Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для описания опыта как пациентов, так и их клиницистов в лечении болезни Фабри с помощью заместительной ферментной терапии.

19 января 2026 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Многострановое исследование времени и движения для описания опыта клиницистов, пациентов и лиц, осуществляющих за ними уход, во время лечения болезни Фабри с помощью заместительной ферментной терапии агалсидазой альфа и агалсидазой бета

Это международное неинтервенционное исследование взрослых пациентов с болезнью Фабри и лиц, осуществляющих за ними уход. Исследование будет включать проспективную оценку времени и движения, а также перекрестную оценку результатов, о которых сообщают пациенты и лица, осуществляющие уход. В исследовании будет оцениваться время, связанное с подготовкой и введением разовой дозы ФЗТ у пациентов поставщиками медицинских услуг, а также влияние на время и затраты пациентов Фабри и лиц, осуществляющих уход, связанные с лечением ФЗТ. В исследовании также будет оцениваться качество жизни пациентов, их утомляемость и производительность труда.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

82

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Amicus Therapeutics, Inc.
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань
        • National Taiwan University
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Gazi University Hospital
      • Izmir, Турция (Туркие)
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmir, Турция (Туркие)
        • Ege University Hospital
  • Япония
      • Tokyo, Япония
        • Keio University Hospital
      • Yokohama, Япония
        • Yokohama Municipal Citizen's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с БФ, получающие ФЗТ, и лица, осуществляющие уход за ними, будут отобраны и набраны примерно из 12 специализированных центров в четырех странах (Тайвань, Турция, Бразилия и Япония).

Описание

Критерии включения пациентов:

  • Пациенты с документально подтвержденным диагнозом БФ
  • Пациенты, получившие ≥4 доз ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета) для лечения БФ.
  • Пациенты, обратившиеся в участвующую(ие) больницу(и) или лечебный центр(ы) для введения дозы ФЗТ (в рамках их обычного лечения) в течение периода сбора данных.

Критерии включения опекунов:

- Идентифицирует себя как лицо, осуществляющее уход за пациентом с БФ, для которого было получено письменное информированное согласие на включение в исследование.

Критерии исключения пациентов:

  • Пациенты, которые не могут или не хотят давать согласие на участие в исследовании.
  • Пациенты, у которых подготовка и введение ФЗТ происходит исключительно в домашних условиях без участия медработника в приготовлении инфузии.
  • Для оценки времени и движения: Пациенты, которым ФЗТ назначается врачом, не давшим согласия на наблюдение.

Критерии исключения лиц, осуществляющих уход:

- Опекун (и/или пациент с БФ, которого они поддерживают или за которым ухаживают) не может или не желает дать согласие на участие в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Поперечный разрез

