このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

酵素補充療法によるファブリー病の治療における患者とその臨床医の両方の経験を説明するための研究。

2023年4月26日 更新者：Amicus Therapeutics

アガルシダーゼ アルファおよびアガルシダーゼ ベータによる酵素補充療法によるファブリー病の治療中の臨床医、患者、およびその介護者の経験を説明するための多国間の時間と運動の研究

これは、ファブリー病の成人患者とその介護者を対象とした国際的な非介入研究です。 この研究は、前向きの時間と運動の評価、および患者と介護者が報告した結果の横断的評価で構成されます。 この研究では、医療提供者による患者へのERTの単回投与の準備と投与に関連する時間、およびERT治療に関連するファブリー病患者と介護者の時間と費用への影響を評価します。 この研究では、患者の生活の質、疲労、仕事の生産性も評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

76

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Amicus Therapeutics, Inc.
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥
        • Gazi University Hospital
      • İzmir、七面鳥
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • İzmir、七面鳥
        • Ege University Hospital
  • 台湾
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University
      • Taipei City、台湾
        • Taipei Veterans General Hospital
  • 日本
      • Tokyo、日本
        • Keio University Hospital
      • Yokohama、日本
        • Yokohama Municipal Citizen's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ERTを受けているFD患者とその介護者が特定され、4カ国（台湾、トルコ、ブラジル、日本）の約12の専門センターから募集されます。

説明

患者の包含基準:

  • FDの診断が記録されている患者
  • -FDの治療のために4回以上のERT（アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータを含む）を受けた患者。
  • -データ収集期間中に（通常の治療の一環として）ERTの投与のために参加病院または治療センターを訪れた患者。

介護者の包含基準:

-書面によるインフォームドコンセントが得られたFD患者の介護者として自己識別 研究に含める。

患者除外基準:

  • -研究への参加に同意できない、または同意したくない患者。
  • -ERTの準備と投与が家庭環境でのみ行われ、HCPが注入の準備に関与しない患者。
  • タイム アンド モーション評価の場合: 観察に同意しない HCP によって ERT が投与されている患者。

介護者の除外基準:

-介護者（および/または彼らがサポートまたはケアするFD患者）は、研究への参加に同意できない、または同意したくない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：断面図

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ERT（アガルシダーゼアルファ）のファブリー病患者
酵素補充療法（アガルシダーゼアルファ）を​​受けているファブリー病患者
薬：アガルシダーゼ アルファ
酵素補充療法 - 隔週注入
ERT（アガルシダーゼベータ）のファブリー病患者
酵素補充療法（アガルシダーゼベータ）を受けているファブリー病患者
薬：アガルシダーゼベータ
酵素補充療法 - 隔週注入
介護者
ERTのファブリー病患者の介護者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
FD患者のERTの単回投与の準備と投与にHCPが費やした合計時間。国および ERT 製品 (アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータ) ごとに層別化されています。
時間枠：7週間まで
7週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
単回用量の ERT (アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを使用) の準備と投与に関連する各タスクに HCP が費やした合計時間。
時間枠：7週間まで
7週間まで
ERT の単回投与（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む）の投与の出席に関連する患者の合計時間。
時間枠：7週間まで
7週間まで
ERT (アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータ) の単回投与の出席に関連する総費用。
時間枠：7週間まで
7週間まで
この ERT エピソードへの出席のために欠勤した患者の割合。
時間枠：7週間まで
7週間まで
この ERT エピソードへの出席のために患者が欠勤した時間数。
時間枠：7週間まで
7週間まで
単回用量の ERT (アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む) の投与のために FD 患者に付き添うのに関連する介護者の合計時間。
時間枠：7週間まで
7週間まで
単回用量のERT（アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータを含む）の投与のためにFD患者に付き添うのに関連する総費用。
時間枠：7週間まで
7週間まで
この ERT エピソードのために患者に付き添うために欠勤した介護者の割合。
時間枠：7週間まで
7週間まで
この ERT エピソードのために患者に付き添うために介護者が欠勤した時間数。
時間枠：7週間まで
7週間まで
HRQoL (SF-12 スコア / 回答)
時間枠：7週間まで

12 項目の簡易調査 [SF-12] によって測定された健康関連の生活の質。 SF-12v2 コンポーネントの要約測定値と健康領域のスケールは、スケールまたは項目の構成、スコア レベルの数、標準型と急性型の可能な最低および最高の T スコア、最低および最高の観察可能なスコアに関連付けられた健康状態の観点から説明されます。 . これらの説明は、尺度と尺度の一般的な内容と、これらの極端なスコアを達成するために必要な応答のパターンに基づいています。 この情報は、各コンポーネントの要約測定値と健康ドメイン スケール測定値を要約するために使用でき、SF-12v2 の結果を広範に解釈するための基礎として役立ちます。

これらの 8 つのドメインは 2 つのサブスケールを形成します: 身体的要素の要約と精神的要素の要約です。 低いスコアは、測定されたドメインの制限を示しています。 高いスコアは、測定されたドメインの制限が少ないことを示しています。
7週間まで
WHO-5 スコア / 回答で測定された患者の一般的な健康状態）
時間枠：7週間まで
世界保健機関-5 ウェルビーイング インデックス [WHO-5] は 5 項目で構成され、回答の時間枠は過去 2 週間に基づいています。 5つの項目は、気分が明るく、穏やかで、活動的で、休息し、人生に興味を持つことに関連しています. 素点は、5 つの回答の数値を合計することによって計算されます。 生のスコアは 0 ～ 25 の範囲で、0 は可能な限り最悪の生活の質を表し、25 は可能な限り最高の生活の質を表します。
7週間まで
疲労リッカート尺度で測定した患者の疲労度）
時間枠：7週間まで
疲労度を測定するアンケート。 範囲は 1 ～ 5 です。 1 まったく疲れていない 5 非常に疲れている
7週間まで
患者の作業障害のレベル (WPAI スコア / 回答)
時間枠：7週間まで
仕事の生産性と活動指数。 WPAI は 6 つの項目で構成され、範囲は 0 ～ 100% です。 WPAI の結果は障害のパーセンテージで表され、数字が大きいほど障害が大きく、生産性が低い、つまり結果が悪いことを示します。
7週間まで
介護者の作業障害のレベル (WPAI-CG スコア / 回答)。
時間枠：7週間まで
仕事の生産性と活動指数。 WPAI は 6 つの項目で構成され、範囲は 0 ～ 100% です。 WPAI の結果は障害のパーセンテージで表され、数字が大きいほど障害が大きく、生産性が低い、つまり結果が悪いことを示します。
7週間まで
FD 患者のケアを提供する際の負担のレベル (CSI スコア / 反応)。
時間枠：7週間まで
介護者ひずみ指数。 CSI は 13 項目で構成され、5 つの領域 (経済的、身体的、心理的、社会的、個人的) でケア提供の負担を測定します。 範囲は 0 ～ 13 で、肯定的な回答はその領域への介入の必要性を示している可能性があります。 スコアが 7 以上の場合、ストレスのレベルが高いことを示します。
7週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年3月1日

一次修了 (実際)

2022年5月18日

研究の完了 (実際)

2022年5月18日

試験登録日

最初に提出

2020年2月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月20日

最初の投稿 (実際)

2020年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年4月26日

最終確認日

2023年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT-NIS-0001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ファブリー病の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

アガルシダーゼ アルファの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Croatia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する