- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04281537
En studie for å beskrive erfaringene til både pasienter og deres klinikere i behandling av Fabrys sykdom med enzymerstatningsterapi.
En multi-land tids- og bevegelsesstudie for å beskrive erfaringene til klinikere, pasienter og deres omsorgspersoner under behandling av Fabrys sykdom med enzymerstatningsterapi med Agalsidase Alfa og Agalsidase Beta
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
São Paulo, Brasil
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Amicus Therapeutics, Inc.
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
- Keio University Hospital
-
Yokohama, Japan
- Yokohama Municipal Citizen's Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University
-
Taipei City, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia
- Gazi University Hospital
-
İzmir, Tyrkia
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
İzmir, Tyrkia
- Ege University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Pasientinkluderingskriterier:
- Pasienter med dokumentert diagnose FD
- Pasienter som har fått ≥4 doser ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta) for behandling av FD.
- Pasienter som møter til deltakende sykehus eller behandlingssenter for administrering av en dose ERT (som en del av rutinebehandlingen) i løpet av datainnsamlingsperioden.
Inkluderingskriterier for omsorgspersoner:
-Selvidentifiserer seg som omsorgsperson for en pasient med FD som det er innhentet skriftlig informert samtykke for inkludering i studien.
Pasientekskluderingskriterier:
- Pasienter som ikke kan eller vil gi samtykke til studiedeltakelse.
- Pasienter hvis ERT forberedelse og administrering foregår utelukkende i hjemmemiljøet uten HCP involvering i forberedelsen av infusjonen.
- For tids- og bevegelsesevaluering: Pasienter hvis ERT administreres av en HCP som ikke samtykker i å bli observert.
Ekskluderingskriterier for omsorgspersoner:
- Omsorgsperson (og/eller pasienten med FD som de støtter eller pleier) er ikke i stand til eller vil ikke gi samtykke til studiedeltakelse.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Tverrsnitt
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Pasient med Fabrys sykdom på ERT (agalsidase alfa)
Pasienter med Fabrys sykdom som får enzymerstatningsterapi (agalsidase alfa)
|
Enzymerstatningsterapi - Infusjon annenhver uke
|
Pasient med Fabrys sykdom på ERT (agalsidase beta)
Pasienter med Fabrys sykdom som får enzymerstatningsterapi (agalsidase beta)
|
Enzymerstatningsterapi - Infusjon annenhver uke
|
Forsørger
Omsorgsperson for pasient med Fabrys sykdom på ERT
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Total tid brukt av helsepersonell i forberedelse og administrering av en enkelt dose ERT hos pasienter med FD; stratifisert etter land og etter ERT-produkt (agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Total tid brukt av helsepersonell på hver enkelt oppgave knyttet til klargjøring og administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Total pasienttid assosiert med oppmøte for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Totale kostnader forbundet med oppmøte for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Andel pasienter med arbeidsfravær på grunn av oppmøte til denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Antall timer pasientarbeid fravær på grunn av oppmøte for denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Total omsorgspersonstid forbundet med å følge en pasient med FD for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Totale kostnader forbundet med å følge en pasient med FD for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Andel omsorgspersoner med arbeidsfravær på grunn av ledsagelse av pasient for denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
Antall timer med omsorgspersoners arbeidsfravær på grunn av ledsagelse av pasienten for denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
|
opptil 7 uker
|
|
HRQoL (SF-12-score / svar)
Tidsramme: opptil 7 uker
|
Helserelatert livskvalitet målt ved 12 Item Short Form Survey [SF-12]). SF-12v2 komponent oppsummering mål og helsedomene skala er beskrevet i form av skala eller varesammensetning, antall skårenivåer, laveste og høyest mulige T-skårer for standard- og akuttformene, og helsetilstandene assosiert med lavest og høyeste observerbare skåre . Disse beskrivelsene er basert på det generelle innholdet i skalaene og målene og mønsteret av responser som er nødvendige for å oppnå disse ekstreme skårene. Denne informasjonen kan brukes til å oppsummere hva hver komponent oppsummerende mål og helsedomene skala måler og kan tjene som grunnlag for bred tolkning av SF-12v2-resultater. Disse 8 domenene danner 2 underskalaer: fysisk komponentsammendrag og mental komponentoppsummering. De lave skårene indikerer begrensninger i det målte domenet. De høye skårene indikerer færre begrensninger i det målte domenet. |
opptil 7 uker
|
Pasienter Generelt velvære målt ved WHO-5-skåre / svar)
Tidsramme: opptil 7 uker
|
Verdens helseorganisasjon-5 velværeindeks [WHO-5] består av 5 elementer og tidsrammen for svar er basert på de to foregående ukene.
De 5 elementene handler om å føle seg munter, rolig, aktiv, uthvilt og være interessert i livet.
Råskåren beregnes ved å summere tallene for de fem svarene.
Råskåren varierer fra 0 til 25, 0 representerer verst mulig og 25 representerer best mulig livskvalitet.
|
opptil 7 uker
|
Pasienter Nivå av tretthet målt ved tretthetslikert-skala)
Tidsramme: opptil 7 uker
|
Spørreskjema som måler Fatigue.
Rekkevidden er fra 1-5. 1 ikke i det hele tatt trøtt, 5 ekstremt trøtt
|
opptil 7 uker
|
Pasienter Nivåer av nedsatt arbeidsevne (WPAI-score/responser)
Tidsramme: opptil 7 uker
|
Arbeidsproduktivitet og aktivitetsindeks.
WPAI består av 6 elementer og varierer fra 0-100%.
WPAI-utfall uttrykkes som svekkelsesprosenter, med høyere tall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet, dvs. dårligere utfall.
|
opptil 7 uker
|
Omsorgspersoners nivåer av nedsatt arbeidsevne (WPAI-CG-skåre / svar).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
Arbeidsproduktivitet og aktivitetsindeks.
WPAI består av 6 elementer og varierer fra 0-100%.
WPAI-utfall uttrykkes som svekkelsesprosenter, med høyere tall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet, dvs. dårligere utfall.
|
opptil 7 uker
|
Belastningsnivå for å gi omsorg til en pasient med FD (CSI-skåre / svar).
Tidsramme: opptil 7 uker
|
Caregiver Strain indeks.
CSI består av 13 punkter og måler belastningen av omsorgstilbud i fem domener (økonomisk, fysisk, psykologisk, sosialt og personlig).
Spennet er fra 0-13 og ethvert positivt svar kan indikere behov for intervensjon i det området.
En poengsum på 7 eller høyere indikerer et høyt stressnivå.
|
opptil 7 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Fabrys sykdom
Andre studie-ID-numre
- AT-NIS-0001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fabrys sykdom
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzFullført
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiUkjent
-
University Hospital, CaenUkjent
-
CENTOGENE GmbH RostockFullførtFabrys sykdom | Anderson-Fabry sykdom | Fabrys sykdomArgentina, Belgia, Kroatia, Tsjekkia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Storbritannia
-
University Hospital, RouenUkjentAnderson-Fabry sykdomFrankrike
Kliniske studier på Agalsidase Alpha
-
University of Massachusetts, WorcesterFullført