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Une étude des médicaments Selumetinib vs Carboplatine et Vincristine chez les patients atteints de gliome de bas grade

28 mai 2026 mis à jour par: National Cancer Institute (NCI)

Une étude de non-infériorité randomisée de phase 3 comparant le carboplatine et la vincristine par rapport au sélumétinib (NSC # 748727) dans le gliome de bas grade (LGG) nouvellement diagnostiqué ou non traité précédemment non associé aux mutations BRAFV600E ou à la neurofibromatose systémique de type 1 (NF1)

Cet essai de phase III compare l'effet du sélumétinib par rapport au traitement standard de carboplatine et de vincristine (CV) dans le traitement de patients atteints d'un gliome de bas grade (LGG) nouvellement diagnostiqué ou non traité précédemment qui ne présente pas d'anomalie génétique appelée mutation BRAFV600E et est non associé à la neurofibromatose systémique de type 1. Le sélumétinib agit en bloquant certaines des enzymes nécessaires à la croissance cellulaire et peut tuer les cellules tumorales. Le carboplatine et la vincristine sont des agents chimiothérapeutiques qui agissent de différentes manières pour arrêter la croissance des cellules tumorales, soit en tuant les cellules, soit en les empêchant de se diviser. L'objectif global de cette étude est de voir si le sélumétinib fonctionne aussi bien que le traitement standard du CV pour les patients atteints de LGG. Un autre objectif de cette étude est de comparer les effets du sélumétinib par rapport au CV chez les sujets atteints de LGG afin de déterminer lequel est le meilleur. De plus, cet essai examinera également si le traitement par le sélumétinib améliore la qualité de vie des sujets qui le prennent.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF PRINCIPAL:

I. Démontrer que l'efficacité du traitement par le sélumétinib telle que mesurée par la survie sans événement (SSE) est non inférieure par rapport au traitement par carboplatine/vincristine (CV) dans le gliome de bas grade (LGG) non précédemment traité non associé à BRAFV600E mutations ou neurofibromatose systémique de type 1 (NF1).

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Pour estimer les taux de réponse tumorale à chaque régime de chimiothérapie. II. Évaluer les résultats de l'acuité visuelle (VA) à l'aide des cartes d'acuité Teller (TAC) et des tests d'acuité des lettres HOTV dans les gliomes des voies optiques (OPG) non traités auparavant.

III. Décrire l'amélioration de la fonction motrice telle que mesurée par l'échelle de Vineland chez les enfants atteints de LGG non traités auparavant qui présentent des déficits moteurs à l'inscription.

IV. Estimer la différence d'EFS et de taux de réponse tumorale entre les patients réarrangés BRAF et les patients non réarrangés BRAF traités par chaque régime de chimiothérapie.

V. Évaluer de manière prospective la qualité de vie des enfants atteints de LGG non associés à BRAFV600E ou de NF1 systémique traités avec CV ou sélumétinib.

VI. Évaluer de manière prospective le fonctionnement cognitif, social, émotionnel et comportemental des enfants atteints de LGG non associés à BRAFV600E ou de NF1 systémique traités avec CV ou sélumétinib.

OBJECTIF EXPLORATOIRE :

I. Obtenir des échantillons sanguins et tumoraux appariés pour de futures études biologiques, y compris des études visant à corréler les facteurs génomiques à la réponse.

APERÇU : Les patients sont randomisés dans 1 des 2 bras.

BRAS I :

INDUCTION : Les patients reçoivent du sulfate de vincristine par voie intraveineuse (IV) pendant 1 minute les jours 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 et 64, et du carboplatine IV pendant 60 minutes les jours 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 et 64 en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une collecte de sang et une imagerie par résonance magnétique (IRM) au départ et à la fin de l'induction.

MAINTENANCE : Les patients reçoivent du sulfate de vincristine IV pendant 1 minute les jours 1, 8 et 15, et du carboplatine IV pendant 60 minutes les jours 1, 8, 15 et 22. Le traitement se répète tous les 42 jours jusqu'à 8 cycles en l'absence de progression de la maladie ou toxicité inacceptable. Les patients subissent également une collecte de sang et subissent une IRM au départ, tout au long de l'essai et pendant le suivi.

ARM II : les patients reçoivent du sulfate de sélumétinib par voie orale (PO) deux fois par jour (BID) les jours 1 à 28. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 27 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une collecte de sang et subissent une IRM au départ, tout au long de l'essai et pendant le suivi.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis tous les 3 mois pendant l'année 1, tous les 6 mois pendant les années 2 à 3, puis une fois par an pendant les années 4 à 10.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

170

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Recrutement
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Chercheur principal:
          • Bruno Michon
        • Contact:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Recrutement
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 6477 604-875-2345
        • Chercheur principal:
          • Rebecca J. Deyell
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Recrutement
        • Janeway Child Health Centre
        • Chercheur principal:
          • Lisa A. Goodyear
        • Contact:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Recrutement
        • IWK Health Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Chelsea Ash
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Recrutement
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Chercheur principal:
          • Monia Marzouki
        • Contact:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Josee Brossard
  • Porto Rico
      • Caguas, Porto Rico, 00726
        • Actif, ne recrute pas
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Laura K. Metrock
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, États-Unis, 85202
        • Recrutement
        • Banner Children's at Desert
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 480-412-3100
        • Chercheur principal:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 602-546-0920
        • Chercheur principal:
          • Kazuhiro Sabet
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Michael W. Bishop
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 501-364-7373
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 909-558-4050
        • Chercheur principal:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Recrutement
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 562-933-5600
        • Chercheur principal:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 323-361-4110
        • Chercheur principal:
          • Nathan J. Robison
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Recrutement
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Fataneh (Fae) Majlessipour
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 310-825-6708
        • Chercheur principal:
          • Satiro N. De Oliveira
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Recrutement
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Chercheur principal:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 858-966-5934
        • Chercheur principal:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alyssa T. Reddy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Chercheur principal:
          • Jean M. Mulcahy Levy
        • Contact:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 860-545-9981
        • Chercheur principal:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Recrutement
        • Yale University
        • Chercheur principal:
          • Asher M. Marks
        • Contact:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contact:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
        • Recrutement
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Actif, ne recrute pas
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Recrutement
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Chercheur principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Recrutement
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 888-624-2778
        • Chercheur principal:
          • Ziad A. Khatib
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Retiré
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Chercheur principal:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Contact:
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Recrutement
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Recrutement
        • AdventHealth Orlando
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
        • Suspendu
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stacie L. Stapleton
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Recrutement
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Chercheur principal:
          • Jason R. Fangusaro
        • Contact:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
        • Recrutement
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 808-983-6090
        • Chercheur principal:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • Recrutement
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Chercheur principal:
          • Martha M. Pacheco
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 773-880-4562
        • Chercheur principal:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Recrutement
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • University of Illinois
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 312-355-3046
        • Chercheur principal:
          • Dipti S. Dighe
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
        • Recrutement
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 217-545-7929
        • Chercheur principal:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-248-1199
        • Chercheur principal:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Recrutement
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
        • Recrutement
        • Blank Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-237-1225
        • Chercheur principal:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Recrutement
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 859-257-3379
        • Chercheur principal:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Recrutement
        • Norton Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Recrutement
        • Children's Hospital New Orleans
        • Chercheur principal:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 504-894-5377
    • Maine
      • Bangor, Maine, États-Unis, 04401
        • Recrutement
        • Eastern Maine Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 207-973-4274
        • Chercheur principal:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
        • Recrutement
        • Maine Children's Cancer Program
        • Chercheur principal:
          • Stanley Chaleff
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 410-955-8804
          • E-mail: jhcccro@jhmi.edu
        • Chercheur principal:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20889-5600
        • Recrutement
        • Walter Reed National Military Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 301-319-2100
        • Chercheur principal:
          • Allen I. Stering
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Actif, ne recrute pas
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Actif, ne recrute pas
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-865-1125
        • Chercheur principal:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073
        • Actif, ne recrute pas
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Recrutement
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Chercheur principal:
          • Michael K. Richards
        • Contact:
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 612-624-2620
        • Chercheur principal:
          • Clay M. Hoerig
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 855-776-0015
        • Chercheur principal:
          • Joseph Z. Wilson
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Recrutement
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 601-815-6700
        • Chercheur principal:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Chercheur principal:
          • Keith J. August
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Andrew S. Cluster
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Recrutement
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 314-268-4000
        • Chercheur principal:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Recrutement
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 402-955-3949
        • Chercheur principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Recrutement
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 402-559-6941
          • E-mail: unmcrsa@unmc.edu
        • Chercheur principal:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Recrutement
        • Morristown Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 973-971-5900
        • Chercheur principal:
          • Kathryn L. Laurie
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Recrutement
        • Albany Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 518-262-5513
        • Chercheur principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Recrutement
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matthew J. Barth
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Recrutement
        • NYU Langone Hospital - Long Island
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Chana L. Glasser
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Recrutement
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 718-470-3460
        • Chercheur principal:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Recrutement
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 212-639-7592
        • Chercheur principal:
          • Sameer Farouk Sait
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Contact:
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • Recrutement
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 315-464-5476
        • Chercheur principal:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Recrutement
        • New York Medical College
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 914-594-3794
        • Chercheur principal:
          • Andrew J. Bellantoni
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Recrutement
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-804-9376
        • Chercheur principal:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Jessica M. Sun
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Recrutement
        • East Carolina University
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 252-744-1015
          • E-mail: eubankss@ecu.edu
        • Chercheur principal:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Recrutement
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 336-713-6771
        • Chercheur principal:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, États-Unis, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 330-543-3193
        • Chercheur principal:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 513-636-2799
          • E-mail: cancer@cchmc.org
        • Chercheur principal:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 216-844-5437
        • Chercheur principal:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Recrutement
        • Dayton Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-228-4055
        • Chercheur principal:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Chercheur principal:
          • Neha J. Patel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
        • Recrutement
        • Geisinger Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • Penn State Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 717-531-6012
        • Chercheur principal:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Michael J. Fisher
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Recrutement
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 215-427-8991
        • Chercheur principal:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Recrutement
        • Rhode Island Hospital
        • Chercheur principal:
          • Bradley DeNardo
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Recrutement
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Chercheur principal:
          • Stuart L. Cramer
        • Contact:
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Recrutement
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Aniket Saha
        • Contact:
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
        • Recrutement
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 865-541-8266
        • Chercheur principal:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Recrutement
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Chercheur principal:
          • Anna Vinitsky
        • Contact:
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-811-8480
        • Chercheur principal:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Recrutement
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Daniel C. Bowers
      • El Paso, Texas, États-Unis, 79905
        • Recrutement
        • El Paso Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Murali M. Chintagumpala
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
      • Lubbock, Texas, États-Unis, 79410
        • Recrutement
        • Covenant Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Kishor M. Bhende
        • Contact:
      • Lubbock, Texas, États-Unis, 79415
        • Recrutement
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 806-775-8590
        • Chercheur principal:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
        • Recrutement
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • Primary Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 801-585-5270
        • Chercheur principal:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
        • Recrutement
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Chercheur principal:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Christopher Park
        • Contact:
      • Roanoke, Virginia, États-Unis, 24014
        • Recrutement
        • Carilion Children's
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Erwood G. Edwards
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 866-987-2000
        • Chercheur principal:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Recrutement
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Recrutement
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98431
        • Recrutement
        • Madigan Army Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Melissa A. Forouhar
        • Contact:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • Recrutement
        • West Virginia University Healthcare
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ashley E. Meyer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Recrutement
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicholas J. Pytel
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu
        • Chercheur principal:
          • Sarah Rumler

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent avoir >= 2 ans et =< 21 ans au moment de l'inscription
  • Les patients doivent avoir une surface corporelle (BSA) >= 0,5 m^2 au moment de l'inscription

  • Les patients doivent avoir un gliome de bas grade (LGG) non neurofibromatose de type 1 (non NF1) sans mutation BRAFV600E, comme l'ont confirmé les revues de pathologie centrale rapide et de dépistage moléculaire effectuées sur APEC14B1 (NCT02402244) et qui n'a été traité avec aucune autre modalité. opération. Remarque : Les patients peuvent être nouvellement diagnostiqués OU déjà diagnostiqués, et il n'y a pas de délai requis entre la biopsie/chirurgie et le début du traitement.

    • Les patients présentant une tumeur résiduelle après résection ou une tumeur évolutive après diagnostic initial (avec ou sans chirurgie) qui n'ont pas reçu de traitement (chimiothérapie et/ou radiothérapie) sont éligibles
    • Les patients doivent avoir une tumeur mesurable bidimensionnelle> = 1 cm ^ 2 pour être éligibles
  • Les histologies éligibles incluront toutes les tumeurs considérées comme des gliomes de bas grade ou des astrocytomes de bas grade (Organisation mondiale de la santé [OMS] grades I et II) selon la 5e édition de la classification OMS des tumeurs du système nerveux central (SNC), à l'exception de l'astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes.
  • Les patients atteints d'une maladie métastatique ou de plusieurs LGG primaires indépendants sont éligibles

  • Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 mL/min/1,73 m ^ 2 OU une créatinine sérique basée sur l'âge / le sexe comme suit (réalisée dans les 7 jours précédant l'inscription):

    • Âge : Créatinine sérique maximale (mg/dL)
    • 2 à < 6 ans : 0,8 mg/dL (homme) ; 0,8 mg/dL (femme)
    • 6 à < 10 ans : 1 mg/dL (homme) ; 1 mg/dL (femme)
    • 10 à < 13 ans : 1,2 mg/dL (homme) ; 1,2 mg/dL (femme)
    • 13 à < 16 ans : 1,5 mg/dL (homme) ; 1,4 mg/dL (femme)
    • >= 16 ans : 1,7 mg/dL (homme ); 1,4 mg/dL (femme)
  • Bilirubine totale = < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (réalisée dans les 7 jours précédant l'inscription) (les enfants avec un diagnostic de syndrome de Gilbert seront autorisés à participer à l'étude quels que soient leurs taux de bilirubine totale et indirecte [non conjuguée] tant que car leur bilirubine directe [conjuguée] est < 3,1 mg/dL)
  • Transaminase glutamique pyruvique sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = <135 U/L (réalisée dans les 7 jours précédant l'inscription). Aux fins de cette étude, la LSN pour le SGPT est de 45 U/L
  • Albumine> = 2 g / dL (effectué dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) > 53 % (ou normal institutionnel ; si le résultat de la FEVG est donné sous forme de plage de valeurs, la valeur supérieure de la plage sera utilisée) par échocardiogramme (réalisé dans les 4 semaines précédant l'inscription)
  • Intervalle QT corrigé (QTc) = < 450 msec par électrocardiographie (ECG) (réalisé dans les 4 semaines précédant l'inscription)
  • Nombre absolu de neutrophiles >= 1 000/uL (non pris en charge) (réalisé dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Plaquettes> = 100 000 / uL (non pris en charge) (réalisé dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Hémoglobine> = 8 g / dL (peut être pris en charge) (effectué dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Les patients présentant un trouble convulsif connu doivent être stables et ne doivent pas avoir connu d'augmentation significative de la fréquence des crises dans les 2 semaines précédant l'inscription
  • Les patients âgés de 2 à 17 ans doivent avoir une pression artérielle = < 95e centile pour l'âge, la taille et le sexe au moment de l'inscription (avec ou sans l'utilisation de médicaments antihypertenseurs)
  • Les patients >= 18 ans doivent avoir une tension artérielle =< 130/80 mmHg au moment de l'inscription (avec ou sans l'utilisation de médicaments anti-hypertenseurs)
  • Remarque pour les patients de tous âges : une tension artérielle adéquate peut être obtenue à l'aide de médicaments pour le traitement de l'hypertension
  • Tous les patients doivent subir des évaluations de la toxicité ophtalmologique dans les 4 semaines précédant l'inscription
  • Pour tous les patients, une imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau (avec coupes orbitaires pour les tumeurs des voies optiques) et/ou de la colonne vertébrale (selon le ou les sites de la maladie primaire) avec et sans produit de contraste doit être réalisée dans les 4 semaines précédant à l'inscription
  • Les patients doivent avoir un indice de performance correspondant aux scores ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2. Utiliser Karnofsky pour les patients > 16 ans et Lansky pour les patients = < 16 ans
  • Les patients doivent avoir la capacité d'avaler des gélules entières
  • Tous les patients ont signé un formulaire de consentement approprié et un formulaire d'autorisation de la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) (le cas échéant)
  • Tous les patients et/ou leurs parents ou tuteurs légaux doivent signer un consentement éclairé écrit
  • Tous les patients ont été acceptés et inscrits sur APEC14B1 (NCT02402244) suivi d'une inscription sur le dépistage d'éligibilité de pré-inscription ACNS1833 (étape 0) le même jour pour terminer l'examen central rapide
  • Toutes les exigences institutionnelles, de la Food and Drug Administration (FDA) et du National Cancer Institute (NCI) pour les études sur l'homme doivent être respectées

Critère d'exclusion:

  • Les patients ne doivent avoir reçu aucun traitement antérieur dirigé contre la tumeur, y compris la chimiothérapie, la radiothérapie, l'immunothérapie ou la greffe de moelle osseuse. Une intervention chirurgicale préalable est autorisée
  • Les patients ayant une tumeur maligne concomitante ou des antécédents de traitement (autre que la chirurgie) pour une autre tumeur au cours de la dernière année ne sont pas éligibles
  • Les patients atteints de tumeurs pontiques intrinsèques diffuses telles que vues à l'IRM (> 2/3 de l'atteinte du pont à l'imagerie) ne sont pas éligibles même si la biopsie révèle une histologie de grade I/II
  • Les patients peuvent ne pas recevoir d'autres agents expérimentaux
  • - Patients atteints de toute maladie / condition médicale ou psychiatrique grave, y compris des troubles liés à l'utilisation de substances ou des conditions ophtalmologiques, susceptibles, selon le jugement de l'investigateur, d'interférer ou de limiter le respect des exigences / du traitement de l'étude
  • Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas en mesure de se conformer aux procédures de l'étude ne sont pas éligibles
  • Les patientes enceintes ne sont pas éligibles car des toxicités fœtales et des effets tératogènes ont été notés pour plusieurs des médicaments à l'étude. Un test de grossesse est requis pour les patientes en âge de procréer
  • Les femmes allaitantes qui envisagent d'allaiter leurs bébés ne sont pas éligibles

  • Les patientes sexuellement actives en âge de procréer qui n'ont pas accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant la durée de leur participation à l'étude et pendant 12 semaines après l'arrêt du traitement à l'étude ne sont pas éligibles.

    • Remarque : les femmes en âge de procréer et les hommes ayant des partenaires sexuels qui sont enceintes ou qui pourraient le devenir (c'est-à-dire les femmes en âge de procréer) doivent utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant toute la durée de l'étude et pendant 12 semaines après l'arrêt de l'étude. thérapie pour éviter une grossesse et/ou des effets indésirables potentiels sur l'embryon en développement
  • Trouble génétique connu qui augmente le risque de maladie coronarienne. Remarque : La présence d'une dyslipidémie dans une famille ayant des antécédents d'infarctus du myocarde n'est pas en soi une exclusion, sauf s'il existe un trouble génétique connu documenté
  • Insuffisance cardiaque symptomatique
  • Cardiomyopathie antérieure ou actuelle de classe II-IV de la New York Health Association (NYHA)
  • Cardiopathie valvulaire sévère
  • Antécédents de fibrillation auriculaire
  • Antécédents actuels ou passés de rétinopathie séreuse centrale
  • Antécédents actuels ou passés d'occlusion veineuse rétinienne ou de décollement de rétine

  • Patients atteints de glaucome non contrôlé

    • Si la vérification de la pression est cliniquement indiquée, les patients ayant une pression intraoculaire (PIO) > 22 mmHg ou une LSN ajustée en fonction de l'âge ne sont pas éligibles
  • Supplémentation en vitamine E supérieure à 100% de la dose journalière recommandée. Toute multivitamine contenant de la vitamine E doit être arrêtée avant l'inscription à l'étude, même si moins de 100 % de la dose quotidienne recommandée pour la vitamine E

  • Chirurgie dans les 2 semaines précédant l'inscription, à l'exception de la biopsie chirurgicale, de la mise en place d'un dispositif d'accès vasculaire ou d'une procédure de dérivation du liquide céphalo-rachidien (LCR) telle qu'une troisième ventriculostomie endoscopique (ETV) et un shunt ventriculopéritonéal (VP).

    • Remarque : les patients doivent avoir guéri de toute intervention chirurgicale antérieure
  • Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Bras I (sulfate de vincristine, carboplatine)

INDUCTION : Les patients reçoivent du sulfate de vincristine par voie intraveineuse les jours 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 et 64, et du carboplatine par voie intraveineuse sur 60 minutes les jours 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 et 64 en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également des prélèvements sanguins et des IRM tout au long de l'essai.

MAINTIEN : Les patients reçoivent du sulfate de vincristine par voie intraveineuse les jours 1, 8 et 15, et du carboplatine par voie intraveineuse sur 60 minutes les jours 1, 8, 15 et 22 de chaque cycle. Les cycles se répètent tous les 42 jours jusqu'à 8 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également des prélèvements sanguins et des IRM tout au long de l'essai.
Médicament: Carboplatine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Blastocarbe
  • Carboplat
  • Carboplatine Hexal
  • Carboplatine
  • Carbosine
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Afficher
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatine
  • Paraplatine
  • Paraplatine AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Autre: Gestion des questionnaires
Etudes annexes
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Procédure: Collecte d'échantillons biologiques
Subir une collecte d'échantillons de sang
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
  • Collection d'échantillons
Médicament: Sulfate de vincristine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Sulfate de leurocristine
  • Leurocristine, sulfate
  • Vincasar
  • Vincoside
  • Vincrex
  • Vincristine, sulfate
Expérimental: Bras II (sulfate de sélumétinib)
Les patients reçoivent du sulfate de selumetinib par voie orale deux fois par jour les jours 1 à 28 de chaque cycle. Les cycles se répètent toutes les 28 jours jusqu'à 27 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une échocardiographie au départ et des prélèvements sanguins ainsi qu'une IRM tout au long de l'essai.
Autre: Gestion des questionnaires
Etudes annexes
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Procédure: Collecte d'échantillons biologiques
Subir une collecte d'échantillons de sang
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
  • Collection d'échantillons
Médicament: Sulfate de sélumétinib
Bon de commande donné
Autres noms:
  • Sulfate d'hydrogène AZD-6244
  • Sulfate d'hydrogène AZD6244
  • AZD6244 Sulfate d'hydrogène
  • Koselugo
  • Sulfate de sélumétinib
Procédure: Test d'échocardiographie
Subir l'écho
Autres noms:
  • Échocardiographie
  • CE

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement (EFS)
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de la randomisation
La méthode de Kaplan-Meier sera utilisée pour estimer les EF qui est défini comme l'intervalle de la randomisation à la première occurrence de la progression clinique ou radiographique, de la récidive de la maladie, du deuxième néoplasme malin ou de la mort de toute cause, ou à la date du dernier suivi. Les estimations avec des intervalles de confiance à 95% seront signalées par le bras de traitement. Le rapport de risque avec un intervalle de confiance sera également signalé pour comparer les bras de traitement basés sur un modèle de risques proportionnels Cox stratifié par l'état BRAF, l'emplacement tumoral et la taille de la tumeur résiduelle. Fournira également des estimations des résultats et leurs intervalles de confiance associés par le sexe, la race et l'ethnicité, comme résumés descriptifs des résultats.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de la randomisation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients qui ressentent une amélioration de l'acuité visuelle (AV)
Délai: Après les 12 premiers mois de traitement
Le nombre de patients qui montrent une amélioration de l'AV après 12 mois de traitement sera rapporté par bras de traitement. Les patients avec au moins 1 œil atteint sont évaluables. Chez un patient porteur d'un gliome unilatéral du nerf optique, seul l'œil atteint est pris en compte. Chez les patients présentant une déficience visuelle bilatérale, si l'AV s'améliore dans 1 œil mais s'aggrave dans l'autre, le patient sera codé comme un échec du traitement, alors que si 1 œil s'améliore et que l'autre est au moins stable, le patient sera codé comme un succès .
Après les 12 premiers mois de traitement
Modification de la qualité de vie (QOL)
Délai: Au départ et 9 mois après le début du traitement
La qualité de vie sera mesurée à l'aide du score total de l'échelle PedsQL tel que mesuré à partir du module générique PedsQL validé (pour les enfants de 2 à 21 ans). Les différences moyennes dans le score total de l'échelle entre 9 mois et la ligne de base seront rapportées par bras de traitement. Les résultats du test t à 2 échantillons comparant les différences dans les scores de qualité de vie entre les 2 bras seront également rapportés. Si les scores de changement ne suivent pas les distributions normales, des alternatives non paramétriques peuvent être utilisées pour l'analyse.
Au départ et 9 mois après le début du traitement
Fonction de vitesse de traitement
Délai: Jusqu'à 9 mois après le début du traitement
Mesuré par Wechsler Processing Speed ​​Index (score standard). Les scores à 9 mois seront résumés par bras de traitement et rapportés sous forme de moyennes (avec écarts-types) ou de médianes (avec plages) en fonction de la distribution des données.
Jusqu'à 9 mois après le début du traitement
Taux de réponse tumorale radiographique
Délai: Jusqu'à 10 ans
Les pourcentages de patients présentant des réponses (réponse complète ou partielle) seront signalés par ARM de traitement avec des intervalles de confiance à 95%. Le résultat d'un test binomial exact pour tester la différence dans les taux de réponse entre le bras de traitement sera également signalé. Fournira également des estimations des résultats et leurs intervalles de confiance associés par le sexe, la race et l'ethnicité, comme résumés descriptifs des résultats.
Jusqu'à 10 ans
Survie globale (OS)
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de la randomisation
La méthode de Kaplan-Meier sera utilisée pour estimer la SG par le bras de traitement, définie comme l'intervalle de la randomisation à la mort de toute cause, ou à la date du dernier suivi. Les estimations avec des intervalles de confiance seront rapportées par le bras de traitement. Fournira également des estimations des résultats et leurs intervalles de confiance associés par le sexe, la race et l'ethnicité, comme résumés descriptifs des résultats.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de la randomisation
Changement de fonction exécutive
Délai: BASELINE ET 9 mois
La fonction exécutive sera mesurée par l'inventaire de la notation du comportement de la fonction exécutive, Bref Bref Bref Réglementation Cognitive Regulation Index (CRI). Les statistiques sommaires pour les différences de scores de la ligne de base à 9 mois seront signalées par le bras de traitement.
BASELINE ET 9 mois
Changement de la fonction motrice
Délai: Après 48 semaines de traitement
La fonction motrice est mesurée à l'aide de l'Échelle motrice Vineland-3. Seuls les patients présentant des déficits de la fonction motrice au départ sont inclus. Les amplitudes de changement par rapport au départ entre les 2 bras de traitement et fournir un intervalle de confiance bilatéral à 90 % pour cette différence.
Après 48 semaines de traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution des scores QOL au fil du temps
Délai: Au départ, 9 mois, 30 mois et 60 mois après le début du traitement
Les scores QOL pour chaque domaine du module PedsQL Generic seront résumés par point temporel (4 points temporels) et bras de traitement. Les scores moyens de qualité de vie seront rapportés avec les écarts-types. Si les scores ne suivent pas les distributions normales, les médianes et les plages seront rapportées à la place.
Au départ, 9 mois, 30 mois et 60 mois après le début du traitement
Changement des scores de fonctionnement neurocognitif au fil du temps
Délai: Au départ, 9 mois, 30 mois et 60 mois après l'initiation du traitement
Les scores de fonctionnement neurocognitif pour chaque index / échelle de l'inventaire de l'évaluation du comportement de la fonction exécutive, la deuxième édition / version préscolaire / adulte seront résumés par timepoint (4 timepoints) et bras de traitement. Des scores moyens seront signalés avec des écarts-types. Si les scores ne suivent pas les distributions normales, les médianes et les plages seront signalées à la place.
Au départ, 9 mois, 30 mois et 60 mois après l'initiation du traitement
EFS par sexe
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par sexe.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
EFS par race
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par race.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
EFS par ethnicité
Délai: Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par ethnicité.
Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
OS par sexe
Délai: Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par sexe.
Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
SS par race
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par race.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
OS par ethnicité
Délai: Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par ethnicité.
Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
Résultats neurocognitifs par sexe
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par sexe.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Résultats neurocognitifs par race
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95% correspondants seront fournis par race.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Résultats neurocognitifs par origine ethnique
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par origine ethnique.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
QOL par sexe
Délai: Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par sexe.
Jusqu'à 10 ans à compter de la date de randomisation
QOL par race
Délai: Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par race.
Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
QOL par origine ethnique
Délai: Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation
Les estimations de l'effet du traitement et les intervalles de confiance à 95 % correspondants seront fournis par origine ethnique.
Jusqu'à 10 ans à partir de la date de randomisation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Peter M de Blank, Children's Oncology Group

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2019

Première publication (Réel)

18 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NCI-2019-07600 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • ACNS1833 (Autre identifiant: CTEP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le NCI s'engage à partager les données conformément à la politique des NIH. Pour plus de détails sur la façon dont les données des essais cliniques sont partagées, accédez au lien vers la page de la politique de partage des données des NIH.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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