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Eine Studie zur Beschreibung der Erfahrungen von Patienten und ihren Ärzten bei der Behandlung von Morbus Fabry mit Enzymersatztherapie.

19. Januar 2026 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine länderübergreifende Zeit- und Bewegungsstudie zur Beschreibung der Erfahrungen von Ärzten, Patienten und ihren Betreuern während der Behandlung von Morbus Fabry mit der Enzymersatztherapie mit Agalsidase Alfa und Agalsidase Beta

Dies ist eine internationale, nicht-interventionelle Forschungsstudie an erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry und ihren Betreuern. Die Studie umfasst eine prospektive Zeit- und Bewegungsauswertung und eine Querschnittsauswertung der von Patienten und Pflegekräften berichteten Ergebnisse. Die Studie wird die Zeit, die mit der Vorbereitung und Verabreichung einer Einzeldosis ERT bei Patienten durch Gesundheitsdienstleister verbunden ist, sowie die Auswirkungen auf Fabry-Patienten und Pflegepersonal Zeit und Kosten im Zusammenhang mit einer ERT-Behandlung bewerten. Die Studie wird auch die Lebensqualität, das Wohlbefinden, die Müdigkeit und die Arbeitsproduktivität der Patienten bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

82

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Keio University Hospital
      • Yokohama, Japan
        • Yokohama Municipal Citizen's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Gazi University Hospital
      • Izmir, Türkei (türkiye)
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmir, Türkei (türkiye)
        • Ege University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Amicus Therapeutics, Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit FD, die ERT erhalten, und ihre Betreuer werden aus ungefähr 12 Spezialzentren in vier Ländern (Taiwan, Türkei, Brasilien und Japan) identifiziert und rekrutiert.

Beschreibung

Patienteneinschlusskriterien:

  • Patienten mit einer dokumentierten Diagnose von FD
  • Patienten, die ≥ 4 Dosen ERT (mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta) zur Behandlung von FD erhalten haben.
  • Patienten, die sich während des Datenerhebungszeitraums in den teilnehmenden Krankenhäusern oder Behandlungszentren zur Verabreichung einer ERT-Dosis (als Teil ihrer Routinebehandlung) vorstellen.

Einschlusskriterien für Betreuer:

-Identifiziert sich selbst als Betreuer eines Patienten mit FD, für den eine schriftliche Einverständniserklärung zur Aufnahme in die Studie eingeholt wurde.

Ausschlusskriterien für Patienten:

  • Patienten, die nicht in die Studienteilnahme einwilligen können oder wollen.
  • Patienten, deren ERT-Vorbereitung und -Verabreichung ausschließlich zu Hause erfolgt, ohne dass medizinische Fachkräfte an der Vorbereitung der Infusion beteiligt sind.
  • Für die Auswertung von Zeit und Bewegung: Patienten, deren ERT von einem HCP verabreicht wird, der einer Beobachtung nicht zustimmt.

Ausschlusskriterien für Betreuer:

- Die Pflegekraft (und/oder der Patient mit FD, den sie unterstützt oder pflegt) ist nicht in der Lage oder nicht bereit, der Studienteilnahme zuzustimmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patient mit Morbus Fabry unter Enzymersatztherapie (ERT)
Patienten mit Morbus Fabry, die eine Enzymersatztherapie (Agalsidase alfa oder Agalsidase beta) erhalten
Arzneimittel: Enzymersatztherapie (ERT)
ERT-Infusion alle zwei Wochen
Andere Namen:
  • Agalsidase Beta
  • Agalsidase alpha
Betreuer
Betreuer eines Patienten mit Morbus Fabry unter Enzymersatztherapie (ERT)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzeit, die medizinisches Fachpersonal (HCPs) für die Vorbereitung/Verabreichung einer Einzeldosis ERT bei Patienten mit Morbus Fabry aufwendet
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtzeit (Minuten), die HCPs für alle Aktivitäten im Zusammenhang mit der Verabreichung einer Einzeldosis ERT bei Patienten mit Morbus Fabry aufgewendet haben, einschließlich Präinfusion (Beratung des Patienten vor der Verabreichung; Infusions- und Prämedikationsvorbereitung), ERT-Verabreichung (und Prämedikation) und Beurteilung und Dokumentation nach der Verabreichung. Die Ergebnisse werden für alle Patienten mit Fabry-Krankheit unter ERT in der Studie angezeigt
bis zu 7 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzeit, die HCPs für jede einzelne Aufgabe im Zusammenhang mit der Vorbereitung und Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase Alfa oder Agalsidase Beta) aufwenden.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtzeit (in Minuten), die von medizinischem Fachpersonal (HCP) für Aufgaben im Zusammenhang mit der Vorbereitung und Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta) bei Patienten mit Morbus Fabry aufgewendet wurde, einschließlich Aktivitäten vor der Verabreichung (Patientenberatung, Infusion/ Vorbereitungsaktivitäten vor der Medikamentengabe), Verabreichung von ERT (und Prämedikationen) und Aktivitäten nach der Infusion (Überwachung des Patienten während und nach der Verabreichung, Vervollständigung der klinischen Dokumentation und alle anderen Aktivitäten im Zusammenhang mit der ERT-Verabreichung).
bis zu 7 Wochen
Gesamtzeit des Patienten im Zusammenhang mit der Anwesenheit bei der Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase Alfa oder Agalsidase Beta).
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Die Gesamtzeit des Patienten, die mit der Anwesenheit bei der Verabreichung einer Einzeldosis ERT verbunden ist, umfasst die Gesamtzeit vom Verlassen des Hauses des Patienten bis zu seiner Rückkehr nach Hause und basiert auf der gemeldeten Reisezeit, der Gesamtwartezeit und der Gesamtzeit, die während der Infusionsepisode verbracht wurde (vor, während und nach) und die anderen aufgezeichneten Aktivitäten.
bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase Alfa oder Agalsidase Beta) – Brasilien.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten (z. B. Essen, Reisen, Internet), die Patienten in Brasilien entstanden sind und die in direktem Zusammenhang mit der Anwesenheit bei der Verabreichung einer Einzeldosis ERT standen.
bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase Alfa oder Agalsidase Beta) – Taiwan.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten (z. B. Essen, Reisen, Internet), die Patienten in Taiwan entstanden sind und die in direktem Zusammenhang mit der Anwesenheit bei der Verabreichung einer Einzeldosis ERT standen.
bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase Alfa oder Agalsidase Beta) – Japan.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten (z. B. Essen, Reisen, Internet), die Patienten in Japan entstanden sind und die in direktem Zusammenhang mit der Anwesenheit bei der Verabreichung einer Einzeldosis ERT standen.
bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase Alfa oder Agalsidase Beta) – Türkei
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten (z. B. Essen, Reisen, Internet), die Patienten in der Türkei entstanden sind und die in direktem Zusammenhang mit der Anwesenheit bei der Verabreichung einer Einzeldosis ERT standen.
bis zu 7 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit Arbeitsabwesenheit aufgrund der Anwesenheit bei dieser ERT-Episode.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Der Prozentsatz der Patienten, von denen bekannt ist, dass sie während ihrer ERT-Episode eine Auszeit von der Arbeit genommen haben
bis zu 7 Wochen
Anzahl der Stunden, in denen der Patient aufgrund der Anwesenheit bei der ERT-Episode nicht am Arbeitsplatz war.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Die Anzahl der bezahlten und unbezahlten Stunden, die Patienten während ihrer ERT-Episode von der Arbeit abwesend waren
bis zu 7 Wochen
Gesamtzeit des Pflegepersonals im Zusammenhang mit der Begleitung eines Patienten mit Fabry-Krankheit zur Verabreichung einer Einzeldosis ERT
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtzeit des Pflegepersonals (in Minuten), die mit der Begleitung eines Patienten mit Morbus Fabry für die Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta) verbunden ist.
bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten im Zusammenhang mit der Begleitung eines Patienten mit Morbus Fabry zur Verabreichung einer Einzeldosis ERT
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Gesamtkosten im Zusammenhang mit der Begleitung eines Patienten mit Morbus Fabry zur Verabreichung einer Einzeldosis ERT (mit Agalsidase alfa oder Agalsidase beta).
bis zu 7 Wochen
Prozentsatz der Pflegekräfte, die aufgrund der Begleitung des Patienten zur ERT-Verabreichung arbeitsunfähig sind.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Prozentsatz der Pflegekräfte, die aufgrund der Begleitung des Patienten bei dieser Episode der ERT-Verabreichung arbeitsunfähig waren.
bis zu 7 Wochen
Anzahl der Abwesenheitsstunden des Pflegepersonals aufgrund der Begleitung des Patienten zur ERT-Verabreichung.
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Anzahl der Abwesenheitsstunden des Pflegepersonals aufgrund der Begleitung des Patienten bei dieser ERT-Verabreichungsepisode.
bis zu 7 Wochen
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) (Ergebnisse/Antworten der 12-Punkte-Kurzumfrage [SF-12])
Zeitfenster: Die HRQoL wurde einmal (während des ERT-Infusionsbesuchs) vor dem Verlassen der Klinik abgeschlossen
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), gemessen anhand der 12 Item Short Form Survey [SF-12]). Im SF-12 wurden Patienten gebeten, Aspekte ihrer Gesundheit in acht Bereichen zu bewerten; Alle Bereiche haben einen Höchstwert von 5 (Bereich 0–5), mit Ausnahme der körperlichen Funktionsfähigkeit, für die der Höchstwert 3 (Bereich 0–3) beträgt. Höhere Werte weisen auf eine bessere HRQoL hin, während niedrige Werte auf eine schlechtere HRQoL hinweisen.
Die HRQoL wurde einmal (während des ERT-Infusionsbesuchs) vor dem Verlassen der Klinik abgeschlossen
Allgemeines Wohlbefinden der Patienten, gemessen anhand der Ergebnisse/Reaktionen des World Health Organization-5 Wellbeing Index (WHO-5) während des ERT-Infusionsbesuchs
Zeitfenster: WHO-5 wurde einmal (während des ERT-Infusionsbesuchs) vor Verlassen der Klinik abgeschlossen
Der Wohlfühlindex der Weltgesundheitsorganisation 5 [WHO-5] besteht aus 5 Elementen und der Zeitrahmen für die Antworten basiert auf den letzten 2 Wochen. Die 5 Items beziehen sich darauf, sich fröhlich, ruhig, aktiv, ausgeruht und am Leben interessiert zu fühlen. Für jede Frage bewerteten die Patienten das Ausmaß, in dem die Aussage zutrifft, zwischen 0 (keine Zeit) und 5 (immer), wobei höhere Werte auf ein besseres Wohlbefinden hinweisen. Der WHO-5-Gesamtscore wird durch Summieren der Werte jeder der fünf Fragen berechnet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 25, wobei 0 für die schlechtestmögliche Lebensqualität und 25 für die bestmögliche Lebensqualität steht.
WHO-5 wurde einmal (während des ERT-Infusionsbesuchs) vor Verlassen der Klinik abgeschlossen
Ermüdungsgrad des Patienten, gemessen anhand der Fatigue-Likert-Skala
Zeitfenster: Der Fragebogen wurde während der ERT-Infusion (Basislinie), am selben Abend wie das Datum der ERT-Infusion und einmal im Zeitraum von 1 bis 7 Tagen nach der Infusion ausgefüllt
Fragebogen zur Messung der Ermüdung. Die möglichen Werte reichen von 1 (überhaupt nicht müde) bis 5 (extrem müde); Höhere Werte weisen daher auf eine stärkere Müdigkeit hin. Ein negativer Wert bei der Veränderung von der Zeit während der ERT-Infusion zum Abend der ERT-Infusion weist auf eine stärkere Müdigkeit am Abend der Infusion hin. Ein negativer Wert bei der Veränderung vom Ausgangswert (während der ERT-Infusion) bis 1–7 Tage nach der ERT-Infusion weist auf eine stärkere Ermüdung während des Zeitraums hin, der 1–7 Tage nach der ERT-Infusion auftritt.
Der Fragebogen wurde während der ERT-Infusion (Basislinie), am selben Abend wie das Datum der ERT-Infusion und einmal im Zeitraum von 1 bis 7 Tagen nach der Infusion ausgefüllt
Grad der Arbeitsbeeinträchtigung des Patienten (Werte des Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex [WPAI]) – 1 bis 7 Tage nach der ERT-Infusion
Zeitfenster: WPAI wurde von Patienten einmalig im Zeitraum von 1 bis 7 Tagen nach der ERT-Infusion durchgeführt

Der Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex (WPAI) besteht aus 6 Elementen zu den Auswirkungen von Gesundheitsproblemen auf die Fähigkeit, zu arbeiten und regelmäßige Aktivitäten auszuführen: 1 = derzeit beschäftigt; 2 = Fehlstunden aufgrund gesundheitlicher Probleme; 3=verpasste Stunden aus anderen Gründen; 4=tatsächlich geleistete Arbeitsstunden; 5 = Grad der gesundheitlichen Beeinträchtigung der Produktivität während der Arbeit; 6=Gesundheitsgrad beeinträchtigte regelmäßige Aktivitäten

Punkteberechnung (multipliziert mit 100 für Prozent):

  • Prozentsatz der aus gesundheitlichen Gründen versäumten Arbeitszeit: Q2/(Q2+Q4)
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Beeinträchtigung bei der Arbeit: Q5/10
  • Prozentuale allgemeine Arbeitsbeeinträchtigung aus gesundheitlichen Gründen: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Aktivitätseinschränkung: Q6/10

Die endgültigen Ergebnisse werden als Beeinträchtigungsprozentsätze (Bereich: 0–100 %) ausgedrückt, wobei höhere Zahlen auf eine größere Beeinträchtigung/weniger Produktivität (d. h. schlechtere Ergebnisse) und niedrigere Zahlen auf eine geringere Beeinträchtigung/höhere Produktivität (d. h. bessere Ergebnisse) hinweisen. Die Daten wurden 1 bis 7 Tage nach der ERT-Infusion gesammelt.
WPAI wurde von Patienten einmalig im Zeitraum von 1 bis 7 Tagen nach der ERT-Infusion durchgeführt
Grad der Arbeitsbeeinträchtigung des Patienten (Werte des Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex [WPAI]) – Tag der nächsten ERT-Infusion
Zeitfenster: WPAI wurde von den Patienten einmalig am Tag der nächsten ERT-Infusion abgeschlossen (ungefähr 15 Tage nach der vorherigen Infusion).

Der Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex (WPAI) besteht aus 6 Elementen zu den Auswirkungen von Gesundheitsproblemen auf die Fähigkeit, zu arbeiten und regelmäßige Aktivitäten auszuführen: 1 = derzeit beschäftigt; 2 = Fehlstunden aufgrund gesundheitlicher Probleme; 3=verpasste Stunden aus anderen Gründen; 4=tatsächlich geleistete Arbeitsstunden; 5 = Grad der gesundheitlichen Beeinträchtigung der Produktivität während der Arbeit; 6=Gesundheitsgrad beeinträchtigte regelmäßige Aktivitäten

Punkteberechnung (multipliziert mit 100 für Prozent):

  • Prozentsatz der aus gesundheitlichen Gründen versäumten Arbeitszeit: Q2/(Q2+Q4)
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Beeinträchtigung bei der Arbeit: Q5/10
  • Prozentuale allgemeine Arbeitsbeeinträchtigung aus gesundheitlichen Gründen: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Aktivitätseinschränkung: Q6/10

Die endgültigen Ergebnisse werden als Beeinträchtigungsprozentsätze (Bereich: 0–100 %) ausgedrückt, wobei höhere Zahlen auf eine größere Beeinträchtigung/weniger Produktivität (d. h. schlechtere Ergebnisse) und niedrigere Zahlen auf eine geringere Beeinträchtigung/höhere Produktivität (d. h. bessere Ergebnisse) hinweisen. Die Daten wurden am Tag der nächsten ERT-Infusion gesammelt.
WPAI wurde von den Patienten einmalig am Tag der nächsten ERT-Infusion abgeschlossen (ungefähr 15 Tage nach der vorherigen Infusion).
Grad der Arbeitsbeeinträchtigung der Pflegekraft (Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex [WPAI]-CG-Scores) – 1 bis 7 Tage nach der ERT-Infusion.
Zeitfenster: WPAI-CG wurde einmalig von Pflegekräften im Zeitraum von 1 bis 7 Tagen nach der ERT-Infusion durchgeführt

