modtaget nogen tidligere tumorstyret behandling, herunder kemoterapi, strålebehandling, immunterapi eller knoglemarvstransplantation. Forudgående kirurgisk indgreb er tilladt
  • Patienter med en samtidig malignitet eller historie med behandling (bortset fra kirurgi) for en anden tumor inden for det sidste år er ikke kvalificerede
  • Patienter med diffuse iboende pontine tumorer set på MR (> 2/3 af pons involvering på billeddannelse) er ikke kvalificerede, selvom biopsi afslører grad I/II histologi
  • Patienter får muligvis ikke andre undersøgelsesmidler
  • Patienter med enhver alvorlig medicinsk eller psykiatrisk sygdom/tilstand, inklusive stofbrugsforstyrrelser eller oftalmologiske tilstande, som efter investigatoren sandsynligvis vil forstyrre eller begrænse overholdelse af undersøgelseskrav/behandling
  • Patienter, der efter investigators mening ikke er i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne, er ikke kvalificerede
  • Kvindelige patienter, der er gravide, er ikke kvalificerede, da føtale toksiciteter og teratogene virkninger er blevet bemærket for flere af undersøgelseslægemidlerne. En graviditetstest er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  • Ammende kvinder, der planlægger at amme deres spædbørn, er ikke berettigede

  • Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode under varigheden af ​​deres undersøgelsesdeltagelse og i 12 uger efter ophør med undersøgelsesbehandlingen, er ikke kvalificerede.

    • Bemærk: Kvinder i den fødedygtige alder og mænd med seksuelle partnere, som er gravide, eller som kan blive gravide (dvs. kvinder i den fødedygtige alder) bør anvende effektive præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og i 12 uger efter, at undersøgelsen er stoppet. behandling for at undgå graviditet og/eller potentielle bivirkninger på det udviklende embryo
  • Kendt genetisk lidelse, der øger risikoen for koronararteriesygdom. Bemærk: Tilstedeværelsen af ​​dyslipidæmi i en familie med en historie med myokardieinfarkt er ikke i sig selv en udelukkelse, medmindre der er en kendt genetisk lidelse dokumenteret
  • Symptomatisk hjertesvigt
  • New York Health Association (NYHA) klasse II-IV tidligere eller nuværende kardiomyopati
  • Alvorlig hjerteklapsygdom
  • Historie om atrieflimren
  • Nuværende eller tidligere historie med central serøs retinopati
  • Aktuel eller tidligere historie med retinal veneokklusion eller nethindeløsning

  • Patienter med ukontrolleret glaukom

    • Hvis kontrol af tryk er klinisk indiceret, er patienter med intraokulært tryk (IOP) > 22 mmHg eller ULN justeret efter alder ikke kvalificerede
  • Tilskud med E-vitamin større end 100 % af den daglige anbefalede dosis. Enhver multivitamin, der indeholder E-vitamin, skal stoppes før tilmelding til studiet, selvom mindre end 100 % af den daglige anbefalede dosis for E-vitamin

  • Kirurgi inden for 2 uger før tilmelding, med undtagelse af kirurgisk biopsi, placering af en vaskulær adgangsanordning eller cerebral spinalvæske (CSF) afledningsprocedure såsom endoskopisk tredje ventrikulostomi (ETV) og ventrikuloperitoneal (VP) shunt.

    • Bemærk: Patienter skal have helbredt fra enhver tidligere operation
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Arm I (vincristinsulfat, carboplatin)

INDUKTION: Patienter får vincristinsulfat IV over 1 minut på dag 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 og 64 og carboplatin IV over 60 minutter på dag 1, 8, 15, 22, 43 , 50, 57 og 64 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også indsamling af blod og magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved baseline og slutningen af ​​induktion.

VEDLIGEHOLDELSE: Patienterne får vincristinsulfat IV over 1 minut på dag 1, 8 og 15, og carboplatin IV over 60 minutter på dag 1, 8, 15 og 22. Behandlingen gentages hver 42. dag i op til 8 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også indsamling af blod og gennemgår MR ved baseline, under hele forsøget og under opfølgning.
Medicin: Carboplatin
Givet IV
Andre navne:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Carboplatin
  • Carbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatin
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Andet: Livskvalitetsvurdering
Hjælpestudier
Andre navne:
  • Livskvalitetsvurdering
Andet: Spørgeskemaadministration
Hjælpestudier
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Medicin: Vincristinsulfat
Givet IV
Andre navne:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, sulfat
Procedure: Bioprøvesamling
Korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Eksperimentel: Arm II (selumetinib sulfat)
Patienterne får selumetinibsulfat PO BID på dag 1-28. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 27 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også indsamling af blod og gennemgår MR ved baseline, under hele forsøget og under opfølgning.
Andet: Livskvalitetsvurdering
Hjælpestudier
Andre navne:
  • Livskvalitetsvurdering
Andet: Spørgeskemaadministration
Hjælpestudier
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Medicin: Selumetinib sulfat
Givet PO
Andre navne:
  • AZD-6244 Hydrogensulfat
  • AZD6244 Hydrogensulfat
  • Koselugo
  • Selumetinibsulfat
Procedure: Bioprøvesamling
Korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Op til 10 år fra datoen for randomisering
Kaplan-Meier metoden vil blive brugt til at estimere EFS, der er defineret som intervallet fra randomisering til første forekomst af klinisk eller radiografisk sygdomsprogression, sygdomsgentagelse, anden malign neoplasma eller død af en hvilken som helst årsag, eller til datoen for sidste følge- op. Estimater med 95 % konfidensintervaller vil blive rapporteret af behandlingsarmen. Hazard ratio med et konfidensinterval vil også blive rapporteret for at sammenligne behandlingsarme baseret på en Cox proportional hazards model stratificeret efter BRAF-status, tumorplacering og størrelsen af ​​den resterende tumor.
Op til 10 år fra datoen for randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Radiografisk tumorresponsrate
Tidsramme: Op til 10 år
Procentdelen af ​​patienter med respons (komplet eller delvis respons) vil blive rapporteret af behandlingsarm med 95 % konfidensintervaller. Resultatet af en nøjagtig binomial test til at teste for forskellen i responsrater mellem behandlingsarmene vil også blive rapporteret.
Op til 10 år
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Op til 10 år fra datoen for randomisering
Kaplan-Meier-metoden vil blive brugt til at estimere OS efter behandlingsarm, defineret som intervallet fra randomisering til død af enhver årsag eller til datoen for sidste opfølgning. Estimater med konfidensintervaller vil blive rapporteret efter behandlingsarm.
Op til 10 år fra datoen for randomisering
Antal patienter, der oplever en forbedring i synsskarphed (VA)
Tidsramme: Efter de første 12 måneders behandling
Antallet af patienter, der viser forbedring i VA efter 12 måneders behandling, vil blive rapporteret efter behandlingsarm. Patienter med mindst 1 nedsat øje er evaluerbare. Hos en patient med et unilateralt synsnervegliom tages kun det angrebne øje i betragtning. Hos patienter med bilateral synsnedsættelse, hvis VA forbedres i det ene øje, men forværres i det andet, vil patienten blive kodet som en behandlingssvigt, hvorimod hvis 1 øje ​​forbedres, og det andet er mindst stabilt, vil patienten blive kodet som en succes .
Efter de første 12 måneders behandling
Ændring i motorens funktion
Tidsramme: Efter 48 ugers behandling
Motorens funktion måles ved hjælp af Vineland-3 Motor Scale. Kun patienter med motorisk funktionsmangel ved baseline er inkluderet. Ændringsstørrelser for hver patient efter 48 ugers behandling fra baseline vil blive beregnet, og medianer (med intervaller) efter behandlingsarm vil blive rapporteret.
Efter 48 ugers behandling
Ændring i livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline og 9 måneder efter behandlingsstart
QOL vil blive målt ved hjælp af PedsQL Total Scale Score som målt fra det validerede PedsQL Generic Module (for børn 2-21 år). Gennemsnitlige forskelle i den samlede skala-score mellem 9 måneder og baseline vil blive rapporteret af behandlingsarmen. Resultaterne af t-test med 2 prøver, der sammenligner forskelle i QOL-score mellem de 2 arme, vil også blive rapporteret. Hvis ændringsscore ikke følger normalfordelinger, kan ikke-parametriske alternativer anvendes til analyse.
Baseline og 9 måneder efter behandlingsstart
Behandlingshastighedsfunktion
Tidsramme: Op til 9 måneder efter påbegyndelse af behandlingen
Målt ved Wechsler Processing Speed ​​Index (standardscore). Score efter 9 måneder vil blive opsummeret efter behandlingsarm og rapporteret som gennemsnit (med standardafvigelser) eller medianer (med intervaller) afhængigt af datafordelingen.
Op til 9 måneder efter påbegyndelse af behandlingen
Ændring i den udøvende funktion
Tidsramme: Baseline og 9 måneder
Executive funktion vil blive målt af BRIEF-2 Cognitive Regulation Index (CRI). Sammenfattende statistik for forskelle i score fra baseline til 9 måneder vil blive rapporteret af behandlingsarm.
Baseline og 9 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i QOL-score over tid
Tidsramme: Ved baseline, 9 måneder, 30 måneder og 60 måneder efter behandlingsstart
QOL-score for hvert domæne i PedsQL Generic-modulet vil blive opsummeret efter tidspunkt (4 tidspunkter) og behandlingsarm. Gennemsnitlige QOL-score vil blive rapporteret med standardafvigelser. Hvis score ikke følger normalfordelinger, vil medianer og intervaller blive rapporteret i stedet.
Ved baseline, 9 måneder, 30 måneder og 60 måneder efter behandlingsstart
Ændring i score for neurokognitiv funktion over tid
Tidsramme: Ved baseline, 9 måneder, 30 måneder og 60 måneder efter behandlingsstart
Neurokognitiv funktionsscore for hvert indeks/skala i Behavior Rating Inventory of Executive Function, anden udgave (BRIEF-2) vil blive opsummeret efter tidspunkt (4 tidspunkter) og behandlingsarm. Gennemsnitsscore vil blive rapporteret med standardafvigelser. Hvis score ikke følger normalfordelinger, vil medianer og intervaller blive rapporteret i stedet.
Ved baseline, 9 måneder, 30 måneder og 60 måneder efter behandlingsstart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Peter M de Blank, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2019

Først opslået (Faktiske)

18. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2019-07600 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • ACNS1833 (Anden identifikator: CTEP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

NCI er forpligtet til at dele data i overensstemmelse med NIHs politik. For flere detaljer om, hvordan kliniske forsøgsdata deles, skal du gå til linket til NIH-siden for datadelingspolitik.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Gliom af lav grad

Kliniske forsøg med Carboplatin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner