酵素補充療法によるファブリー病の治療における患者とその臨床医の両方の経験を説明するための研究。
アガルシダーゼ アルファおよびアガルシダーゼ ベータによる酵素補充療法によるファブリー病の治療中の臨床医、患者、およびその介護者の経験を説明するための多国間の時間と運動の研究
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Amicus Therapeutics, Inc.
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Ankara、トルコ（Türkiye）
- Gazi University Hospital
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Izmir、トルコ（Türkiye）
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
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Izmir、トルコ（Türkiye）
- Ege University Hospital
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São Paulo、ブラジル
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
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Taipei、台湾
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei、台湾
- National Taiwan University
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Tokyo、日本
- Keio University Hospital
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Yokohama、日本
- Yokohama Municipal Citizen's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
患者の包含基準:
- FDの診断が記録されている患者
- -FDの治療のために4回以上のERT（アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータを含む）を受けた患者。
- -データ収集期間中に（通常の治療の一環として）ERTの投与のために参加病院または治療センターを訪れた患者。
介護者の包含基準:
-書面によるインフォームドコンセントが得られたFD患者の介護者として自己識別 研究に含める。
患者除外基準:
- -研究への参加に同意できない、または同意したくない患者。
- -ERTの準備と投与が家庭環境でのみ行われ、HCPが注入の準備に関与しない患者。
- タイム アンド モーション評価の場合: 観察に同意しない HCP によって ERT が投与されている患者。
介護者の除外基準:
-介護者（および/または彼らがサポートまたはケアするFD患者）は、研究への参加に同意できない、または同意したくない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：断面図
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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酵素補充療法 (ERT) を受けているファブリー病患者
酵素補充療法（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータ）を受けているファブリー病患者
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隔週での ERT 点滴
他の名前：
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介護者
酵素補充療法 (ERT) を受けているファブリー病患者の介護者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ファブリー病患者に対する ERT の単回投与の準備/投与に医療専門家 (HCP) が費やした合計時間
時間枠：7週間まで
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ファブリー病患者における ERT の単回投与に関連するすべての活動に医療従事者が費やした合計時間 (分)。これには、注入前 (投与前の患者相談、注入と前投薬の準備)、ERT (および前投薬) の投与、および投与後の評価と文書化。
研究ではファブリー病のすべての患者についてERTの結果が示されています
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7週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ERT（アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータを含む）の単回用量の調製および投与に関連する各個別のタスクに医療従事者が費やした合計時間。
時間枠：7週間まで
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医療従事者（HCP）が、ファブリー病患者における単回用量のERT（アガルシダーゼアルファまたはアガルシダーゼベータを含む）の準備および投与に関連する作業に費やした合計時間（分単位）。これには、投与前の活動（患者の診察、点滴、投薬前の準備活動）、ERT（および前投薬）の投与、および注入後の活動（投与中および投与後の患者のモニタリング、臨床文書の完成、およびその他の ERT 投与関連活動）。
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7週間まで
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ERT（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む）の単回投与の投与に関連した総患者時間。
時間枠：7週間まで
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ERT の単回投与の出席に関連する患者の合計時間には、患者が家を出てから帰宅するまでの合計時間が含まれます。また、報告された移動時間、合計待機時間、点滴エピソード中に費やした合計時間に基づいています。 (前、中、後) およびその他の記録されたアクティビティ。
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7週間まで
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ERT の単回投与（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む）の投与に関連する総費用 - ブラジル。
時間枠：7週間まで
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ブラジルの患者が負担した、ERT 1 回投与の出席に直接関係する自己負担費用 (食費、交通費、インターネットなど) の合計。
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7週間まで
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ERT の単回投与（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む）の投与に関連する総費用 - 台湾。
時間枠：7週間まで
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台湾の患者が負担した、ERT 1 回投与の出席に直接関連する自己負担費用 (食費、交通費、インターネットなど) の合計。
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7週間まで
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ERT の単回投与（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む）の投与に関連する総費用 - 日本。
時間枠：7週間まで
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ERT の 1 回投与の出席に直接関連する、日本の患者が負担した自己負担費用 (例: 食費、交通費、インターネット) の合計。
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7週間まで
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ERT の単回投与（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む）の投与に関連する総費用 - トルコ
時間枠：7週間まで
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トルコの患者が負担した、ERT 1 回投与の出席に直接関連した自己負担費用 (食費、旅費、インターネットなど) の合計。
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7週間まで
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この ERT エピソードへの出席が原因で仕事を欠席した患者の割合。
時間枠：7週間まで
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ERT エピソード中に仕事を休んだことが知られている患者の割合
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7週間まで
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ERT エピソードへの出席により患者が欠勤した時間数。
時間枠：7週間まで
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ERT エピソード中に患者が仕事を休んだ有給および無給の時間数
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7週間まで
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ファブリー病患者の 1 回分の ERT 投与に付き添った介護者の合計時間
時間枠：7週間まで
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ファブリー病患者の単回用量 ERT（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータ併用）の投与に付随する介護者の合計時間（分単位）。
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7週間まで
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ファブリー病患者の 1 回分の ERT 投与に伴う費用の合計
時間枠：7週間まで
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ファブリー病患者に同行し、ERT（アガルシダーゼ アルファまたはアガルシダーゼ ベータを含む）を単回投与する場合にかかる総費用。
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7週間まで
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ERT 投与のための患者の付き添いにより仕事を欠勤した介護者の割合。
時間枠：7週間まで
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今回の ERT 投与時に患者に付き添ったために仕事を休んだ介護者の割合。
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7週間まで
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ERT 投与のための患者の付き添いによる介護者の勤務時間数。
時間枠：7週間まで
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この ERT 投与エピソードでの患者の付き添いによる介護者の欠勤時間数。
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7週間まで
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健康関連の生活の質 (HRQoL) (12 項目の短形式調査 [SF-12] スコア/回答)
時間枠：HRQoL はクリニックを出る前に 1 回完了しています (ERT 点滴訪問中)。
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12 項目の短形式調査 [SF-12] によって測定される健康関連の生活の質 (HRQoL)。
SF-12 では、患者は自分の健康の側面を 8 つの領域にわたって評価するよう求められました。身体機能を除くすべてのドメインの最大値は 5 (範囲 0 ～ 5) であり、身体機能の最大スコアは 3 (範囲 0 ～ 3) です。
スコアが高いほど HRQoL が良好であることを示し、スコアが低いほど HRQoL が低いことを示します。
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HRQoL はクリニックを出る前に 1 回完了しています (ERT 点滴訪問中)。
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世界保健機関-5 健康指数 (WHO-5) によって測定された患者の一般的な健康状態 ERT 点滴来院中のスコア/反応
時間枠：WHO-5 はクリニックを出る前に 1 回（ERT 点滴訪問中に）完了している
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世界保健機関-5 幸福指数 [WHO-5] は 5 つの項目で構成されており、回答までの期間は過去 2 週間に基づいています。
5 つの項目は、気分が明るく、穏やかで、活動的で、休息し、人生に興味を持つことに関連しています。
各質問について、患者はその記述がどの程度当てはまるかを 0 (毎回なし) から 5 (常に) の間で評価し、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示しました。
WHO-5 の合計スコアは、5 つの質問のそれぞれの値を合計することによって計算されます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 25 で、0 は可能な限り最悪の生活の質を表し、25 は可能な限り最高の生活の質を表します。
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WHO-5 はクリニックを出る前に 1 回（ERT 点滴訪問中に）完了している
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疲労リッカート尺度で測定される患者の疲労レベル
時間枠：アンケートは、ERT 注入中（ベースライン）、ERT 注入日と同じ夜、および注入後 1 ～ 7 日間に 1 回完了しました。
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疲労度を測定するアンケート。
考えられるスコアの範囲は 1 (まったく疲れていない) から 5 (非常に疲れている) までです。したがって、スコアが高いほど疲労が悪化していることを示します。
ERT 点滴中から ERT 点滴の夕方までの変化が負の値である場合は、点滴の夜の疲労がより大きいことを示します。
ベースライン (ERT 注入中) から ERT 注入後 1 ～ 7 日までの変化の負の値は、ERT 注入後 1 ～ 7 日間に生じる疲労がより大きいことを示します。
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アンケートは、ERT 注入中（ベースライン）、ERT 注入日と同じ夜、および注入後 1 ～ 7 日間に 1 回完了しました。
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患者の作業障害レベル（作業生産性および活動指数[WPAI]スコア） - ERT注入後1～7日
時間枠：ERT 注入後 1 ～ 7 日以内に患者が WPAI を 1 回完了する
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労働生産性および活動指数 (WPAI) は、健康上の問題が労働および通常の活動を行う能力に与える影響に関する 6 つの項目で構成されます。1= 現在雇用されている。 2 = 健康上の問題により欠勤した時間。 3 = 他の理由で見逃した時間。 4 = 実際に働いた時間。 5 = 健康度が仕事中の生産性に影響を与える。 6=通常の活動に健康影響を与える度合い スコア計算 (パーセントの場合は 100 を掛けます):
最終スコアは障害のパーセンテージ (範囲: 0 ～ 100%) として表され、数値が大きいほど障害が大きい/生産性が低い (つまり、結果が悪い) ことを示し、数値が低いほど障害が少ない/生産性が高い (つまり、結果が良い) ことを示します。 データは、ERT 注入の 1 ～ 7 日後に収集されました。 |
ERT 注入後 1 ～ 7 日以内に患者が WPAI を 1 回完了する
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患者の作業障害レベル (作業生産性および活動指数 [WPAI] スコア) - 次回の ERT 点滴の日
時間枠：WPAI は、次回の ERT 注入の日に患者によって 1 回完了します（前回の注入から約 15 日後）。
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労働生産性および活動指数 (WPAI) は、健康上の問題が労働および通常の活動を行う能力に与える影響に関する 6 つの項目で構成されます。1= 現在雇用されている。 2 = 健康上の問題により欠勤した時間。 3 = 他の理由で見逃した時間。 4 = 実際に働いた時間。 5 = 健康度が仕事中の生産性に影響を与える。 6=通常の活動に健康影響を与える度合い スコア計算 (パーセントの場合は 100 を掛けます):
最終スコアは障害のパーセンテージ (範囲: 0 ～ 100%) として表され、数値が大きいほど障害が大きい/生産性が低い (つまり、結果が悪い) ことを示し、数値が低いほど障害が少ない/生産性が高い (つまり、結果が良い) ことを示します。 データは次の ERT 注入日に収集されました。 |
WPAI は、次回の ERT 注入の日に患者によって 1 回完了します（前回の注入から約 15 日後）。
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介護者の作業障害レベル (作業生産性および活動指数 [WPAI] - CG スコア) - ERT 注入後 1 ～ 7 日。
時間枠：ERT 注入後 1 ～ 7 日間に介護者が WPAI-CG を 1 回完了する
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労働生産性および活動指数 (WPAI) は、健康上の問題が労働および通常の活動を行う能力に与える影響に関する 6 つの項目で構成されます。1= 現在雇用されている。 2 = 健康上の問題により欠勤した時間。 3 = 他の理由で見逃した時間。 4 = 実際に働いた時間。 5 = 健康度が仕事中の生産性に影響を与える。 6=通常の活動に健康影響を与える度合い スコア計算 (パーセントの場合は 100 を掛けます):
最終スコアは障害のパーセンテージ (範囲: 0 ～ 100%) として表され、数値が大きいほど障害が大きい/生産性が低い (つまり、結果が悪い) ことを示し、数値が低いほど障害が少ない/生産性が高い (つまり、結果が良い) ことを示します。 データは、ERT 注入の 1 ～ 7 日後に収集されました。 |
ERT 注入後 1 ～ 7 日間に介護者が WPAI-CG を 1 回完了する
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介護者の作業障害レベル (作業生産性および活動指数 [WPAI] - CG スコア) - 次回の ERT 点滴の日。
時間枠：WPAI-CG は、次回の ERT 点滴の日に介護者によって 1 回完了します (前回の点滴から約 15 日後)
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労働生産性および活動指数 (WPAI) は、健康上の問題が労働および通常の活動を行う能力に与える影響に関する 6 つの項目で構成されます。1= 現在雇用されている。 2 = 健康上の問題により欠勤した時間。 3 = 他の理由で見逃した時間。 4 = 実際に働いた時間。 5 = 健康度が仕事中の生産性に影響を与える。 6=通常の活動に健康影響を与える度合い スコア計算 (パーセントの場合は 100 を掛けます):
最終スコアは障害のパーセンテージ (範囲: 0 ～ 100%) として表され、数値が大きいほど障害が大きい/生産性が低い (つまり、結果が悪い) ことを示し、数値が低いほど障害が少ない/生産性が高い (つまり、結果が良い) ことを示します。 WPAI は、次回の ERT 点滴の日に介護者によって完了されました。 |
WPAI-CG は、次回の ERT 点滴の日に介護者によって 1 回完了します (前回の点滴から約 15 日後)
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ファブリー病患者のケアを提供する際の負担のレベル (介護者の負担指数 [CSI] スコア/応答)。
時間枠：7週間まで
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介護者の負担指数 (CSI) は、はい/いいえで答える 12 の質問で構成され、介護提供の負担を 5 つの領域 (経済的、身体的、心理的、社会的、個人的) で測定します。
はい = 1、いいえ = 0。
範囲は 0 ～ 12 です。
合計スコアはすべての回答の合計です。
スコアが 7 以上であれば、ストレスレベルが高いことを示します。
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7週間まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AT-NIS-0001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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