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Uno studio sui farmaci Selumetinib rispetto a carboplatino e vincristina in pazienti con glioma di basso grado

28 maggio 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Uno studio randomizzato di non inferiorità di fase 3 su carboplatino e vincristina rispetto a selumetinib (NSC# 748727) nel glioma di basso grado (LGG) di nuova diagnosi o non trattato in precedenza non associato a mutazioni BRAFV600E o neurofibromatosi sistemica di tipo 1 (NF1)

Questo studio di fase III confronta l'effetto di selumetinib rispetto al trattamento standard con carboplatino e vincristina (CV) nel trattamento di pazienti con glioma di basso grado (LGG) di nuova diagnosi o non trattato in precedenza che non presenta un'anomalia genetica chiamata mutazione BRAFV600E ed è non associato a neurofibromatosi sistemica di tipo 1. Selumetinib agisce bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare e può uccidere le cellule tumorali. Il carboplatino e la vincristina sono farmaci chemioterapici che agiscono in modi diversi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. L'obiettivo generale di questo studio è vedere se selumetinib funziona altrettanto bene del trattamento standard della CV per i pazienti con LGG. Un altro obiettivo di questo studio è confrontare gli effetti di selumetinib rispetto a CV in soggetti con LGG per scoprire quale sia il migliore. Inoltre, questo studio esaminerà anche se il trattamento con selumetinib migliora la qualità della vita dei soggetti che lo assumono.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Dimostrare che l'efficacia del trattamento con selumetinib misurata dalla sopravvivenza libera da eventi (EFS) non è inferiore rispetto al trattamento con carboplatino/vincristina (CV) nel glioma di basso grado (LGG) precedentemente non trattato non associato a BRAFV600E mutazioni o neurofibromatosi sistemica di tipo 1 (NF1).

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Stimare i tassi di risposta del tumore a ciascun regime di chemioterapia. II. Per valutare i risultati dell'acuità visiva (VA) utilizzando Teller Acuity Cards (TAC) e il test dell'acuità della lettera HOTV nei gliomi del percorso ottico (OPG) precedentemente non trattati.

III. Descrivere il miglioramento della funzione motoria misurato dalla scala Vineland nei bambini con LGG precedentemente non trattati che presentano deficit motori al momento dell'arruolamento.

IV. Per stimare la differenza nell'EFS e nel tasso di risposta del tumore tra i pazienti riarrangiati BRAF e quelli non riarrangiati BRAF trattati con ciascun regime chemioterapico.

V. Valutare in modo prospettico la qualità della vita dei bambini con LGG non associato a BRAFV600E o NF1 sistemico trattati con CV o selumetinib.

VI. Valutare in modo prospettico il funzionamento cognitivo, sociale, emotivo e comportamentale dei bambini con LGG non associato a BRAFV600E o NF1 sistemico trattati con CV o selumetinib.

OBIETTIVO ESPLORATIVO:

I. Ottenere campioni accoppiati di sangue e tumore per futuri studi di biologia, inclusi studi per correlare i driver genomici alla risposta.

SCHEMA: I pazienti sono randomizzati in 1 braccio su 2.

BRACCIO I:

INDUZIONE: I pazienti ricevono vincristina solfato per via endovenosa (IV) per 1 minuto nei giorni 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 e 64 e carboplatino IV per 60 minuti nei giorni 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 e 64 in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono inoltre sottoposti a raccolta di sangue e risonanza magnetica (MRI) al basale e alla fine dell'induzione.

MANTENIMENTO: i pazienti ricevono vincristina solfato EV per 1 minuto nei giorni 1, 8 e 15 e carboplatino EV per 60 minuti nei giorni 1, 8, 15 e 22. Il trattamento si ripete ogni 42 giorni fino a 8 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono inoltre sottoposti a prelievo di sangue e sottoposti a risonanza magnetica al basale, durante lo studio e durante il follow-up.