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациент с болезнью Фабри, получающий заместительную ферментативную терапию (ФЗТ)
Пациенты с болезнью Фабри, получающие заместительную ферментную терапию (агалсидаза альфа или агалсидаза бета)
Лекарство: Ферментозаместительная терапия (ФЗТ)
Инфузия ERT раз в две недели
Другие имена:
  • агалсидаза бета
  • агалсидаза альфа
Опекун
Лицо, осуществляющее уход за пациентом с болезнью Фабри, проходящим ферментозаместительную терапию (ФЗТ)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее время, затраченное медицинскими работниками (HCP) на подготовку/введение однократной дозы ФЗТ у пациентов с болезнью Фабри
Временное ограничение: до 7 недель
Общее время (в минутах), затраченное медицинскими работниками на все действия, связанные с введением разовой дозы ФЗТ пациентам с болезнью Фабри, включая предварительную инфузию (консультацию пациента перед введением; инфузионную и премедикационную подготовку), введение ФЗТ (и премедикации) и постадминистративная оценка и документация. Результаты показаны для всех пациентов с болезнью Фабри на ФЗТ в исследовании.
до 7 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее время, затраченное медицинскими работниками на каждую отдельную задачу, связанную с приготовлением и введением разовой дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета).
Временное ограничение: до 7 недель
Общее время, затраченное (в минутах) медицинскими работниками (HCP) на задачи, связанные с подготовкой и введением разовой дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета) у пациентов с болезнью Фабри, включая действия перед введением (консультация пациента, инфузия/ действия по подготовке к приему лекарств), введение ФЗТ (и препаратов для премедикации) и действия после инфузии (наблюдение за пациентом во время и после введения, заполнение клинической документации и любые другие действия, связанные с введением ФЗТ).
до 7 недель
Общее время пребывания пациента на приеме однократной дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета).
Временное ограничение: до 7 недель
Общее время пациента, связанное с посещением для приема однократной дозы ФЗТ, включает общее время с момента, когда пациент ушел из дома, до момента, когда он вернулся домой, и основано на заявленном времени, потраченном на поездку, общем времени ожидания, общем времени, потраченном во время эпизода инфузии. (до, во время и после) и другие записанные действия.
до 7 недель
Общие затраты, связанные с приемом однократной дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета) – Бразилия.
Временное ограничение: до 7 недель
Общие личные расходы (например, питание, проезд, интернет), понесенные пациентами в Бразилии, были напрямую связаны с посещением для приема однократной дозы ФЗТ.
до 7 недель
Общие затраты, связанные с приемом однократной дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета) — Тайвань.
Временное ограничение: до 7 недель
Общие личные расходы (например, питание, проезд, интернет), понесенные пациентами на Тайване, были напрямую связаны с посещением для приема однократной дозы ФЗТ.
до 7 недель
Общие затраты, связанные с приемом однократной дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета) – Япония.
Временное ограничение: до 7 недель
Общие личные расходы (например, питание, проезд, интернет), понесенные пациентами в Японии, были напрямую связаны с посещением для приема однократной дозы ФЗТ.
до 7 недель
Общие затраты, связанные с приемом однократной дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета) – Турция
Временное ограничение: до 7 недель
Общие личные расходы (например, питание, проезд, интернет), понесенные пациентами в Турции, которые были напрямую связаны с посещением для приема однократной дозы ФЗТ.
до 7 недель
Процент пациентов, пропустивших работу из-за посещения этого эпизода ФЗТ.
Временное ограничение: до 7 недель
Процент пациентов, о которых известно, что они взяли отпуск на работе во время эпизода ФЗТ
до 7 недель
Количество часов отсутствия пациента на работе из-за посещения эпизода ERT.
Временное ограничение: до 7 недель
Количество оплачиваемых и неоплачиваемых часов, в течение которых пациенты отсутствовали на работе во время эпизода ФЗТ.
до 7 недель
Общее время, затраченное лицом, осуществляющим уход, на сопровождение пациента с болезнью Фабри для введения однократной дозы ФЗТ
Временное ограничение: до 7 недель
Общее время лица, осуществляющего уход (в минутах), связанное с сопровождением пациента с болезнью Фабри для введения однократной дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета).
до 7 недель
Общие затраты, связанные с сопровождением пациента с болезнью Фабри для введения однократной дозы ФЗТ
Временное ограничение: до 7 недель
Общие затраты, связанные с сопровождением пациента с болезнью Фабри для введения однократной дозы ФЗТ (с агалсидазой альфа или агалсидазой бета).
до 7 недель
Процент лиц, осуществляющих уход, которые не работают из-за сопровождения пациента при назначении ФЗТ.
Временное ограничение: до 7 недель
Процент лиц, осуществляющих уход, отсутствующих на работе из-за сопровождения пациента во время данного эпизода применения ФЗТ.
до 7 недель
Количество часов отсутствия на работе лиц, осуществляющих уход, из-за сопровождения пациента при назначении ФЗТ.
Временное ограничение: до 7 недель
Количество часов отсутствия на работе лиц, осуществляющих уход, из-за сопровождения пациента во время данного эпизода применения ФЗТ.
до 7 недель
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL) (краткий опросник по 12 пунктам [SF-12]: баллы/ответы)
Временное ограничение: HRQoL был заполнен один раз (во время визита для инфузии ERT) перед выездом из клиники.
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), измеренное с помощью краткого опроса из 12 пунктов [SF-12]). В опросе SF-12 пациентов просили оценить аспекты своего здоровья по 8 областям; все домены имеют максимальное значение 5 (диапазон 0–5), за исключением физического функционирования, для которого максимальный балл равен 3 (диапазон 0–3). Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни HRQoL, тогда как низкие баллы указывают на худшее качество жизни HRQoL.
HRQoL был заполнен один раз (во время визита для инфузии ERT) перед выездом из клиники.
Общее самочувствие пациентов, измеренное по индексу благополучия Всемирной организации здравоохранения-5 (ВОЗ-5), результаты/ответы во время визита для инфузии ERT
Временное ограничение: ВОЗ-5 была завершена один раз (во время визита для инфузии ERT) перед выпиской из клиники.
Индекс благополучия Всемирной организации здравоохранения-5 [ВОЗ-5] состоит из 5 пунктов, а сроки предоставления ответов основаны на предыдущих 2 неделях. 5 пунктов связаны с ощущением бодрости, спокойствия, активности, отдохновения и интереса к жизни. По каждому вопросу пациенты оценивали степень применимости данного утверждения от 0 (никогда) до 5 (всегда), при этом более высокие баллы указывали на лучшее самочувствие. Общий балл ВОЗ-5 рассчитывается путем суммирования значений каждого из пяти вопросов. Сумма баллов варьируется от 0 до 25, где 0 соответствует наихудшему возможному качеству жизни, а 25 — наилучшему.
ВОЗ-5 была завершена один раз (во время визита для инфузии ERT) перед выпиской из клиники.
Уровень усталости пациентов, измеренный по шкале усталости Лайкерта
Временное ограничение: Анкета заполняется во время инфузии ФЗТ (исходный уровень), в тот же вечер, что и дата инфузии ФЗТ, и один раз в течение периода от 1 до 7 дней после инфузии.
Анкета для измерения усталости. Возможные оценки варьируются от 1 (совсем не устал) до 5 (очень устал); Таким образом, более высокие баллы указывают на худшую утомляемость. Отрицательное значение изменения от времени инфузии ФЗТ до вечерней инфузии ФЗТ указывает на большую утомляемость вечером после инфузии. Отрицательное значение изменения от исходного уровня (во время инфузии ERT) до 1-7 дней после инфузии ERT указывает на большую утомляемость в течение периода, возникающего через 1-7 дней после инфузии ERT.
Анкета заполняется во время инфузии ФЗТ (исходный уровень), в тот же вечер, что и дата инфузии ФЗТ, и один раз в течение периода от 1 до 7 дней после инфузии.
Уровни нарушений трудоспособности пациентов (показатели индекса производительности труда и активности [WPAI]) - через 1–7 дней после инфузии ЗТ
Временное ограничение: WPAI заполняется пациентами один раз в течение периода от 1 до 7 дней после инфузии ERT.

