Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å beskrive erfaringene til både pasienter og deres klinikere i behandling av Fabrys sykdom med enzymerstatningsterapi.

26. april 2023 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En multi-land tids- og bevegelsesstudie for å beskrive erfaringene til klinikere, pasienter og deres omsorgspersoner under behandling av Fabrys sykdom med enzymerstatningsterapi med Agalsidase Alfa og Agalsidase Beta

Dette er en internasjonal, ikke-intervensjonell forskningsstudie av voksne pasienter med Fabrys sykdom og deres omsorgspersoner. Studien vil omfatte en prospektiv tids- og bevegelsesevaluering og en tverrsnittsevaluering av pasient- og omsorgsperson-rapporterte resultater. Studien vil evaluere tiden forbundet med forberedelse og administrering av en enkeltdose ERT hos pasienter av helsepersonell, samt innvirkningen på Fabry-pasienter og omsorgspersoner tid og kostnader forbundet med en ERT-behandling. Studien skal også evaluere pasientenes livskvalitet, velvære, tretthet og arbeidsproduktivitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

76

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Amicus Therapeutics, Inc.
      • Tokyo, Japan
        • Keio University Hospital
      • Yokohama, Japan
        • Yokohama Municipal Citizen's Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University
      • Taipei City, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Ankara, Tyrkia
        • Gazi University Hospital
      • İzmir, Tyrkia
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • İzmir, Tyrkia
        • Ege University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med FD som mottar ERT og deres omsorgspersoner vil bli identifisert og rekruttert fra ca. 12 spesialistsentre i fire land (Taiwan, Tyrkia, Brasil og Japan).

Beskrivelse

Pasientinkluderingskriterier:

  • Pasienter med dokumentert diagnose FD
  • Pasienter som har fått ≥4 doser ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta) for behandling av FD.
  • Pasienter som møter til deltakende sykehus eller behandlingssenter for administrering av en dose ERT (som en del av rutinebehandlingen) i løpet av datainnsamlingsperioden.

Inkluderingskriterier for omsorgspersoner:

-Selvidentifiserer seg som omsorgsperson for en pasient med FD som det er innhentet skriftlig informert samtykke for inkludering i studien.

Pasientekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke kan eller vil gi samtykke til studiedeltakelse.
  • Pasienter hvis ERT forberedelse og administrering foregår utelukkende i hjemmemiljøet uten HCP involvering i forberedelsen av infusjonen.
  • For tids- og bevegelsesevaluering: Pasienter hvis ERT administreres av en HCP som ikke samtykker i å bli observert.

Ekskluderingskriterier for omsorgspersoner:

- Omsorgsperson (og/eller pasienten med FD som de støtter eller pleier) er ikke i stand til eller vil ikke gi samtykke til studiedeltakelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasient med Fabrys sykdom på ERT (agalsidase alfa)
Pasienter med Fabrys sykdom som får enzymerstatningsterapi (agalsidase alfa)
Enzymerstatningsterapi - Infusjon annenhver uke
Pasient med Fabrys sykdom på ERT (agalsidase beta)
Pasienter med Fabrys sykdom som får enzymerstatningsterapi (agalsidase beta)
Enzymerstatningsterapi - Infusjon annenhver uke
Forsørger
Omsorgsperson for pasient med Fabrys sykdom på ERT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total tid brukt av helsepersonell i forberedelse og administrering av en enkelt dose ERT hos pasienter med FD; stratifisert etter land og etter ERT-produkt (agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total tid brukt av helsepersonell på hver enkelt oppgave knyttet til klargjøring og administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Total pasienttid assosiert med oppmøte for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Totale kostnader forbundet med oppmøte for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Andel pasienter med arbeidsfravær på grunn av oppmøte til denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Antall timer pasientarbeid fravær på grunn av oppmøte for denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Total omsorgspersonstid forbundet med å følge en pasient med FD for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Totale kostnader forbundet med å følge en pasient med FD for administrering av en enkelt dose ERT (med agalsidase alfa eller agalsidase beta).
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Andel omsorgspersoner med arbeidsfravær på grunn av ledsagelse av pasient for denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
Antall timer med omsorgspersoners arbeidsfravær på grunn av ledsagelse av pasienten for denne ERT-episoden.
Tidsramme: opptil 7 uker
opptil 7 uker
HRQoL (SF-12-score / svar)
Tidsramme: opptil 7 uker

Helserelatert livskvalitet målt ved 12 Item Short Form Survey [SF-12]). SF-12v2 komponent oppsummering mål og helsedomene skala er beskrevet i form av skala eller varesammensetning, antall skårenivåer, laveste og høyest mulige T-skårer for standard- og akuttformene, og helsetilstandene assosiert med lavest og høyeste observerbare skåre . Disse beskrivelsene er basert på det generelle innholdet i skalaene og målene og mønsteret av responser som er nødvendige for å oppnå disse ekstreme skårene. Denne informasjonen kan brukes til å oppsummere hva hver komponent oppsummerende mål og helsedomene skala måler og kan tjene som grunnlag for bred tolkning av SF-12v2-resultater.

Disse 8 domenene danner 2 underskalaer: fysisk komponentsammendrag og mental komponentoppsummering. De lave skårene indikerer begrensninger i det målte domenet. De høye skårene indikerer færre begrensninger i det målte domenet.

opptil 7 uker
Pasienter Generelt velvære målt ved WHO-5-skåre / svar)
Tidsramme: opptil 7 uker
Verdens helseorganisasjon-5 velværeindeks [WHO-5] består av 5 elementer og tidsrammen for svar er basert på de to foregående ukene. De 5 elementene handler om å føle seg munter, rolig, aktiv, uthvilt og være interessert i livet. Råskåren beregnes ved å summere tallene for de fem svarene. Råskåren varierer fra 0 til 25, 0 representerer verst mulig og 25 representerer best mulig livskvalitet.
opptil 7 uker
Pasienter Nivå av tretthet målt ved tretthetslikert-skala)
Tidsramme: opptil 7 uker
Spørreskjema som måler Fatigue. Rekkevidden er fra 1-5. 1 ikke i det hele tatt trøtt, 5 ekstremt trøtt
opptil 7 uker
Pasienter Nivåer av nedsatt arbeidsevne (WPAI-score/responser)
Tidsramme: opptil 7 uker
Arbeidsproduktivitet og aktivitetsindeks. WPAI består av 6 elementer og varierer fra 0-100%. WPAI-utfall uttrykkes som svekkelsesprosenter, med høyere tall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet, dvs. dårligere utfall.
opptil 7 uker
Omsorgspersoners nivåer av nedsatt arbeidsevne (WPAI-CG-skåre / svar).
Tidsramme: opptil 7 uker
Arbeidsproduktivitet og aktivitetsindeks. WPAI består av 6 elementer og varierer fra 0-100%. WPAI-utfall uttrykkes som svekkelsesprosenter, med høyere tall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet, dvs. dårligere utfall.
opptil 7 uker
Belastningsnivå for å gi omsorg til en pasient med FD (CSI-skåre / svar).
Tidsramme: opptil 7 uker
Caregiver Strain indeks. CSI består av 13 punkter og måler belastningen av omsorgstilbud i fem domener (økonomisk, fysisk, psykologisk, sosialt og personlig). Spennet er fra 0-13 og ethvert positivt svar kan indikere behov for intervensjon i det området. En poengsum på 7 eller høyere indikerer et høyt stressnivå.
opptil 7 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2020

Primær fullføring (Faktiske)

18. mai 2022

Studiet fullført (Faktiske)

18. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på Agalsidase Alpha

3
Abonnere