ARM II: i pazienti ricevono selumetinib solfato per via orale (PO) due volte al giorno (BID) nei giorni 1-28. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 27 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono inoltre sottoposti a prelievo di sangue e sottoposti a risonanza magnetica al basale, durante lo studio e durante il follow-up.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti ogni 3 mesi per l'anno 1, ogni 6 mesi per gli anni 2-3 e poi annualmente per gli anni 4-10.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

170

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Reclutamento
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Investigatore principale:
          • Bruno Michon
        • Contatto:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Reclutamento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 6477 604-875-2345
        • Investigatore principale:
          • Rebecca J. Deyell
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Reclutamento
        • Janeway Child Health Centre
        • Investigatore principale:
          • Lisa A. Goodyear
        • Contatto:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Reclutamento
        • IWK Health Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chelsea Ash
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Reclutamento
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Investigatore principale:
          • Monia Marzouki
        • Contatto:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Josee Brossard
  • Porto Rico
      • Caguas, Porto Rico, 00726
        • Attivo, non reclutante
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laura K. Metrock
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85202
        • Reclutamento
        • Banner Children's at Desert
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 480-412-3100
        • Investigatore principale:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 602-546-0920
        • Investigatore principale:
          • Kazuhiro Sabet
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Michael W. Bishop
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 501-364-7373
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 909-558-4050
        • Investigatore principale:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Reclutamento
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 562-933-5600
        • Investigatore principale:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 323-361-4110
        • Investigatore principale:
          • Nathan J. Robison
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Fataneh (Fae) Majlessipour
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 310-825-6708
        • Investigatore principale:
          • Satiro N. De Oliveira
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Reclutamento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 877-642-4691
          • Email: Kpoct@kp.org
        • Investigatore principale:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 858-966-5934
        • Investigatore principale:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alyssa T. Reddy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigatore principale:
          • Jean M. Mulcahy Levy
        • Contatto:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 860-545-9981
        • Investigatore principale:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Investigatore principale:
          • Asher M. Marks
        • Contatto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contatto:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Reclutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Attivo, non reclutante
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Reclutamento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 954-265-1847
          • Email: OHR@mhs.net
        • Investigatore principale:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Reclutamento
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 888-624-2778
        • Investigatore principale:
          • Ziad A. Khatib
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Ritirato
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Investigatore principale:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Contatto:
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Reclutamento
        • AdventHealth Orlando
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Sospeso
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stacie L. Stapleton
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Reclutamento
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jason R. Fangusaro
        • Contatto:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Reclutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 808-983-6090
        • Investigatore principale:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Reclutamento
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Investigatore principale:
          • Martha M. Pacheco
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 773-880-4562
        • Investigatore principale:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • University of Illinois
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 312-355-3046
        • Investigatore principale:
          • Dipti S. Dighe
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Reclutamento
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 217-545-7929
        • Investigatore principale:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-248-1199
        • Investigatore principale:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Reclutamento
        • Blank Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-237-1225
        • Investigatore principale:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 859-257-3379
        • Investigatore principale:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Norton Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Reclutamento
        • Children's Hospital New Orleans
        • Investigatore principale:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 504-894-5377
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Reclutamento
        • Eastern Maine Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 207-973-4274
        • Investigatore principale:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Reclutamento
        • Maine Children's Cancer Program
        • Investigatore principale:
          • Stanley Chaleff
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20889-5600
        • Reclutamento
        • Walter Reed National Military Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 301-319-2100
        • Investigatore principale:
          • Allen I. Stering
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Attivo, non reclutante
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Attivo, non reclutante
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-865-1125
        • Investigatore principale:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Attivo, non reclutante
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Reclutamento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Investigatore principale:
          • Michael K. Richards
        • Contatto:
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 612-624-2620
        • Investigatore principale:
          • Clay M. Hoerig
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 855-776-0015
        • Investigatore principale:
          • Joseph Z. Wilson
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Reclutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 601-815-6700
        • Investigatore principale:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Keith J. August
        • Contatto:
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew S. Cluster
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Reclutamento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 314-268-4000
        • Investigatore principale:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Reclutamento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 402-955-3949
        • Investigatore principale:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Reclutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Reclutamento
        • Morristown Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 973-971-5900
        • Investigatore principale:
          • Kathryn L. Laurie
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Reclutamento
        • Albany Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 518-262-5513
        • Investigatore principale:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Reclutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matthew J. Barth
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Reclutamento
        • NYU Langone Hospital - Long Island
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chana L. Glasser
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Reclutamento
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 718-470-3460
        • Investigatore principale:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 212-639-7592
        • Investigatore principale:
          • Sameer Farouk Sait
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Contatto:
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Attivo, non reclutante
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Reclutamento
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 315-464-5476
        • Investigatore principale:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • New York Medical College
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 914-594-3794
        • Investigatore principale:
          • Andrew J. Bellantoni
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-804-9376
        • Investigatore principale:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jessica M. Sun
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Reclutamento
        • East Carolina University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 336-713-6771
        • Investigatore principale:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 330-543-3193
        • Investigatore principale:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 216-844-5437
        • Investigatore principale:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Reclutamento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-228-4055
        • Investigatore principale:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Reclutamento
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 503-494-1080
          • Email: trials@ohsu.edu
        • Investigatore principale:
          • Neha J. Patel
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Reclutamento
        • Geisinger Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 717-531-6012
        • Investigatore principale:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Michael J. Fisher
        • Contatto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Reclutamento
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 215-427-8991
        • Investigatore principale:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Reclutamento
        • Rhode Island Hospital
        • Investigatore principale:
          • Bradley DeNardo
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Reclutamento
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Investigatore principale:
          • Stuart L. Cramer
        • Contatto:
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Reclutamento
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Aniket Saha
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • Reclutamento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 865-541-8266
        • Investigatore principale:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Investigatore principale:
          • Anna Vinitsky
        • Contatto:
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-811-8480
        • Investigatore principale:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel C. Bowers
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • Reclutamento
        • El Paso Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Murali M. Chintagumpala
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 713-798-1354
          • Email: burton@bcm.edu
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79410
        • Reclutamento
        • Covenant Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Kishor M. Bhende
        • Contatto:
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79415
        • Reclutamento
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 806-775-8590
        • Investigatore principale:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 801-585-5270
        • Investigatore principale:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • Reclutamento
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 802-656-8990
          • Email: rpo@uvm.edu
        • Investigatore principale:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Christopher Park
        • Contatto:
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Reclutamento
        • Carilion Children's
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Erwood G. Edwards
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 866-987-2000
        • Investigatore principale:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Reclutamento
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Reclutamento
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
        • Reclutamento
        • Madigan Army Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Melissa A. Forouhar
        • Contatto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Reclutamento
        • West Virginia University Healthcare
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ashley E. Meyer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicholas J. Pytel
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 414-955-4727
          • Email: MACCCTO@mcw.edu
        • Investigatore principale:
          • Sarah Rumler

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere >= 2 anni e =< 21 anni al momento dell'arruolamento
  • I pazienti devono avere una superficie corporea (BSA) >= 0,5 m^2 al momento dell'arruolamento

  • I pazienti devono avere glioma di basso grado (LGG) non neurofibromatosi di tipo 1 (non NF1) senza una mutazione BRAFV600E come confermato da Rapid Central Pathology and Molecular Screening Reviews eseguite su APEC14B1 (NCT02402244) e che non è stato trattato con alcuna modalità oltre chirurgia. Nota: i pazienti possono essere di nuova diagnosi OPPURE precedentemente diagnosticati e non è necessario un intervallo di tempo tra la biopsia/intervento chirurgico e l'inizio del trattamento.

    • Sono ammissibili i pazienti con tumore residuo dopo resezione o tumore progressivo dopo la diagnosi iniziale (con o senza intervento chirurgico) che non hanno ricevuto trattamento (chemioterapia e/o radioterapia)
    • I pazienti devono avere un tumore misurabile bidimensionale >= 1 cm^2 per essere idonei
  • Le istologie ammissibili includeranno tutti i tumori considerati glioma di basso grado o astrocitoma di basso grado (grado I e II dell'Organizzazione Mondiale della Sanità [OMS]) secondo la 5a edizione della classificazione dell'OMS dei tumori del sistema nervoso centrale (SNC) ad eccezione dell'astrocitoma subependimale a cellule giganti
  • Sono ammissibili i pazienti con malattia metastatica o LGG primario indipendente multiplo

  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (VFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 O una creatinina sierica basata su età/sesso come segue (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento):

    • Età: Creatinina sierica massima (mg/dL)
    • da 2 a < 6 anni: 0,8 mg/dL (maschi); 0,8 mg/dL (femmina)
    • da 6 a < 10 anni: 1 mg/dL (maschi); 1 mg/dL (femmina)
    • da 10 a < 13 anni: 1,2 mg/dL (maschi); 1,2 mg/dL (femmina)
    • da 13 a < 16 anni: 1,5 mg/dL (maschi); 1,4 mg/dL (femmina)
    • >= 16 anni: 1,7 mg/dL (maschi); 1,4 mg/dL (femmina)
  • Bilirubina totale = < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età (eseguito entro 7 giorni prima dell'arruolamento) (i bambini con diagnosi di sindrome di Gilbert saranno ammessi allo studio indipendentemente dai loro livelli di bilirubina totale e indiretta [non coniugata] purché poiché la loro bilirubina diretta [coniugata] è < 3,1 mg/dL)
  • Transaminasi sierica glutammico piruvica (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) = <135 U/L (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento). Ai fini di questo studio, l'ULN per SGPT è 45 U/L
  • Albumina >= 2 g/dL (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >= 53% (o normale istituzionale; se il risultato LVEF è fornito come un intervallo di valori, verrà utilizzato il valore superiore dell'intervallo) mediante ecocardiogramma (eseguito entro 4 settimane prima dell'arruolamento)
  • Intervallo QT corretto (QTc) = <450 msec mediante elettrocardiografia (ECG) (eseguita entro 4 settimane prima dell'arruolamento)
  • Conta assoluta dei neutrofili >= 1.000/uL (non supportata) (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Piastrine >= 100.000/uL (non supportate) (eseguite entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • Emoglobina >= 8 g/dL (può essere supportata) (eseguita entro 7 giorni prima dell'arruolamento)
  • I pazienti con un disturbo convulsivo noto devono essere stabili e non devono aver sperimentato un aumento significativo della frequenza delle crisi entro 2 settimane prima dell'arruolamento
  • I pazienti di età compresa tra 2 e 17 anni devono avere una pressione arteriosa =<95° percentile per età, altezza e sesso al momento dell'arruolamento (con o senza l'uso di farmaci antipertensivi)
  • Pazienti >= 18 anni di età devono avere una pressione arteriosa =< 130/80 mmHg al momento dell'arruolamento (con o senza l'uso di farmaci antipertensivi)
  • Nota per i pazienti di tutte le età: una pressione sanguigna adeguata può essere raggiunta utilizzando farmaci per il trattamento dell'ipertensione
  • Tutti i pazienti devono sottoporsi a valutazioni della tossicità oftalmologica eseguite entro 4 settimane prima dell'arruolamento
  • Per tutti i pazienti, deve essere eseguita una risonanza magnetica per immagini (MRI) del cervello (con tagli orbitali per i tumori delle vie ottiche) e/o della colonna vertebrale (a seconda della o delle sedi della malattia primaria) con e senza mezzo di contrasto entro 4 settimane prima all'iscrizione
  • I pazienti devono avere un performance status corrispondente ai punteggi ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari a 0, 1 o 2. Utilizzare Karnofsky per i pazienti > 16 anni e Lansky per i pazienti = < 16 anni
  • I pazienti devono avere la capacità di deglutire capsule intere
  • Tutti i pazienti hanno firmato un modulo di consenso appropriato e un modulo di autorizzazione dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) (se applicabile)
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto
  • Tutti i pazienti sono stati acconsentiti e arruolati su APEC14B1 (NCT02402244) seguito dall'arruolamento nello screening di idoneità pre-arruolamento ACNS1833 (Passaggio 0) lo stesso giorno per completare la revisione centrale rapida
  • Devono essere soddisfatti tutti i requisiti istituzionali, della Food and Drug Administration (FDA) e del National Cancer Institute (NCI) per gli studi sull'uomo

Criteri di esclusione:

  • I pazienti non devono aver ricevuto alcuna precedente terapia diretta contro il tumore, inclusa la chemioterapia, la radioterapia, l'immunoterapia o il trapianto di midollo osseo. È consentito un precedente intervento chirurgico
  • I pazienti con un tumore maligno concomitante o una storia di trattamento (diverso dalla chirurgia) per un altro tumore nell'ultimo anno non sono idonei
  • I pazienti con tumori pontini intrinseci diffusi osservati alla risonanza magnetica (> 2/3 del coinvolgimento del ponte all'imaging) non sono idonei anche se la biopsia rivela istologia di grado I/II
  • I pazienti potrebbero non ricevere altri agenti sperimentali
  • Pazienti con qualsiasi grave malattia/condizione medica o psichiatrica, inclusi disturbi da uso di sostanze o condizioni oftalmologiche, che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire o limitare la conformità con i requisiti/trattamento dello studio
  • I pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, non sono in grado di rispettare le procedure dello studio non sono ammissibili
  • Le pazienti di sesso femminile in stato di gravidanza non sono ammissibili poiché sono stati rilevati effetti teratogeni e tossicità fetali per molti dei farmaci in studio. È richiesto un test di gravidanza per le pazienti di sesso femminile in età fertile
  • Le femmine in allattamento che intendono allattare al seno i loro bambini non sono idonee

  • Le pazienti sessualmente attive con potenziale riproduttivo che non hanno accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per la durata della loro partecipazione allo studio e per 12 settimane dopo l'interruzione della terapia in studio non sono ammissibili.

    • Nota: le donne in età fertile e gli uomini con partner sessuali in gravidanza o che potrebbero rimanere incinte (ovvero donne in età fertile) devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci per la durata dello studio e per 12 settimane dopo l'interruzione dello studio terapia per evitare la gravidanza e/o potenziali effetti avversi sull'embrione in via di sviluppo
  • Disturbo genetico noto che aumenta il rischio di malattia coronarica. Nota: la presenza di dislipidemia in una famiglia con una storia di infarto miocardico non è di per sé un'esclusione a meno che non sia documentata una malattia genetica nota
  • Insufficienza cardiaca sintomatica
  • Cardiomiopatia pregressa o in corso di classe II-IV della New York Health Association (NYHA).
  • Grave cardiopatia valvolare
  • Storia di fibrillazione atriale
  • Anamnesi attuale o passata di retinopatia sierosa centrale
  • Storia attuale o passata di occlusione della vena retinica o distacco di retina

  • Pazienti con glaucoma non controllato

    • Se il controllo della pressione è clinicamente indicato, i pazienti con pressione intraoculare (IOP) > 22 mmHg o ULN aggiustato per età non sono idonei
  • Integrazione con vitamina E superiore al 100% della dose giornaliera raccomandata. Qualsiasi multivitaminico contenente vitamina E deve essere interrotto prima dell'arruolamento nello studio anche se inferiore al 100% della dose giornaliera raccomandata per la vitamina E

  • Chirurgia entro 2 settimane prima dell'arruolamento, ad eccezione della biopsia chirurgica, posizionamento di un dispositivo di accesso vascolare o procedura di deviazione del liquido cerebrospinale (CSF) come terzo ventricolostomia endoscopica (ETV) e shunt ventricoloperitoneale (VP).

    • Nota: i pazienti devono essere guariti da qualsiasi precedente intervento chirurgico
  • I pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono ammissibili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio I (solfato di vincristina, carboplatino)

INDUZIONE: I pazienti ricevono solfato di vincristina per via endovenosa nei giorni 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 e 64, e carboplatino per via endovenosa per 60 minuti nei giorni 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 e 64 in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti si sottopongono anche a prelievo di sangue e risonanza magnetica durante tutto lo studio.

MANTENIMENTO: I pazienti ricevono solfato di vincristina per via endovenosa nei giorni 1, 8 e 15, e carboplatino per via endovenosa per 60 minuti nei giorni 1, 8, 15 e 22 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 42 giorni per un massimo di 8 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti si sottopongono anche a prelievo di sangue e risonanza magnetica durante tutto lo studio.
Droga: Carboplatino
Dato IV
Altri nomi:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatino Hexal
  • Carboplatino
  • Carbosina
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatino
  • Paraplatino
  • Paraplatino AQ
  • Platino
  • Ribocarbonio
  • JM8
Altro: Amministrazione del questionario
Studi accessori
Procedura: Risonanza magnetica
Sottoponiti a risonanza magnetica
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
  • Scansione di immagini a risonanza magnetica
  • Imaging medico, risonanza magnetica/risonanza magnetica nucleare
  • SIG
  • Imaging RM
  • Scansione MRI
  • Imaging NMR
  • RMN
  • Risonanza Magnetica Nucleare
  • Imaging a risonanza magnetica (MRI)
  • sMRI
  • Imaging a risonanza magnetica (procedura)
  • RM strutturale
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoponiti al prelievo di campioni di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione
Droga: Vincristina solfato
Dato IV
Altri nomi:
  • Oncovin
  • Kyocristina
  • Leurocristina solfato
  • Leurocristina, solfato
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristina, solfato
Sperimentale: Gruppo II (selumetinib solfato)
I pazienti ricevono solfato di selumetinib per via orale due volte al giorno nei giorni 1-28 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni per un massimo di 27 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti si sottopongono anche a ecocardiogramma al basale e a prelievi di sangue e risonanza magnetica durante tutto lo studio.
Altro: Amministrazione del questionario
Studi accessori
Procedura: Risonanza magnetica
Sottoponiti a risonanza magnetica
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
  • Scansione di immagini a risonanza magnetica
  • Imaging medico, risonanza magnetica/risonanza magnetica nucleare
  • SIG
  • Imaging RM
  • Scansione MRI
  • Imaging NMR
  • RMN
  • Risonanza Magnetica Nucleare
  • Imaging a risonanza magnetica (MRI)
  • sMRI
  • Imaging a risonanza magnetica (procedura)
  • RM strutturale
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoponiti al prelievo di campioni di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione
Droga: Selumetinib solfato
Dato PO
Altri nomi:
  • AZD-6244 Idrogeno solfato
  • AZD6244 Idrogeno solfato
  • Koselugo
  • Selumetinib solfato
Procedura: Test dell'ecocardiografia
Subisci eco
Altri nomi:
  • Ecocardiografia
  • CE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Il metodo Kaplan-Meier verrà utilizzato per stimare gli EF che sono definiti come l'intervallo dalla randomizzazione alla prima occorrenza di progressione clinica o radiografica delle malattie, recidiva della malattia, secondo neoplasia maligno o morte da qualsiasi causa o alla data di ultima follow-up. Le stime con intervalli di confidenza al 95% saranno riportate dal braccio del trattamento. Sarà inoltre segnalato il rapporto di pericolo con un intervallo di confidenza per confrontare i bracci di trattamento basati su un modello di pericoli proporzionali Cox stratificato per stato BRAF, posizione del tumore e dimensioni del tumore residuo. Fornirà anche stime dei risultati e i loro intervalli di confidenza associati per sesso, razza ed etnia, come riassunti descrittivi del risultato.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che sperimentano un miglioramento dell'acuità visiva (VA)
Lasso di tempo: Dopo i primi 12 mesi di trattamento
Il numero di pazienti che mostrano un miglioramento della VA dopo 12 mesi di trattamento sarà riportato per braccio di trattamento. I pazienti con almeno 1 occhio compromesso sono valutabili. In un paziente con un glioma del nervo ottico unilaterale, viene considerato solo l'occhio interessato. Nei pazienti con deficit visivo bilaterale, se la VA migliora in 1 occhio ma peggiora nell'altro, il paziente sarà codificato come un fallimento del trattamento, mentre se 1 occhio migliora e l'altro è almeno stabile, il paziente sarà codificato come un successo .
Dopo i primi 12 mesi di trattamento
Cambiamento della qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Basale e 9 mesi dopo l'inizio del trattamento
La qualità della vita verrà misurata utilizzando il punteggio totale della scala PedsQL misurato dal modulo generico PedsQL convalidato (per bambini di età compresa tra 2 e 21 anni). Le differenze medie nel punteggio totale della scala tra 9 mesi e il basale saranno riportate per braccio di trattamento. Verranno riportati anche i risultati del t-test su 2 campioni che confronta le differenze nei punteggi QOL tra i 2 bracci. Se i punteggi di modifica non seguono le distribuzioni normali, per l'analisi possono essere impiegate alternative non parametriche.
Basale e 9 mesi dopo l'inizio del trattamento
Funzione velocità di elaborazione
Lasso di tempo: Fino a 9 mesi dopo l'inizio del trattamento
Misurato dall'indice di velocità di elaborazione Wechsler (punteggio standard). I punteggi a 9 mesi saranno riassunti per braccio di trattamento e riportati come medie (con deviazioni standard) o mediane (con intervalli) a seconda della distribuzione dei dati.
Fino a 9 mesi dopo l'inizio del trattamento
Velocità di risposta al tumore radiografica
Lasso di tempo: Fino a 10 anni
Le percentuali di pazienti con risposte (risposta completa o parziale) saranno riportate dal braccio di trattamento con intervalli di confidenza al 95%. Verrà anche riportato il risultato di un test binomiale esatto per testare la differenza nei tassi di risposta tra il braccio di trattamento. Fornirà anche stime dei risultati e i loro intervalli di confidenza associati per sesso, razza ed etnia, come riassunti descrittivi del risultato.
Fino a 10 anni
Sopravvivenza globale (sistema operativo)
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Il metodo Kaplan-Meier verrà utilizzato per stimare l'OS mediante braccio di trattamento, definito come l'intervallo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi causa o alla data dell'ultimo follow-up. Le stime con intervalli di confidenza saranno riportate dal braccio del trattamento. Fornirà anche stime dei risultati e i loro intervalli di confidenza associati per sesso, razza ed etnia, come riassunti descrittivi del risultato.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Cambiamento nella funzione esecutiva
Lasso di tempo: Basale e 9 mesi
La funzione esecutiva sarà misurata dall'inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva, Breve indice di regolamentazione cognitiva (CRI). Le statistiche riassuntive per le differenze nei punteggi dal basale a 9 mesi saranno riportate dal braccio del trattamento.
Basale e 9 mesi
Variazione della funzione motoria
Lasso di tempo: Dopo 48 settimane di terapia
La funzione motoria viene misurata utilizzando la Scala Motoria Vineland-3. Solo i pazienti con deficit della funzione motoria al basale sono inclusi. Entità delle variazioni rispetto al basale tra i 2 bracci di trattamento e fornire un intervallo di confidenza bilaterale del 90% per questa differenza.
Dopo 48 settimane di terapia

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi QOL nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 9 mesi, 30 mesi e 60 mesi dopo l'inizio del trattamento
I punteggi QOL per ogni dominio del modulo PedsQL generico saranno riassunti per punto temporale (4 punti temporali) e braccio di trattamento. I punteggi medi di QOL saranno riportati con le deviazioni standard. Se i punteggi non seguono le normali distribuzioni, verranno invece riportati mediane e intervalli.
Al basale, 9 mesi, 30 mesi e 60 mesi dopo l'inizio del trattamento
Cambiamento nei punteggi del funzionamento neurocognitivo nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 9 mesi, 30 mesi e 60 mesi dopo l'inizio del trattamento
I punteggi di funzionamento neurocognitivo per ciascun indice/scala dell'inventario della valutazione del comportamento della funzione esecutiva, la versione/adulto della seconda edizione/adulto saranno riassunti da TimePoint (4 timepoints) e braccio di trattamento. I punteggi medi saranno segnalati con deviazioni standard. Se i punteggi non seguono distribuzioni normali, verranno invece segnalati mediane e intervalli.
Al basale, 9 mesi, 30 mesi e 60 mesi dopo l'inizio del trattamento
EFS per sesso
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per sesso.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Sopravvivenza libera da eventi per razza
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per razza.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
EFS per etnia
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per etnia.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Sopravvivenza globale per sesso
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per sesso.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
OS per razza
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per razza.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
OS per etnia
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per etnia.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Esiti neurocognitivi per sesso
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per sesso.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Esiti neurocognitivi per razza
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti in base alla razza.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Esiti neurocognitivi per etnia
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per etnia.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
QOL per sesso
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per sesso.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Qualità della vita per razza
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per razza.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
QOL per etnia
Lasso di tempo: Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione
Le stime dell'effetto del trattamento e i corrispondenti intervalli di confidenza al 95% saranno forniti per etnia.
Fino a 10 anni dalla data di randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Peter M de Blank, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCI-2019-07600 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • ACNS1833 (Altro identificatore: CTEP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

NCI si impegna a condividere i dati in conformità con la politica NIH. Per maggiori dettagli su come vengono condivisi i dati della sperimentazione clinica, accedere al collegamento alla pagina della politica di condivisione dei dati NIH.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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