Индекс производительности труда и активности (WPAI) состоит из 6 пунктов, отражающих влияние проблем со здоровьем на способность работать и выполнять регулярную деятельность: 1 = работающий в настоящее время; 2 = часы пропущены по причине проблем со здоровьем; 3 = часы пропущены по другим причинам; 4 = фактически отработанные часы; 5 = степень влияния здоровья на производительность во время работы; 6 = степень влияния на здоровье регулярной деятельности

Расчет баллов (умножается на 100 в процентах):

  • Процент рабочего времени, пропущенного по состоянию здоровья: Q2/(Q2+Q4)
  • Процент нарушений во время работы по состоянию здоровья: Q5/10
  • Процент общего нарушения трудоспособности по причине здоровья: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Процент нарушений активности по состоянию здоровья: Q6/10

Итоговые баллы выражаются в процентах нарушений (диапазон: 0–100%), при этом более высокие цифры указывают на большее ухудшение/меньшую продуктивность (т. е. худшие результаты), а меньшие числа указывают на меньшее ухудшение/большую продуктивность (т. е. лучшие результаты). Данные собирали через 1–7 дней после инфузии ERT.
WPAI заполняется пациентами один раз в течение периода от 1 до 7 дней после инфузии ERT.
Уровни нарушений трудоспособности пациентов (показатели индекса производительности труда и активности [WPAI]) — день следующей инфузии ФЗТ
Временное ограничение: WPAI заполняется пациентами один раз в день следующей инфузии ФЗТ (примерно через 15 дней после предыдущей инфузии)

Индекс производительности труда и активности (WPAI) состоит из 6 пунктов, отражающих влияние проблем со здоровьем на способность работать и выполнять регулярную деятельность: 1 = работающий в настоящее время; 2 = часы пропущены по причине проблем со здоровьем; 3 = часы пропущены по другим причинам; 4 = фактически отработанные часы; 5 = степень влияния здоровья на производительность во время работы; 6 = степень влияния на здоровье регулярной деятельности

Расчет баллов (умножается на 100 в процентах):

  • Процент рабочего времени, пропущенного по состоянию здоровья: Q2/(Q2+Q4)
  • Процент нарушений во время работы по состоянию здоровья: Q5/10
  • Процент общего нарушения трудоспособности по причине здоровья: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Процент нарушений активности по состоянию здоровья: Q6/10

Итоговые баллы выражаются в процентах нарушений (диапазон: 0–100%), при этом более высокие цифры указывают на большее ухудшение/меньшую продуктивность (т. е. худшие результаты), а меньшие числа указывают на меньшее ухудшение/большую продуктивность (т. е. лучшие результаты). Данные собирали в день следующей инфузии ERT.
WPAI заполняется пациентами один раз в день следующей инфузии ФЗТ (примерно через 15 дней после предыдущей инфузии)
Уровни нарушения трудоспособности лица, осуществляющего уход (индекс производительности труда и активности [WPAI]-CG) - от 1 до 7 дней после введения ERT.
Временное ограничение: WPAI-CG заполняется один раз лицами, осуществляющими уход, в течение периода от 1 до 7 дней после инфузии ФЗТ.

Индекс производительности труда и активности (WPAI) состоит из 6 пунктов, отражающих влияние проблем со здоровьем на способность работать и выполнять регулярную деятельность: 1 = работающий в настоящее время; 2 = часы пропущены по причине проблем со здоровьем; 3 = часы пропущены по другим причинам; 4 = фактически отработанные часы; 5 = степень влияния здоровья на производительность во время работы; 6 = степень влияния на здоровье регулярной деятельности

Расчет баллов (умножается на 100 в процентах):

  • Процент рабочего времени, пропущенного по состоянию здоровья: Q2/(Q2+Q4)
  • Процент нарушений во время работы по состоянию здоровья: Q5/10
  • Процент общего нарушения трудоспособности по причине здоровья: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Процент нарушений активности по состоянию здоровья: Q6/10

Итоговые баллы выражаются в процентах нарушений (диапазон: 0–100%), при этом более высокие цифры указывают на большее ухудшение/меньшую продуктивность (т. е. худшие результаты), а меньшие числа указывают на меньшее ухудшение/большую продуктивность (т. е. лучшие результаты). Данные собирали через 1–7 дней после инфузии ERT.
WPAI-CG заполняется один раз лицами, осуществляющими уход, в течение периода от 1 до 7 дней после инфузии ФЗТ.
Уровни нарушений трудоспособности лица, осуществляющего уход (индекс производительности труда и активности [WPAI]-CG) — день следующего введения ФЗТ.
Временное ограничение: WPAI-CG заполняется один раз лицами, осуществляющими уход, в день следующей инфузии ФЗТ (приблизительно через 15 дней после предыдущей инфузии)

Индекс производительности труда и активности (WPAI) состоит из 6 пунктов, отражающих влияние проблем со здоровьем на способность работать и выполнять регулярную деятельность: 1 = работающий в настоящее время; 2 = часы пропущены по причине проблем со здоровьем; 3 = часы пропущены по другим причинам; 4 = фактически отработанные часы; 5 = степень влияния здоровья на производительность во время работы; 6 = степень влияния на здоровье регулярной деятельности

Расчет баллов (умножается на 100 в процентах):

  • Процент рабочего времени, пропущенного по состоянию здоровья: Q2/(Q2+Q4)
  • Процент нарушений во время работы по состоянию здоровья: Q5/10
  • Процент общего нарушения трудоспособности по причине здоровья: Q2/(Q2+Q4) + [(1-(Q2/(Q2+Q4))) x (Q5/10)]
  • Процент нарушений активности по состоянию здоровья: Q6/10

Итоговые баллы выражаются в процентах нарушений (диапазон: 0–100%), при этом более высокие цифры указывают на большее ухудшение/меньшую продуктивность (т. е. худшие результаты), а меньшие числа указывают на меньшее ухудшение/большую продуктивность (т. е. лучшие результаты). WPAI заполнялся лицом, осуществляющим уход, в день следующей инфузии ФЗТ.
WPAI-CG заполняется один раз лицами, осуществляющими уход, в день следующей инфузии ФЗТ (приблизительно через 15 дней после предыдущей инфузии)
Уровень напряжения при оказании помощи пациенту с болезнью Фабри (оценки/ответы индекса напряжения лица, осуществляющего уход [CSI]).
Временное ограничение: до 7 недель
Индекс напряжения лиц, осуществляющих уход (CSI), состоит из 12 вопросов с ответом «да» или «нет» и измеряет нагрузку при оказании помощи в пяти сферах (финансовой, физической, психологической, социальной и личной). Да = 1 и Нет = 0. Диапазон от 0 до 12. Общие баллы представляют собой сумму всех ответов. Оценка 7 и выше указывает на высокий уровень стресса.
до 7 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 мая 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AT-NIS-0001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться