Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til at beskrive både patienters og deres klinikeres erfaringer med behandling af Fabrys sygdom med enzymerstatningsterapi.

26. april 2023 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et tids- og bevægelsesstudie i flere lande for at beskrive klinikere, patienter og deres plejere under behandlingen af ​​Fabrys sygdom med enzymerstatningsterapi med Agalsidase Alfa og Agalsidase Beta

Dette er en international, ikke-interventionel forskningsundersøgelse af voksne patienter med Fabrys sygdom og deres pårørende. Undersøgelsen vil omfatte en prospektiv tids- og bevægelsesevaluering og en tværsnitsvurdering af patient- og plejepersonale-rapporterede resultater. Undersøgelsen vil evaluere den tid, der er forbundet med forberedelse og administration af en enkelt dosis ERT til patienter af sundhedspersonale samt indvirkningen på Fabry-patienter og plejepersonales tid og omkostninger forbundet med en ERT-behandling. Undersøgelsen vil også evaluere patienternes livskvalitet, trivsel, træthed og arbejdsproduktivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

76

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Amicus Therapeutics, Inc.
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Keio University Hospital
      • Yokohama, Japan
        • Yokohama Municipal Citizen's Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University Hospital
      • İzmir, Kalkun
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • İzmir, Kalkun
        • Ege University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University
      • Taipei City, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med FD, som modtager ERT, og deres pårørende vil blive identificeret og rekrutteret fra ca. 12 specialistcentre i fire lande (Taiwan, Tyrkiet, Brasilien og Japan).

Beskrivelse

Patientinkluderingskriterier:

  • Patienter med en dokumenteret diagnose FD
  • Patienter, der har modtaget ≥4 doser ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta) til behandling af FD.
  • Patienter, der henvender sig til det eller de deltagende hospitaler eller behandlingscentre for administration af en dosis ERT (som en del af deres rutinebehandling) i løbet af dataindsamlingsperioden.

Inklusionskriterier for omsorgspersoner:

-Selvidentificerer som plejepersonale for en patient med FD, for hvem der er indhentet skriftligt informeret samtykke til optagelse i undersøgelsen.

Patientudelukkelseskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til eller ønsker at give samtykke til undersøgelsesdeltagelse.
  • Patienter, hvis ERT-forberedelse og administration udelukkende finder sted i hjemmet uden HCP-involvering i forberedelsen af ​​infusionen.
  • Til tids- og bevægelsesevaluering: Patienter, hvis ERT administreres af en HCP, som ikke giver samtykke til at blive observeret.

Udelukkelseskriterier for omsorgspersoner:

- Pårørende (og/eller patienten med FD, som de støtter eller plejer) er ude af stand til eller ønsker at give samtykke til studiedeltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patient med Fabrys sygdom på ERT (agalsidase alfa)
Patienter med Fabrys sygdom, der får enzymerstatningsterapi (agalsidase alfa)
Medicin: Agalsidase Alpha
Enzymerstatningsterapi - Infusion hver anden uge
Patient med Fabrys sygdom på ERT (agalsidase beta)
Patienter med Fabrys sygdom, der får enzymerstatningsterapi (agalsidase beta)
Medicin: Agalsidase Beta
Enzymerstatningsterapi - Infusion hver anden uge
Omsorgsgiver
Plejegiver af patient med Fabrys sygdom på ERT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet tid brugt af HCP'er til fremstilling og administration af en enkelt dosis ERT til patienter med FD; stratificeret efter land og efter ERT-produkt (agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet tid brugt af HCP'er på hver enkelt opgave forbundet med fremstilling og administration af en enkelt dosis ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Samlet patienttid forbundet med tilstedeværelse til administration af en enkelt dosis ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Samlede omkostninger forbundet med tilstedeværelse til administration af en enkelt dosis ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Andel af patienter med arbejdsfravær på grund af fremmøde til denne ERT-episode.
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Antal timers patientfravær på grund af fremmøde til denne ERT-episode.
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Samlet plejertid forbundet med at ledsage en patient med FD til administration af en enkelt dosis ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Samlede omkostninger forbundet med at ledsage en patient med FD til administration af en enkelt dosis ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Andel af plejere med arbejdsfravær på grund af ledsagelse af patienten til denne ERT-episode.
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
Antal timers fravær fra plejepersonalet på grund af ledsagelse af patienten til denne ERT-episode.
Tidsramme: op til 7 uger
op til 7 uger
HRQoL (SF-12-score/svar)
Tidsramme: op til 7 uger

Sundhedsrelateret livskvalitet målt ved 12 punkters korte formularundersøgelse [SF-12]). SF-12v2 komponent summarisk mål og sundhedsdomæne skala er beskrevet med hensyn til skala eller emnesammensætning, antal scoreniveauer, lavest og højest mulige T-score for standard og akutte former og sundhedstilstande forbundet med de laveste og højeste observerbare scores . Disse beskrivelser er baseret på det generelle indhold af skalaerne og målene og det mønster af svar, der er nødvendige for at opnå disse ekstreme scores. Disse oplysninger kan bruges til at opsummere, hvad hver komponent sammenfattende mål og sundhedsdomæne skala måler og kan tjene som grundlag for bred fortolkning af SF-12v2 resultater.

Disse 8 domæner danner 2 underskalaer: fysisk komponentresumé og mental komponentresumé. De lave score indikerer begrænsninger i det målte domæne. De høje score indikerer færre begrænsninger i det målte domæne.
op til 7 uger
Patienter Generel velbefindende målt ved WHO-5-score/svar)
Tidsramme: op til 7 uger
World Health Organization-5 Wellbeing Index [WHO-5] består af 5 punkter, og tidsrammen for svar er baseret på de foregående 2 uger. De 5 punkter vedrører det at føle sig munter, rolig, aktiv, udhvilet og være interesseret i livet. Den rå score beregnes ved at summere tallene for de fem svar. Den rå score spænder fra 0 til 25, 0 repræsenterer den værst mulige og 25 repræsenterer bedst mulige livskvalitet.
op til 7 uger
Patienter Træthedsniveau målt ved Fatigue Likert-skala)
Tidsramme: op til 7 uger
Spørgeskema, der måler træthed. Området er fra 1-5. 1 slet ikke træt, 5 ekstremt træt
op til 7 uger
Patienter Niveauer af nedsat arbejdsevne (WPAI-score/svar)
Tidsramme: op til 7 uger
Arbejdsproduktivitet og aktivitetsindeks. WPAI'en består af 6 elementer og spænder fra 0-100%. WPAI-resultater udtrykkes som værdiforringelsesprocenter, hvor højere tal indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet, dvs. dårligere resultater.
op til 7 uger
Pårørendes niveauer af arbejdsnedsættelse (WPAI-CG-score/responser).
Tidsramme: op til 7 uger
Arbejdsproduktivitet og aktivitetsindeks. WPAI'en består af 6 elementer og spænder fra 0-100%. WPAI-resultater udtrykkes som værdiforringelsesprocenter, hvor højere tal indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet, dvs. dårligere resultater.
op til 7 uger
Belastningsniveau i at yde pleje til en patient med FD (CSI-score/responser).
Tidsramme: op til 7 uger
Caregiver Strain index. CSI består af 13 punkter og måler belastningen af ​​plejeydelser i fem domæner (økonomisk, fysisk, psykologisk, socialt og personligt). Intervallet er fra 0-13, og ethvert positivt svar kan indikere et behov for intervention på det pågældende område. En score på 7 eller højere indikerer et højt niveau af stress.
op til 7 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

18. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT-NIS-0001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Agalsidase Alpha

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner