Studie popisující zkušenosti pacientů i jejich lékařů s léčbou Fabryho choroby pomocí enzymatické substituční terapie.

Pacient s Fabryho chorobou na enzymatické substituční terapii (ERT)

Pacienti s Fabryho chorobou, kteří dostávají enzymovou substituční terapii (agalsidáza alfa nebo agalsidáza beta)

Lék: Enzymová substituční terapie (ERT)

ERT infuze každý druhý týden

Ostatní jména:

• agalsidáza beta
• agalsidáza alfa

Pečovatelka

Pečovatel o pacienta s Fabryho chorobou na enzymatické substituční terapii (ERT)

Celkový čas strávený zdravotnickými odborníky (HCP) přípravou/podáváním jedné dávky ERT u pacientů s Fabryho chorobou

Celkový čas (minuty) strávený HCP všemi činnostmi souvisejícími s podáním jedné dávky ERT u pacientů s Fabryho chorobou včetně předinfuze (konzultace s pacientem před podáním; příprava infuze a premedikace), podání ERT (a premedikace) a hodnocení a dokumentace po administraci. Výsledky jsou uvedeny pro všechny pacienty s Fabryho chorobou na ERT ve studii

Celkový čas strávený HCP na každém samostatném úkolu spojeném s přípravou a podáním jedné dávky ERT (s agalsidázou Alfa nebo agalsidázou beta).

Celkový čas strávený (v minutách) zdravotnickými pracovníky (HCP) úkoly spojenými s přípravou a podáním jedné dávky ERT (s agalsidázou alfa nebo agalsidázou beta) u pacientů s Fabryho chorobou včetně činností před podáním (konzultace s pacientem, infuze/ přípravné činnosti před medikací), podávání ERT (a premedikace) a činnosti po infuzi (sledování pacienta během a po podání, kompletace klinické dokumentace a jakékoli další činnosti související s podáváním ERT).

Celkový čas pacienta spojený s docházkou pro podání jedné dávky ERT (s agalsidázou Alfa nebo agalsidázou beta).

Celková doba pacienta spojená s návštěvou za účelem podání jedné dávky ERT zahrnuje celkovou dobu od doby, kdy pacient opustil domov, do doby, kdy se vrátil domů, a na základě hlášené doby strávené cestováním, celkové doby čekání, celkové doby strávené během epizody infuze (před, během a po) a další zaznamenané aktivity.

Celkové náklady spojené s docházkou na podání jedné dávky ERT (s agalsidázou Alfa nebo agalsidázou beta) – Brazílie.

Celkové kapesné (např. jídlo, cestování, internet) vynaložené pacienty v Brazílii, které přímo souvisely s docházkou na podání jedné dávky ERT.

Celkové náklady spojené s docházkou na podání jedné dávky ERT (s agalsidázou Alfa nebo agalsidázou beta) – Tchaj-wan.

Celkové kapesné náklady (např. jídlo, cestování, internet) vzniklé pacientům na Tchaj-wanu, které přímo souvisely s docházkou na podání jedné dávky ERT.

Celkové náklady spojené s docházkou na podání jedné dávky ERT (s agalsidázou Alfa nebo agalsidázou beta) – Japonsko.

Celkové kapesné (např. jídlo, cestování, internet) vynaložené pacienty v Japonsku, které přímo souvisely s docházkou na podání jedné dávky ERT.

Celkové náklady spojené s návštěvou za podání jedné dávky ERT (s Agalsidase Alfa nebo Agalsidase Beta) – Turecko

Celkové kapesné (např. jídlo, cestování, internet) vzniklé pacientům v Turecku, které přímo souvisely s docházkou na podání jedné dávky ERT.

Procento pacientů s pracovní absencí kvůli účasti na této epizodě ERT.

Procento pacientů, o kterých je známo, že si během epizody ERT vzali volno z práce

Počet hodin nepřítomnosti pacienta v práci kvůli účasti na epizodě ERT.

Počet placených a neplacených hodin, kdy pacienti během epizody ERT chyběli v práci

Celková doba pečovatele spojená s doprovodem pacienta s Fabryho chorobou za účelem podání jedné dávky ERT

Celková doba pečovatele (v minutách) spojená s doprovodem pacienta s Fabryho chorobou za účelem podání jedné dávky ERT (s agalsidázou alfa nebo agalsidázou beta).

Celkové náklady spojené s doprovodem pacienta s Fabryho chorobou na podání jedné dávky ERT

Celkové náklady spojené s doprovodem pacienta s Fabryho chorobou na podání jedné dávky ERT (s agalsidázou alfa nebo agalsidázou beta).

Procento pečovatelů s pracovní nepřítomností z důvodu doprovodu pacienta na administraci ERT.

Procento pečovatelů s pracovní nepřítomností z důvodu doprovodu pacienta pro tuto epizodu podávání ERT.

Počet hodin pracovní nepřítomnosti pečovatelů z důvodu doprovodu pacienta na podání ERT.

Počet hodin pracovní nepřítomnosti pečovatelů z důvodu doprovodu pacienta pro tuto epizodu podávání ERT.

Kvalita života související se zdravím (HRQoL) (12 položkový krátký formulářový průzkum [SF-12] Skóre / odpovědi)

Kvalita života související se zdravím (HRQoL) měřená 12-položkovým krátkým dotazníkem [SF-12]). V SF-12 byli pacienti požádáni, aby hodnotili aspekty svého zdraví v 8 doménách; všechny domény mají maximální hodnotu 5 (rozsah 0-5) kromě fyzického fungování, pro které je maximální skóre 3 (rozsah 0-3). Vyšší skóre znamená lepší HRQoL, zatímco nízké skóre znamená horší HRQoL.

Celková pohoda pacientů měřená Světovou zdravotnickou organizací-5 Index pohody (WHO-5) Skóre/odpovědi během návštěvy infuze ERT

Index blahobytu Světové zdravotnické organizace-5 [WHO-5] se skládá z 5 položek a časový rámec pro odpovědi vychází z předchozích 2 týdnů. Těchto 5 položek se týká pocitu veselosti, klidu, aktivity, odpočinku a zájmu o život. U každé otázky pacienti hodnotili rozsah, v jakém tvrzení platí, mezi 0 (nikdy) a 5 (po celou dobu), přičemž vyšší skóre indikovalo lepší pohodu. Celkové skóre WHO-5 se vypočítá sečtením hodnot každé z pěti otázek. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 25, kde 0 představuje nejhorší možnou kvalitu života a 25 představuje nejlepší možnou kvalitu života.

Úroveň únavy pacientů měřená pomocí stupnice Fatigue Likert

Dotazník měření únavy. Možné skóre se pohybuje od 1 (vůbec ne unavený) do 5 (extrémně unavený); vyšší skóre tedy ukazuje na horší únavu. Negativní hodnota změny z průběhu infuze ERT do večera infuze ERT ukazuje na větší únavu večer po infuzi. Negativní hodnota změny od výchozí hodnoty (během infuze ERT) na 1–7 dní po infuzi ERT ukazuje na větší únavu během období, ke kterému dochází 1–7 dní po infuzi ERT.

Míra zhoršení práce u pacientů (skóre indexu pracovní produktivity a aktivity [WPAI]) – 1 až 7 dní po infuzi ERT

Index pracovní produktivity a aktivity (WPAI) se skládá ze 6 položek o vlivu zdravotních problémů na schopnost pracovat a vykonávat pravidelné činnosti: 1=v současné době zaměstnán; 2=hodiny zameškané kvůli zdravotním problémům; 3 = zmeškané hodiny z jiných důvodů; 4=skutečně odpracované hodiny; 5 = produktivita při práci ovlivněná zdravím; 6 = zdravotní stupeň ovlivněný pravidelnými aktivitami

Výpočet skóre (pro procenta vynásobené 100):

• Procento pracovní doby zameškané kvůli zdraví: Q2/(Q2+Q4)
• Procento poškození při práci kvůli zdraví: Q5/10
• Procento celkového poškození práce v důsledku zdraví: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
• Procento zhoršení aktivity v důsledku zdraví: Q6/10

Konečné skóre je vyjádřeno jako procenta poškození (rozsah: 0-100 %), přičemž vyšší čísla znamenají větší poškození/nižší produktivitu (tj. horší výsledky) a nižší čísla znamenají menší poškození/vyšší produktivitu (tj. lepší výsledky). Data byla shromážděna 1 až 7 dnů po infuzi ERT.

Míra zhoršení práce u pacientů (skóre indexu pracovní produktivity a aktivity [WPAI]) – den další infuze ERT

Index pracovní produktivity a aktivity (WPAI) se skládá ze 6 položek o vlivu zdravotních problémů na schopnost pracovat a vykonávat pravidelné činnosti: 1=v současné době zaměstnán; 2=hodiny zameškané kvůli zdravotním problémům; 3 = zmeškané hodiny z jiných důvodů; 4=skutečně odpracované hodiny; 5 = produktivita při práci ovlivněná zdravím; 6 = zdravotní stupeň ovlivněný pravidelnými aktivitami

Výpočet skóre (pro procenta vynásobené 100):

• Procento pracovní doby zameškané kvůli zdraví: Q2/(Q2+Q4)
• Procento poškození při práci kvůli zdraví: Q5/10
• Procento celkového poškození práce v důsledku zdraví: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
• Procento zhoršení aktivity v důsledku zdraví: Q6/10

Konečné skóre je vyjádřeno jako procenta poškození (rozsah: 0-100 %), přičemž vyšší čísla znamenají větší poškození/nižší produktivitu (tj. horší výsledky) a nižší čísla znamenají menší poškození/vyšší produktivitu (tj. lepší výsledky). Data byla shromážděna v den další infuze ERT.

Míry pracovního poškození pečovatele (produktivita práce a index aktivity [WPAI]-CG skóre) – 1 až 7 dní po infuzi ERT.

Index pracovní produktivity a aktivity (WPAI) se skládá ze 6 položek o vlivu zdravotních problémů na schopnost pracovat a vykonávat pravidelné činnosti: 1=v současné době zaměstnán; 2=hodiny zameškané kvůli zdravotním problémům; 3 = zmeškané hodiny z jiných důvodů; 4=skutečně odpracované hodiny; 5 = produktivita při práci ovlivněná zdravím; 6 = zdravotní stupeň ovlivněný pravidelnými aktivitami

Výpočet skóre (pro procenta vynásobené 100):

• Procento pracovní doby zameškané kvůli zdraví: Q2/(Q2+Q4)
• Procento poškození při práci kvůli zdraví: Q5/10
• Procento celkového poškození práce v důsledku zdraví: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
• Procento zhoršení aktivity v důsledku zdraví: Q6/10

Konečné skóre je vyjádřeno jako procenta poškození (rozsah: 0-100 %), přičemž vyšší čísla znamenají větší poškození/nižší produktivitu (tj. horší výsledky) a nižší čísla znamenají menší poškození/vyšší produktivitu (tj. lepší výsledky). Data byla shromážděna 1 až 7 dnů po infuzi ERT.

Míra pracovního poškození pečovatele (produktivita práce a index aktivity [WPAI]-CG skóre) – den další infuze ERT.

Index pracovní produktivity a aktivity (WPAI) se skládá ze 6 položek o vlivu zdravotních problémů na schopnost pracovat a vykonávat pravidelné činnosti: 1=v současné době zaměstnán; 2=hodiny zameškané kvůli zdravotním problémům; 3 = zmeškané hodiny z jiných důvodů; 4=skutečně odpracované hodiny; 5 = produktivita při práci ovlivněná zdravím; 6 = zdravotní stupeň ovlivněný pravidelnými aktivitami

Výpočet skóre (pro procenta vynásobené 100):

• Procento pracovní doby zameškané kvůli zdraví: Q2/(Q2+Q4)
• Procento poškození při práci kvůli zdraví: Q5/10
• Procento celkového poškození práce v důsledku zdraví: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
• Procento zhoršení aktivity v důsledku zdraví: Q6/10

Konečné skóre je vyjádřeno jako procenta poškození (rozsah: 0-100 %), přičemž vyšší čísla znamenají větší poškození/nižší produktivitu (tj. horší výsledky) a nižší čísla znamenají menší poškození/vyšší produktivitu (tj. lepší výsledky). WPAI dokončil ošetřovatel v den další infuze ERT.

Úroveň zátěže při poskytování péče o pacienta s Fabryho chorobou (Caregiver Strain Index [CSI] skóre / odpovědi).

Index zátěže pečovatele (CSI) se skládá z 12 otázek s odpovědí ano/ne a měří zátěž poskytování péče v pěti oblastech (finanční, fyzická, psychologická, sociální a osobní). Ano = 1 a Ne = 0. Rozsah je od 0-12. Celkové skóre je součet všech odpovědí. Skóre 7 nebo vyšší znamená vysokou úroveň stresu.