Der Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex (WPAI) besteht aus 6 Elementen zu den Auswirkungen von Gesundheitsproblemen auf die Fähigkeit, zu arbeiten und regelmäßige Aktivitäten auszuführen: 1 = derzeit beschäftigt; 2 = Fehlstunden aufgrund gesundheitlicher Probleme; 3=verpasste Stunden aus anderen Gründen; 4=tatsächlich geleistete Arbeitsstunden; 5 = Grad der gesundheitlichen Beeinträchtigung der Produktivität während der Arbeit; 6=Gesundheitsgrad beeinträchtigte regelmäßige Aktivitäten

Punkteberechnung (multipliziert mit 100 für Prozent):

  • Prozentsatz der aus gesundheitlichen Gründen versäumten Arbeitszeit: Q2/(Q2+Q4)
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Beeinträchtigung bei der Arbeit: Q5/10
  • Prozentuale allgemeine Arbeitsbeeinträchtigung aus gesundheitlichen Gründen: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Aktivitätseinschränkung: Q6/10

Die endgültigen Ergebnisse werden als Beeinträchtigungsprozentsätze (Bereich: 0–100 %) ausgedrückt, wobei höhere Zahlen auf eine größere Beeinträchtigung/weniger Produktivität (d. h. schlechtere Ergebnisse) und niedrigere Zahlen auf eine geringere Beeinträchtigung/höhere Produktivität (d. h. bessere Ergebnisse) hinweisen. Die Daten wurden 1 bis 7 Tage nach der ERT-Infusion gesammelt.
WPAI-CG wurde einmalig von Pflegekräften im Zeitraum von 1 bis 7 Tagen nach der ERT-Infusion durchgeführt
Grad der Arbeitsbeeinträchtigung der Pflegekraft (Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex [WPAI]-CG-Scores) – Tag der nächsten ERT-Infusion.
Zeitfenster: WPAI-CG einmalig von Pflegekräften am Tag der nächsten ERT-Infusion durchgeführt (ungefähr 15 Tage nach der vorherigen Infusion)

Der Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsindex (WPAI) besteht aus 6 Elementen zu den Auswirkungen von Gesundheitsproblemen auf die Fähigkeit, zu arbeiten und regelmäßige Aktivitäten auszuführen: 1 = derzeit beschäftigt; 2 = Fehlstunden aufgrund gesundheitlicher Probleme; 3=verpasste Stunden aus anderen Gründen; 4=tatsächlich geleistete Arbeitsstunden; 5 = Grad der gesundheitlichen Beeinträchtigung der Produktivität während der Arbeit; 6=Gesundheitsgrad beeinträchtigte regelmäßige Aktivitäten

Punkteberechnung (multipliziert mit 100 für Prozent):

  • Prozentsatz der aus gesundheitlichen Gründen versäumten Arbeitszeit: Q2/(Q2+Q4)
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Beeinträchtigung bei der Arbeit: Q5/10
  • Prozentuale allgemeine Arbeitsbeeinträchtigung aus gesundheitlichen Gründen: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Prozentuale gesundheitsbedingte Aktivitätseinschränkung: Q6/10

Die endgültigen Ergebnisse werden als Beeinträchtigungsprozentsätze (Bereich: 0–100 %) ausgedrückt, wobei höhere Zahlen auf eine größere Beeinträchtigung/weniger Produktivität (d. h. schlechtere Ergebnisse) und niedrigere Zahlen auf eine geringere Beeinträchtigung/höhere Produktivität (d. h. bessere Ergebnisse) hinweisen. WPAI wurde von der Pflegekraft am Tag der nächsten ERT-Infusion durchgeführt.
WPAI-CG einmalig von Pflegekräften am Tag der nächsten ERT-Infusion durchgeführt (ungefähr 15 Tage nach der vorherigen Infusion)
Belastungsgrad bei der Versorgung eines Patienten mit Fabry-Krankheit (Caregiver Strain Index [CSI] Scores/Antworten).
Zeitfenster: bis zu 7 Wochen
Der Caregiver Strain Index (CSI) besteht aus 12 Fragen mit Ja/Nein-Antworten und misst die Belastung der Pflege in fünf Bereichen (finanziell, physisch, psychisch, sozial und persönlich). Ja = 1 und Nein = 0. Der Bereich liegt zwischen 0 und 12. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe aller Antworten. Ein Wert von 7 oder höher weist auf ein hohes Stressniveau hin.
bis zu 7 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT-NIS-0001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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