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Un estudio de los fármacos selumetinib frente a carboplatino y vincristina en pacientes con glioma de bajo grado

17 de abril de 2024 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Un estudio de no inferioridad aleatorizado de fase 3 de carboplatino y vincristina frente a selumetinib (NSC n.º 748727) en glioma de bajo grado (LGG) recién diagnosticado o sin tratamiento previo no asociado con mutaciones BRAFV600E o neurofibromatosis sistémica tipo 1 (NF1)

Este ensayo de fase III compara el efecto de selumetinib versus el tratamiento estándar de atención con carboplatino y vincristina (CV) en el tratamiento de pacientes con glioma de bajo grado (LGG) recién diagnosticado o no tratado previamente que no tiene una anomalía genética llamada mutación BRAFV600E y es no está asociado con la neurofibromatosis sistémica tipo 1. El selumetinib actúa bloqueando algunas de las enzimas necesarias para el crecimiento celular y puede destruir las células tumorales. El carboplatino y la vincristina son medicamentos de quimioterapia que funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células tumorales, ya sea destruyéndolas o evitando que se dividan. El objetivo general de este estudio es ver si selumetinib funciona tan bien como el tratamiento estándar de CV para pacientes con LGG. Otro objetivo de este estudio es comparar los efectos de selumetinib versus CV en sujetos con LGG para descubrir cuál es mejor. Además, este ensayo también examinará si el tratamiento con selumetinib mejora la calidad de vida de los sujetos que lo toman.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVO PRIMARIO:

I. Demostrar que la eficacia del tratamiento con selumetinib medida por la supervivencia libre de eventos (SSC) no es inferior en comparación con el tratamiento con carboplatino/vincristina (CV) en glioma de bajo grado (LGG) no tratado previamente no asociado con BRAFV600E mutaciones o neurofibromatosis sistémica tipo 1 (NF1).

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Para estimar las tasas de respuesta tumoral a cada régimen de quimioterapia. II. Evaluar los resultados de la agudeza visual (AV) utilizando tarjetas de agudeza visual Teller (TAC) y pruebas de agudeza con letras HOTV en gliomas de la vía óptica (OPG) no tratados previamente.

tercero Describir la mejora en la función motora medida por la Escala de Vineland en niños con LGG no tratados previamente que tienen déficits motores en el momento de la inscripción.

IV. Estimar la diferencia en la SSC y la tasa de respuesta tumoral entre pacientes con reordenamiento BRAF y pacientes sin reordenamiento BRAF tratados con cada régimen de quimioterapia.

V. Evaluar prospectivamente la calidad de vida de los niños con LGG no asociado con BRAFV600E o NF1 sistémica tratados con CV o selumetinib.

VI. Evaluar prospectivamente el funcionamiento cognitivo, social, emocional y conductual de niños con LGG no asociado con BRAFV600E o NF1 sistémico tratados con CV o selumetinib.

OBJETIVO EXPLORATORIO:

I. Para obtener muestras emparejadas de sangre y tumor para futuros estudios biológicos, incluidos los estudios para correlacionar los impulsores genómicos con la respuesta.

ESQUEMA: Los pacientes se asignan al azar a 1 de 2 brazos.

BRAZO I:

INDUCCIÓN: Los pacientes reciben sulfato de vincristina por vía intravenosa (IV) durante 1 minuto los días 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 y 64, y carboplatino IV durante 60 minutos los días 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 y 64 en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a recolección de sangre y resonancia magnética nuclear (RMN) al inicio y al final de la inducción.

MANTENIMIENTO: Los pacientes reciben sulfato de vincristina IV durante 1 minuto los días 1, 8 y 15, y carboplatino IV durante 60 minutos los días 1, 8, 15 y 22. El tratamiento se repite cada 42 días hasta 8 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a una extracción de sangre y se someten a una resonancia magnética al inicio del estudio, durante todo el ensayo y durante el seguimiento.

BRAZO II: Los pacientes reciben sulfato de selumetinib por vía oral (PO) dos veces al día (BID) en los días 1-28. El tratamiento se repite cada 28 días hasta 27 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a una extracción de sangre y se someten a una resonancia magnética al inicio del estudio, durante todo el ensayo y durante el seguimiento.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes cada 3 meses durante el año 1, cada 6 meses durante los años 2-3 y luego anualmente durante los años 4-10.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

220

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4G2
        • Reclutamiento
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Investigador principal:
          • Bruno Michon
        • Contacto:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • Reclutamiento
        • IWK Health Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Craig Erker
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • Reclutamiento
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yvan Samson
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Josee Brossard
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Suspendido
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Reclutamiento
        • Banner Children's at Desert
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 480-412-3100
        • Investigador principal:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 602-546-0920
        • Investigador principal:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 501-364-7373
        • Investigador principal:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Reclutamiento
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 909-558-4050
        • Investigador principal:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 323-361-4110
        • Investigador principal:
          • Nathan J. Robison
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Reclutamiento
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 310-423-8965
        • Investigador principal:
          • Fataneh (Fae) Majlessipour
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 310-825-6708
        • Investigador principal:
          • Satiro N. De Oliveira
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Reclutamiento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 877-642-4691
          • Correo electrónico: Kpoct@kp.org
        • Investigador principal:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 858-966-5934
        • Investigador principal:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alyssa T. Reddy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Jean M. Mulcahy Levy
        • Contacto:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Reclutamiento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 860-545-9981
        • Investigador principal:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Asher M. Marks
        • Contacto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Reclutamiento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 954-265-1847
          • Correo electrónico: OHR@mhs.net
        • Investigador principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Reclutamiento
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 888-624-2778
        • Investigador principal:
          • Ziad A. Khatib
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Retirado
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amy A. Smith
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Reclutamiento
        • AdventHealth Orlando
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Reclutamiento
        • Sacred Heart Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Reclutamiento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 808-983-6090
        • Investigador principal:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Reclutamiento
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Investigador principal:
          • Martha M. Pacheco
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 208-381-2774
          • Correo electrónico: eslinget@slhs.org
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 773-880-4562
        • Investigador principal:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • University of Illinois
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 312-355-3046
        • Investigador principal:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Reclutamiento
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 217-545-7929
        • Investigador principal:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-248-1199
        • Investigador principal:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Reclutamiento
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Reclutamiento
        • Blank Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-237-1225
        • Investigador principal:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 859-257-3379
        • Investigador principal:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • Norton Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ashok B. Raj
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital New Orleans
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lolie C. Yu
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Reclutamiento
        • Eastern Maine Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 207-973-4274
        • Investigador principal:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Reclutamiento
        • Maine Children's Cancer Program
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 207-396-7581
          • Correo electrónico: sverwys@mmc.org
        • Investigador principal:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 410-955-8804
          • Correo electrónico: jhcccro@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20889-5600
        • Reclutamiento
        • Walter Reed National Military Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 301-319-2100
        • Investigador principal:
          • Allen I. Stering
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 877-726-5130
        • Investigador principal:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Activo, no reclutando
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-865-1125
        • Investigador principal:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Michigan
        • Investigador principal:
          • Stephanie A. Toll
        • Contacto:
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Investigador principal:
          • Kathleen J. Yost
        • Contacto:
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Reclutamiento
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 248-551-7695
        • Investigador principal:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Reclutamiento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Investigador principal:
          • Michael K. Richards
        • Contacto:
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 612-624-2620
        • Investigador principal:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 855-776-0015
        • Investigador principal:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Reclutamiento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Investigador principal:
          • Betty L. Herrington
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 601-815-6700
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 816-302-6808
          • Correo electrónico: rryan@cmh.edu
        • Investigador principal:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 314-268-4000
        • Investigador principal:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 402-955-3949
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Reclutamiento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 402-559-6941
          • Correo electrónico: unmcrsa@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Reclutamiento
        • Morristown Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 973-971-5900
        • Investigador principal:
          • Kathryn L. Laurie
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Reclutamiento
        • Albany Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 518-262-5513
        • Investigador principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Reclutamiento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matthew J. Barth
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Reclutamiento
        • NYU Winthrop Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chana L. Glasser
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Reclutamiento
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 718-470-3460
        • Investigador principal:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 212-639-7592
        • Investigador principal:
          • Sameer Farouk Sait
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sharon L. Gardner
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Reclutamiento
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 315-464-5476
        • Investigador principal:
          • Philip M. Monteleone
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • New York Medical College
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 914-594-3794
        • Investigador principal:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Reclutamiento
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-804-9376
        • Investigador principal:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jessica M. Sun
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Reclutamiento
        • East Carolina University
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 252-744-1015
          • Correo electrónico: eubankss@ecu.edu
        • Investigador principal:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 336-713-6771
        • Investigador principal:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 330-543-3193
        • Investigador principal:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 513-636-2799
          • Correo electrónico: cancer@cchmc.org
        • Investigador principal:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 216-844-5437
        • Investigador principal:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Reclutamiento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-228-4055
        • Investigador principal:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 503-494-1080
          • Correo electrónico: trials@ohsu.edu
        • Investigador principal:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Reclutamiento
        • Geisinger Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Penn State Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 717-531-6012
        • Investigador principal:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Michael J. Fisher
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 412-692-8570
          • Correo electrónico: jean.tersak@chp.edu
        • Investigador principal:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Reclutamiento
        • Rhode Island Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 401-444-1488
        • Investigador principal:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Reclutamiento
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 864-241-6251
        • Investigador principal:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Reclutamiento
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 864-241-6251
        • Investigador principal:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • Reclutamiento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 865-541-8266
        • Investigador principal:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Investigador principal:
          • Anna Vinitsky
        • Contacto:
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-811-8480
        • Investigador principal:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daniel C. Bowers
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • Reclutamiento
        • El Paso Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Cook Children's Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sibo Zhao
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Murali M. Chintagumpala
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 713-798-1354
          • Correo electrónico: burton@bcm.edu
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
        • Reclutamiento
        • Covenant Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kishor M. Bhende
        • Contacto:
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
        • Reclutamiento
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 806-775-8590
        • Investigador principal:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 801-585-5270
        • Investigador principal:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • Reclutamiento
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 802-656-8990
          • Correo electrónico: rpo@uvm.edu
        • Investigador principal:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gita V. Massey
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
        • Reclutamiento
        • Carilion Children's
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Erwood G. Edwards
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 866-987-2000
        • Investigador principal:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Reclutamiento
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Reclutamiento
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Reclutamiento
        • Madigan Army Medical Center
        • Investigador principal:
          • Melissa A. Forouhar
        • Contacto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • Reclutamiento
        • West Virginia University Healthcare
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ashley E. Meyer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Kenneth B. De Santes
        • Contacto:
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 414-955-4727
          • Correo electrónico: MACCCTO@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Sarah Rumler
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • Suspendido
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener >= 2 años y =< 21 años en el momento de la inscripción
  • Los pacientes deben tener un área de superficie corporal (BSA) de >= 0,5 m^2 al momento de la inscripción

  • Los pacientes deben tener glioma de bajo grado (LGG) que no sea neurofibromatosis tipo 1 (no NF1) sin una mutación BRAFV600E según lo confirmado por Rapid Central Pathology and Molecular Screening Reviews realizado en APEC14B1 (NCT02402244) y que no haya sido tratado con otra modalidad además cirugía. Nota: Los pacientes pueden ser recién diagnosticados O previamente diagnosticados, y no se requiere un marco de tiempo entre la biopsia/cirugía y el inicio del tratamiento.

    • Los pacientes con tumor residual después de la resección o tumor progresivo después del diagnóstico inicial (con o sin cirugía) que no hayan recibido tratamiento (quimioterapia y/o radiación) son elegibles
    • Los pacientes deben tener un tumor medible bidimensional >= 1 cm^2 para ser elegibles
  • Las histologías elegibles incluirán todos los tumores considerados glioma de bajo grado o astrocitoma de bajo grado (Organización Mundial de la Salud [OMS] grado I y II) según la clasificación de tumores del sistema nervioso central (SNC) de la quinta edición de la OMS, con la excepción del astrocitoma subependimario de células gigantes.
  • Los pacientes con enfermedad metastásica o LGG primario independiente múltiple son elegibles

  • Depuración de creatinina o tasa de filtración glomerular (TFG) de radioisótopos >= 70 ml/min/1,73 m ^ 2 O una creatinina sérica basada en la edad/sexo de la siguiente manera (realizada dentro de los 7 días anteriores a la inscripción):

    • Edad: Creatinina sérica máxima (mg/dL)
    • 2 a < 6 años: 0,8 mg/dL (hombre); 0,8 mg/dl (mujer)
    • 6 a < 10 años: 1 mg/dL (hombre); 1 mg/dl (mujer)
    • 10 a < 13 años: 1,2 mg/dL (hombre); 1,2 mg/dl (mujer)
    • 13 a < 16 años: 1,5 mg/dL (hombre); 1,4 mg/dl (mujer)
    • >= 16 años: 1,7 mg/dL (hombre); 1,4 mg/dl (mujer)
  • Bilirrubina total = < 1,5 x límite superior normal (LSN) para la edad (realizado dentro de los 7 días anteriores a la inscripción) (los niños con un diagnóstico de síndrome de Gilbert podrán participar en el estudio independientemente de sus niveles de bilirrubina total e indirecta [no conjugada] siempre que ya que su bilirrubina directa [conjugada] es < 3,1 mg/dL)
  • Transaminasa glutámico pirúvica sérica (SGPT) (alanina aminotransferasa [ALT]) = < 135 U/L (realizado dentro de los 7 días anteriores a la inscripción). Para los fines de este estudio, el ULN para SGPT es 45 U/L
  • Albúmina >= 2 g/dL (realizado dentro de los 7 días anteriores a la inscripción)
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) >= 53 % (o normal institucional; si el resultado de la FEVI se proporciona como un rango de valores, entonces se utilizará el valor superior del rango) por ecocardiograma (realizado dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción)
  • Intervalo QT (QTc) corregido = < 450 ms por electrocardiografía (EKG) (realizado dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción)
  • Recuento absoluto de neutrófilos >= 1000/uL (sin respaldo) (realizado dentro de los 7 días anteriores a la inscripción)
  • Plaquetas >= 100 000/uL (sin apoyo) (realizado dentro de los 7 días anteriores a la inscripción)
  • Hemoglobina >= 8 g/dL (puede ser compatible) (realizado dentro de los 7 días anteriores a la inscripción)
  • Los pacientes con un trastorno convulsivo conocido deben estar estables y no deben haber experimentado un aumento significativo en la frecuencia de las convulsiones en las 2 semanas anteriores a la inscripción.
  • Los pacientes de 2 a 17 años de edad deben tener una presión arterial = < percentil 95 para edad, altura y sexo en el momento de la inscripción (con o sin el uso de medicamentos antihipertensivos)
  • Los pacientes >= 18 años deben tener una presión arterial =< 130/80 mmHg al momento de la inscripción (con o sin el uso de medicamentos antihipertensivos)
  • Nota para pacientes de todas las edades: se puede lograr una presión arterial adecuada usando medicamentos para el tratamiento de la hipertensión
  • Todos los pacientes deben tener evaluaciones de toxicidad oftalmológica realizadas dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción
  • Para todos los pacientes, se debe realizar una resonancia magnética nuclear (RMN) del cerebro (con cortes orbitales para tumores de la vía óptica) y/o de la columna vertebral (dependiendo del sitio o sitios de la enfermedad primaria) con y sin contraste dentro de las 4 semanas previas. a la inscripción
  • Los pacientes deben tener un estado funcional correspondiente a las puntuaciones del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0, 1 o 2. Use Karnofsky para pacientes > 16 años de edad y Lansky para pacientes = < 16 años de edad
  • Los pacientes deben tener la capacidad de tragar cápsulas enteras.
  • Todos los pacientes han firmado un formulario de consentimiento apropiado y un formulario de autorización de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico (HIPAA) (si corresponde)
  • Todos los pacientes y/o sus padres o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito
  • Todos los pacientes recibieron su consentimiento y se inscribieron en APEC14B1 (NCT02402244), seguido de la inscripción en la Evaluación de elegibilidad previa a la inscripción ACNS1833 (Paso 0) el mismo día para completar la Revisión central rápida
  • Se deben cumplir todos los requisitos institucionales, de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para estudios en humanos.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes no deben haber recibido ninguna terapia previa dirigida al tumor, incluida la quimioterapia, la radioterapia, la inmunoterapia o el trasplante de médula ósea. Se permite la intervención quirúrgica previa.
  • Los pacientes con una neoplasia maligna concurrente o antecedentes de tratamiento (aparte de la cirugía) para otro tumor en el último año no son elegibles
  • Los pacientes con tumores pontinos intrínsecos difusos como se ve en la resonancia magnética (> 2/3 de compromiso de la protuberancia en las imágenes) no son elegibles incluso si la biopsia revela una histología de grado I/II.
  • Es posible que los pacientes no estén recibiendo ningún otro agente en investigación
  • Pacientes con cualquier enfermedad o afección médica o psiquiátrica grave, incluidos los trastornos por consumo de sustancias o las afecciones oftalmológicas, que, a juicio del investigador, probablemente interfieran o limiten el cumplimiento de los requisitos o el tratamiento del estudio.
  • Los pacientes que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los procedimientos del estudio no son elegibles.
  • Las pacientes mujeres que están embarazadas no son elegibles debido a que se han observado toxicidades fetales y efectos teratogénicos para varios de los medicamentos del estudio. Se requiere una prueba de embarazo para pacientes mujeres en edad fértil
  • Las mujeres lactantes que planean amamantar a sus bebés no son elegibles

  • Las pacientes sexualmente activas con potencial reproductivo que no hayan aceptado usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración de su participación en el estudio y durante las 12 semanas posteriores a la finalización de la terapia del estudio no son elegibles.

    • Nota: Las mujeres en edad fértil y los hombres con parejas sexuales que están embarazadas o que podrían quedar embarazadas (es decir, mujeres en edad fértil) deben usar métodos anticonceptivos efectivos durante la duración del estudio y durante 12 semanas después de finalizar el estudio. terapia para evitar el embarazo y/o posibles efectos adversos en el embrión en desarrollo
  • Trastorno genético conocido que aumenta el riesgo de enfermedad de las arterias coronarias. Nota: La presencia de dislipidemia en una familia con antecedentes de infarto de miocardio no es en sí misma una exclusión a menos que exista un trastorno genético conocido documentado
  • Insuficiencia cardíaca sintomática
  • Miocardiopatía previa o actual de clase II-IV de la New York Health Association (NYHA)
  • Enfermedad cardíaca valvular severa
  • Historia de la fibrilación auricular
  • Antecedentes actuales o pasados ​​de retinopatía serosa central
  • Antecedentes actuales o pasados ​​de oclusión de la vena retiniana o desprendimiento de retina

  • Pacientes con glaucoma no controlado

    • Si el control de la presión está clínicamente indicado, los pacientes con presión intraocular (PIO) > 22 mmHg o ULN ajustado por edad no son elegibles
  • Suplementación con vitamina E superior al 100% de la dosis diaria recomendada. Cualquier multivitamínico que contenga vitamina E debe suspenderse antes de la inscripción en el estudio, incluso si es menos del 100 % de la dosis diaria recomendada de vitamina E.

  • Cirugía dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción, con la excepción de la biopsia quirúrgica, la colocación de un dispositivo de acceso vascular o un procedimiento de derivación de líquido cefalorraquídeo (LCR), como la tercera ventriculostomía endoscópica (ETV) y la derivación ventriculoperitoneal (VP).

    • Nota: Los pacientes deben haberse curado de cualquier cirugía previa.
  • Los pacientes que tienen una infección no controlada no son elegibles

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Brazo I (sulfato de vincristina, carboplatino)

INDUCCIÓN: Los pacientes reciben sulfato de vincristina IV durante 1 minuto los días 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 y 64, y carboplatino IV durante 60 minutos los días 1, 8, 15, 22, 43 , 50, 57, and 64 en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a recolección de sangre y resonancia magnética nuclear (RMN) al inicio y al final de la inducción.

MANTENIMIENTO: Los pacientes reciben sulfato de vincristina IV durante 1 minuto los días 1, 8 y 15, y carboplatino IV durante 60 minutos los días 1, 8, 15 y 22. El tratamiento se repite cada 42 días hasta 8 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a una extracción de sangre y se someten a una resonancia magnética al inicio del estudio, durante todo el ensayo y durante el seguimiento.
Droga: Carboplatino
Dado IV
Otros nombres:
  • Blastocarbo
  • Carboplat
  • Carboplatino Hexal
  • Carboplatino
  • Carbosina
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorín
  • Novoplatino
  • Paraplatino
  • Paraplatino AQ
  • Platinado
  • Ribocarbo
  • JM8
Otro: Evaluación de la calidad de vida
Estudios complementarios
Otros nombres:
  • Evaluación de la calidad de vida
Otro: Administración del Cuestionario
Estudios complementarios
Procedimiento: Imagen de resonancia magnética
Someterse a una resonancia magnética
Otros nombres:
  • Resonancia magnética
  • Resonancia magnetica
  • Exploración de imágenes por resonancia magnética
  • Imágenes Médicas, Resonancia Magnética / Resonancia Magnética Nuclear
  • SRES
  • Imágenes de RM
  • Imágenes de RMN
  • RMN
  • Imágenes de resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (IRM)
  • resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (procedimiento)
  • Resonancias magnéticas
  • Resonancia magnética estructural
Droga: Sulfato de vincristina
Dado IV
Otros nombres:
  • Oncovin
  • Kyocristina
  • Sulfato de leurocristina
  • Leurocristina, sulfato
  • Vincasar
  • Vincósido
  • Vincrex
  • Vincristina, sulfato
Procedimiento: Colección de muestras biológicas
Estudios correlativos
Otros nombres:
  • Recolección de muestras biológicas
  • Muestra biológica recolectada
  • Coleccion de especimenes
Experimental: Grupo II (sulfato de selumetinib)
Los pacientes reciben sulfato de selumetinib PO BID en los días 1-28. El tratamiento se repite cada 28 días hasta 27 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a una extracción de sangre y se someten a una resonancia magnética al inicio del estudio, durante todo el ensayo y durante el seguimiento.
Otro: Evaluación de la calidad de vida
Estudios complementarios
Otros nombres:
  • Evaluación de la calidad de vida
Otro: Administración del Cuestionario
Estudios complementarios
Procedimiento: Imagen de resonancia magnética
Someterse a una resonancia magnética
Otros nombres:
  • Resonancia magnética
  • Resonancia magnetica
  • Exploración de imágenes por resonancia magnética
  • Imágenes Médicas, Resonancia Magnética / Resonancia Magnética Nuclear
  • SRES
  • Imágenes de RM
  • Imágenes de RMN
  • RMN
  • Imágenes de resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (IRM)
  • resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (procedimiento)
  • Resonancias magnéticas
  • Resonancia magnética estructural
Droga: Sulfato de selumetinib
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • AZD-6244 Sulfato de hidrógeno
  • AZD6244 Sulfato de hidrógeno
  • Sulfato de hidrógeno AZD6244
  • Koselugo
  • Sulfato de selumetinib
Procedimiento: Colección de muestras biológicas
Estudios correlativos
Otros nombres:
  • Recolección de muestras biológicas
  • Muestra biológica recolectada
  • Coleccion de especimenes

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años a partir de la fecha de aleatorización
Se utilizará el método de Kaplan-Meier para estimar la SSC, que se define como el intervalo desde la aleatorización hasta la primera aparición de progresión clínica o radiográfica de la enfermedad, recurrencia de la enfermedad, segunda neoplasia maligna o muerte por cualquier causa, o hasta la fecha del último seguimiento. arriba. Las estimaciones con intervalos de confianza del 95% se informarán por brazo de tratamiento. También se informará el cociente de riesgos instantáneos con un intervalo de confianza para comparar los brazos de tratamiento según un modelo de riesgos proporcionales de Cox estratificado por el estado BRAF, la ubicación del tumor y el tamaño del tumor residual.
Hasta 10 años a partir de la fecha de aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta tumoral radiográfica
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
Los porcentajes de pacientes con respuestas (respuesta completa o parcial) se informarán por brazo de tratamiento con intervalos de confianza del 95 %. También se informará el resultado de una prueba binomial exacta para evaluar la diferencia en las tasas de respuesta entre los brazos de tratamiento.
Hasta 10 años
Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años a partir de la fecha de aleatorización
Se utilizará el método de Kaplan-Meier para estimar la SG por brazo de tratamiento, definida como el intervalo desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa, o hasta la fecha del último seguimiento. Las estimaciones con intervalos de confianza se informarán por brazo de tratamiento.
Hasta 10 años a partir de la fecha de aleatorización
Número de pacientes que experimentan una mejora en la agudeza visual (AV)
Periodo de tiempo: Después de los primeros 12 meses de tratamiento
El número de pacientes que muestren una mejoría en AV después de 12 meses de tratamiento se informará por brazo de tratamiento. Los pacientes con al menos 1 ojo afectado son evaluables. En un paciente con un glioma unilateral del nervio óptico, solo se considera el ojo afectado. En pacientes con discapacidad visual bilateral, si la AV mejora en un ojo pero empeora en el otro, el paciente se codificará como un fracaso del tratamiento, mientras que si un ojo mejora y el otro está al menos estable, el paciente se codificará como un éxito. .
Después de los primeros 12 meses de tratamiento
Cambio en la función motora
Periodo de tiempo: Después de 48 semanas de terapia
La función motora se mide utilizando la escala motora Vineland-3. Solo se incluyen pacientes con déficit de la función motora al inicio del estudio. Se calcularán las magnitudes de cambio para cada paciente después de 48 semanas de terapia desde el inicio y se informarán las medianas (con rangos) por brazo de tratamiento.
Después de 48 semanas de terapia
Cambio en la calidad de vida (CDV)
Periodo de tiempo: Línea de base y 9 meses después del inicio del tratamiento
La calidad de vida se medirá utilizando la puntuación de la escala total de PedsQL medida a partir del módulo genérico de PedsQL validado (para niños de 2 a 21 años). Las diferencias medias en la puntuación total de la escala entre los 9 meses y el valor inicial se informarán por brazo de tratamiento. También se informarán los resultados de la prueba t de 2 muestras que compara las diferencias en las puntuaciones de calidad de vida entre los 2 brazos. Si las puntuaciones de cambio no siguen distribuciones normales, se pueden emplear alternativas no paramétricas para el análisis.
Línea de base y 9 meses después del inicio del tratamiento
Función de velocidad de procesamiento
Periodo de tiempo: Hasta 9 meses después del inicio del tratamiento
Medido por el índice de velocidad de procesamiento de Wechsler (puntuación estándar). Las puntuaciones a los 9 meses se resumirán por brazo de tratamiento y se informarán como medias (con desviaciones estándar) o medianas (con rangos) según la distribución de datos.
Hasta 9 meses después del inicio del tratamiento
Cambio en la función ejecutiva
Periodo de tiempo: Línea de base y 9 meses
La función ejecutiva será medida por el Índice de Regulación Cognitiva (CRI) BRIEF-2. Las estadísticas resumidas de las diferencias en las puntuaciones desde el inicio hasta los 9 meses se informarán por brazo de tratamiento.
Línea de base y 9 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en las puntuaciones de calidad de vida a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 9 meses, 30 meses y 60 meses después del inicio del tratamiento
Las puntuaciones de QOL para cada dominio del módulo PedsQL Generic se resumirán por punto de tiempo (4 puntos de tiempo) y brazo de tratamiento. Las puntuaciones medias de calidad de vida se informarán con desviaciones estándar. Si las puntuaciones no siguen distribuciones normales, en su lugar se informarán las medianas y los rangos.
Al inicio del estudio, 9 meses, 30 meses y 60 meses después del inicio del tratamiento
Cambio en las puntuaciones de funcionamiento neurocognitivo a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 9 meses, 30 meses y 60 meses después del inicio del tratamiento
Los puntajes de funcionamiento neurocognitivo para cada índice/escala del Inventario de calificación de comportamiento de la función ejecutiva, segunda edición (BRIEF-2) se resumirán por punto de tiempo (4 puntos de tiempo) y brazo de tratamiento. Las puntuaciones medias se informarán con desviaciones estándar. Si las puntuaciones no siguen distribuciones normales, en su lugar se informarán las medianas y los rangos.
Al inicio del estudio, 9 meses, 30 meses y 60 meses después del inicio del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Peter M de Blank, Children's Oncology Group

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de enero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NCI-2019-07600 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • ACNS1833 (Otro identificador: CTEP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El NCI se compromete a compartir datos de acuerdo con la política de los NIH. Para obtener más detalles sobre cómo se comparten los datos de los ensayos clínicos, acceda al enlace a la página de la política de intercambio de datos de los NIH.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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